Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BCX9930 pro léčbu C3G, IgAN a PMN (OBNOVA) (RENEW)

8. dubna 2024 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a prokázání koncepce perorální terapie BCX9930 u subjektů s C3G, IgAN nebo PMN

Účelem této studie je určit bezpečnost a terapeutický potenciál BCX9930 u účastníků s C3G, IgAN nebo PMN.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, multicentrická studie proof-of-concept, která hodnotí bezpečnost, snášenlivost a terapeutický potenciál BCX9930 podávaného po dobu 52 týdnů u dospělých (≥ 18 let) účastníků s C3G, IgAN nebo PMN.

Všichni účastníci budou zařazeni do jedné ze tří paralelních léčebných kohort na základě diagnózy C3G, IgAN nebo PMN a budou dostávat BCX9930 po dobu 52 týdnů léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Poitiers, Francie
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francie
        • Investigative Site
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Investigative Site
      • Bergamo, Itálie
        • Investigative Site
      • Brescia, Itálie
        • Investigative Site
      • Turin, Itálie
        • Investigative Site
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království
        • Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Investigative Site #1
      • Barcelona, Španělsko
        • Investigative Site #2
      • Madrid, Španělsko
        • Investigative Site #1
      • Madrid, Španělsko
        • Investigative Site #2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
  • Tělesná hmotnost ≥ 40 kg
  • Primární diagnóza C3G, IgAN nebo PMN potvrzená centrálním patologickým přehledem
  • eGFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 (nebo ≥ 30 ml/min/1,73 m2 po doporučení DMC)
  • Přijímání léčby stabilní, maximální doporučenou nebo maximální tolerovanou dávkou inhibitoru angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACEi) nebo blokátoru receptoru pro angiotenzin (ARB) po dobu nejméně 60 dnů před návštěvou 1. dne
  • Dokumentace aktuálního očkování proti Neisseria meningitidis a Streptococcus pneumoniae nebo ochota zahájit očkovací sérii

Kritéria vyloučení:

  • Známý vrozený nedostatek C1s, C1r, C1q, C2 nebo C4
  • Historie transplantace krvetvorných buněk nebo transplantace solidních orgánů nebo předpokládaný kandidát na transplantaci
  • Infarkt myokardu nebo cerebrovaskulární příhoda během 30 dnů před screeningem nebo současný a nekontrolovaný klinicky významný kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární stav
  • Anamnéza malignity během 5 let před screeningovou návštěvou
  • Aktivní závažná bakteriální, virová nebo plísňová infekce nebo jakákoli jiná závažná infekce do 14 dnů od screeningu
  • Léčba jakoukoli systémovou imunosupresivní nebo imunomodulační terapií během 90 dnů NEBO léčba protilátkami proti CD20 (např. rituximab) během 180 dnů před screeningovou návštěvou
  • Léčba inhibitory reninu (např. aliskiren) nebo inhibitory sodno-glukózo-kotransportéru 2 (SGLT2) během 60 dnů před 1. dnem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta C3G
Zapsáno bude přibližně 14 způsobilých účastníků s C3G.
Lék: BCX9930
Podává se perorálně v dávce 200 mg dvakrát denně po dobu prvních 2 týdnů, poté 400 mg dvakrát denně
Experimentální: Kohorta IgAN
Zapsáno bude přibližně 14 způsobilých účastníků s IgAN.
Lék: BCX9930
Podává se perorálně v dávce 200 mg dvakrát denně po dobu prvních 2 týdnů, poté 400 mg dvakrát denně
Experimentální: Kohorta PMN
Zapsáno bude přibližně 14 způsobilých účastníků s PMN.
Lék: BCX9930
Podává se perorálně v dávce 200 mg dvakrát denně po dobu prvních 2 týdnů, poté 400 mg dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v 24hodinovém upPCR v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Poměr protein/kreatinin v moči (mg/mmol) = koncentrace proteinu v moči (mg/dl)/ koncentrace kreatininu v moči (mmol/dL). Snížení poměru protein/kreatinin v moči znamená zlepšení renálního onemocnění.
Výchozí stav, týden 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty v 24hodinovém upPCR v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Poměr protein/kreatinin v moči (mg/mmol) = koncentrace proteinu v moči (mg/dl)/ koncentrace kreatininu v moči (mmol/dL). Snížení poměru protein/kreatinin v moči znamená zlepšení renálního onemocnění.
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v 24hodinovém vylučování bílkovin močí
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24,
Výchozí stav, týden 12, 24,
Změna od výchozí hodnoty v odhadované rychlosti glomerulární filtrace
Časové okno: Výchozí stav, 12., 24. týden
eGFR byla vypočtena pomocí vzorce Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) pro účastníky ve věku ≥ 18 let a pomocí Schwartzova vzorce pro účastníky ve věku ≤ 18 let. eGFR byla hlášena v mililitrech za minutu na 1,73 na metr čtvereční (ml/min/1,73 m^2).
Výchozí stav, 12., 24. týden
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka klinické studie. TEAE byly definovány v rámci dávkové skupiny jako AE, které začaly při nebo po první dávce studované léčby do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.
Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)
Počet účastníků, kteří ukončili účast kvůli TEAE
Časové okno: Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)
AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie. TEAE byly definovány v rámci dávkové skupiny jako AE, které začaly při nebo po první dávce studované léčby do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.
Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)
Počet účastníků, kteří zažili závažnou nežádoucí příhodu (TESAE) související s léčbou
Časové okno: Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)

AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie. TEAE byly definovány v rámci dávkové skupiny jako AE, které začaly při nebo po první dávce studované léčby do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.

Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla nežádoucí příhoda/reakce, která vede k některému z následujících výsledků:

  • Smrt
  • Je život ohrožující (účastník byl v době události bezprostředně ohrožen smrtí; nevztahuje se na událost, která by hypoteticky mohla způsobit smrt, pokud by byla závažnější)
  • Vyžaduje hospitalizaci účastníka (formální přijetí do nemocnice ze zdravotních důvodů) nebo prodloužení stávající hospitalizace
  • Výsledkem je přetrvávající nebo významná invalidita/neschopnost (tj. došlo k podstatnému narušení schopnosti osoby vykonávat normální životní funkce)
  • Je vrozená anomálie/vrozená vada
Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)
Počet účastníků, kteří zažili společná terminologická kritéria pro nežádoucí příhody (CTCAE) stupeň 3 nebo 4 TEAE
Časové okno: Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)

AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která nemá kauzální vztah se studovaným lékem nebo s klinickou studií samotnou. Byl to nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom, syndrom nebo nemoc, která se vyvinula nebo zhoršila během klinické studie.

TEAE: AE, které začaly při první dávce léčby nebo po ní do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. Všechny AE byly hodnoceny pomocí CTCAE stupňů 1 až 5.

Stupeň 1: Mírný; asymptomatické nebo mírné příznaky; pouze klinická nebo diagnostická pozorování; zásah není indikován

Stupeň 2: Střední; indikována minimální, lokální nebo neinvazivní intervence; omezení instrumentálních činností denního života přiměřených věku (ADL)

Stupeň 3: Těžký nebo lékařsky významný, ale bezprostředně život neohrožující; indikována hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace; deaktivace; omezení sebeobsluhy ADL

Stupeň 4: Život ohrožující následky; indikován urgentní zásah

5. stupeň: Smrt

Byli hlášeni účastníci s AE stupně 3 nebo 4
Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)
Počet účastníků, kteří zažili laboratorní abnormalitu 3. nebo 4. stupně související s léčbou CTCAE
Časové okno: Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)

Laboratorní abnormality související s léčbou byly definovány jako událost, která začala při nebo po první dávce studované léčby do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.

Stupně CTCAE pro laboratorní abnormality zahrnují:

Stupeň 1: Mírný; asymptomatické nebo mírné příznaky; pouze klinická nebo diagnostická pozorování; zásah není indikován.

Stupeň 2: Střední; indikována minimální, lokální nebo neinvazivní intervence; omezení věkově přiměřené instrumentální ADL.

Stupeň 3: Těžký nebo lékařsky významný, ale bezprostředně život neohrožující; indikována hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace; deaktivace; omezení sebeobsluhy ADL.

Stupeň 4: Život ohrožující následky; indikován urgentní zásah.

5. stupeň: Smrt

Byli hlášeni účastníci s laboratorní abnormalitou 3. nebo 4. stupně.
Od první dávky až do období sledování bezpečnosti (28. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

23. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

23. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCX9930-211
  • 2020-005855-19 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit