Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus T92:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on Touretten oireyhtymä

maanantai 10. tammikuuta 2022 päivittänyt: Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu kliininen tutkimus T92:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on Touretten oireyhtymä

12 viikon kliininen tutkimus T92:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Touretten oireyhtymää sairastavilla lapsipotilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kliininen avohoitotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida T92:n tehoa ja turvallisuutta Touretten oireyhtymää sairastavilla lapsipotilailla.

Tämä tutkimus koostuu enintään 6 viikon mittaisesta seulonta-/poistojaksosta, 8 viikon tukihoitojaksosta ja 4 viikon seurantajaksosta kaikille tutkimuksen suorittaneille koehenkilöille. Kahden ensimmäisen viikon ajan potilaat jatkavat T92:n ottamista puolikkaalla annoksella ja T92:n anto lopetetaan seurantajakson viikosta 3 alkaen.

Koehenkilöt määrätään satunnaisesti saamaan T92:ta tai vastaavaa lumelääkettä yksilöllisen ruumiinpainon perusteella. Tutkimustuotteen (T92 tai lumelääke) laskettu määrä annetaan suun kautta kahdesti päivässä. Aamu- ja ilta-annos tulee antaa suunnilleen samaan aikaan joka päivä, eikä niillä ole merkitystä aterioiden kannalta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

150

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale Child Study Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset lapset ja 6–17-vuotiaat nuoret seulonnan jälkeen Touretten oireyhtymän diagnoosilla mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan 5. painos (DSM-V) mukaisesti.
  2. TTS ≥ 20 YGTSS:ssä seulonnassa ja lähtötilanteessa.
  3. Esiintyvät tic-oireet aiheuttivat tutkijan näkemyksen mukaan häiriötä tutkittavan normaalissa päivittäisessä rutiinissa.
  4. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla oli negatiivinen raskaustesti, he käyttivät hyväksyttäviä kaksoisesteen ehkäisymenetelmiä (tai raittiutta), eivätkä he olleet raskaana tai imettäneet.
  5. Tutkittavan kirjallinen tietoinen suostumus tai suostumus ja vanhemman/huoltajien antama kirjallinen tietoinen suostumus IRB/EC:n mukaisesti.
  6. Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittavan ja nimetyn huoltaja(t) ja/tai vanhempa(t) on katsottava todennäköisesti noudattavan tutkimussuunnitelmaa ja että heillä on suuri todennäköisyys saada tutkimus päätökseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lääketieteellinen historia, joka vastaa toista neurologista tilaa, johon on saattanut liittyä epänormaaleja liikkeitä (esim. Huntingtonin tauti, Parkinsonin tauti, Sydenhamin korea, Wilsonin tauti, kehitysvammaisuus, traumaattinen aivovaurio, aivohalvaus, levottomat jalat -oireyhtymä)
  2. Aiempi skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö tai muu psykoottinen häiriö; Samanaikaiset sairaudet, kuten: pakko-oireinen häiriö (OCD) ja tarkkaavaisuus- ja yliaktiivisuushäiriö (ADHD), voidaan sisällyttää.
  3. Aktiivinen vakava masennushäiriö.
  4. Aiemmin pahanlaatuinen neuroleptioireyhtymä.

  5. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet hoitoa:

    1. 3 kuukauden kuluessa tutkimuksen aloittamisesta
    2. depot-antipsykootteja kolmen kuukauden kuluessa tutkimuksen aloittamisesta
    3. Antipsykootit, joilla voi olla vaikutuksia TS-oireisiin: eli topiramaatti 1 viikon sisällä; levodopa tai dopamiiniagonistit 2 viikon sisällä ennen lähtötasoa.
    4. VMAT2-estäjät 2 viikon sisällä ennen lähtötasoa.
    5. Epätyypilliset psykoosilääkkeet 4 viikon sisällä: tähän luokkaan kuuluvat risperidoni (Risperdal), ketiapiini (Seroquel), olantsapiini (Zyprexa), tsiprasidoni (Zeldox), paliperidoni (Invega), aripipratsoli (Abilify) ja klotsapiini (Clozaril).
    6. Selektiiviset serotoniinin takaisinoton estäjät, ellei annos ole ollut vakaa vähintään 4 viikkoa ennen tutkimuksen aloittamista eikä niitä ole määrätty lievittämään TS:n neurologisia oireita.
  6. Seksuaalisesti aktiiviset miehet tai naiset, jotka eivät sitoutuisi käyttämään kahta hyväksyttyä ehkäisymenetelmää tai jotka eivät pysyisi raittiina kokeen aikana ja 90 päivää (miehet) tai 30 päivää (naiset) viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen.
  7. CBIT on aloitettava vähintään kaksi kuukautta seulonnan jälkeen. Voisi jatkaa olemassa olevaa hoitoa tai lopettaa sen PI:n mielipiteen perusteella.
  8. Merkittävä psykoaktiivisten aineiden käytön häiriö viimeisen 3 kuukauden aikana; tai virtsan lääketesti oli positiivinen.

  9. Merkittävä laboratoriopoikkeama:

    1. Verihiutaleet ≤ 75 000/mm3
    2. Hemoglobiini ≤ 9 g/dl
    3. Neutrofiilit, absoluuttinen ≤ 1000/mm3
    4. Aspartaattitransaminaasi (AST) > 3 × ULN (normaalin yläraja)
    5. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 × ULN
    6. Kreatiniini ≥ 2 mg/dl
  10. Aiemmat tai esiintyvät kliinisesti tärkeät sairaudet, jotka tutkijan arvion mukaan todennäköisesti heikkenevät, voivat olla haitallisia tutkittavalle tai voivat vaikuttaa potilaan kykyyn suorittaa tutkimus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: TUKEVAA HOITOA
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: T92 ryhmä
T92:n annos laskettiin ruumiinpainon perusteella, suun kautta kahdesti päivässä. Tukihoidon kesto: 8 viikkoa
Ravintolisä: T92
T92-rakeita (5g/pussi) otetaan BID 8 viikon ajan, annostus lasketaan yksilön painon mukaan.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo ryhmä
Lumeannos laskettiin ruumiinpainon perusteella suun kautta kahdesti päivässä. Tukihoidon kesto: 8 viikkoa
Ravintolisä: Plasebo
T92-rakeiden kanssa sovitettua lumelääkettä otetaan BID 8 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 Yalen maailmanlaajuisen tic-vakavuusasteikon (YGTSS) kokonaispistemäärässä (TTS).
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) on puolistrukturoitu kliininen haastattelu lasten ja aikuisten tikkien vakavuuden arvioimiseksi. YGTSS mahdollistaa motoristen ja äänihäiriöiden lukumäärän, taajuuden, intensiteetin, monimutkaisuuden ja häiriöiden arvioinnin kuluneen viikon ajalta. Jokainen verkkotunnus pisteytetään 6 pisteen asteikolla (alue 0-5), jossa on erillinen arvio "yleisvammaisuudesta" koehenkilön jokapäiväiseen elämään ja toimintaan. YGTSS-TTS on motorisen tic-pisteen ja äänen kokonaispistemäärän summa, joka vaihtelee välillä 0-50. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta/huonompaa lopputulosta. TTS:n muutoksia 8 viikon tukihoidon keston jälkeen verrataan T92- ja lumeryhmien välillä.
Perustaso, viikko 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) -asteikon YGTSS tic-sidonnaisen vamman (TRI) pistemäärässä viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
YGTSS-vaimennusluokitus (YGTSS-TRI) enintään 50 pisteellä perustuu tic-häiriön vaikutukseen itsetuntoon, perhe-elämään, sosiaaliseen hyväksyntään ja koulutuloksiin. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta/huonompaa lopputulosta.
Perustaso, viikko 8
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta TS-CGI:n vaikeusasteeseen ja paraneminen viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, 4, 6 ja 8
TS-CGI-asteikko on 7-pisteinen Likert-asteikko, jonka avulla kliinikko voi käyttää kaikkea saatavilla olevaa tietoa arvioidakseen tic-oireiden vaikutusta osallistujan elämänlaatuun. Pienemmät pisteet kertovat parempaa elämänlaatua. Keskimääräinen pistemäärä laskettiin T92- ja lumeryhmällä viikolla 2, 4, 6 ja 8.
Lähtötilanne, viikko 2, 4, 6 ja 8
Kliininen vasteaste, joka määritellään ≥ 30 %:n laskuna lähtötasosta TTS-pisteissä eri tarkistuspisteissä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, 4, 6 ja 8
Kliininen vaste määritellään ≥ 30 %:n laskuna lähtötasosta TTS:ssä viikolla 2, 4, 6 ja 8. Kliininen vasteprosentti on niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat kliinisen vasteen.
Lähtötilanne, viikko 2, 4, 6 ja 8
T92:n arviointi aistimusten vakavuuden vähentämisessä ennen tikkien ilmaantumista vertaamalla PUTS-pisteiden muutosta viikolla 8 lähtötasosta.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4 ja 8
PUTS on yhdeksän pisteen itseraportoitu asteikko, joka mittaa tuntemuksia ennen tikkien ilmaantumista, ja jokainen kohta pisteytetään 1:stä 4:ään. Kokonaispistemäärä (alue: 9-36) saadaan summaamalla kaikki yhdeksän asiaa. . Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vaikeutta/pahempia oireita.
Perustaso, viikko 4 ja 8
T92:n arviointi pakkomielteiden ja pakko-oireiden vakavuuden vähentämisessä vertaamalla CY-BOCS-pisteiden muutosta viikolla 8 lähtötasosta.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4 ja 8
CY-BOCS arvioi viime viikon aikana esiintyneiden pakkomielteiden ja pakko-oireiden vakavuutta. OCD:n vakavuuspisteet (alue 0-40), mukaan lukien kaikki 10 pistettä, jotka on arvioitu 5-pisteen Likert-asteikolla (alue 0-4). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vaikeutta/pahempia oireita.
Perustaso, viikko 4 ja 8
T92:n arviointi ADHD-oireiden vakavuuden vähentämisessä.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4 ja 8
ADHD-RS-IV on 18 kohdan asteikko, joka perustuu ADHD:n DSM-IV-TR-kriteereihin ja joka antaa arvion oireiden vakavuudesta. Ensimmäiset 9 kohtaa arvioivat tarkkaavaisia ​​oireita ja viimeiset 9 kohtaa arvioivat hyperaktiivis-impulsiivisia oireita. Pisteytys perustuu nelipisteiseen Likert-tyyppiseen vakavuusasteikkoon: 0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vaikea. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vaikeutta/pahempia oireita.
Perustaso, viikko 4 ja 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael H Bloch, MD, PhD, Yale University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 12. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 12. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • T92-US-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa