Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BCX9930 til behandling af C3G, IgAN og PMN (RENEW) (RENEW)

8. april 2024 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

En åben-label, sikkerhed, tolerabilitet og proof-of-concept undersøgelse af oral BCX9930-terapi hos forsøgspersoner med C3G, IgAN eller PMN

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og det terapeutiske potentiale af BCX9930 hos deltagere med C3G, IgAN eller PMN.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, multicenter, proof-of-concept-studie til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og det terapeutiske potentiale af BCX9930 administreret i 52 uger hos voksne (≥ 18 år) deltagere med enten C3G, IgAN eller PMN.

Alle deltagere vil blive tilmeldt en af ​​de tre parallelle behandlingskohorter baseret på diagnosen C3G, IgAN eller PMN og vil modtage BCX9930 i den 52-ugers behandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site
  • Frankrig
      • Poitiers, Frankrig
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig
        • Investigative Site
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Investigative Site
      • Bergamo, Italien
        • Investigative Site
      • Brescia, Italien
        • Investigative Site
      • Turin, Italien
        • Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Investigative Site #1
      • Barcelona, Spanien
        • Investigative Site #2
      • Madrid, Spanien
        • Investigative Site #1
      • Madrid, Spanien
        • Investigative Site #2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, i alderen ≥ 18 år
  • Kropsvægt ≥ 40 kg
  • Primær diagnose af C3G, IgAN eller PMN bekræftet ved central patologisk gennemgang
  • En eGFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 (eller ≥ 30 ml/min/1,73 m2 efter DMC-anbefaling)
  • Modtagelse af behandling med en stabil, maksimalt anbefalet eller maksimalt tolereret dosis af en angiotensin-konverterende enzymhæmmer (ACEi) eller angiotensinreceptorblokker (ARB) i mindst 60 dage før dag 1 besøg
  • Dokumentation af aktuelle vaccinationer mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae eller villighed til at starte vaccinationsserier

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt medfødt mangel på C1s, C1r, C1q, C2 eller C4
  • Anamnese med hæmatopoietisk celletransplantation eller solid organtransplantation eller forventet kandidat til transplantation
  • Myokardieinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke inden for 30 dage før screening eller aktuel og ukontrolleret klinisk signifikant kardiovaskulær eller cerebrovaskulær tilstand
  • Anamnese med malignitet inden for 5 år før screeningsbesøget
  • Aktiv alvorlig bakteriel, viral eller svampeinfektion eller enhver anden alvorlig infektion inden for 14 dage efter screening
  • Behandling med enhver systemisk immunsuppressiv eller immunmodulerende terapi inden for 90 dage ELLER anti-CD20 antistofterapier (f.eks. rituximab) inden for 180 dage før screeningsbesøget
  • Behandling med reninhæmmere (f.eks. aliskiren) eller natrium-glucose-cotransporter 2 (SGLT2) hæmmere inden for 60 dage før dag 1

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: C3G-kohorte
Cirka 14 berettigede deltagere med C3G vil blive tilmeldt.
Medicin: BCX9930
Indgivet oralt i en dosis på 200 mg to gange dagligt i de første 2 uger, derefter 400 mg to gange dagligt
Eksperimentel: IgAN-kohorte
Cirka 14 kvalificerede deltagere med IgAN vil blive tilmeldt.
Medicin: BCX9930
Indgivet oralt i en dosis på 200 mg to gange dagligt i de første 2 uger, derefter 400 mg to gange dagligt
Eksperimentel: PMN-kohorte
Cirka 14 kvalificerede deltagere med PMN vil blive tilmeldt.
Medicin: BCX9930
Indgivet oralt i en dosis på 200 mg to gange dagligt i de første 2 uger, derefter 400 mg to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i 24-timers uPCR i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Urinprotein/kreatinin-forhold (mg/mmol) =urinproteinkoncentration (mg/dL)/ urinkreatininkoncentration (mmol/dL). Fald i urinprotein/kreatinin-forhold betyder forbedring af nyresygdom.
Baseline, uge ​​12
Procentvis ændring fra baseline i 24-timers uPCR i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Urinprotein/kreatinin-forhold (mg/mmol) =urinproteinkoncentration (mg/dL)/ urinkreatininkoncentration (mmol/dL). Fald i urinprotein/kreatinin-forhold betyder forbedring af nyresygdom.
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i 24-timers urinproteinudskillelse
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24,
Baseline, uge ​​12, 24,
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtreringshastighed
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24
eGFR blev beregnet ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-formlen for deltagere ≥ 18 år og ved sengen Schwartz-formlen for deltagere ≤ 18 år. eGFR blev rapporteret i milliliter pr. minut pr. 1,73 pr. kvadratmeter (ml/min/1,73 m^2).
Baseline, uge ​​12, 24
Antal deltagere med en behandlingsfremkaldt bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager. TEAE'er blev defineret, inden for en doseringsgruppe, som AE'er, der startede på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandling gennem 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)
Antal deltagere, der afbrød på grund af en TEAE
Tidsramme: Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager. TEAE'er blev defineret, inden for en doseringsgruppe, som AE'er, der startede på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandling gennem 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)
Antal deltagere, der oplevede en behandlingsfremkaldt alvorlig bivirkning (TESAE)
Tidsramme: Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)

En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager. TEAE'er blev defineret, inden for en doseringsgruppe, som AE'er, der startede på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandling gennem 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

En alvorlig bivirkning (SAE) var en bivirkning/reaktion, der resulterer i et af følgende udfald:

  • Død
  • Er livstruende (deltageren var i umiddelbar risiko for at dø på tidspunktet for begivenheden; det refererer ikke til en begivenhed, der hypotetisk kunne have forårsaget døden, hvis den var mere alvorlig)
  • Kræver deltagerindlæggelse (formel indlæggelse på et hospital af medicinske årsager) eller forlængelse af eksisterende indlæggelse
  • Resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet (dvs. der var en væsentlig forstyrrelse af en persons evne til at udføre normale livsfunktioner)
  • Er en medfødt anomali/fødselsdefekt
Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)
Antal deltagere, der oplevede fælles terminologikriterier for uønskede hændelser (CTCAE) Grade 3 eller 4 TEAE
Tidsramme: Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)

En AE var, at enhver uønsket medicinsk hændelse ikke havde nogen årsagssammenhæng med studielægemidlet eller med selve det kliniske studie. Det var et ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom, syndrom eller sygdom, der udviklede sig eller forværredes under klinisk undersøgelse.

TEAE'er: AE'er, der startede på eller efter den første dosis af behandlingen gennem 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Alle AE'er blev klassificeret ved hjælp af CTCAE Grade 1 til 5.

Karakter 1: Mild; asymptomatiske eller milde symptomer; kun kliniske eller diagnostiske observationer; indgreb ikke indiceret

Karakter 2: Moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv intervention indiceret; begrænsning af alderssvarende instrumentelle aktiviteter i dagligdagen (ADL)

Grad 3: Alvorlig eller medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse indiceret; invaliderende; begrænsning af egenomsorg ADL

Grad 4: Livstruende konsekvenser; akut indgreb angivet

5. klasse: Død

Deltagere med grad 3 eller 4 AE'er blev rapporteret
Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)
Antal deltagere, der oplevede en CTCAE-behandlingsfremkaldt grad 3 eller 4 laboratorieabnormitet
Tidsramme: Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)

Behandlingsudløste laboratorieabnormaliteter blev defineret som en hændelse, der startede på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandlingen gennem 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

CTCAE-karakterer for laboratorieabnormiteter inkluderer:

Karakter 1: Mild; asymptomatiske eller milde symptomer; kun kliniske eller diagnostiske observationer; indgreb ikke indiceret.

Karakter 2: Moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv intervention indiceret; begrænsning af alderssvarende instrumentel ADL.

Grad 3: Alvorlig eller medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse indiceret; invaliderende; begrænsning af egenomsorg ADL.

Grad 4: Livstruende konsekvenser; akut indgreb angivet.

5. klasse: Død

Deltagere med grad 3 eller 4 laboratorieabnormiteter blev rapporteret.
Fra første dosis op til sikkerhedsopfølgningsperiode (uge 28)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

23. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2021

Først opslået (Faktiske)

17. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX9930-211
  • 2020-005855-19 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner