En klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​T92 hos pædiatriske patienter med Tourettes syndrom

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige børn og unge i alderen 6 til 17 år efter screening med en diagnose af Tourettes syndrom ifølge Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V).
2. TTS ≥ 20 på YGTSS ved screening og baseline.
3. Efter investigators opfattelse forårsagede de fremviste tic-symptomer svækkelse af forsøgspersonens normale daglige rutiner.
4. Kvinder i den fødedygtige alder havde en negativ graviditetstest, praktiserede acceptable dobbeltbarriere-præventionsmetoder (eller abstinenser) og var ikke gravide eller ammende.
5. Skriftlig informeret samtykke eller samtykke givet af forsøgspersonen og skriftligt informeret samtykke givet af forældre/værger, alt efter hvad der er relevant i henhold til IRB/EC.
6. Efter investigatorens mening skal forsøgspersonen og udpegede værge(r) og/eller forælder(e) anses for at være sandsynlige for at overholde undersøgelsesprotokollen og have stor sandsynlighed for at gennemføre undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Sygehistorie i overensstemmelse med en anden neurologisk tilstand, der kan have haft ledsagende unormale bevægelser (f.eks. Huntingtons sygdom, Parkinsons sygdom, Sydenhams chorea, Wilsons sygdom, mental retardering, traumatisk hjerneskade, slagtilfælde, Restless legs syndrom)
2. Anamnese med skizofreni, bipolar lidelse eller anden psykotisk lidelse; Komorbide tilstande såsom: Obsessiv-kompulsiv lidelse (OCD) og Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) kan inkluderes.
3. Aktiv svær depression.
4. Anamnese med malignt neuroleptikasyndrom.

5. Forsøgspersoner, der har været i behandling med:

   1. forsøgsmedicin inden for 3 måneder efter studiestart
   2. depot antipsykotika inden for 3 måneder efter studiestart
   3. Antipsykotika med mulig effekt på TS-symptomer: dvs. topiramat inden for 1 uge; levodopa eller dopaminagonister inden for 2 uger før baseline.
   4. VMAT2-hæmmere inden for 2 uger før baseline.
   5. Atypiske antipsykotika inden for 4 uger: denne klasse inkluderer risperidon (Risperdal), quetiapin (Seroquel), olanzapin (Zyprexa), ziprasidon (Zeldox), paliperidon (Invega), aripiprazol (Abilify) og clozapin (Clozaril).
   6. Selektive serotoningenoptagelseshæmmere, medmindre doseringen har været stabil i minimum 4 uger før studiestart og ikke er ordineret til at lindre de neurologiske tegn på TS.
6. Seksuelt aktive mænd eller kvinder, som ikke ville forpligte sig til at bruge 2 af de godkendte præventionsmetoder, eller som ikke ville forblive afholdende under forsøget og i 90 dage (mænd) eller 30 dage (kvinder) efter den sidste dosis af forsøgsproduktet.
7. CBIT skal startes mindst to måneder ved screeningen. Kunne fortsætte med eksisterende terapi eller stoppe den baseret på PI's mening.
8. Betydende misbrug af psykoaktive stoffer inden for de seneste 3 måneder; eller undersøgelsen af ​​urinmedicin var positiv.

9. Betydelige laboratorieabnormiteter:

   1. Blodplader ≤ 75.000/mm3
   2. Hæmoglobin ≤ 9 g/dl
   3. Neutrofiler, absolut ≤ 1000/mm3
   4. Aspartattransaminase (AST) > 3×ULN (øvre grænse for normal)
   5. Alaninaminotransferase (ALT) > 3×ULN
   6. Kreatinin ≥ 2 mg/dl
10. Anamnese eller tilstedeværelse af enhver klinisk vigtig medicinsk tilstand, som efter investigators vurdering sandsynligvis vil forværres, kan være skadelig for forsøgspersonen eller kunne påvirke forsøgspersonens evne til at fuldføre undersøgelsen.