Um estudo clínico para avaliar a segurança e a eficácia do T92 em pacientes pediátricos com síndrome de Tourette

Critério de inclusão:

1. Crianças e adolescentes de 6 a 17 anos, do sexo masculino ou feminino, com diagnóstico de Síndrome de Tourette de acordo com o Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, Quinta Edição (DSM-V).
2. TTS ≥ 20 no YGTSS na triagem e no início do estudo.
3. Na opinião do Investigador, os sintomas de tique apresentados causaram prejuízo nas rotinas diárias normais do sujeito.
4. As mulheres com potencial para engravidar tiveram um teste de gravidez negativo, praticaram métodos contraceptivos de barreira dupla aceitáveis ​​(ou abstinência) e não estavam grávidas ou amamentando.
5. Consentimento informado por escrito ou consentimento fornecido pelo sujeito e consentimento informado por escrito fornecido pelos pais/responsáveis, conforme apropriado pelo IRB/EC.
6. Na opinião do Investigador, o sujeito e o(s) tutor(es) designado(s) e/ou pai(s) devem ser considerados propensos a cumprir o protocolo do estudo e ter uma alta probabilidade de concluir o estudo.

Critério de exclusão:

1. Histórico médico consistente com outra condição neurológica que pode ter acompanhado movimentos anormais (por exemplo, doença de Huntington, doença de Parkinson, coreia de Sydenham, doença de Wilson, retardo mental, traumatismo cranioencefálico, acidente vascular cerebral, síndrome das pernas inquietas)
2. História de esquizofrenia, transtorno bipolar ou outro transtorno psicótico; Condições comórbidas como: Transtorno Obsessivo Compulsivo (TOC) e Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade (TDAH) podem ser incluídas.
3. Transtorno depressivo maior ativo.
4. História de síndrome neuroléptica maligna.

5. Indivíduos que fizeram tratamento com:

   1. medicação experimental dentro de 3 meses após o início do estudo
   2. antipsicóticos de depósito dentro de 3 meses após o início do estudo
   3. Antipsicóticos com possíveis efeitos nos sintomas da ST: ou seja, topiramato em 1 semana; levodopa ou agonistas da dopamina dentro de 2 semanas antes da linha de base.
   4. Inibidores de VMAT2 dentro de 2 semanas antes da linha de base.
   5. Antipsicóticos atípicos dentro de 4 semanas: esta classe inclui risperidona (Risperdal), quetiapina (Seroquel), olanzapina (Zyprexa), ziprasidona (Zeldox), paliperidona (Invega), aripiprazol (Abilify) e clozapina (Clozaril).
   6. Inibidores seletivos de recaptação de serotonina, a menos que a dosagem tenha sido estável por um mínimo de 4 semanas antes do início do estudo e não prescritos para aliviar os sinais neurológicos de TS.
6. Homens ou mulheres sexualmente ativos que não se comprometeriam a utilizar 2 dos métodos anticoncepcionais aprovados ou que não permaneceriam abstinentes durante o estudo e por 90 dias (homens) ou 30 dias (mulheres) após a última dose do produto experimental.
7. O CBIT deve ser iniciado pelo menos dois meses na triagem. Poderia continuar com a terapia existente ou interrompê-la com base na opinião do PI.
8. Transtorno significativo por uso de substâncias psicoativas nos últimos 3 meses; ou a triagem de drogas na urina foi positiva.

9. Anormalidade laboratorial significativa:

   1. Plaquetas ≤ 75.000/mm3
   2. Hemoglobina ≤ 9 g/dl
   3. Neutrófilos, absoluto ≤ 1000/mm3
   4. Aspartato transaminase (AST) > 3 × LSN (limite superior do normal)
   5. Alanina aminotransferase (ALT) > 3 × LSN
   6. Creatinina ≥ 2 mg/dl
10. Histórico ou presença de qualquer condição médica clinicamente importante que, no julgamento do investigador, possa se deteriorar, pode ser prejudicial ao sujeito ou pode afetar a capacidade do sujeito de concluir o estudo.