소아 뚜렛증후군 환자에서 T92의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 임상연구
2022년 1월 10일 업데이트: Tasly Pharmaceuticals, Inc.
소아 뚜렛 증후군 환자에서 T92의 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 임상 연구
투렛 증후군 소아 환자에서 T92의 안전성과 효능을 평가하기 위한 12주 임상 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 뚜렛 증후군 소아 환자에서 T92의 효능과 안전성을 평가하기 위해 고안된 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 외래 환자 임상 연구입니다.
이 시험은 연구를 완료한 모든 피험자에 대해 최대 6주의 스크리닝/휴약 기간, 8주의 지지 치료 기간 및 4주의 추적 기간으로 구성됩니다. 처음 2주 동안 환자는 T92를 절반 용량으로 계속 복용하고 T92 투여는 추적 관찰 기간 3주차부터 중단합니다.
피험자는 개별 체중에 따라 T92 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다. 조사 제품(T92 또는 위약)의 계산된 양은 하루에 두 번 경구 투여됩니다. 아침과 저녁은 매일 거의 같은 시간에 식사와 관계없이 투여한다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
150
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Michael H Bloch, MD, PhD
- 전화번호: 203-974-7551
- 이메일: michael.bloch@yale.edu
연구 연락처 백업
- 이름: James F Leckman, MD, PhD
- 전화번호: 203-785-7971
- 이메일: james.leckman@yale.edu
연구 장소
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale Child Study Center
-
연락하다:
- Michael H Bloch, MD, PhD
- 전화번호: 203-974-7551
- 이메일: michael.bloch@yale.edu
-
연락하다:
- James F Leckman, MD, PhD
- 전화번호: 203-785-7971
- 이메일: james.leckman@yale.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 정신 장애의 진단 및 통계 매뉴얼, 제5판(DSM-V)에 따라 뚜렛 증후군 진단으로 선별 검사를 받은 6~17세의 남성 또는 여성 아동 및 청소년.
- 스크리닝 및 베이스라인에서 YGTSS에서 TTS ≥ 20.
- 조사관의 의견으로는 틱 증상을 나타내는 것이 피험자의 정상적인 일상 생활에 장애를 일으켰습니다.
- 가임기 여성은 임신 테스트에서 음성 판정을 받았고 허용 가능한 이중 장벽 피임법(또는 금욕)을 시행했으며 임신 또는 수유 중이 아니었습니다.
- IRB/EC에 따라 적절하게 피험자가 제공한 서면 동의서 또는 부모/후견인이 제공한 서면 동의서.
- 연구자의 의견에 따르면, 피험자와 지정된 보호자(들) 및/또는 부모(들)는 연구 프로토콜을 준수하고 연구를 완료할 가능성이 높은 것으로 간주되어야 합니다.
제외 기준:
- 비정상적인 움직임(예: 헌팅턴병, 파킨슨병, 시덴햄 무도병, 윌슨병, 정신 지체, 외상성 뇌 손상, 뇌졸중, 하지 불안 증후군)을 동반했을 수 있는 다른 신경학적 상태와 일치하는 병력
- 정신분열증, 양극성 장애 또는 기타 정신병적 장애의 병력; 다음과 같은 동반이환 상태: 강박 장애(OCD) 및 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD)가 포함될 수 있습니다.
- 활성 주요 우울증 장애.
- 신경이완제 악성 증후군의 병력.
치료를 받은 피험자:
- 연구 시작 3개월 이내에 연구 약물
- 연구 시작 3개월 이내에 항정신병약물 보관
- TS 증상에 영향을 미칠 수 있는 항정신병제: 즉, 1주 이내에 토피라메이트; 기준선 이전 2주 이내에 레보도파 또는 도파민 작용제.
- 기준선 이전 2주 이내의 VMAT2 억제제.
- 4주 이내 비정형 항정신병제: 이 계열에는 리스페리돈(Risperdal), 퀘티아핀(Seroquel), 올란자핀(Zyprexa), 지프라시돈(Zeldox), 팔리페리돈(Invega), 아리피프라졸(Abilify) 및 클로자핀(Clozaril)이 포함됩니다.
- 선택적 세로토닌 재흡수 억제제는 연구 시작 전 최소 4주 동안 용량이 안정적이었고 TS의 신경학적 징후를 완화하기 위해 처방되지 않은 경우를 제외합니다.
- 승인된 피임 방법 중 2가지를 사용하지 않을 성적으로 활동적인 남성 또는 여성 또는 시험 기간 동안 그리고 연구 제품의 마지막 투여 후 90일(남성) 또는 30일(여성) 동안 금욕을 유지하지 않을 것입니다.
- CBIT는 스크리닝 시점에서 최소 2개월 동안 시작해야 합니다. PI의 의견에 따라 기존 요법을 계속하거나 중단할 수 있습니다.
- 지난 3개월 이내에 상당한 정신활성 물질 사용 장애; 또는 소변 약물 스크린이 양성이었습니다.
중대한 실험실 이상:
- 혈소판 ≤ 75,000/mm3
- 헤모글로빈 ≤ 9g/dl
- 호중구, 절대값 ≤ 1000/mm3
- Aspartate transaminase (AST) > 3×ULN (정상의 상한)
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 3×ULN
- 크레아티닌 ≥ 2mg/dl
- 연구자의 판단에 따라 악화될 가능성이 있거나, 피험자에게 해로울 수 있거나, 연구를 완료하는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 임의의 임상적으로 중요한 의학적 상태의 병력 또는 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지원_케어
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: T92 그룹
T92의 용량은 체중을 기준으로 1일 2회 경구로 계산했습니다.
지지 요법 기간: 8주
|
T92 과립(5g/포)은 8주 동안 BID로 복용하며 복용량은 개인의 체중에 따라 계산됩니다.
|
|
플라시보_COMPARATOR: 위약 그룹
위약의 용량은 체중을 기준으로 매일 2회 경구로 계산되었습니다.
지지 요법 기간: 8주
|
T92 과립과 일치하는 위약은 8주 동안 BID로 투여됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
YGTSS(Yale Global Tic Severity Scale)의 총 틱 점수(TTS)에서 기준선에서 8주차까지의 평균 변화.
기간: 기준선, 8주차
|
YGTSS(Yale Global Tic Severity Scale)는 어린이와 성인의 틱 심각도를 평가하기 위한 반구조화된 임상 인터뷰입니다.
YGTSS는 지난 주를 다루는 운동 및 음성 틱의 수, 빈도, 강도, 복잡성 및 간섭을 평가할 수 있습니다.
각 영역은 피험자의 일상 생활 및 활동과 관련하여 "전반적인 손상"에 대한 별도의 등급과 함께 6점 척도(범위 0-5)로 점수가 매겨집니다.
YGTSS-TTS는 총 운동 틱 점수에 0-50 범위의 총 음성 틱 점수를 더한 값입니다.
점수가 높을수록 심각도가 높거나 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
지지 치료 기간 8주 후 TTS의 변화를 T92 그룹과 위약 그룹 간에 비교합니다.
|
기준선, 8주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기준선에서 8주차까지 총 Yale Global Tic Severity Scale(YGTSS) 척도 YGTSS 틱 관련 장애(TRI) 점수의 8주차 변화
기간: 기준선, 8주차
|
YGTSS 손상 순위(YGTSS-TRI)는 최대 50점으로 틱 장애가 자존감, 가족 생활, 사회적 수용 및 학교 점수 영역에 미치는 영향을 기반으로 합니다.
점수가 높을수록 심각도가 높거나 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
|
기준선, 8주차
|
|
기준선에서 TS-CGI 중증도까지의 평균 변화 및 8주차 개선
기간: 기준선, 2주, 4주, 6주 및 8주
|
TS-CGI 척도는 임상의가 참가자의 삶의 질에 대한 틱의 영향을 평가하기 위해 모든 이용 가능한 정보를 사용할 수 있도록 하는 7점 리커트 척도입니다.
낮은 점수는 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
평균 점수는 2주, 4주, 6주 및 8주차에 T92 및 위약군으로 계산되었습니다.
|
기준선, 2주, 4주, 6주 및 8주
|
|
다양한 체크 포인트에서 TTS 점수 기준선 대비 ≥ 30% 감소로 정의되는 임상 반응률.
기간: 기준선, 2주, 4주, 6주 및 8주
|
임상 반응은 2주, 4주, 6주 및 8주차에 TTS 기준선에서 ≥ 30% 감소로 정의됩니다.
임상 반응률은 임상 반응을 달성한 피험자의 비율입니다.
|
기준선, 2주, 4주, 6주 및 8주
|
|
기준선으로부터 8주째에 PUTS 점수의 변화를 비교함으로써 틱이 출현하기 전에 감각의 중증도를 감소시키는 T92의 평가.
기간: 기준선, 4주차 및 8주차
|
PUTS는 틱이 발생하기 전의 감각을 측정하는 9개 문항의 자기보고식 척도이며, 각 항목은 1~4점으로 채점한다. 총점(범위: 9~36)은 9개 문항을 모두 합산하여 구한다. .
점수가 높을수록 심각도가 높거나 증상이 악화됨을 나타냅니다.
|
기준선, 4주차 및 8주차
|
|
기준선에서 8주차에 CY-BOCS 점수의 변화를 비교하여 발생하는 강박사고 및 강박의 심각성을 감소시키는 T92의 평가.
기간: 기준선, 4주차 및 8주차
|
CY-BOCS는 지난 주에 발생하는 집착과 강박의 정도를 평가하고 있습니다.
5점 리커트 척도(범위 0-4)로 평가된 10개 항목을 모두 포함하는 OCD 심각도 점수(범위 0-40).
점수가 높을수록 심각도가 높거나 증상이 악화됨을 나타냅니다.
|
기준선, 4주차 및 8주차
|
|
ADHD 증상의 중증도를 감소시키는 T92의 평가.
기간: 기준선, 4주차 및 8주차
|
ADHD-RS-IV는 증상의 심각도 등급을 제공하는 ADHD에 대한 DSM-IV-TR 기준을 기반으로 하는 18개 항목 척도입니다.
처음 9개 항목은 부주의 증상을 평가하고 마지막 9개 항목은 과잉행동-충동 증상을 평가합니다.
채점은 4점 리커트 유형 심각도 척도(0 = 없음, 1 = 경증, 2 = 중등도, 3 = 중증)를 기반으로 합니다.
점수가 높을수록 심각도가 높거나 증상이 악화됨을 나타냅니다.
|
기준선, 4주차 및 8주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Michael H Bloch, MD, PhD, Yale University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2022년 5월 1일
기본 완료 (예상)
2024년 2월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 10일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 1월 10일
마지막으로 확인됨
2022년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .