Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BCX9930 til behandling af C3G, IgAN og PMN (RENEW)

20. januar 2023 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

En åben-label, sikkerhed, tolerabilitet og proof-of-concept undersøgelse af oral BCX9930-terapi hos forsøgspersoner med C3G, IgAN eller PMN

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og det terapeutiske potentiale af BCX9930 hos deltagere med C3G, IgAN eller PMN.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, multicenter, proof-of-concept-studie til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og det terapeutiske potentiale af BCX9930 administreret i 52 uger hos voksne (≥ 18 år) deltagere med enten C3G, IgAN eller PMN.

Alle deltagere vil blive tilmeldt en af ​​de tre parallelle behandlingskohorter baseret på diagnosen C3G, IgAN eller PMN og vil modtage BCX9930 i den 52-ugers behandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site
  • Frankrig
      • Poitiers, Frankrig
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig
        • Investigative Site
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Investigative Site
      • Bergamo, Italien
        • Investigative Site
      • Brescia, Italien
        • Investigative Site
      • Turin, Italien
        • Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Investigative Site #1
      • Barcelona, Spanien
        • Investigative Site #2
      • Madrid, Spanien
        • Investigative Site #1
      • Madrid, Spanien
        • Investigative Site #2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, i alderen ≥ 18 år
  • Kropsvægt ≥ 40 kg
  • Primær diagnose af C3G, IgAN eller PMN bekræftet ved central patologisk gennemgang
  • En eGFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 (eller ≥ 30 ml/min/1,73 m2 efter DMC-anbefaling)
  • Modtagelse af behandling med en stabil, maksimalt anbefalet eller maksimalt tolereret dosis af en angiotensin-konverterende enzymhæmmer (ACEi) eller angiotensinreceptorblokker (ARB) i mindst 60 dage før dag 1 besøg
  • Dokumentation af aktuelle vaccinationer mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae eller villighed til at starte vaccinationsserier

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt medfødt mangel på C1s, C1r, C1q, C2 eller C4
  • Anamnese med hæmatopoietisk celletransplantation eller solid organtransplantation eller forventet kandidat til transplantation
  • Myokardieinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke inden for 30 dage før screening eller aktuel og ukontrolleret klinisk signifikant kardiovaskulær eller cerebrovaskulær tilstand
  • Anamnese med malignitet inden for 5 år før screeningsbesøget
  • Aktiv alvorlig bakteriel, viral eller svampeinfektion eller enhver anden alvorlig infektion inden for 14 dage efter screening
  • Behandling med enhver systemisk immunsuppressiv eller immunmodulerende terapi inden for 90 dage ELLER anti-CD20 antistofterapier (f.eks. rituximab) inden for 180 dage før screeningsbesøget
  • Behandling med reninhæmmere (f.eks. aliskiren) eller natrium-glucose-cotransporter 2 (SGLT2) hæmmere inden for 60 dage før dag 1

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: C3G-kohorte
Cirka 14 berettigede deltagere med C3G vil blive tilmeldt.
Medicin: BCX9930
Indgivet oralt i en dosis på 200 mg to gange dagligt i de første 2 uger, derefter 400 mg to gange dagligt
Andet: IgAN-kohorte
Cirka 14 kvalificerede deltagere med IgAN vil blive tilmeldt.
Medicin: BCX9930
Indgivet oralt i en dosis på 200 mg to gange dagligt i de første 2 uger, derefter 400 mg to gange dagligt
Andet: PMN-kohorte
Cirka 14 kvalificerede deltagere med PMN vil blive tilmeldt.
Medicin: BCX9930
Indgivet oralt i en dosis på 200 mg to gange dagligt i de første 2 uger, derefter 400 mg to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i 24-timers urinprotein-til-kreatinin-forhold (uPCR)
Tidsramme: Uge 12, 24, 36, 52
Uge 12, 24, 36, 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med et uPCR-respons: ≥ 50 % reduktion fra baseline, ≤ 500 mg/g eller ≤ 200 mg/g
Tidsramme: Uge 12, 24, 36, 52
Uge 12, 24, 36, 52
Procentvis ændring fra baseline i 24-timers urinproteinudskillelse
Tidsramme: Uge 12, 24, 36, 52
Uge 12, 24, 36, 52
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed
Tidsramme: Uge 12, 24, 36, 52
Uge 12, 24, 36, 52
Ændring fra baseline i serumalbumin
Tidsramme: Uge 12, 24, 36, 52
Uge 12, 24, 36, 52
Andel af forsøgspersoner med protein ≥ 3,5 g i en 24-timers urinopsamling og serumalbumin ≤ 2,5 g/dL
Tidsramme: Uge 12, 24, 36, 52
Uge 12, 24, 36, 52
Andel af forsøgspersoner med en morfologisk respons
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Behandlingsudløst bivirkning og alvorlig bivirkning
Tidsramme: til og med uge 52
til og med uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

23. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2021

Først opslået (Faktiske)

17. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX9930-211
  • 2020-005855-19 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immunoglobulin A nefropati

Kliniske forsøg med BCX9930

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner