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Une étude clinique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du T92 chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Tourette

10 janvier 2022 mis à jour par: Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Une étude clinique multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du T92 chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Tourette

Une étude clinique de 12 semaines pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du T92 chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Tourette.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du T92 chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de la Tourette.

Cet essai consiste en une période de dépistage/d'élimination pouvant aller jusqu'à 6 semaines, une période de soins de soutien de 8 semaines et une période de suivi de 4 semaines pour tous les sujets ayant terminé l'étude. Pendant les deux premières semaines, les patients continueront à prendre du T92 à demi-dose et l'administration de T92 sera arrêtée à partir de la semaine 3 de la période de suivi.

Les sujets seront assignés au hasard pour recevoir du T92 ou un placebo correspondant en fonction du poids corporel individuel. La quantité calculée de produit expérimental (T92 ou placebo) sera administrée par voie orale deux fois par jour. La dose du matin et la dose du soir doivent être administrées à peu près à la même heure chaque jour et sans rapport avec les repas.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

150

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale Child Study Center
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfants et adolescents de sexe masculin ou féminin âgés de 6 à 17 ans lors du dépistage avec un diagnostic de syndrome de Gilles de la Tourette selon le Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, cinquième édition (DSM-V).
  2. TTS ≥ 20 sur le YGTSS au dépistage et au départ.
  3. De l'avis de l'enquêteur, les symptômes de tic présentés ont causé une altération des routines quotidiennes normales du sujet.
  4. Les femmes en âge de procréer avaient un test de grossesse négatif, pratiquaient des méthodes de contraception à double barrière acceptables (ou abstinence) et n'étaient pas enceintes ou allaitantes.
  5. Assentiment ou consentement éclairé écrit fourni par le sujet, et consentement éclairé écrit fourni par le(s) parent(s)/tuteur(s), selon le cas selon l'IRB/EC.
  6. De l'avis de l'investigateur, le sujet et le(s) tuteur(s) et/ou parent(s) désigné(s) doivent être considérés comme susceptibles de se conformer au protocole de l'étude et d'avoir une forte probabilité de terminer l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents médicaux compatibles avec une autre affection neurologique pouvant s'accompagner de mouvements anormaux (par exemple, maladie de Huntington, maladie de Parkinson, chorée de Sydenham, maladie de Wilson, retard mental, lésion cérébrale traumatique, accident vasculaire cérébral, syndrome des jambes sans repos)
  2. Antécédents de schizophrénie, de trouble bipolaire ou d'un autre trouble psychotique ; Les conditions comorbides telles que : le trouble obsessionnel-compulsif (TOC) et le trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH) peuvent être inclus.
  3. Trouble dépressif majeur actif.
  4. Antécédents de syndrome malin des neuroleptiques.

  5. Sujets ayant reçu un traitement avec :

    1. médicament expérimental dans les 3 mois suivant le début de l'étude
    2. antipsychotiques retard dans les 3 mois suivant le début de l'étude
    3. Antipsychotiques ayant des effets possibles sur les symptômes du ST : c'est-à-dire topiramate dans la semaine ; lévodopa ou agonistes de la dopamine dans les 2 semaines précédant le départ.
    4. Inhibiteurs de VMAT2 dans les 2 semaines précédant le départ.
    5. Antipsychotiques atypiques dans les 4 semaines : cette classe comprend la rispéridone (Risperdal), la quétiapine (Seroquel), l'olanzapine (Zyprexa), la ziprasidone (Zeldox), la palipéridone (Invega), l'aripiprazole (Abilify) et la clozapine (Clozaril).
    6. Inhibiteurs sélectifs de la recapture de la sérotonine, sauf si la posologie est stable depuis au moins 4 semaines avant le début de l'étude et non prescrits pour soulager les signes neurologiques du ST.
  6. Hommes ou femmes sexuellement actifs qui ne s'engageraient pas à utiliser 2 des méthodes de contraception approuvées ou qui ne resteraient pas abstinents pendant l'essai et pendant 90 jours (hommes) ou 30 jours (femmes) après la dernière dose du produit expérimental.
  7. Le CBIT doit être lancé au moins deux mois après le dépistage. Pourrait continuer le traitement existant ou l'arrêter en fonction de l'avis de PI.
  8. Trouble significatif lié à l'utilisation de substances psychoactives au cours des 3 derniers mois ; ou le dépistage de drogue dans l'urine était positif.

  9. Anomalie de laboratoire significative :

    1. Plaquettes ≤ 75 000/mm3
    2. Hémoglobine ≤ 9 g/dl
    3. Neutrophiles, absolu ≤ 1000/mm3
    4. Aspartate transaminase (AST) > 3 × LSN (limite supérieure de la normale)
    5. Alanine aminotransférase (ALT) > 3 × LSN
    6. Créatinine ≥ 2 mg/dl
  10. Antécédents ou présence de toute condition médicale cliniquement importante qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible de se détériorer, pourrait être préjudiciable au sujet ou pourrait affecter la capacité du sujet à terminer l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: SUPPORTIVE_CARE
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Groupe T92
La dose de T92 a été calculée en fonction du poids corporel, par voie orale deux fois par jour. Durée des soins de support : 8 semaines
Complément alimentaire: T92
Les granules de T92 (5g/sachet) seront prises BID pendant 8 semaines, la posologie sera calculée en fonction du poids corporel de l'individu.
PLACEBO_COMPARATOR: Groupe placebo
La dose de placebo a été calculée en fonction du poids corporel, par voie orale deux fois par jour. Durée des soins de support : 8 semaines
Complément alimentaire: Placebo
Le placebo apparié aux granules de T92 sera pris BID pendant 8 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La variation moyenne entre le départ et la semaine 8 du score total des tics (TTS) de l'échelle de sévérité globale des tics de Yale (YGTSS).
Délai: Base de référence, semaine 8
L'échelle de sévérité globale des tics de Yale (YGTSS) est un entretien clinique semi-structuré permettant d'évaluer la sévérité des tics chez les enfants et les adultes. Le YGTSS permet des évaluations du nombre, de la fréquence, de l'intensité, de la complexité et de l'interférence des tics moteurs et phoniques, couvrant la semaine écoulée. Chaque domaine est noté sur une échelle de 6 points (de 0 à 5) avec une note distincte pour la « déficience globale » concernant la vie quotidienne et les activités du sujet. YGTSS-TTS est la somme du score de tic moteur total plus le score de tic phonique total allant de 0 à 50. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité/un pire résultat. Les modifications du TTS après 8 semaines de soins de soutien seront comparées entre les groupes T92 et placebo.
Base de référence, semaine 8

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le changement entre le départ et la semaine 8 du score total de l'échelle de gravité des tics de Yale (YGTSS) YGTSS de la déficience liée aux tics (TRI) à la semaine 8
Délai: Base de référence, semaine 8
Le classement YGTSS de la déficience (YGTSS-TRI), avec un maximum de 50 points, est basé sur l'impact du tic nerveux sur les domaines de l'estime de soi, de la vie familiale, de l'acceptation sociale et des résultats scolaires. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité/un pire résultat.
Base de référence, semaine 8
Changement moyen entre la ligne de base et la sévérité du TS-CGI et amélioration à la semaine 8
Délai: Baseline, Semaine 2, 4, 6 et 8
L'échelle TS-CGI est une échelle de Likert en 7 points qui permet au clinicien d'utiliser toutes les informations disponibles pour évaluer l'impact des tics sur la qualité de vie du participant. Des scores plus faibles indiquent une meilleure qualité de vie. Le score moyen a été calculé avec le groupe T92 et le groupe placebo, aux semaines 2, 4, 6 et 8.
Baseline, Semaine 2, 4, 6 et 8
Taux de réponse clinique, défini comme une réduction ≥ 30 % par rapport à la ligne de base du score TTS à différents points de contrôle.
Délai: Baseline, Semaine 2, 4, 6 et 8
Réponse clinique définie comme une réduction ≥ 30 % par rapport à la valeur initiale du TTS aux semaines 2, 4, 6 et 8. Le taux de réponse clinique est la proportion de sujets qui obtiennent une réponse clinique.
Baseline, Semaine 2, 4, 6 et 8
Évaluation du T92 dans la réduction de la sévérité des sensations avant l'apparition des tics en comparant l'évolution des scores PUTS à la semaine 8 par rapport au départ.
Délai: Baseline, Semaine 4 et 8
Le PUTS est une échelle autodéclarée en neuf items qui mesure les sensations avant l'apparition des tics, et chaque item est noté de 1 à 4. Le score total (gamme : 9-36) est obtenu en additionnant les neuf items . Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité/des symptômes plus graves.
Baseline, Semaine 4 et 8
Évaluation du T92 dans la réduction de la gravité des obsessions et des compulsions survenant en comparant l'évolution des scores CY-BOCS à la semaine 8 par rapport au départ.
Délai: Baseline, Semaine 4 et 8
Le CY-BOCS évalue la gravité des obsessions et des compulsions survenues au cours de la semaine écoulée. Score de sévérité du TOC (gamme de 0 à 40) comprenant les 10 éléments notés sur une échelle de Likert à 5 points (gamme de 0 à 4). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité/des symptômes plus graves.
Baseline, Semaine 4 et 8
Évaluation de T92 dans la réduction de la sévérité des symptômes du TDAH.
Délai: Baseline, Semaine 4 et 8
L'ADHD-RS-IV est une échelle de 18 éléments basée sur les critères du DSM-IV-TR pour le TDAH qui fournit une évaluation de la gravité des symptômes. Les 9 premiers items évaluent les symptômes d'inattention et les 9 derniers items évaluent les symptômes hyperactifs-impulsifs. La notation est basée sur une échelle de gravité de type Likert à 4 points : 0 = aucune, 1 = légère, 2 = modérée, 3 = sévère. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité/des symptômes plus graves.
Baseline, Semaine 4 et 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael H Bloch, MD, PhD, Yale University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

1 mai 2022

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 février 2024

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2022

Première publication (RÉEL)

12 janvier 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

12 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • T92-US-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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