BCX9930 C3G:n, IgANin ja PMN:n hoitoon (UUSI) (RENEW)
Suun kautta annettavan BCX9930-hoidon avoin, turvallisuus-, siedettävyys- ja todistettu tutkimus potilailla, joilla on C3G, IgAN tai PMN
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin monikeskustutkimus, jossa arvioidaan BCX9930:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja terapeuttista potentiaalia annettuna 52 viikon ajan aikuisille (≥ 18-vuotiaille) osallistujille, joilla on joko C3G, IgAN tai PMN.
Kaikki osallistujat kirjataan johonkin kolmesta rinnakkaisesta hoitoryhmästä C3G-, IgAN- tai PMN-diagnoosin perusteella ja saavat BCX9930:n 52 viikon hoitojakson ajan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Investigative Site #1
-
Barcelona, Espanja
- Investigative Site #2
-
Madrid, Espanja
- Investigative Site #1
-
Madrid, Espanja
- Investigative Site #2
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Investigative Site
-
Bergamo, Italia
- Investigative Site
-
Brescia, Italia
- Investigative Site
-
Turin, Italia
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Poitiers, Ranska
- Investigative Site
-
Toulouse, Ranska
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, ikä ≥ 18 vuotta vanha
- Paino ≥ 40 kg
- C3G:n, IgAN:n tai PMN:n ensisijainen diagnoosi vahvistettiin keskuspatologian tarkastelussa
- eGFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 (tai ≥ 30 ml/min/1,73 m2 DMC:n suosituksen jälkeen)
- Saat hoitoa vakaalla, suurimmalla suositellulla tai suurimmalla siedetyllä annoksella angiotensiinikonvertoivan entsyymin estäjää (ACEi) tai angiotensiinireseptorin salpaajaa (ARB) vähintään 60 päivän ajan ennen 1. päivän käyntiä
- Dokumentaatio nykyisistä Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -rokotuksista tai halukkuus aloittaa rokotussarja
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu synnynnäinen C1s-, C1r-, C1q-, C2- tai C4-puutos
- Hematopoieettisten solujen tai kiinteän elimen siirto tai odotettavissa oleva siirtoehdokas
- Sydäninfarkti tai aivoverenkiertohäiriö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai nykyinen ja hallitsematon kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen tai aivoverenkiertohäiriö
- Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä
- Aktiivinen vakava bakteeri-, virus- tai sieni-infektio tai mikä tahansa muu vakava infektio 14 päivän sisällä seulonnasta
- Hoito millä tahansa systeemisellä immunosuppressiivisella tai immunomodulatorisella hoidolla 90 päivän sisällä TAI anti-CD20-vasta-ainehoidot (esim. rituksimabi) 180 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
- Hoito reniinin estäjillä (esim. aliskireeni) tai natrium-glukoosi-kotransportteri 2:n (SGLT2) estäjillä 60 päivän sisällä ennen päivää 1
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: C3G-kohortti
Mukaan otetaan noin 14 osallistujaa, joilla on C3G.
|
Suun kautta 200 mg kahdesti vuorokaudessa ensimmäisen 2 viikon ajan, sitten 400 mg kahdesti vuorokaudessa
|
|
Kokeellinen: IgAN-kohortti
Noin 14 osallistujaa, joilla on IgAN, otetaan mukaan.
|
Suun kautta 200 mg kahdesti vuorokaudessa ensimmäisen 2 viikon ajan, sitten 400 mg kahdesti vuorokaudessa
|
|
Kokeellinen: PMN-kohortti
Ilmoittautuu noin 14 osallistujaa, joilla on PMN.
|
Suun kautta 200 mg kahdesti vuorokaudessa ensimmäisen 2 viikon ajan, sitten 400 mg kahdesti vuorokaudessa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta 24 tunnin uPCR:ssä viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Virtsan proteiini/kreatiniini-suhde (mg/mmol) =virtsan proteiinipitoisuus (mg/dl)/virtsan kreatiniinipitoisuus (mmol/dl).
Virtsan proteiini/kreatiniini-suhteen lasku tarkoittaa munuaissairauden paranemista.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta 24 tunnin uPCR:ssä viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Virtsan proteiini/kreatiniini-suhde (mg/mmol) =virtsan proteiinipitoisuus (mg/dl)/virtsan kreatiniinipitoisuus (mmol/dl).
Virtsan proteiini/kreatiniini-suhteen lasku tarkoittaa munuaissairauden paranemista.
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta 24 tunnin virtsan proteiinin erittyessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24,
|
Perustaso, viikot 12, 24,
|
|
|
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 12, 24
|
eGFR laskettiin Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -kaavalla ≥ 18-vuotiaille osallistujille ja vuoteen vieressä olevalla Schwartzin kaavalla ≤ 18-vuotiaille osallistujille.
eGFR ilmoitettiin millilitroina minuutissa per 1,73 per neliömetri (ml/min/1,73 m^2).
|
Lähtötilanne, viikot 12, 24
|
|
Hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla.
TEAE:t määriteltiin annostusryhmän sisällä haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat ensimmäisellä tutkimushoidon annoksella tai sen jälkeen 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
|
Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
|
TEAE:n vuoksi keskeyttäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla.
TEAE:t määriteltiin annostusryhmän sisällä haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat ensimmäisellä tutkimushoidon annoksella tai sen jälkeen 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
|
Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat hoidon aiheuttaman vakavan haittatapahtuman (TESAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla. TEAE:t määriteltiin annostusryhmän sisällä haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat ensimmäisellä tutkimushoidon annoksella tai sen jälkeen 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli haittatapahtuma/reaktio, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista:
|
Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat haittatapahtumien yleiset terminologiakriteerit (CTCAE), luokka 3 tai 4 TEAE
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottava lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei ole syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen tai itse kliiniseen tutkimukseen. Se oli epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire, oireyhtymä tai sairaus, joka kehittyi tai paheni kliinisen tutkimuksen aikana. TEAE: AE, jotka alkoivat ensimmäisellä hoitoannoksella tai sen jälkeen 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Kaikki haittavaikutukset arvioitiin käyttämällä CTCAE-luokkia 1–5. Luokka 1: Lievä; oireettomat tai lievät oireet; vain kliiniset tai diagnostiset havainnot; interventiota ei ole ilmoitettu luokka 2: kohtalainen; minimaalinen, paikallinen tai ei-invasiivinen interventio indikoitu; rajoittaa ikään sopivia instrumentaalitoimintoja päivittäisessä elämässä (ADL) Aste 3: Vaikea tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen; sairaalahoito tai sairaalahoidon pidentäminen indikoitu; käytöstä poistaminen; rajoittava itsehoidon ADL Taso 4: Henkeä uhkaavat seuraukset; kiireellinen puuttuminen osoitettu Luokka 5: Kuolema Osallistujista, joilla oli asteen 3 tai 4 haittavaikutuksia, raportoitiin |
Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat CTCAE-hoidon aiheuttaman asteen 3 tai 4 laboratoriopoikkeavuuden
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
Hoitoon liittyvä laboratoriopoikkeavuus määriteltiin tapahtumaksi, joka alkoi ensimmäisellä tutkimushoidon annoksella tai sen jälkeen 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. CTCAE-arvot laboratoriopoikkeavuuksille ovat: Luokka 1: Lievä; oireettomat tai lievät oireet; vain kliiniset tai diagnostiset havainnot; interventiota ei ole ilmoitettu. luokka 2: kohtalainen; minimaalinen, paikallinen tai ei-invasiivinen interventio indikoitu; rajoittaa ikään sopivaa instrumentaalista ADL:ää. Aste 3: Vaikea tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen; sairaalahoito tai sairaalahoidon pidentäminen indikoitu; käytöstä poistaminen; rajoittava itsehoidon ADL. Taso 4: Henkeä uhkaavat seuraukset; kiireellinen puuttuminen osoitettu. Luokka 5: Kuolema Osallistujia, joilla oli asteen 3 tai 4 laboratoriopoikkeavuuksia, raportoitiin. |
Ensimmäisestä annoksesta turvallisuusseurantajaksoon (viikko 28)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Carla M Nester, MD, MSA, FASN, University of Iowa Stead Family Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Urologiset sairaudet
- Munuaistulehdus
- Glomerulonefriitti
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Glomerulonefriitti, IGA
- Glomerulonefriitti, kalvomainen
Muut tutkimustunnusnumerot
- BCX9930-211
- 2020-005855-19 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .