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Uno studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia del T92 nei pazienti pediatrici con sindrome di Tourette

10 gennaio 2022 aggiornato da: Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia del T92 nei pazienti pediatrici con sindrome di Tourette

Uno studio clinico di 12 settimane per valutare la sicurezza e l'efficacia di T92 in pazienti pediatrici con sindrome di Tourette.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico ambulatoriale multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza del T92 nei pazienti pediatrici con sindrome di Tourette.

Questo studio consiste in un periodo di screening/wash-out fino a 6 settimane, un periodo di assistenza di supporto di 8 settimane e un periodo di follow-up di 4 settimane per tutti i soggetti che hanno completato lo studio. Per le prime due settimane, i pazienti continueranno ad assumere T92 a metà dose e la somministrazione di T92 verrà interrotta dalla settimana 3 del periodo di follow-up.

I soggetti verranno assegnati in modo casuale a ricevere T92 o placebo corrispondente in base al peso corporeo individuale. La quantità calcolata di prodotto sperimentale (T92 o placebo) verrà somministrata per via orale due volte al giorno. La dose mattutina e la dose serale devono essere somministrate all'incirca alla stessa ora ogni giorno e indipendentemente dai pasti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

150

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale Child Study Center
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini e adolescenti maschi o femmine di età compresa tra 6 e 17 anni sottoposti a screening con una diagnosi di sindrome di Tourette secondo il Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, quinta edizione (DSM-V).
  2. TTS ≥ 20 su YGTSS allo screening e al basale.
  3. Secondo l'investigatore, i sintomi di tic presenti hanno causato una compromissione delle normali routine quotidiane del soggetto.
  4. Le donne in età fertile avevano un test di gravidanza negativo, praticavano metodi contraccettivi accettabili a doppia barriera (o astinenza) e non erano in gravidanza o in allattamento.
  5. Consenso informato scritto o consenso fornito dal soggetto e consenso informato scritto fornito dai genitori/tutori, secondo quanto previsto dall'IRB/EC.
  6. Secondo l'opinione dello Sperimentatore, il soggetto e il/i tutore/i designato/i e/o genitore/i devono essere considerati in grado di rispettare il protocollo dello studio e avere un'alta probabilità di completare lo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi compatibile con un'altra condizione neurologica che potrebbe aver avuto movimenti anomali di accompagnamento (ad esempio, malattia di Huntington, morbo di Parkinson, corea di Sydenham, malattia di Wilson, ritardo mentale, lesione cerebrale traumatica, ictus, sindrome delle gambe senza riposo)
  2. Storia di schizofrenia, disturbo bipolare o altro disturbo psicotico; Possono essere incluse condizioni di comorbilità come: disturbo ossessivo compulsivo (OCD) e disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD).
  3. Disturbo depressivo maggiore attivo.
  4. Storia della sindrome neurolettica maligna.

  5. Soggetti che hanno avuto un trattamento con:

    1. farmaco sperimentale entro 3 mesi dall'inizio dello studio
    2. deposito di antipsicotici entro 3 mesi dall'inizio dello studio
    3. Antipsicotici con possibili effetti sui sintomi della ST: cioè topiramato entro 1 settimana; levodopa o agonisti della dopamina entro 2 settimane prima del basale.
    4. Inibitori VMAT2 entro 2 settimane prima del basale.
    5. Antipsicotici atipici entro 4 settimane: questa classe include risperidone (Risperdal), quetiapina (Seroquel), olanzapina (Zyprexa), ziprasidone (Zeldox), paliperidone (Invega), aripiprazolo (Abilify) e clozapina (Clozaril).
    6. Inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina a meno che il dosaggio non sia rimasto stabile per un minimo di 4 settimane prima dell'inizio dello studio e non prescritto per alleviare i segni neurologici della TS.
  6. Maschi o femmine sessualmente attivi che non si impegnerebbero a utilizzare 2 dei metodi di controllo delle nascite approvati o che non rimarrebbero astinenti durante lo studio e per 90 giorni (maschi) o 30 giorni (femmine) dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale.
  7. La CBIT deve essere iniziata almeno due mesi dopo lo screening. Potrebbe continuare la terapia esistente o interromperla in base all'opinione del PI.
  8. Disturbo significativo da uso di sostanze psicoattive negli ultimi 3 mesi; o lo screening antidroga sulle urine era positivo.

  9. Anomalia di laboratorio significativa:

    1. Piastrine ≤ 75.000/mm3
    2. Emoglobina ≤ 9 g/dl
    3. Neutrofili, assoluti ≤ 1000/mm3
    4. Aspartato transaminasi (AST) > 3 × ULN (limite superiore della norma)
    5. Alanina aminotransferasi (ALT) > 3×ULN
    6. Creatinina ≥ 2 mg/dl
  10. Anamnesi o presenza di qualsiasi condizione medica clinicamente importante che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe deteriorarsi, potrebbe essere dannosa per il soggetto o potrebbe influire sulla capacità del soggetto di completare lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TERAPIA DI SUPPORTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Gruppo T92
La dose di T92 è stata calcolata in base al peso corporeo, per via orale due volte al giorno. Durata delle cure di supporto: 8 settimane
Integratore alimentare: T92
I granuli di T92 (5 g/bustina) saranno assunti BID per 8 settimane, il dosaggio sarà calcolato in base al peso corporeo dell'individuo.
PLACEBO_COMPARATORE: Gruppo placebo
La dose del placebo è stata calcolata in base al peso corporeo, per via orale due volte al giorno. Durata delle cure di supporto: 8 settimane
Integratore alimentare: Placebo
Il placebo abbinato ai granuli T92 verrà assunto BID per 8 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione media dal basale alla settimana 8 nel punteggio totale dei tic (TTS) della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
La Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) è un'intervista clinica semi-strutturata per valutare la gravità dei tic nei bambini e negli adulti. L'YGTSS consente di valutare il numero, la frequenza, l'intensità, la complessità e l'interferenza dei tic motori e fonici, coprendo l'ultima settimana. Ogni dominio viene valutato su una scala a 6 punti (intervallo 0-5) con una valutazione separata per "danno globale" riguardante la vita quotidiana e le attività del soggetto. YGTSS-TTS è la somma del punteggio totale dei tic motori più il punteggio totale dei tic fonici compreso tra 0 e 50. Punteggi più alti indicano maggiore gravità/esito peggiore. I cambiamenti nella TTS dopo 8 settimane di durata della terapia di supporto saranno confrontati tra i gruppi T92 e placebo.
Linea di base, settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione dal basale alla settimana 8 nel punteggio totale del danno correlato ai tic (TRI) YGTSS della scala Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) alla settimana 8
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
La classifica YGTSS della menomazione (YGTSS-TRI), con un massimo di 50 punti, si basa sull'impatto del disturbo da tic su aree di autostima, vita familiare, accettazione sociale e punteggi scolastici. Punteggi più alti indicano maggiore gravità/esito peggiore.
Linea di base, settimana 8
Variazione media dal basale alla gravità del TS-CGI e miglioramento alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale, Settimana 2, 4, 6 e 8
La scala TS-CGI è una scala Likert a 7 punti che consente al medico di utilizzare tutte le informazioni disponibili per valutare l'impatto dei tic sulla qualità della vita del partecipante. Punteggi più bassi indicano una migliore qualità della vita. Il punteggio medio è stato calcolato con T92 e gruppo placebo, alla settimana 2, 4, 6 e 8.
Basale, Settimana 2, 4, 6 e 8
Tasso di risposta clinica, definito come una riduzione ≥ 30% rispetto al basale del punteggio TTS a diversi punti di controllo.
Lasso di tempo: Basale, Settimana 2, 4, 6 e 8
Risposta clinica definita come una riduzione ≥ 30% rispetto al basale su TTS alla settimana 2, 4, 6 e 8. Il tasso di risposta clinica è la percentuale di soggetti che ottengono una risposta clinica.
Basale, Settimana 2, 4, 6 e 8
Valutazione di T92 nel ridurre la gravità delle sensazioni prima della comparsa dei tic confrontando la variazione dei punteggi PUTS alla settimana 8 rispetto al basale.
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e 8
Il PUTS è una scala auto-riportata a nove item che misura le sensazioni prima della comparsa dei tic, e ogni item è valutato da 1 a 4. Il punteggio totale (range: 9-36) si ottiene sommando tutti i nove item . Punteggi più alti indicano maggiore gravità/sintomi peggiori.
Basale, Settimana 4 e 8
Valutazione di T92 nel ridurre la gravità delle ossessioni e della compulsione che si verificano confrontando la variazione dei punteggi CY-BOCS alla settimana 8 rispetto al basale.
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e 8
Il CY-BOCS sta valutando la gravità delle ossessioni e delle compulsioni verificatesi nell'ultima settimana. Punteggio di gravità del disturbo ossessivo compulsivo (intervallo 0-40) inclusi tutti i 10 elementi valutati su una scala Likert a 5 punti (intervallo 0-4). Punteggi più alti indicano maggiore gravità/sintomi peggiori.
Basale, Settimana 4 e 8
Valutazione del T92 nel ridurre la gravità dei sintomi dell'ADHD.
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e 8
L'ADHD-RS-IV è una scala di 18 elementi basata sui criteri DSM-IV-TR per l'ADHD che fornisce una valutazione della gravità dei sintomi. I primi 9 item valutano i sintomi di disattenzione e gli ultimi 9 item valutano i sintomi iperattivi-impulsivi. Il punteggio si basa su una scala di gravità di tipo Likert a 4 punti: 0 = nessuno, 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = grave. Punteggi più alti indicano maggiore gravità/sintomi peggiori.
Basale, Settimana 4 e 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael H Bloch, MD, PhD, Yale University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

1 maggio 2022

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 febbraio 2024

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2022

Primo Inserito (EFFETTIVO)

12 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

12 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • T92-US-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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