BCX9930 for behandling av C3G, IgAN og PMN (RENEW) (RENEW)
En åpen undersøkelse, sikkerhet, tolerabilitet og konseptstudie av oral BCX9930-terapi hos personer med C3G, IgAN eller PMN
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen, multisenter, proof-of-concept-studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og det terapeutiske potensialet til BCX9930 administrert i 52 uker hos voksne (≥ 18 år) deltakere med enten C3G, IgAN eller PMN.
Alle deltakerne vil bli registrert i en av de tre parallelle behandlingskohortene basert på diagnosen C3G, IgAN eller PMN og vil motta BCX9930 for den 52 uker lange behandlingsperioden.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Poitiers, Frankrike
- Investigative Site
-
Toulouse, Frankrike
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Investigative Site
-
Bergamo, Italia
- Investigative Site
-
Brescia, Italia
- Investigative Site
-
Turin, Italia
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Investigative Site #1
-
Barcelona, Spania
- Investigative Site #2
-
Madrid, Spania
- Investigative Site #1
-
Madrid, Spania
- Investigative Site #2
-
-
-
-
-
Oxford, Storbritannia
- Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne, i alderen ≥ 18 år
- Kroppsvekt ≥ 40 kg
- Primærdiagnose av C3G, IgAN eller PMN bekreftet av sentral patologigjennomgang
- En eGFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 (eller ≥ 30 ml/min/1,73 m2 etter DMC-anbefaling)
- Får behandling med en stabil, maksimal anbefalt eller maksimal tolerert dose av en angiotensin-konverterende enzymhemmer (ACEi) eller angiotensinreseptorblokker (ARB) i minst 60 dager før dag 1 besøk
- Dokumentasjon av aktuelle vaksinasjoner mot Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae eller vilje til å starte vaksinasjonsserie
Ekskluderingskriterier:
- Kjent medfødt mangel på C1s, C1r, C1q, C2 eller C4
- Anamnese med hematopoetisk celletransplantasjon eller solid organtransplantasjon eller forventet kandidat for transplantasjon
- Hjerteinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke innen 30 dager før screening, eller nåværende og ukontrollert klinisk signifikant kardiovaskulær eller cerebrovaskulær tilstand
- Anamnese med malignitet innen 5 år før screeningbesøket
- Aktiv alvorlig bakterie-, virus- eller soppinfeksjon eller annen alvorlig infeksjon innen 14 dager etter screening
- Behandling med systemisk immunsuppressiv eller immunmodulerende terapi innen 90 dager ELLER anti-CD20 antistoffterapi (f.eks. rituximab) innen 180 dager før screeningbesøket
- Behandling med reninhemmere (f.eks. aliskiren) eller natrium-glukose-kotransporter 2 (SGLT2) hemmere innen 60 dager før dag 1
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: C3G-kohort
Omtrent 14 kvalifiserte deltakere med C3G vil bli påmeldt.
|
Administrert oralt i en dose på 200 mg to ganger daglig de første 2 ukene, deretter 400 mg to ganger daglig
|
|
Eksperimentell: IgAN-kohort
Omtrent 14 kvalifiserte deltakere med IgAN vil bli påmeldt.
|
Administrert oralt i en dose på 200 mg to ganger daglig de første 2 ukene, deretter 400 mg to ganger daglig
|
|
Eksperimentell: PMN-kohort
Omtrent 14 kvalifiserte deltakere med PMN vil bli påmeldt.
|
Administrert oralt i en dose på 200 mg to ganger daglig de første 2 ukene, deretter 400 mg to ganger daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i 24-timers uPCR ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Urinprotein/kreatinin-forhold (mg/mmol) =urinproteinkonsentrasjon (mg/dL)/ urinkreatininkonsentrasjon (mmol/dL).
Nedgang i urinprotein/kreatinin-forhold betyr bedring av nyresykdom.
|
Baseline, uke 12
|
|
Prosentvis endring fra baseline i 24-timers uPCR ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Urinprotein/kreatinin-forhold (mg/mmol) =urinproteinkonsentrasjon (mg/dL)/ urinkreatininkonsentrasjon (mmol/dL).
Nedgang i urinprotein/kreatinin-forhold betyr bedring av nyresykdom.
|
Baseline, uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i 24-timers urinproteinutskillelse
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, 24,
|
Grunnlinje, uke 12, 24,
|
|
|
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtreringshastighet
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24
|
eGFR ble beregnet ved hjelp av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-formelen for deltakere ≥ 18 år og ved sengen Schwartz-formelen for deltakere ≤ 18 år.
eGFR ble rapportert i milliliter per minutt per 1,73 per kvadratmeter (mL/min/1,73m^2).
|
Baseline, uke 12, 24
|
|
Antall deltakere med en behandlingsfremkommet bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker.
TEAE ble definert, innenfor en doseringsgruppe, som AE som startet på eller etter den første dosen av studiebehandlingen gjennom 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet.
|
Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
|
Antall deltakere som avbrøt på grunn av en TEAE
Tidsramme: Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker.
TEAE ble definert, innenfor en doseringsgruppe, som AE som startet på eller etter den første dosen av studiebehandlingen gjennom 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet.
|
Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
|
Antall deltakere som opplevde en behandlingsfremkommet alvorlig bivirkning (TESAE)
Tidsramme: Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker. TEAE ble definert, innenfor en doseringsgruppe, som AE som startet på eller etter den første dosen av studiebehandlingen gjennom 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet. En alvorlig bivirkning (SAE) var en bivirkning/reaksjon som resulterer i ett av følgende utfall:
|
Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
|
Antall deltakere som opplevde felles terminologikriterier for uønskede hendelser (CTCAE) Grad 3 eller 4 TEAE
Tidsramme: Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
En AE var at enhver uheldig medisinsk hendelse ikke hadde noen årsakssammenheng med studiemedisinen eller med selve den kliniske studien. Det var et ugunstig og utilsiktet tegn, symptom, syndrom eller sykdom som utviklet seg eller forverret seg under kliniske studier. TEAEs: AEer som startet på eller etter første dose av behandlingen i 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet. Alle AE-er ble gradert ved å bruke CTCAE-gradene 1 til 5. Karakter 1: Mild; asymptomatiske eller milde symptomer; bare kliniske eller diagnostiske observasjoner; intervensjon ikke indikert Karakter 2: Moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv intervensjon indikert; begrense alderstilpassede instrumentelle aktiviteter i dagliglivet (ADL) Grad 3: Alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse indisert; deaktivering; begrense egenomsorg ADL Karakter 4: Livstruende konsekvenser; hasteinngrep indikert Grad 5: Død Deltakere med grad 3 eller 4 AE ble rapportert |
Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
|
Antall deltakere som opplevde en CTCAE-behandlingsavvikende grad 3 eller 4 laboratorieavvik
Tidsramme: Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
Behandlingsoppståtte laboratorieavvik ble definert som en hendelse som startet på eller etter den første dosen av studiebehandlingen gjennom 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet. CTCAE-karakterer for laboratorieavvik inkluderer: Karakter 1: Mild; asymptomatiske eller milde symptomer; bare kliniske eller diagnostiske observasjoner; intervensjon ikke indikert. Karakter 2: Moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv intervensjon indikert; begrense alderstilpasset instrumentell ADL. Grad 3: Alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse indisert; deaktivering; begrense egenomsorg ADL. Karakter 4: Livstruende konsekvenser; hasteinngrep indikert. Grad 5: Død Deltakere med grad 3 eller 4 laboratorieavvik ble rapportert. |
Fra første dose til sikkerhetsoppfølgingsperiode (uke 28)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Urologiske sykdommer
- Nefritt
- Glomerulonefritt
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nyresykdommer
- Glomerulonefritt, IGA
- Glomerulonefritt, Membranøs
Andre studie-ID-numre
- BCX9930-211
- 2020-005855-19 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .