Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

BCX9930 a C3G, IgAN és PMN kezelésére (RENEW) (RENEW)

2024. április 8. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals

Nyílt címkés, biztonsági, tolerálhatósági és elméleti tanulmány a BCX9930 orális terápiáról C3G, IgAN vagy PMN betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja a BCX9930 biztonságosságának és terápiás potenciáljának meghatározása C3G-ben, IgAN-ban vagy PMN-ben szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú, koncepciókon alapuló vizsgálat a BCX9930 biztonságosságának, tolerálhatóságának és terápiás potenciáljának értékelésére 52 héten keresztül C3G, IgAN vagy PMN-ben szenvedő felnőtt (≥ 18 éves) résztvevőknél.

A C3G, IgAN vagy PMN diagnózisa alapján minden résztvevő bekerül a három párhuzamos kezelési csoport egyikébe, és az 52 hetes kezelési időszakra BCX9930-at kapnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Oxford, Egyesült Királyság
        • Investigative Site
  • Franciaország
      • Poitiers, Franciaország
        • Investigative Site
      • Toulouse, Franciaország
        • Investigative Site
  • Olaszország
      • Bari, Olaszország
        • Investigative Site
      • Bergamo, Olaszország
        • Investigative Site
      • Brescia, Olaszország
        • Investigative Site
      • Turin, Olaszország
        • Investigative Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Investigative Site #1
      • Barcelona, Spanyolország
        • Investigative Site #2
      • Madrid, Spanyolország
        • Investigative Site #1
      • Madrid, Spanyolország
        • Investigative Site #2

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő, ≥ 18 éves
  • Testtömeg ≥ 40 kg
  • A C3G, IgAN vagy PMN elsődleges diagnózisa központi patológiai áttekintéssel igazolt
  • Az eGFR ≥ 50 ml/perc/1,73 m2 (vagy ≥ 30 ml/perc/1,73 m2 a DMC ajánlása alapján)
  • Az 1. napi vizit előtt legalább 60 napon át stabil, maximálisan ajánlott vagy maximálisan tolerálható angiotenzin-konvertáló enzim-gátló (ACEi) vagy angiotenzinreceptor-blokkoló (ARB) dózisú kezelésben részesült.
  • A jelenlegi Neisseria meningitidis és Streptococcus pneumoniae elleni védőoltások dokumentációja vagy az oltási sorozat megkezdésére való hajlandóság

Kizárási kritériumok:

  • A C1s, C1r, C1q, C2 vagy C4 ismert veleszületett hiányossága
  • Hematopoietikus sejttranszplantáció vagy szilárd szervtranszplantáció anamnézisében, vagy transzplantációra várt jelölt
  • Szívinfarktus vagy cerebrovaszkuláris baleset a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy jelenlegi és nem kontrollált, klinikailag jelentős kardiovaszkuláris vagy cerebrovaszkuláris állapot
  • Rosszindulatú daganat a kórelőzményében a szűrővizsgálatot megelőző 5 éven belül
  • Aktív súlyos bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés vagy bármilyen más súlyos fertőzés a szűrést követő 14 napon belül
  • Bármilyen szisztémás immunszuppresszív vagy immunmoduláns kezelés 90 napon belül VAGY anti-CD20 antitest terápia (pl. rituximab) a szűrővizsgálatot megelőző 180 napon belül
  • Kezelés renin inhibitorokkal (pl. aliszkiren) vagy nátrium-glükóz-kotranszporter 2 (SGLT2) gátlókkal az 1. napot megelőző 60 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: C3G kohorsz
Körülbelül 14 jogosult, C3G-vel rendelkező résztvevő kerül beiratkozásra.
Drog: BCX9930
Szájon át adva napi kétszer 200 mg-os adagban az első 2 hétben, majd naponta kétszer 400 mg-os adagban
Kísérleti: IgAN kohorsz
Körülbelül 14 jogosult, IgAN-nal rendelkező résztvevő kerül beiratkozásra.
Drog: BCX9930
Szájon át adva napi kétszer 200 mg-os adagban az első 2 hétben, majd naponta kétszer 400 mg-os adagban
Kísérleti: PMN kohorsz
Körülbelül 14 jogosult, PMN-nel rendelkező résztvevő kerül beiratkozásra.
Drog: BCX9930
Szájon át adva napi kétszer 200 mg-os adagban az első 2 hétben, majd naponta kétszer 400 mg-os adagban

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a 24 órás uPCR-ben a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A vizelet fehérje/kreatinin aránya (mg/mmol) = vizelet fehérje koncentrációja (mg/dL)/ vizelet kreatinin koncentrációja (mmol/dl). A vizelet fehérje/kreatinin arányának csökkenése a vesebetegség javulását jelenti.
Alapállapot, 12. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a 24 órás uPCR-ben a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A vizelet fehérje/kreatinin aránya (mg/mmol) = vizelet fehérje koncentrációja (mg/dL)/ vizelet kreatinin koncentrációja (mmol/dl). A vizelet fehérje/kreatinin arányának csökkenése a vesebetegség javulását jelenti.
Alapállapot, 24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a 24 órás vizeletfehérje-kiválasztásban
Időkeret: Alapállapot, 12., 24. hét,
Alapállapot, 12., 24. hét,
Változás az alapvonalhoz képest a becsült glomeruláris szűrési sebességben
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24. hét
Az eGFR-t a Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) képlettel számították ki a 18 évesnél idősebb résztvevőknél, és az ágy melletti Schwartz-képletet a ≤ 18 évesnél idősebb résztvevőknél. Az eGFR-t milliliter per perc per 1,73 per négyzetméter (ml/perc/1,73 m^2) értékben adták meg.
Alaphelyzet, 12., 24. hét
Kezelés közben felmerülő nemkívánatos eseményben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)
A mellékhatás (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény egy klinikai vizsgálatban résztvevőnél. A TEAE-ket egy adagolási csoporton belül olyan mellékhatásokként határozták meg, amelyek a vizsgálati kezelés első dózisakor vagy azt követően kezdődtek a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig.
Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)
TEAE miatt abbahagyott résztvevők száma
Időkeret: Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény volt egy klinikai vizsgálatban résztvevőnél. A TEAE-ket egy adagolási csoporton belül olyan mellékhatásokként határozták meg, amelyek a vizsgálati kezelés első dózisakor vagy azt követően kezdődtek a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig.
Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)
Azon résztvevők száma, akik a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményt (TESAE) tapasztalták
Időkeret: Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)

Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény volt egy klinikai vizsgálatban résztvevőnél. A TEAE-ket egy adagolási csoporton belül olyan mellékhatásokként határozták meg, amelyek a vizsgálati kezelés első dózisakor vagy azt követően kezdődtek a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig.

A súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan nemkívánatos esemény/reakció volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezi:

  • Halál
  • Életveszélyes (a résztvevő az esemény időpontjában közvetlen halálveszélyben volt; nem utal olyan eseményre, amely feltételezhetően halált okozhatott volna, ha súlyosabb lenne)
  • A résztvevők kórházi kezelését (orvosi okokból hivatalos kórházi felvételt) vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényel
  • Tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség (azaz a személy normális életfunkcióinak ellátásában való képessége jelentős mértékben megzavarodott)
  • Veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség
Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)
Azon résztvevők száma, akik tapasztalták a káros eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumokat (CTCAE) 3. vagy 4. fokozatú TEAE
Időkeret: Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)

Az AE bármely nemkívánatos orvosi eseménynek nincs ok-okozati összefüggése a vizsgált gyógyszerrel vagy magával a klinikai vizsgálattal. Ez egy kedvezőtlen és nem szándékos jel, tünet, szindróma vagy betegség, amely a klinikai vizsgálat során alakult ki vagy súlyosbodott.

TEAE: olyan nemkívánatos események, amelyek a kezelés első adagjával vagy azt követően kezdődtek, a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után 30 napig. Az összes mellékhatást a CTCAE 1-től 5-ig osztályozták.

1. fokozat: Enyhe; tünetmentes vagy enyhe tünetek; csak klinikai vagy diagnosztikai megfigyelések; beavatkozás nem jelezve

2. fokozat: Közepes; minimális, helyi vagy noninvazív beavatkozás javasolt; a mindennapi élet életkorának megfelelő instrumentális tevékenységek korlátozása (ADL)

3. fokozat: súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes; kórházi kezelés vagy a kórházi kezelés meghosszabbítása jelezve; letiltása; korlátozó öngondoskodás ADL

4. fokozat: Életveszélyes következmények; sürgős beavatkozást jeleztek

5. fokozat: Halál

A 3. vagy 4. fokozatú mellékhatásokkal rendelkező résztvevőket jelentették
Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)
Azon résztvevők száma, akik CTCAE-kezeléssel fellépő 3. vagy 4. fokozatú laboratóriumi eltérést tapasztaltak
Időkeret: Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)

A kezelés során felmerülő laboratóriumi rendellenességeket olyan eseményként határozták meg, amely a vizsgálati kezelés első dózisakor vagy azt követően kezdődött, a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után 30 napig.

A laboratóriumi eltérések CTCAE fokozatai a következők:

1. fokozat: Enyhe; tünetmentes vagy enyhe tünetek; csak klinikai vagy diagnosztikai megfigyelések; beavatkozás nem jelezve.

2. fokozat: Közepes; minimális, helyi vagy noninvazív beavatkozás javasolt; az életkornak megfelelő instrumentális ADL korlátozása.

3. fokozat: súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes; kórházi kezelés vagy a kórházi kezelés meghosszabbítása jelezve; letiltása; korlátozó öngondoskodás ADL.

4. fokozat: Életveszélyes következmények; sürgős beavatkozást jeleztek.

5. fokozat: Halál

A 3. vagy 4. fokozatú laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevőkről számoltak be.
Az első adagtól a biztonságos követési időszakig (28. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. február 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. szeptember 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. szeptember 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. november 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 16.

Első közzététel (Tényleges)

2021. december 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. május 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCX9930-211
  • 2020-005855-19 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a BCX9930

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel