Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av T92 hos pediatriske pasienter med Tourettes syndrom

10. januar 2022 oppdatert av: Tasly Pharmaceuticals, Inc.

En multisenter, randomisert, dobbeltblind og placebokontrollert klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av T92 hos pediatriske pasienter med Tourettes syndrom

En 12-ukers klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av T92 hos pediatriske pasienter med Tourettes syndrom.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, poliklinisk klinisk studie designet for å evaluere effekten og sikkerheten til T92 hos pediatriske pasienter med Tourette syndrom.

Denne studien består av en screening/utvaskingsperiode på opptil 6 uker, en 8-ukers støttende omsorgsperiode og en 4-ukers oppfølgingsperiode for alle forsøkspersoner som fullførte studien. De første to ukene vil pasientene fortsette å ta T92 ved halv dose og T92-administrasjonen vil bli stoppet fra uke 3 av oppfølgingsperioden.

Forsøkspersoner vil bli tilfeldig tildelt til å motta T92 eller matchende placebo basert på individuell kroppsvekt. Den beregnede mengden av forsøksproduktet (T92 eller placebo) vil bli administrert oralt to ganger daglig. Morgendose og kveldsdose bør administreres til omtrent samme tid hver dag og irrelevant for måltider.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

150

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale Child Study Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige barn og ungdom i alderen 6 til 17 år etter screening med en diagnose av Tourettes syndrom i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V).
  2. TTS ≥ 20 på YGTSS ved screening og baseline.
  3. Etter etterforskerens oppfatning forårsaket de presenterende tic-symptomene svekkelse i forsøkspersonens normale daglige rutiner.
  4. Kvinner i fertil alder hadde en negativ graviditetstest, praktiserte akseptable dobbelbarriere-prevensjonsmetoder (eller avholdenhet), og var ikke gravide eller ammende.
  5. Skriftlig informert samtykke eller samtykke gitt av forsøkspersonen, og skriftlig informert samtykke gitt av forelder/foresatte, etter behov i henhold til IRB/EC.
  6. Etter etterforskerens oppfatning må forsøkspersonen og utpekte verge(r) og/eller forelder(e) anses som sannsynlig å overholde studieprotokollen og ha stor sannsynlighet for å fullføre studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Medisinsk historie samsvarer med en annen nevrologisk tilstand som kan ha hatt medfølgende unormale bevegelser (f.eks. Huntingtons sykdom, Parkinsons sykdom, Sydenhams chorea, Wilsons sykdom, mental retardasjon, traumatisk hjerneskade, hjerneslag, Restless legs syndrome)
  2. Historie med schizofreni, bipolar lidelse eller annen psykotisk lidelse; Komorbide tilstander som: Obsessive Compulsive Disorder (OCD) og Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) kan inkluderes.
  3. Aktiv alvorlig depresjonsforstyrrelse.
  4. Anamnese med malignt nevroleptikasyndrom.

  5. Personer som har hatt behandling med:

    1. undersøkelsesmedisin innen 3 måneder etter studiestart
    2. depot antipsykotika innen 3 måneder etter studiestart
    3. Antipsykotika med mulig effekt på TS-symptomer: dvs. topiramat innen 1 uke; levodopa eller dopaminagonister innen 2 uker før baseline.
    4. VMAT2-hemmere innen 2 uker før baseline.
    5. Atypiske antipsykotika innen 4 uker: denne klassen inkluderer risperidon (Risperdal), quetiapin (Seroquel), olanzapin (Zyprexa), ziprasidon (Zeldox), paliperidon (Invega), aripiprazol (Abilify) og klozapin (Clozaril).
    6. Selektive serotoninreopptakshemmere med mindre doseringen har vært stabil i minimum 4 uker før studiestart og ikke er foreskrevet for å lindre de nevrologiske tegnene på TS.
  6. Seksuelt aktive menn eller kvinner som ikke ville forplikte seg til å bruke 2 av de godkjente prevensjonsmetodene eller som ikke ville forbli avholdende under forsøket og i 90 dager (menn) eller 30 dager (kvinner) etter den siste dosen av forsøksproduktet.
  7. CBIT må startes i minst to måneder ved screening. Kan fortsette på eksisterende terapi eller stoppe den basert på PIs mening.
  8. Betydelig bruk av psykoaktive stoffer i løpet av de siste 3 månedene; eller urinstoffskjermen var positiv.

  9. Betydelig laboratorieavvik:

    1. Blodplater ≤ 75 000/mm3
    2. Hemoglobin ≤ 9 g/dl
    3. Nøytrofiler, absolutt ≤ 1000/mm3
    4. Aspartattransaminase (AST) > 3×ULN (øvre normalgrense)
    5. Alaninaminotransferase (ALT) > 3×ULN
    6. Kreatinin ≥ 2 mg/dl
  10. Anamnese eller tilstedeværelse av en klinisk viktig medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, sannsynligvis vil forverres, kan være skadelig for forsøkspersonen, eller kan påvirke forsøkspersonens evne til å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: STØTTENDE OMSORG
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: T92 gruppe
Dosen av T92 ble beregnet basert på kroppsvekt, oralt to ganger daglig. Varighet av støttebehandling: 8 uker
Kosttilskudd: T92
T92 granulat (5g/pose) tas BID i 8 uker, doseringen vil bli beregnet etter individets kroppsvekt.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo gruppe
Dosen av placebo ble beregnet basert på kroppsvekt, oralt to ganger daglig. Varighet av støttebehandling: 8 uker
Kosttilskudd: Placebo
Placeboen som er matchet med T92-granulat vil bli tatt BID i 8 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 8 i total tic score (TTS) av Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).
Tidsramme: Grunnlinje, uke 8
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) er et semistrukturert klinisk intervju for å vurdere alvorlighetsgraden av tics hos barn og voksne. YGTSS muliggjør evalueringer av antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens av motoriske og fonetiske tics, som dekker den siste uken. Hvert domene skåres på en 6-punkts skala (område 0-5) med en egen vurdering for "generell funksjonshemming" angående forsøkspersonens daglige liv og aktiviteter. YGTSS-TTS er summen av den totale motoriske tic-skåren pluss den totale fonetiske tic-skåren fra 0-50. Høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad/verre utfall. Endringer i TTS etter 8 ukers varighet av støttebehandling vil bli sammenlignet mellom T92- og placebogruppene.
Grunnlinje, uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen fra baseline til uke 8 i total Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) skala YGTSS tic-relatert svekkelse (TRI) poengsum ved uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, uke 8
YGTSS-rangeringen av svekkelse (YGTSS-TRI), med maksimalt 50 poeng, er basert på virkningen av tic-lidelsen på områder som selvtillit, familieliv, sosial aksept og skoleresultater. Høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad/verre utfall.
Grunnlinje, uke 8
Gjennomsnittlig endring fra baseline til TS-CGI alvorlighetsgrad og forbedring ved uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 6 og 8
TS-CGI-skalaen er en 7-punkts Likert-skala som lar klinikeren bruke all tilgjengelig informasjon for å vurdere virkningen av tics på deltakerens livskvalitet. Lavere skår indikerer bedre livskvalitet. Gjennomsnittlig poengsum ble beregnet med T92 og placebo-gruppen i uke 2, 4, 6 og 8.
Baseline, uke 2, 4, 6 og 8
Klinisk responsrate, definert som en ≥ 30 % reduksjon fra baseline på TTS-score ved forskjellige sjekkpunkter.
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 6 og 8
Klinisk respons definert som en ≥ 30 % reduksjon fra baseline på TTS ved uke 2, 4, 6 og 8. Den kliniske responsraten er andelen forsøkspersoner som oppnår klinisk respons.
Baseline, uke 2, 4, 6 og 8
Evaluering av T92 for å redusere alvorlighetsgraden av sensasjonene før fremveksten av tics ved å sammenligne endringen i PUTS-skåre ved uke 8 fra baseline.
Tidsramme: Baseline, uke 4 og 8
PUTS er en selvrapportert skala med ni elementer som måler sensasjonene før fremveksten av tics, og hvert element scores fra 1 til 4. Den totale poengsummen (område: 9-36) oppnås ved å summere alle de ni elementene . Høyere skår indikerer større alvorlighetsgrad/verre symptomer.
Baseline, uke 4 og 8
Evaluering av T92 for å redusere alvorlighetsgraden av tvangstanker og tvang som oppstår ved å sammenligne endringen i CY-BOCS-skåre ved uke 8 fra baseline.
Tidsramme: Baseline, uke 4 og 8
CY-BOCS vurderer alvorlighetsgraden av tvangstanker og tvang som har forekommet den siste uken. OCD-alvorlighetsscore (område 0-40) inkludert alle 10 elementer vurdert på en 5-punkts Likert-skala (område 0-4). Høyere skår indikerer større alvorlighetsgrad/verre symptomer.
Baseline, uke 4 og 8
Evaluering av T92 for å redusere alvorlighetsgraden av ADHD-symptomer.
Tidsramme: Baseline, uke 4 og 8
ADHD-RS-IV er en 18-elements skala basert på DSM-IV-TR-kriteriene for ADHD som gir en vurdering av alvorlighetsgraden av symptomene. De første 9 punktene vurderer uoppmerksomme symptomer og de siste 9 punktene vurderer hyperaktive-impulsive symptomer. Poengsummen er basert på en 4-punkts alvorlighetsskala av Likert-typen: 0 = ingen, 1 = mild, 2 = moderat, 3 = alvorlig. Høyere skår indikerer større alvorlighetsgrad/verre symptomer.
Baseline, uke 4 og 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael H Bloch, MD, PhD, Yale University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FORVENTES)

1. mai 2022

Primær fullføring (FORVENTES)

1. februar 2024

Studiet fullført (FORVENTES)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2022

Først lagt ut (FAKTISKE)

12. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

12. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2022

Sist bekreftet

1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • T92-US-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tourettes syndrom hos barn

Kliniske studier på T92

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere