Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność T92 u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a

10 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność T92 u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a

12-tygodniowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność T92 u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, ambulatoryjne badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa T92 u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a.

Ta próba składa się z okresu przesiewowego/wypłukiwania trwającego do 6 tygodni, 8-tygodniowego okresu opieki podtrzymującej i 4-tygodniowego okresu obserwacji dla wszystkich osób, które ukończyły badanie. Przez pierwsze dwa tygodnie pacjenci będą nadal przyjmować T92 w połowie dawki, a podawanie T92 zostanie wstrzymane od 3. tygodnia okresu obserwacji.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania T92 lub odpowiedniego placebo na podstawie indywidualnej masy ciała. Obliczona ilość badanego produktu (T92 lub placebo) będzie podawana doustnie dwa razy dziennie. Dawkę poranną i wieczorną należy podawać codziennie mniej więcej o tej samej porze i niezależnie od posiłków.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

150

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dzieci i młodzież płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 6 do 17 lat po badaniu przesiewowym z rozpoznaniem zespołu Tourette'a zgodnie z Podręcznikiem diagnostycznym i statystycznym zaburzeń psychicznych, wydanie piąte (DSM-V).
  2. TTS ≥ 20 w YGTSS podczas badania przesiewowego i na początku badania.
  3. W ocenie Śledczego występujące objawy tików powodowały upośledzenie normalnego funkcjonowania osoby badanej.
  4. Kobiety w wieku rozrodczym miały negatywny wynik testu ciążowego, stosowały akceptowalne metody podwójnej bariery antykoncepcyjnej (lub abstynencji) i nie były w ciąży ani w okresie laktacji.
  5. Pisemna świadoma zgoda lub zgoda udzielona przez uczestnika oraz pisemna świadoma zgoda udzielona przez rodzica (rodziców)/opiekunów (opiekunów), zgodnie z IRB/EC.
  6. W opinii badacza należy uznać, że osoba badana i wyznaczony opiekun (opiekunowie) i/lub rodzic (rodzice) mogą przestrzegać protokołu badania i istnieje duże prawdopodobieństwo ukończenia badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia medyczna zgodna z innym schorzeniem neurologicznym, któremu mogły towarzyszyć nieprawidłowe ruchy (np. choroba Huntingtona, choroba Parkinsona, pląsawica Sydenhama, choroba Wilsona, upośledzenie umysłowe, urazowe uszkodzenie mózgu, udar, zespół niespokojnych nóg)
  2. Historia schizofrenii, choroby afektywnej dwubiegunowej lub innego zaburzenia psychotycznego; Można uwzględnić choroby współistniejące, takie jak: zaburzenie obsesyjno-kompulsyjne (OCD) i zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD).
  3. Aktywne duże zaburzenie depresyjne.
  4. Historia złośliwego zespołu neuroleptycznego.

  5. Pacjenci, którzy byli leczeni:

    1. badanego leku w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badania
    2. leki przeciwpsychotyczne depot w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badania
    3. Leki przeciwpsychotyczne, które mogą wpływać na objawy ZT: np. topiramat w ciągu 1 tygodnia; lewodopę lub agonistów dopaminy w ciągu 2 tygodni przed punktem wyjściowym.
    4. inhibitory VMAT2 w ciągu 2 tygodni przed punktem wyjściowym.
    5. Atypowe leki przeciwpsychotyczne w ciągu 4 tygodni: ta klasa obejmuje rysperydon (Risperdal), kwetiapinę (Seroquel), olanzapinę (Zyprexa), zyprazydon (Zeldox), paliperydon (Invega), arypiprazol (Abilify) i klozapinę (Clozaril).
    6. Selektywne inhibitory wychwytu zwrotnego serotoniny, chyba że dawka była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania i nie zostały przepisane w celu złagodzenia neurologicznych objawów ZT.
  6. Aktywni seksualnie mężczyźni lub kobiety, którzy nie zobowiążą się do stosowania 2 zatwierdzonych metod kontroli urodzeń lub którzy nie zachowają abstynencji podczas badania i przez 90 dni (mężczyźni) lub 30 dni (kobiety) po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu.
  7. CBIT należy rozpocząć co najmniej dwa miesiące przed badaniem przesiewowym. Mógł kontynuować istniejącą terapię lub przerwać ją na podstawie opinii PI.
  8. Znaczące zaburzenie związane z używaniem substancji psychoaktywnej w ciągu ostatnich 3 miesięcy; lub test na obecność narkotyków w moczu był pozytywny.

  9. Istotna nieprawidłowość laboratoryjna:

    1. Płytki krwi ≤ 75 000/mm3
    2. Hemoglobina ≤ 9 g/dl
    3. Neutrofile bezwzględne ≤ 1000/mm3
    4. Transaminaza asparaginianowa (AST) > 3×GGN (górna granica normy)
    5. Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3 × GGN
    6. Kreatynina ≥ 2 mg/dl
  10. Historia lub obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby, która w ocenie badacza może ulec pogorszeniu, może być szkodliwa dla uczestnika lub może wpłynąć na zdolność uczestnika do ukończenia badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE PODTRZYMUJĄCE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Grupa T92
Dawkę T92 obliczano na podstawie masy ciała, doustnie dwa razy dziennie. Czas trwania opieki podtrzymującej: 8 tygodni
Suplement diety: T92
Granulki T92 (5 g/saszetkę) należy przyjmować dwa razy na dobę przez 8 tygodni, dawka zostanie obliczona na podstawie masy ciała danej osoby.
PLACEBO_COMPARATOR: Grupa placebo
Dawkę placebo obliczano na podstawie masy ciała, doustnie dwa razy dziennie. Czas trwania opieki podtrzymującej: 8 tygodni
Suplement diety: Placebo
Placebo dopasowane do granulek T92 będzie przyjmowane BID przez 8 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej do tygodnia 8 w całkowitej punktacji tików (TTS) według Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) to częściowo ustrukturyzowany wywiad kliniczny służący do oceny nasilenia tików u dzieci i dorosłych. YGTSS umożliwia ocenę liczby, częstotliwości, intensywności, złożoności i interferencji tików ruchowych i fonicznych, obejmujących ostatni tydzień. Każda domena jest oceniana w 6-punktowej skali (zakres 0-5) z odrębną oceną „ogólnego upośledzenia” w odniesieniu do codziennego życia i aktywności podmiotu. YGTSS-TTS to suma całkowitego wyniku tików motorycznych plus całkowity wynik tików fonicznych w zakresie od 0-50. Wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość/gorszy wynik. Zmiany w TTS po 8 tygodniach leczenia podtrzymującego zostaną porównane między grupami T92 i placebo.
Wartość bazowa, tydzień 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 8 w całkowitej skali Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) YGTSS punktacja związana z tikami (TRI) w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Ranking upośledzeń YGTSS (YGTSS-TRI), z maksymalną liczbą 50 punktów, opiera się na wpływie tików na obszary samooceny, życia rodzinnego, akceptacji społecznej i wyników w szkole. Wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość/gorszy wynik.
Wartość bazowa, tydzień 8
Średnia zmiana od wartości początkowej do ciężkości TS-CGI i poprawa w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 2, 4, 6 i 8
Skala TS-CGI jest 7-stopniową skalą Likerta, która pozwala klinicyście wykorzystać wszystkie dostępne informacje do oceny wpływu tików na jakość życia uczestnika. Niższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Średni wynik obliczono dla grupy T92 i placebo w 2, 4, 6 i 8 tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 2, 4, 6 i 8
Odsetek odpowiedzi klinicznych, zdefiniowany jako ≥ 30% zmniejszenie wyniku TTS w stosunku do wartości początkowej w różnych punktach kontrolnych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 2, 4, 6 i 8
Odpowiedź kliniczna zdefiniowana jako zmniejszenie o ≥ 30% w stosunku do wartości wyjściowych w TTS w 2., 4., 6. i 8. tygodniu. Wskaźnik odpowiedzi klinicznej to odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź kliniczną.
Wartość wyjściowa, tydzień 2, 4, 6 i 8
Ocena T92 w zmniejszaniu nasilenia czucia przed pojawieniem się tików poprzez porównanie zmiany w wynikach PUTS w 8. tygodniu od wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4 i 8
PUTS to dziewięciopunktowa skala samoopisowa, która mierzy odczucia przed pojawieniem się tików, a każda pozycja jest oceniana od 1 do 4. Całkowity wynik (zakres: 9-36) uzyskuje się poprzez zsumowanie wszystkich dziewięciu pozycji . Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie/gorsze objawy.
Linia bazowa, tydzień 4 i 8
Ocena T92 w zmniejszaniu nasilenia występujących obsesji i kompulsji poprzez porównanie zmiany w wynikach CY-BOCS w 8. tygodniu od wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4 i 8
CY-BOCS ocenia nasilenie obsesji i kompulsji występujących w ciągu ostatniego tygodnia. Ocena nasilenia OCD (zakres 0-40) obejmująca wszystkie 10 pozycji ocenionych na 5-punktowej skali Likerta (zakres 0-4). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie/gorsze objawy.
Linia bazowa, tydzień 4 i 8
Ocena T92 w zmniejszaniu nasilenia objawów ADHD.
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4 i 8
ADHD-RS-IV to 18-punktowa skala oparta na kryteriach DSM-IV-TR dla ADHD, która zapewnia ocenę nasilenia objawów. Pierwsze 9 pozycji ocenia objawy nieuwagi, a ostatnie 9 pozycji ocenia objawy nadpobudliwości-impulsywności. Punktacja opiera się na 4-punktowej skali dotkliwości typu Likerta: 0 = brak, 1 = łagodny, 2 = umiarkowany, 3 = ciężki. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie/gorsze objawy.
Linia bazowa, tydzień 4 i 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael H Bloch, MD, PhD, Yale University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

1 maja 2022

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 lutego 2024

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

12 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

12 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • T92-US-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na T92

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj