Een klinisch onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van T92 bij pediatrische patiënten met het syndroom van Gilles de la Tourette te evalueren

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke kinderen en adolescenten van 6 tot 17 jaar na screening met een diagnose van het syndroom van Gilles de la Tourette volgens Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V).
2. TTS ≥ 20 op de YGTSS bij screening en baseline.
3. Naar de mening van de onderzoeker veroorzaakten de zich presenterende ticsymptomen een verstoring van de normale dagelijkse routines van de proefpersoon.
4. Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd hadden een negatieve zwangerschapstest, pasten aanvaardbare anticonceptiemethoden met dubbele barrière (of onthouding) toe en waren niet zwanger of gaven geen borstvoeding.
5. Schriftelijke geïnformeerde toestemming of toestemming van de proefpersoon, en schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder(s)/voogd(en), zoals van toepassing volgens de IRB/EC.
6. Naar de mening van de onderzoeker moeten de proefpersoon en de aangewezen voogd(en) en/of ouder(s) waarschijnlijk worden geacht te voldoen aan het onderzoeksprotocol en een grote kans te hebben het onderzoek af te ronden.

Uitsluitingscriteria:

1. Medische voorgeschiedenis consistent met een andere neurologische aandoening die gepaard kan gaan met abnormale bewegingen (bijv. de ziekte van Huntington, de ziekte van Parkinson, de chorea van Sydenham, de ziekte van Wilson, mentale retardatie, traumatisch hersenletsel, beroerte, rustelozebenensyndroom)
2. Geschiedenis van schizofrenie, bipolaire stoornis of andere psychotische stoornis; Comorbide aandoeningen zoals: Obsessieve-compulsieve stoornis (OCD) en Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) kunnen worden opgenomen.
3. Actieve depressieve stoornis.
4. Geschiedenis van het maligne neurolepticasyndroom.

5. Proefpersonen die een behandeling hebben gehad met:

   1. onderzoeksmedicatie binnen 3 maanden na aanvang van de studie
   2. depot antipsychotica binnen 3 maanden na aanvang van de studie
   3. Antipsychotica met mogelijke effecten op TS-symptomen: d.w.z. topiramaat binnen 1 week; levodopa of dopamine-agonisten binnen 2 weken voorafgaand aan baseline.
   4. VMAT2-remmers binnen 2 weken voorafgaand aan baseline.
   5. Atypische antipsychotica binnen 4 weken: deze klasse omvat risperidon (Risperdal), quetiapine (Seroquel), olanzapine (Zyprexa), ziprasidon (Zeldox), paliperidon (Invega), aripiprazol (Abilify) en clozapine (Clozaril).
   6. Selectieve serotonineheropnameremmers, tenzij de dosering minimaal 4 weken stabiel is geweest voorafgaand aan de start van het onderzoek en niet zijn voorgeschreven om de neurologische symptomen van TS te verlichten.
6. Seksueel actieve mannen of vrouwen die zich niet zouden committeren aan het gebruik van 2 van de goedgekeurde anticonceptiemethoden of die zich niet zouden onthouden tijdens de proef en gedurende 90 dagen (mannen) of 30 dagen (vrouwen) na de laatste dosis van het onderzoeksproduct.
7. CBIT moet ten minste twee maanden na de screening worden gestart. Kan bestaande therapie voortzetten of stoppen op basis van de mening van PI.
8. Significante stoornis in het gebruik van psychoactieve middelen in de afgelopen 3 maanden; of de urinedrugscreening was positief.

9. Significante laboratoriumafwijking:

   1. Bloedplaatjes ≤ 75.000/mm3
   2. Hemoglobine ≤ 9 g/dl
   3. Neutrofielen, absoluut ≤ 1000/mm3
   4. Aspartaattransaminase (AST) > 3×ULN (bovengrens van normaal)
   5. Alanine-aminotransferase (ALT) > 3×ULN
   6. Creatinine ≥ 2 mg/dl
10. Geschiedenis of aanwezigheid van een klinisch belangrijke medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, waarschijnlijk zal verslechteren, schadelijk kan zijn voor de proefpersoon of het vermogen van de proefpersoon om het onderzoek te voltooien kan beïnvloeden.