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BCX9930 zur Behandlung von C3G, IgAN und PMN (RENEW) (RENEW)

8. April 2024 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine Open-Label-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und Proof-of-Concept-Studie zur oralen BCX9930-Therapie bei Patienten mit C3G, IgAN oder PMN

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und das therapeutische Potenzial von BCX9930 bei Teilnehmern mit C3G, IgAN oder PMN zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, multizentrische Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und des therapeutischen Potenzials von BCX9930, das über 52 Wochen an erwachsene (≥ 18 Jahre) Teilnehmer mit entweder C3G, IgAN oder PMN verabreicht wurde.

Alle Teilnehmer werden basierend auf der Diagnose von C3G, IgAN oder PMN in eine der drei parallelen Behandlungskohorten aufgenommen und erhalten BCX9930 für den 52-wöchigen Behandlungszeitraum.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Poitiers, Frankreich
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankreich
        • Investigative Site
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Investigative Site
      • Bergamo, Italien
        • Investigative Site
      • Brescia, Italien
        • Investigative Site
      • Turin, Italien
        • Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Investigative Site #1
      • Barcelona, Spanien
        • Investigative Site #2
      • Madrid, Spanien
        • Investigative Site #1
      • Madrid, Spanien
        • Investigative Site #2
  • Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich, im Alter von ≥ 18 Jahren
  • Körpergewicht ≥ 40 kg
  • Primärdiagnose von C3G, IgAN oder PMN, bestätigt durch zentrale pathologische Überprüfung
  • Eine eGFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 (oder ≥ 30 ml/min/1,73 m2 nach DMC-Empfehlung)
  • Erhalten einer Behandlung mit einer stabilen, maximal empfohlenen oder maximal verträglichen Dosis eines Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmers (ACEi) oder Angiotensin-Rezeptorblockers (ARB) für mindestens 60 Tage vor dem Besuch am Tag 1
  • Dokumentation aktueller Impfungen gegen Neisseria meningitidis und Streptococcus pneumoniae oder Bereitschaft zum Beginn von Impfserien

Ausschlusskriterien:

  • Bekannter angeborener Mangel an C1s, C1r, C1q, C2 oder C4
  • Vorgeschichte einer hämatopoetischen Zelltransplantation oder Transplantation eines soliden Organs oder erwarteter Kandidat für eine Transplantation
  • Myokardinfarkt oder zerebrovaskulärer Unfall innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder aktueller und unkontrollierter klinisch signifikanter kardiovaskulärer oder zerebrovaskulärer Zustand
  • Vorgeschichte von Malignität innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening-Besuch
  • Aktive schwere bakterielle, virale oder Pilzinfektion oder eine andere schwere Infektion innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening
  • Behandlung mit einer systemischen immunsuppressiven oder immunmodulatorischen Therapie innerhalb von 90 Tagen ODER Anti-CD20-Antikörpertherapien (z. B. Rituximab) innerhalb von 180 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Behandlung mit Renin-Inhibitoren (z. B. Aliskiren) oder Natrium-Glucose-Cotransporter 2 (SGLT2)-Inhibitoren innerhalb von 60 Tagen vor Tag 1

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: C3G-Kohorte
Ungefähr 14 berechtigte Teilnehmer mit C3G werden eingeschrieben.
Arzneimittel: BCX9930
Oral verabreicht in einer Dosis von 200 mg zweimal täglich für die ersten 2 Wochen, dann 400 mg zweimal täglich
Experimental: IgAN-Kohorte
Ungefähr 14 berechtigte Teilnehmer mit IgAN werden eingeschrieben.
Arzneimittel: BCX9930
Oral verabreicht in einer Dosis von 200 mg zweimal täglich für die ersten 2 Wochen, dann 400 mg zweimal täglich
Experimental: PMN-Kohorte
Ungefähr 14 berechtigte Teilnehmer mit PMN werden eingeschrieben.
Arzneimittel: BCX9930
Oral verabreicht in einer Dosis von 200 mg zweimal täglich für die ersten 2 Wochen, dann 400 mg zweimal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der 24-Stunden-uPCR in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Urinprotein/Kreatinin-Verhältnis (mg/mmol) = Urinproteinkonzentration (mg/dl)/Urinkreatininkonzentration (mmol/dl). Eine Verringerung des Protein/Kreatinin-Verhältnisses im Urin bedeutet eine Verbesserung der Nierenerkrankung.
Ausgangswert, Woche 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der 24-Stunden-uPCR in Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Urinprotein/Kreatinin-Verhältnis (mg/mmol) = Urinproteinkonzentration (mg/dl)/Urinkreatininkonzentration (mmol/dl). Eine Verringerung des Protein/Kreatinin-Verhältnisses im Urin bedeutet eine Verbesserung der Nierenerkrankung.
Ausgangswert, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der 24-Stunden-Proteinausscheidung im Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 12, 24,
Ausgangswert, Wochen 12, 24,
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, 24
Die eGFR wurde anhand der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-Formel für Teilnehmer ≥ 18 Jahre und anhand der Schwartz-Formel am Krankenbett für Teilnehmer ≤ 18 Jahre berechnet. eGFR wurde in Milliliter pro Minute pro 1,73 pro Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2) angegeben.
Ausgangswert, Woche 12, 24
Anzahl der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie. TEAEs wurden innerhalb einer Dosierungsgruppe als UE definiert, die bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftraten.
Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)
Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund eines TEAE abgebrochen haben
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie. TEAEs wurden innerhalb einer Dosierungsgruppe als UE definiert, die bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftraten.
Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein behandlungsbedingtes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (TESAE) auftrat
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)

Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie. TEAEs wurden innerhalb einer Dosierungsgruppe als UE definiert, die bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftraten.

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein unerwünschtes Ereignis/eine unerwünschte Reaktion, die zu einem der folgenden Ergebnisse führt:

  • Tod
  • Ist lebensbedrohlich (der Teilnehmer war zum Zeitpunkt des Ereignisses in unmittelbarer Todesgefahr; es bezieht sich nicht auf ein Ereignis, das hypothetisch zum Tod geführt hätte, wenn es schwerwiegender gewesen wäre)
  • Erfordert einen Krankenhausaufenthalt des Teilnehmers (offizielle Einweisung in ein Krankenhaus aus medizinischen Gründen) oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts
  • Führt zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit (d. h. es liegt eine erhebliche Beeinträchtigung der Fähigkeit einer Person vor, normale Lebensfunktionen auszuführen)
  • Ist eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler
Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Grad 3 oder 4 TEAE auftrat
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)

Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das keinen ursächlichen Zusammenhang mit dem Studienmedikament oder der klinischen Studie selbst hat. Es handelte sich um ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Anzeichen, Symptom, Syndrom oder eine Krankheit, die sich während der klinischen Studie entwickelte oder verschlimmerte.

TEAEs: Nebenwirkungen, die bei oder nach der ersten Behandlungsdosis bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftraten. Alle UEs wurden anhand der CTCAE-Klassen 1 bis 5 bewertet.

Grad 1: Mild; asymptomatische oder leichte Symptome; nur klinische oder diagnostische Beobachtungen; Intervention nicht angezeigt

Note 2: Mäßig; minimaler, lokaler oder nichtinvasiver Eingriff angezeigt; Einschränkung altersgerechter instrumenteller Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL)

Grad 3: Schwerwiegend oder medizinisch bedeutsam, aber nicht unmittelbar lebensbedrohlich; Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des Krankenhausaufenthaltes angezeigt; deaktivieren; Einschränkung der Selbstfürsorge ADL

Grad 4: Lebensbedrohliche Folgen; dringendes Eingreifen angezeigt

Note 5: Tod

Es wurden Teilnehmer mit UE der Grade 3 oder 4 gemeldet
Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine CTCAE-behandlungsbedingte Laboranomalie Grad 3 oder 4 auftrat
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)

Behandlungsbedingte Laboranomalien wurden als ein Ereignis definiert, das bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftrat.

Zu den CTCAE-Graden für Laboranomalien gehören:

Grad 1: Mild; asymptomatische oder leichte Symptome; nur klinische oder diagnostische Beobachtungen; Intervention nicht angezeigt.

Note 2: Mäßig; minimaler, lokaler oder nichtinvasiver Eingriff angezeigt; Einschränkung der altersgerechten instrumentellen ADL.

Grad 3: Schwerwiegend oder medizinisch bedeutsam, aber nicht unmittelbar lebensbedrohlich; Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des Krankenhausaufenthaltes angezeigt; deaktivieren; Einschränkung der Selbstfürsorge ADL.

Grad 4: Lebensbedrohliche Folgen; dringendes Eingreifen angezeigt.

Note 5: Tod

Es wurden Teilnehmer mit Laboranomalien des Grades 3 oder 4 gemeldet.
Von der ersten Dosis bis zur Sicherheitsnachbeobachtungszeit (Woche 28)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Februar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

2. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX9930-211
  • 2020-005855-19 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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