BCX9930 para o tratamento de C3G, IgAN e PMN (RENEW) (RENEW)
Um estudo aberto, de segurança, tolerabilidade e prova de conceito da terapia oral BCX9930 em indivíduos com C3G, IgAN ou PMN
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, multicêntrico e de prova de conceito para avaliar a segurança, a tolerabilidade e o potencial terapêutico do BCX9930 administrado por 52 semanas em participantes adultos (≥ 18 anos) com C3G, IgAN ou PMN.
Todos os participantes serão inscritos em uma das três coortes de tratamento paralelo com base no diagnóstico de C3G, IgAN ou PMN e receberão BCX9930 durante o período de tratamento de 52 semanas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Barcelona, Espanha
- Investigative Site #1
-
Barcelona, Espanha
- Investigative Site #2
-
Madrid, Espanha
- Investigative Site #1
-
Madrid, Espanha
- Investigative Site #2
-
-
-
-
-
Poitiers, França
- Investigative Site
-
Toulouse, França
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bari, Itália
- Investigative Site
-
Bergamo, Itália
- Investigative Site
-
Brescia, Itália
- Investigative Site
-
Turin, Itália
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Oxford, Reino Unido
- Investigative Site
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino, com idade ≥ 18 anos
- Peso corporal ≥ 40 kg
- Diagnóstico primário de C3G, IgAN ou PMN confirmado por revisão patológica central
- Uma eGFR ≥ 50 mL/min/1,73 m2 (ou ≥ 30 mL/min/1,73 m2 após recomendação DMC)
- Receber tratamento com uma dose estável, máxima recomendada ou máxima tolerada de um inibidor da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA) por pelo menos 60 dias antes da visita do dia 1
- Documentação de vacinas atuais contra Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae ou vontade de iniciar a série de vacinação
Critério de exclusão:
- Deficiência congênita conhecida de C1s, C1r, C1q, C2 ou C4
- História de transplante de células hematopoiéticas ou transplante de órgão sólido ou candidato antecipado para transplante
- Infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral nos 30 dias anteriores à triagem, ou condição cardiovascular ou cerebrovascular clinicamente significativa atual e não controlada
- História de malignidade dentro de 5 anos antes da consulta de triagem
- Infecção bacteriana, viral ou fúngica grave ativa ou qualquer outra infecção grave dentro de 14 dias após a triagem
- Tratamento com qualquer terapia imunossupressora ou imunomoduladora sistêmica dentro de 90 dias OU terapias de anticorpos anti-CD20 (por exemplo, rituximabe) dentro de 180 dias antes da consulta de triagem
- Tratamento com inibidores de renina (por exemplo, alisquireno) ou inibidores do cotransportador de sódio-glicose 2 (SGLT2) dentro de 60 dias antes do Dia 1
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Coorte C3G
Aproximadamente 14 participantes elegíveis com C3G serão inscritos.
|
Administrado por via oral na dose de 200 mg duas vezes ao dia durante as primeiras 2 semanas, depois 400 mg duas vezes ao dia
|
|
Experimental: Coorte de IgAN
Aproximadamente 14 participantes elegíveis com IgAN serão inscritos.
|
Administrado por via oral na dose de 200 mg duas vezes ao dia durante as primeiras 2 semanas, depois 400 mg duas vezes ao dia
|
|
Experimental: Coorte PMN
Aproximadamente 14 participantes elegíveis com PMN serão inscritos.
|
Administrado por via oral na dose de 200 mg duas vezes ao dia durante as primeiras 2 semanas, depois 400 mg duas vezes ao dia
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração percentual da linha de base no uPCR de 24 horas na semana 12
Prazo: Linha de base, semana 12
|
Relação proteína/creatinina urinária (mg/mmol) =concentração de proteína na urina (mg/dL)/concentração de creatinina na urina (mmol/dL).
A diminuição da relação proteína/creatinina urinária significa melhora da doença renal.
|
Linha de base, semana 12
|
|
Alteração percentual da linha de base no uPCR de 24 horas na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
|
Relação proteína/creatinina urinária (mg/mmol) =concentração de proteína na urina (mg/dL)/concentração de creatinina na urina (mmol/dL).
A diminuição da relação proteína/creatinina urinária significa melhora da doença renal.
|
Linha de base, semana 24
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração percentual da linha de base na excreção urinária de proteínas em 24 horas
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24,
|
Linha de base, semanas 12, 24,
|
|
|
Alteração da linha de base na taxa estimada de filtração glomerular
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24
|
A TFGe foi calculada pela fórmula Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) para participantes ≥ 18 anos e pela fórmula de Schwartz à beira do leito para participantes ≤ 18 anos.
A TFGe foi relatada em mililitros por minuto por 1,73 por metro quadrado (mL/min/1,73m^2).
|
Linha de base, semanas 12, 24
|
|
Número de participantes com evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico.
Os TEAEs foram definidos, dentro de um grupo de dosagem, como EAs que começaram na ou após a primeira dose do tratamento do estudo até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
|
Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
|
Número de participantes que descontinuaram devido a um TEAE
Prazo: Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico.
Os TEAEs foram definidos, dentro de um grupo de dosagem, como EAs que começaram na ou após a primeira dose do tratamento do estudo até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
|
Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
|
Número de participantes que sofreram um evento adverso grave emergente do tratamento (TESAE)
Prazo: Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico. Os TEAEs foram definidos, dentro de um grupo de dosagem, como EAs que começaram na ou após a primeira dose do tratamento do estudo até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Um evento adverso grave (SAE) foi um evento/reação adversa que resulta em qualquer um dos seguintes resultados:
|
Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
|
Número de participantes que experimentaram critérios de terminologia comum para eventos adversos (CTCAE) grau 3 ou 4 TEAE
Prazo: Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável que não tem relação causal com o medicamento do estudo ou com o próprio estudo clínico. Foi um sinal, sintoma, síndrome ou doença desfavorável e não intencional que se desenvolveu ou piorou durante o estudo clínico. TEAEs: EAs que começaram durante ou após a primeira dose do tratamento até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Todos os EAs foram classificados usando os graus 1 a 5 do CTCAE. Grau 1: Leve; sintomas assintomáticos ou leves; apenas observações clínicas ou diagnósticas; intervenção não indicada Grau 2: Moderado; intervenção mínima, local ou não invasiva indicada; limitar as atividades instrumentais da vida diária (AVD) adequadas à idade Grau 3: Grave ou clinicamente significativo, mas sem risco imediato de vida; indicação de internação ou prolongamento da internação; desabilitando; limitando AVD de autocuidado Grau 4: Consequências com risco de vida; intervenção urgente indicada 5ª série: Morte Participantes com EAs de grau 3 ou 4 foram relatados |
Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
|
Número de participantes que experimentaram uma anormalidade laboratorial de grau 3 ou 4 emergente do tratamento CTCAE
Prazo: Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
As anormalidades laboratoriais emergentes do tratamento foram definidas como um evento que começou na ou após a primeira dose do tratamento do estudo até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. As notas CTCAE para anormalidades laboratoriais incluem: Grau 1: Leve; sintomas assintomáticos ou leves; apenas observações clínicas ou diagnósticas; intervenção não indicada. Grau 2: Moderado; intervenção mínima, local ou não invasiva indicada; limitar as AVD instrumentais adequadas à idade. Grau 3: Grave ou clinicamente significativo, mas sem risco imediato de vida; indicação de internação ou prolongamento da internação; desabilitando; limitando as AVD de autocuidado. Grau 4: Consequências com risco de vida; intervenção urgente indicada. 5ª série: Morte Foram relatados participantes com anomalia laboratorial de grau 3 ou 4. |
Desde a primeira dose até o período de acompanhamento de segurança (Semana 28)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BCX9930-211
- 2020-005855-19 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .