Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BCX9930 do leczenia C3G, IgAN i PMN (ODNOWIENIE) (RENEW)

8 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i weryfikacji koncepcji doustnej terapii BCX9930 u pacjentów z C3G, IgAN lub PMN

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i potencjału terapeutycznego BCX9930 u uczestników z C3G, IgAN lub PMN.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie potwierdzające słuszność koncepcji, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i potencjału terapeutycznego BCX9930 podawanego przez 52 tygodnie dorosłym (≥ 18 lat) uczestnikom z C3G, IgAN lub PMN.

Wszyscy uczestnicy zostaną włączeni do jednej z trzech kohort leczenia równoległego w oparciu o diagnozę C3G, IgAN lub PMN i otrzymają BCX9930 na 52-tygodniowy okres leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Poitiers, Francja
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francja
        • Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Investigative Site #1
      • Barcelona, Hiszpania
        • Investigative Site #2
      • Madrid, Hiszpania
        • Investigative Site #1
      • Madrid, Hiszpania
        • Investigative Site #2
  • Włochy
      • Bari, Włochy
        • Investigative Site
      • Bergamo, Włochy
        • Investigative Site
      • Brescia, Włochy
        • Investigative Site
      • Turin, Włochy
        • Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥ 18 lat
  • Masa ciała ≥ 40 kg
  • Pierwotne rozpoznanie C3G, IgAN lub PMN potwierdzone centralnym przeglądem patomorfologicznym
  • eGFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 (lub ≥ 30 ml/min/1,73 m2 po rekomendacji DMC)
  • Otrzymywanie leczenia stabilną, maksymalną zalecaną lub maksymalną tolerowaną dawką inhibitora konwertazy angiotensyny (ACEi) lub blokera receptora angiotensyny (ARB) przez co najmniej 60 dni przed wizytą w 1. dniu
  • Dokumentacja aktualnych szczepień przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae lub chęć rozpoczęcia serii szczepień

Kryteria wyłączenia:

  • Znany wrodzony niedobór C1s, C1r, C1q, C2 lub C4
  • Historia przeszczepu komórek krwiotwórczych lub przeszczepu narządu miąższowego lub przewidywanego kandydata do przeszczepu
  • Zawał mięśnia sercowego lub incydent naczyniowo-mózgowy w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub obecny i niekontrolowany klinicznie istotny stan układu sercowo-naczyniowego lub naczyniowo-mózgowego
  • Historia choroby nowotworowej w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową
  • Aktywna poważna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza lub jakakolwiek inna poważna infekcja w ciągu 14 dni od badania przesiewowego
  • Leczenie jakąkolwiek ogólnoustrojową terapią immunosupresyjną lub immunomodulującą w ciągu 90 dni LUB terapie przeciwciałami anty-CD20 (np. rytuksymab) w ciągu 180 dni przed wizytą przesiewową
  • Leczenie inhibitorami reniny (np. aliskirenem) lub inhibitorami kotransportera sodowo-glukozowego 2 (SGLT2) w ciągu 60 dni przed 1. dniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta C3G
Zarejestrowanych zostanie około 14 kwalifikujących się uczestników z C3G.
Lek: BCX9930
Podawany doustnie w dawce 200 mg dwa razy dziennie przez pierwsze 2 tygodnie, następnie 400 mg dwa razy dziennie
Eksperymentalny: Kohorta IgAN
Do badania zostanie zapisanych około 14 kwalifikujących się uczestników z IgAN.
Lek: BCX9930
Podawany doustnie w dawce 200 mg dwa razy dziennie przez pierwsze 2 tygodnie, następnie 400 mg dwa razy dziennie
Eksperymentalny: Kohorta PMN
Do badania zostanie zapisanych około 14 kwalifikujących się uczestników z PMN.
Lek: BCX9930
Podawany doustnie w dawce 200 mg dwa razy dziennie przez pierwsze 2 tygodnie, następnie 400 mg dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 24-godzinnym badaniu uPCR w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Stosunek białko/kreatynina w moczu (mg/mmol) = stężenie białka w moczu (mg/dl)/stężenie kreatyniny w moczu (mmol/dl). Zmniejszenie stosunku białka do kreatyniny w moczu oznacza poprawę w chorobie nerek.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Procentowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 24-godzinnym badaniu uPCR w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Stosunek białko/kreatynina w moczu (mg/mmol) = stężenie białka w moczu (mg/dl)/stężenie kreatyniny w moczu (mmol/dl). Zmniejszenie stosunku białka do kreatyniny w moczu oznacza poprawę w chorobie nerek.
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 24-godzinnym wydalaniu białek z moczem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24,
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24,
Zmiana szacunkowego współczynnika filtracji kłębuszkowej w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24
eGFR obliczono za pomocą wzoru Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) dla uczestników w wieku ≥ 18 lat i przyłóżkowego wzoru Schwartza dla uczestników w wieku ≤ 18 lat. eGFR zgłaszano w mililitrach na minutę na 1,73 na metr kwadratowy (ml/min/1,73 m^2).
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)
Zdarzeniem niepożądanym (AE) było każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego. TEAE zdefiniowano, w obrębie grupy dawkowania, jako AE, które rozpoczęły się w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku przez 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.
Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)
Liczba uczestników, którzy przerwali naukę z powodu TEAE
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)
AE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego. TEAE zdefiniowano, w obrębie grupy dawkowania, jako AE, które rozpoczęły się w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku przez 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.
Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)
Liczba uczestników, u których wystąpiło poważne zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)

AE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego. TEAE zdefiniowano, w obrębie grupy dawkowania, jako AE, które rozpoczęły się w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku przez 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.

Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to zdarzenie/reakcja niepożądana, która powoduje którykolwiek z następujących skutków:

  • Śmierć
  • Zagraża życiu (w momencie zdarzenia uczestnik był narażony na bezpośrednie ryzyko śmierci; nie odnosi się do zdarzenia, które hipotetycznie mogło spowodować śmierć, gdyby było poważniejsze)
  • Wymaga hospitalizacji uczestnika (formalne przyjęcie do szpitala ze względów medycznych) lub przedłużenia dotychczasowej hospitalizacji
  • Powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność (tj. nastąpiło istotne zakłócenie zdolności danej osoby do wykonywania normalnych funkcji życiowych)
  • Jest to wada wrodzona/wada wrodzona
Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)
Liczba uczestników, u których wystąpiły wspólne kryteria terminologiczne dotyczące zdarzeń niepożądanych (CTCAE) Stopień 3 lub 4 TEAE
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)

Zdarzenie niepożądane to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które nie ma związku przyczynowego z badanym lekiem ani z samym badaniem klinicznym. Był to niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw, zespół lub choroba, która rozwinęła się lub pogorszyła podczas badania klinicznego.

TEAE: AE, które rozpoczęły się w dniu lub po pierwszej dawce leczenia i trwały przez 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Wszystkie zdarzenia niepożądane oceniano w stopniach od 1 do 5 CTCAE.

Stopień 1: Łagodny; objawy bezobjawowe lub łagodne; wyłącznie obserwacje kliniczne lub diagnostyczne; interwencja nie jest wskazana

Stopień 2: Umiarkowany; wskazana interwencja minimalna, lokalna lub nieinwazyjna; ograniczenie odpowiednich do wieku instrumentalnych czynności życia codziennego (ADL)

Stopień 3: Ciężki lub istotny z medycznego punktu widzenia, ale nie bezpośrednio zagrażający życiu; wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; wyłączenie; ograniczenie samoopieki ADL

Stopień 4: Konsekwencje zagrażające życiu; wskazana pilna interwencja

Stopień 5: Śmierć

Zgłaszano uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi stopnia 3. lub 4
Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)
Liczba uczestników, u których wystąpiła nieprawidłowość laboratoryjna stopnia 3. lub 4. wynikająca z leczenia CTCAE
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)

Nieprawidłowości laboratoryjne wynikające z leczenia zdefiniowano jako zdarzenie, które rozpoczęło się w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku i trwało 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.

Stopnie CTCAE dotyczące nieprawidłowości laboratoryjnych obejmują:

Stopień 1: Łagodny; objawy bezobjawowe lub łagodne; wyłącznie obserwacje kliniczne lub diagnostyczne; interwencja nie jest wskazana.

Stopień 2: Umiarkowany; wskazana interwencja minimalna, lokalna lub nieinwazyjna; ograniczenie odpowiedniego do wieku instrumentalnego ADL.

Stopień 3: Ciężki lub istotny z medycznego punktu widzenia, ale nie bezpośrednio zagrażający życiu; wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; wyłączenie; ograniczenie samoopieki ADL.

Stopień 4: Konsekwencje zagrażające życiu; wskazana pilna interwencja.

Stopień 5: Śmierć

Zgłaszano uczestników z nieprawidłowościami laboratoryjnymi stopnia 3. lub 4.
Od pierwszej dawki do okresu obserwacji bezpieczeństwa (tydzień 28)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX9930-211
  • 2020-005855-19 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj