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Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von T92 bei pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom

10. Januar 2022 aktualisiert von: Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von T92 bei pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom

Eine 12-wöchige klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von T92 bei pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, ambulante klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von T92 bei pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom.

Diese Studie besteht aus einer Screening-/Wash-out-Periode von bis zu 6 Wochen, einer 8-wöchigen Phase der unterstützenden Betreuung und einer 4-wöchigen Nachbeobachtungsphase für alle Probanden, die die Studie abgeschlossen haben. In den ersten zwei Wochen nehmen die Patienten weiterhin T92 in halber Dosis ein und die T92-Verabreichung wird ab Woche 3 der Nachbeobachtungszeit eingestellt.

Die Probanden werden nach dem Zufallsprinzip T92 oder einem passenden Placebo basierend auf dem individuellen Körpergewicht zugeteilt. Die berechnete Menge des Prüfpräparats (T92 oder Placebo) wird zweimal täglich oral verabreicht. Morgendosis und Abenddosis sollten jeden Tag ungefähr zur gleichen Zeit und unabhängig von den Mahlzeiten verabreicht werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

150

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Kinder und Jugendliche im Alter von 6 bis 17 Jahren beim Screening mit einer Diagnose des Tourette-Syndroms gemäß Diagnostisches und Statistisches Handbuch Psychischer Störungen, Fünfte Ausgabe (DSM-V).
  2. TTS ≥ 20 auf dem YGTSS beim Screening und Baseline.
  3. Nach Ansicht des Ermittlers verursachten die auftretenden Tic-Symptome eine Beeinträchtigung der normalen täglichen Routinen der Testperson.
  4. Frauen im gebärfähigen Alter hatten einen negativen Schwangerschaftstest, praktizierten akzeptable Methoden der Doppelbarriere zur Empfängnisverhütung (oder Abstinenz) und waren nicht schwanger oder stillten.
  5. Schriftliche Einverständniserklärung oder Einverständniserklärung des Probanden und schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten, je nach IRB/EC.
  6. Nach Meinung des Prüfarztes muss davon ausgegangen werden, dass der Proband und die designierten Erziehungsberechtigten und/oder Elternteile das Studienprotokoll einhalten und die Studie mit hoher Wahrscheinlichkeit abschließen werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Krankengeschichte im Einklang mit einer anderen neurologischen Erkrankung, die möglicherweise begleitende abnormale Bewegungen hatte (z. B. Huntington-Krankheit, Parkinson-Krankheit, Sydenham-Chorea, Wilson-Krankheit, geistige Behinderung, traumatische Hirnverletzung, Schlaganfall, Restless-Legs-Syndrom)
  2. Vorgeschichte von Schizophrenie, bipolarer Störung oder einer anderen psychotischen Störung; Begleiterkrankungen wie: Zwangsstörung (OCD) und Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS) können eingeschlossen werden.
  3. Aktive schwere Depressionsstörung.
  4. Geschichte des malignen neuroleptischen Syndroms.

  5. Patienten, die behandelt wurden mit:

    1. Prüfmedikation innerhalb von 3 Monaten nach Beginn der Studie
    2. Depot-Antipsychotika innerhalb von 3 Monaten nach Studienbeginn
    3. Antipsychotika mit möglichen Auswirkungen auf TS-Symptome: d. h. Topiramat innerhalb von 1 Woche; Levodopa oder Dopaminagonisten innerhalb von 2 Wochen vor Studienbeginn.
    4. VMAT2-Inhibitoren innerhalb von 2 Wochen vor Studienbeginn.
    5. Atypische Antipsychotika innerhalb von 4 Wochen: Diese Klasse umfasst Risperidon (Risperdal), Quetiapin (Seroquel), Olanzapin (Zyprexa), Ziprasidon (Zeldox), Paliperidon (Invega), Aripiprazol (Abilify) und Clozapin (Clozaril).
    6. Selektive Serotonin-Wiederaufnahmehemmer, es sei denn, die Dosierung war mindestens 4 Wochen vor Studienbeginn stabil und wurde nicht verschrieben, um die neurologischen Anzeichen von TS zu lindern.
  6. Sexuell aktive Männer oder Frauen, die sich nicht verpflichten würden, 2 der zugelassenen Verhütungsmethoden anzuwenden, oder die während der Studie und für 90 Tage (Männer) oder 30 Tage (Frauen) nach der letzten Dosis des Prüfprodukts nicht abstinent bleiben würden.
  7. CBIT muss mindestens zwei Monate nach dem Screening begonnen werden. Könnte die bestehende Therapie fortsetzen oder auf der Grundlage der Meinung von PI beenden.
  8. Signifikante psychoaktive Substanzgebrauchsstörung innerhalb der letzten 3 Monate; oder der Drogentest im Urin war positiv.

  9. Signifikante Laboranomalie:

    1. Blutplättchen ≤ 75.000/mm3
    2. Hämoglobin ≤ 9 g/dl
    3. Neutrophile, absolut ≤ 1000/mm3
    4. Aspartat-Transaminase (AST) > 3 × ULN (obere Normgrenze)
    5. Alaninaminotransferase (ALT) > 3×ULN
    6. Kreatinin ≥ 2 mg/dl
  10. Vorgeschichte oder Vorhandensein eines klinisch wichtigen medizinischen Zustands, der sich nach Einschätzung des Prüfarztes wahrscheinlich verschlechtert, dem Probanden schaden könnte oder die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die Studie abzuschließen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: UNTERSTÜTZENDE PFLEGE
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: T92-Gruppe
Die Dosis von T92 wurde basierend auf dem Körpergewicht zweimal täglich oral errechnet. Betreuungsdauer: 8 Wochen
Nahrungsergänzungsmittel: T92
T92-Granulat (5 g/Beutel) wird BID für 8 Wochen eingenommen, die Dosierung wird anhand des individuellen Körpergewichts berechnet.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo-Gruppe
Die Placebo-Dosis wurde basierend auf dem Körpergewicht zweimal täglich oral eingenommen. Betreuungsdauer: 8 Wochen
Nahrungsergänzungsmittel: Placebo
Das auf T92-Granulat abgestimmte Placebo wird 8 Wochen lang BID eingenommen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die mittlere Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 8 im Gesamt-Tic-Score (TTS) der Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).
Zeitfenster: Baseline, Woche 8
Die Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) ist ein halbstrukturiertes klinisches Interview zur Beurteilung der Schwere von Tics bei Kindern und Erwachsenen. Das YGTSS ermöglicht Auswertungen von Anzahl, Häufigkeit, Intensität, Komplexität und Interferenz von motorischen und phonischen Tics, die die vergangene Woche abdecken. Jeder Bereich wird auf einer 6-Punkte-Skala (Bereich 0–5) mit einer separaten Bewertung für „Gesamtbeeinträchtigung“ in Bezug auf das tägliche Leben und die Aktivitäten der Testperson bewertet. YGTSS-TTS ist die Summe aus dem gesamten motorischen Tic-Score plus dem gesamten phonetischen Tic-Score im Bereich von 0-50. Höhere Werte weisen auf einen größeren Schweregrad/ein schlechteres Ergebnis hin. Änderungen der TTS nach 8 Wochen der Dauer der unterstützenden Behandlung werden zwischen der T92- und der Placebo-Gruppe verglichen.
Baseline, Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 8 im Gesamtwert der Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)-Skala YGTSS Tic-Related Impairment (TRI)-Score in Woche 8
Zeitfenster: Baseline, Woche 8
Das YGTSS-Ranking der Beeinträchtigung (YGTSS-TRI) mit maximal 50 Punkten basiert auf den Auswirkungen der Tic-Störung auf die Bereiche Selbstwertgefühl, Familienleben, soziale Akzeptanz und Schulnoten. Höhere Werte weisen auf einen größeren Schweregrad/ein schlechteres Ergebnis hin.
Baseline, Woche 8
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert zum TS-CGI-Schweregrad und Verbesserung in Woche 8
Zeitfenster: Baseline, Woche 2, 4, 6 und 8
Die TS-CGI-Skala ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die es dem Arzt ermöglicht, alle verfügbaren Informationen zu verwenden, um die Auswirkungen von Tics auf die Lebensqualität des Teilnehmers zu beurteilen. Niedrigere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin. Der Mittelwert wurde mit der T92- und der Placebo-Gruppe in Woche 2, 4, 6 und 8 berechnet.
Baseline, Woche 2, 4, 6 und 8
Klinische Ansprechrate, definiert als ≥ 30 %ige Reduktion des TTS-Scores gegenüber dem Ausgangswert an verschiedenen Kontrollpunkten.
Zeitfenster: Baseline, Woche 2, 4, 6 und 8
Klinisches Ansprechen definiert als ≥ 30 % Reduktion gegenüber dem Ausgangswert auf TTS in Woche 2, 4, 6 und 8. Die klinische Ansprechrate ist der Anteil der Probanden, die ein klinisches Ansprechen erzielen.
Baseline, Woche 2, 4, 6 und 8
Bewertung von T92 bei der Verringerung der Schwere der Empfindungen vor dem Auftreten von Tics durch Vergleich der Veränderung der PUTS-Scores in Woche 8 gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und 8
Der PUTS ist eine Skala mit neun Punkten, die die Empfindungen vor dem Auftreten von Tics misst, und jeder Punkt wird von 1 bis 4 bewertet. Die Gesamtpunktzahl (Bereich: 9-36) wird durch Summieren aller neun Punkte erhalten . Höhere Werte weisen auf eine stärkere Schwere/schlechtere Symptome hin.
Baseline, Woche 4 und 8
Bewertung von T92 bei der Verringerung der Schwere von Zwangsgedanken und Zwangshandlungen durch Vergleich der Veränderung der CY-BOCS-Scores in Woche 8 gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und 8
Das CY-BOCS bewertet die Schwere der Zwangsgedanken und Zwangshandlungen, die in der vergangenen Woche aufgetreten sind. OCD-Schwerewert (Bereich 0–40), einschließlich aller 10 Punkte, die auf einer 5-Punkte-Likert-Skala (Bereich 0–4) bewertet wurden. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Schwere/schlechtere Symptome hin.
Baseline, Woche 4 und 8
Bewertung von T92 bei der Verringerung der Schwere von ADHS-Symptomen.
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und 8
Die ADHD-RS-IV ist eine 18-Punkte-Skala, die auf den DSM-IV-TR-Kriterien für ADHS basiert und eine Bewertung der Schwere der Symptome liefert. Die ersten 9 Items bewerten unaufmerksame Symptome und die letzten 9 Items bewerten hyperaktiv-impulsive Symptome. Die Bewertung basiert auf einer 4-Punkte-Schweregradskala nach Likert: 0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Schwere/schlechtere Symptome hin.
Baseline, Woche 4 und 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael H Bloch, MD, PhD, Yale University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (ERWARTET)

1. Mai 2022

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Februar 2024

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Januar 2022

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

12. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

12. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • T92-US-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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