Un estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de T92 en pacientes pediátricos con síndrome de Tourette

Criterios de inclusión:

1. Niños y adolescentes de sexo masculino o femenino de 6 a 17 años de edad con diagnóstico de síndrome de Tourette según el Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales, quinta edición (DSM-V).
2. TTS ≥ 20 en el YGTSS en la selección y al inicio.
3. En opinión del investigador, los síntomas de tic que presentaban causaron un deterioro en las rutinas diarias normales del sujeto.
4. Las mujeres en edad fértil tenían una prueba de embarazo negativa, practicaban métodos anticonceptivos de doble barrera aceptables (o abstinencia) y no estaban embarazadas ni amamantando.
5. Asentimiento informado por escrito o consentimiento proporcionado por el sujeto, y consentimiento informado por escrito proporcionado por los padres/tutores, según corresponda según el IRB/EC.
6. En opinión del Investigador, se debe considerar que el sujeto y los tutores y/o padres designados probablemente cumplan con el protocolo del estudio y que tengan una alta probabilidad de completar el estudio.

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes médicos consistentes con otra afección neurológica que puede haber tenido movimientos anormales acompañantes (por ejemplo, enfermedad de Huntington, enfermedad de Parkinson, corea de Sydenham, enfermedad de Wilson, retraso mental, lesión cerebral traumática, accidente cerebrovascular, síndrome de piernas inquietas)
2. Antecedentes de esquizofrenia, trastorno bipolar u otro trastorno psicótico; Se pueden incluir condiciones comórbidas tales como: Trastorno Obsesivo Compulsivo (TOC) y Trastorno por Déficit de Atención con Hiperactividad (TDAH).
3. Trastorno depresivo mayor activo.
4. Antecedentes de síndrome neuroléptico maligno.

5. Sujetos que han tenido tratamiento con:

   1. medicamento en investigación dentro de los 3 meses posteriores al inicio del estudio
   2. antipsicóticos de depósito dentro de los 3 meses posteriores al inicio del estudio
   3. Antipsicóticos con posibles efectos sobre los síntomas del ST: es decir, topiramato dentro de 1 semana; levodopa o agonistas de la dopamina en las 2 semanas anteriores al inicio.
   4. Inhibidores de VMAT2 en las 2 semanas previas al inicio.
   5. Antipsicóticos atípicos dentro de las 4 semanas: esta clase incluye risperidona (Risperdal), quetiapina (Seroquel), olanzapina (Zyprexa), ziprasidona (Zeldox), paliperidona (Invega), aripiprazol (Abilify) y clozapina (Clozaril).
   6. Inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina, a menos que la dosis haya sido estable durante un mínimo de 4 semanas antes del inicio del estudio y no se haya recetado para aliviar los signos neurológicos del ST.
6. Hombres o mujeres sexualmente activos que no se comprometerían a utilizar 2 de los métodos anticonceptivos aprobados o que no permanecerían abstinentes durante el ensayo y durante 90 días (hombres) o 30 días (mujeres) después de la última dosis del producto en investigación.
7. CBIT debe iniciarse al menos dos meses después de la selección. Podría continuar con la terapia existente o detenerla según la opinión de PI.
8. Trastorno significativo por consumo de sustancias psicoactivas en los últimos 3 meses; o la prueba de detección de drogas en orina fue positiva.

9. Anomalía significativa de laboratorio:

   1. Plaquetas ≤ 75.000/mm3
   2. Hemoglobina ≤ 9 g/dl
   3. Neutrófilos, absoluto ≤ 1000/mm3
   4. Aspartato transaminasa (AST) > 3×ULN (límite superior de lo normal)
   5. Alanina aminotransferasa (ALT) > 3×ULN
   6. Creatinina ≥ 2 mg/dl
10. Historia o presencia de cualquier condición médica clínicamente importante que, a juicio del investigador, pueda deteriorarse, podría ser perjudicial para el sujeto o podría afectar la capacidad del sujeto para completar el estudio.