トゥレット症候群の小児患者における T92 の安全性と有効性を評価するための臨床研究
2022年1月10日 更新者：Tasly Pharmaceuticals, Inc.
トゥレット症候群の小児患者における T92 の安全性と有効性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照臨床研究
トゥレット症候群の小児患者における T92 の安全性と有効性を評価するための 12 週間の臨床試験。
調査の概要
詳細な説明
これは、トゥーレット症候群の小児患者における T92 の有効性と安全性を評価するために設計された、多施設無作為化二重盲検プラセボ対照外来臨床試験です。
この試験は、最大6週間のスクリーニング/ウォッシュアウト期間、8週間の支持療法期間、および研究を完了したすべての被験者に対する4週間のフォローアップ期間で構成されています。 最初の 2 週間は、患者は T92 を半量で服用し続け、フォローアップ期間の 3 週目から T92 の投与を中止します。
被験者は、個々の体重に基づいて T92 または一致するプラセボを受け取るように無作為に割り当てられます。 計算された治験薬（T92またはプラセボ）の量は、1日2回経口投与されます。 朝の服用量と夕方の服用量は、毎日ほぼ同じ時間に服用し、食事とは関係ありません.
研究の種類
介入
入学 (予想される)
150
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Michael H Bloch, MD, PhD
- 電話番号：203-974-7551
- メール：michael.bloch@yale.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：James F Leckman, MD, PhD
- 電話番号：203-785-7971
- メール：james.leckman@yale.edu
研究場所
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale Child Study Center
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コンタクト：
- Michael H Bloch, MD, PhD
- 電話番号：203-974-7551
- メール：michael.bloch@yale.edu
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コンタクト：
- James F Leckman, MD, PhD
- 電話番号：203-785-7971
- メール：james.leckman@yale.edu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～17年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -精神障害の診断および統計マニュアル、第5版（DSM-V）によるトゥレット症候群の診断によるスクリーニングによる6〜17歳の男性または女性の子供および青年。
- -スクリーニングおよびベースラインでのYGTSSのTTS≧20。
- 治験責任医師の意見では、チック症状の出現により、被験者の通常の日常生活が損なわれました。
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性であり、許容できる二重避妊法（または禁欲）を実践し、妊娠も授乳もしていませんでした。
- IRB / ECに従って、必要に応じて、対象者によって提供された書面によるインフォームドコンセントまたは同意、および親/保護者によって提供された書面によるインフォームドコンセント。
- 治験責任医師の意見では、被験者および指定された保護者および/または親は、研究プロトコルを順守し、研究を完了する可能性が高いと見なされなければなりません。
除外基準:
- -異常な動きを伴う可能性のある別の神経学的状態と一致する病歴（例：ハンチントン病、パーキンソン病、シデナム舞踏病、ウィルソン病、精神遅滞、外傷性脳損傷、脳卒中、むずむず脚症候群）
- 統合失調症、双極性障害、またはその他の精神病性障害の病歴;強迫性障害 (OCD) や注意欠陥多動性障害 (ADHD) などの併存疾患が含まれる場合があります。
- アクティブな大うつ病性障害。
- -神経弛緩性悪性症候群の病歴。
-治療を受けた被験者：
- -研究開始から3か月以内の治験薬
- -研究開始から3か月以内のデポ抗精神病薬
- TS症状に影響を与える可能性のある抗精神病薬：すなわち、1週間以内のトピラマート。 -ベースライン前の2週間以内のレボドパまたはドーパミンアゴニスト。
- -ベースライン前の2週間以内のVMAT2阻害剤。
- 4週間以内の非定型抗精神病薬：このクラスには、リスペリドン（リスパダール）、クエチアピン（セロクエル）、オランザピン（ジプレキサ）、ジプラシドン（ゼルドックス）、パリペリドン（インベガ）、アリピプラゾール（エビリファイ）、クロザピン（クロザリル）が含まれます。
- -選択的セロトニン再取り込み阻害剤（投与量が研究開始前の最低4週間安定しており、TSの神経学的徴候を緩和するために処方されていない場合を除く）。
- -承認された避妊方法の2つを利用することを約束しない、または治験中および治験薬の最後の投与後90日間（男性）または30日間（女性）禁欲を維持しない性的に活発な男性または女性。
- CBIT は、スクリーニング時に少なくとも 2 か月間開始する必要があります。 PIの意見に基づいて、既存の治療を継続するか中止することができます。
- 過去3か月以内の重大な精神活性物質使用障害;または尿薬物スクリーニングが陽性でした。
重大な実験室異常:
- 血小板 ≤ 75,000/mm3
- ヘモグロビン≤9g/dl
- 好中球、絶対値 ≤ 1000/mm3
- アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) > 3×ULN (正常値の上限)
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 3×ULN
- クレアチニン≧2mg/dl
- -治験責任医師の判断で、悪化する可能性が高い、被験者に有害である可能性がある、または治験を完了する被験者の能力に影響を与える可能性がある臨床的に重要な病状の病歴または存在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：サポート_ケア
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：T92グループ
T92 の投与量は、体重に基づいて計算され、1 日 2 回経口投与されました。
支持療法期間：8週間
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T92 顆粒 (5g/サシェ) を BID で 8 週間服用します。投与量は個人の体重によって計算されます。
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ群
プラセボの投与量は、体重に基づいて計算され、1 日 2 回経口投与されました。
支持療法期間：8週間
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T92 顆粒に一致するプラセボは、8 週間 BID で服用されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 8 週目までの Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) の総チックスコア (TTS) の平均変化。
時間枠：ベースライン、8週目
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Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) は、子供と大人のチックの重症度を評価するための半構造化臨床面接です。
YGTSS は、数、頻度、強度、複雑さ、および過去 1 週間をカバーする運動および音声チックの干渉の評価を可能にします。
各ドメインは、被験者の日常生活と活動に関する「全体的な障害」を個別に評価する 6 段階 (範囲 0 ～ 5) で採点されます。
YGTSS-TTS は、総運動チック スコアと総音声チック スコア (0 ～ 50) の合計です。
スコアが高いほど、重症度が高く、転帰が悪いことを示します。
8週間の支持療法期間後のTTSの変化は、T92群とプラセボ群の間で比較されます。
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ベースライン、8週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 8 週目までの Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) スケールの 8 週目の YGTSS チック関連障害 (TRI) スコアの合計の変化
時間枠：ベースライン、8週目
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障害の YGTSS ランキング (YGTSS-TRI) は、最大 50 点で、自尊心、家族生活、社会的受容、および学校の成績の領域に対するチック障害の影響に基づいています。
スコアが高いほど、重症度が高く、転帰が悪いことを示します。
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ベースライン、8週目
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ベースラインから TS-CGI 重症度への平均変化と 8 週目の改善
時間枠：ベースライン、2、4、6、8 週目
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TS-CGI スケールは、臨床医が利用可能なすべての情報を使用して、チックが参加者の生活の質に与える影響を評価できるようにする 7 ポイントのリッカート スケールです。
スコアが低いほど、生活の質が高いことを示します。
2、4、6、および 8 週目に、T92 およびプラセボ群で平均スコアを計算しました。
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ベースライン、2、4、6、8 週目
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異なるチェックポイントでの TTS スコアのベースラインからの 30% 以上の減少として定義される臨床反応率。
時間枠：ベースライン、2、4、6、8 週目
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臨床反応は、2、4、6、および 8 週目の TTS でベースラインから 30% 以上の減少として定義されます。
臨床反応率は、臨床反応を達成した被験者の割合です。
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ベースライン、2、4、6、8 週目
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ベースラインからの8週目のPUTSスコアの変化を比較することによる、チックの出現前の感覚の重症度の軽減におけるT92の評価。
時間枠：ベースライン、4週目および8週目
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PUTS は、チックが出現する前の感覚を測定する 9 項目の自己申告スケールであり、各項目は 1 から 4 で採点されます。合計スコア (範囲: 9 から 36) は、9 項目すべての合計によって得られます。 .
スコアが高いほど、重症度が高く、症状が悪化していることを示します。
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ベースライン、4週目および8週目
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ベースラインから 8 週目の CY-BOCS スコアの変化を比較することにより、発生する強迫観念と強迫行為の重症度を軽減する T92 の評価。
時間枠：ベースライン、4週目および8週目
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CY-BOCS は、過去 1 週間に発生した強迫観念と強迫行為の重症度を評価しています。
OCD 重症度スコア (範囲 0-40) には、5 点のリッカート スケール (範囲 0-4) で評価された 10 項目すべてが含まれます。
スコアが高いほど、重症度が高く、症状が悪化していることを示します。
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ベースライン、4週目および8週目
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ADHD症状の重症度の軽減におけるT92の評価。
時間枠：ベースライン、4週目および8週目
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ADHD-RS-IV は、症状の重症度の評価を提供する ADHD の DSM-IV-TR 基準に基づく 18 項目の尺度です。
最初の 9 項目は不注意症状を評価し、最後の 9 項目は多動性衝動性症状を評価します。
採点は、リッカート型の 4 段階の重症度スケールに基づいています: 0 = なし、1 = 軽度、2 = 中等度、3 = 重度。
スコアが高いほど、重症度が高く、症状が悪化していることを示します。
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ベースライン、4週目および8週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Michael H Bloch, MD, PhD、Yale University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予期された)
2022年5月1日
一次修了 (予期された)
2024年2月1日
研究の完了 (予期された)
2024年10月1日
試験登録日
最初に提出
2021年12月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月10日
最初の投稿 (実際)
2022年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年1月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年1月10日
最終確認日
2022年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。