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BCX9930 per il trattamento di C3G, IgAN e PMN (RENEW) (RENEW)

8 aprile 2024 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, sicurezza, tollerabilità e prova di concetto della terapia orale con BCX9930 in soggetti con C3G, IgAN o PMN

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e il potenziale terapeutico di BCX9930 nei partecipanti con C3G, IgAN o PMN.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto, multicentrico, proof-of-concept per valutare la sicurezza, la tollerabilità e il potenziale terapeutico di BCX9930 somministrato per 52 settimane in partecipanti adulti (≥ 18 anni) con C3G, IgAN o PMN.

Tutti i partecipanti saranno arruolati in una delle tre coorti di trattamento parallele basate sulla diagnosi di C3G, IgAN o PMN e riceveranno BCX9930 per il periodo di trattamento di 52 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Poitiers, Francia
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francia
        • Investigative Site
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Investigative Site
      • Bergamo, Italia
        • Investigative Site
      • Brescia, Italia
        • Investigative Site
      • Turin, Italia
        • Investigative Site
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito
        • Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Investigative Site #1
      • Barcelona, Spagna
        • Investigative Site #2
      • Madrid, Spagna
        • Investigative Site #1
      • Madrid, Spagna
        • Investigative Site #2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, di età ≥ 18 anni
  • Peso corporeo ≥ 40 kg
  • Diagnosi primaria di C3G, IgAN o PMN confermata dalla revisione patologica centrale
  • Un eGFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 (o ≥ 30 ml/min/1,73 m2 dopo raccomandazione DMC)
  • Ricevere un trattamento con una dose stabile, massima raccomandata o massima tollerata di un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEi) o di un bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) per almeno 60 giorni prima della visita del giorno 1
  • Documentazione delle vaccinazioni in corso contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae o disponibilità a iniziare serie di vaccinazioni

Criteri di esclusione:

  • Carenza congenita nota di C1s, C1r, C1q, C2 o C4
  • Storia di trapianto di cellule ematopoietiche o trapianto di organi solidi o candidato previsto per il trapianto
  • Infarto del miocardio o accidente cerebrovascolare entro 30 giorni prima dello screening, o condizione cardiovascolare o cerebrovascolare clinicamente significativa attuale e non controllata
  • Storia di malignità entro 5 anni prima della visita di screening
  • Infezione batterica, virale o fungina grave attiva o qualsiasi altra infezione grave entro 14 giorni dallo screening
  • Trattamento con qualsiasi terapia sistemica immunosoppressiva o immunomodulatoria entro 90 giorni O terapie anticorpali anti-CD20 (p. es., rituximab) entro 180 giorni prima della visita di screening
  • Trattamento con inibitori della renina (p. es., aliskiren) o inibitori del cotrasportatore sodio-glucosio 2 (SGLT2) nei 60 giorni precedenti il ​​Giorno 1

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo C3G
Verranno iscritti circa 14 partecipanti idonei con C3G.
Droga: BCX9930
Somministrato per via orale alla dose di 200 mg due volte al giorno per le prime 2 settimane, poi 400 mg due volte al giorno
Sperimentale: Coorte IgAN
Verranno arruolati circa 14 partecipanti idonei con IgAN.
Droga: BCX9930
Somministrato per via orale alla dose di 200 mg due volte al giorno per le prime 2 settimane, poi 400 mg due volte al giorno
Sperimentale: Gruppo del PMN
Verranno iscritti circa 14 partecipanti idonei con PMN.
Droga: BCX9930
Somministrato per via orale alla dose di 200 mg due volte al giorno per le prime 2 settimane, poi 400 mg due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nell'uPCR nelle 24 ore alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Rapporto proteine ​​urinarie/creatinina (mg/mmol) = concentrazione di proteine ​​urinarie (mg/dL)/concentrazione di creatinina urinaria (mmol/dL). La diminuzione del rapporto proteine/creatinina urinarie significa un miglioramento della malattia renale.
Riferimento, settimana 12
Variazione percentuale rispetto al basale nell'uPCR nelle 24 ore alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
Rapporto proteine ​​urinarie/creatinina (mg/mmol) = concentrazione di proteine ​​urinarie (mg/dL)/concentrazione di creatinina urinaria (mmol/dL). La diminuzione del rapporto proteine/creatinina urinarie significa un miglioramento della malattia renale.
Riferimento, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nell'escrezione proteica urinaria nelle 24 ore
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24,
Basale, settimane 12, 24,
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 12, 24
L’eGFR è stato calcolato con la formula della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) per i partecipanti di età ≥ 18 anni e con la formula di Schwartz al capezzale per i partecipanti di età ≤ 18 anni. L'eGFR è stato riportato in millilitri al minuto per 1,73 per metro quadrato (ml/min/1,73 m^2).
Riferimento, settimane 12, 24
Numero di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)
Un evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico. I TEAE sono stati definiti, all’interno di un gruppo di dosaggio, come EA iniziati durante o dopo la prima dose del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)
Numero di partecipanti che hanno interrotto a causa di un TEAE
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante allo studio clinico. I TEAE sono stati definiti, all’interno di un gruppo di dosaggio, come EA iniziati durante o dopo la prima dose del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)
Numero di partecipanti che hanno manifestato un evento avverso grave emergente dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)

Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante allo studio clinico. I TEAE sono stati definiti, all’interno di un gruppo di dosaggio, come EA iniziati durante o dopo la prima dose del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

Un evento avverso grave (SAE) è un evento/reazione avversa che provoca uno dei seguenti esiti:

  • Morte
  • È pericoloso per la vita (il partecipante era a rischio immediato di morte al momento dell'evento; non si riferisce a un evento che ipoteticamente avrebbe potuto causare la morte se fosse stato più grave)
  • Richiede il ricovero ospedaliero del partecipante (ricovero formale in ospedale per motivi medici) o il prolungamento del ricovero esistente
  • Risultati in disabilità/incapacità persistente o significativa (vale a dire, si è verificata una sostanziale interruzione della capacità di una persona di svolgere le normali funzioni della vita)
  • È un'anomalia congenita/difetto congenito
Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)
Numero di partecipanti che hanno riscontrato un TEAE di grado 3 o 4 secondo i criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)

Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che non ha alcuna relazione causale con il farmaco in studio o con lo studio clinico stesso. Si è trattato di un segno, sintomo, sindrome o malattia sfavorevole e non intenzionale che si è sviluppato o è peggiorato durante lo studio clinico.

TEAE: EA iniziati durante o dopo la prima dose di trattamento fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Tutti gli eventi avversi sono stati classificati utilizzando i gradi CTCAE da 1 a 5.

Grado 1: lieve; sintomi asintomatici o lievi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; intervento non indicato

Grado 2: moderato; indicato intervento minimo, locale o non invasivo; limitazione delle attività strumentali della vita quotidiana adeguate all’età (ADL)

Grado 3: grave o significativo dal punto di vista medico ma non immediatamente pericoloso per la vita; indicato ricovero o prolungamento del ricovero; disabilitazione; limitare le ADL relative alla cura di sé

Grado 4: Conseguenze pericolose per la vita; indicato intervento urgente

Grado 5: Morte

Sono stati segnalati partecipanti con eventi avversi di grado 3 o 4
Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)
Numero di partecipanti che hanno manifestato un'anomalia di laboratorio di grado 3 o 4 emergente dal trattamento CTCAE
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)

Le anomalie di laboratorio emerse dal trattamento sono state definite come un evento iniziato durante o dopo la prima dose del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

I gradi CTCAE per le anomalie di laboratorio includono:

Grado 1: lieve; sintomi asintomatici o lievi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; intervento non indicato.

Grado 2: moderato; indicato intervento minimo, locale o non invasivo; limitare le ADL strumentali adeguate all’età.

Grado 3: grave o significativo dal punto di vista medico ma non immediatamente pericoloso per la vita; indicato ricovero o prolungamento del ricovero; disabilitazione; limitare le ADL relative alla cura di sé.

Grado 4: Conseguenze pericolose per la vita; indicato intervento urgente.

Grado 5: Morte

Sono stati segnalati partecipanti con anomalie di laboratorio di grado 3 o 4.
Dalla prima dose fino al periodo di follow-up sulla sicurezza (settimana 28)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

23 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

23 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

2 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX9930-211
  • 2020-005855-19 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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