PTCH1 機能喪失変異を有する進行性固形腫瘍患者における ENV-101 (タラデギブ) の安全性と有効性を評価する研究

包含基準:

• 18歳以上の女性または男性。 12 歳から 17 歳までの年齢 (両端を含む) の女性および男性は、成長板の発達を評価するためのスポンサーによる X 線検査のレビュー後、適切であると判断された場合に登録することができます。
• PTCH1機能喪失変異を有する固形腫瘍が組織学的または細胞学的に確認されており、CLIA認定の検査室で定期的に行われるゲノム配列決定によって特定されています
• 経口薬を服用できる
• -患者はすべての標準治療に難治性でなければならない、または標準治療または根治治療が存在しない、または患者が標準治療の拒否を記録している
• -インフォームドコンセントフォームに署名し、完全に理解することをいとわない患者
• -平均余命は3か月以上

除外基準:

• -この研究で投与されたもの以外の抗癌療法（例、化学療法、他の標的療法）の同時投与
• -制御されていない胸水、心嚢液、または繰り返しのドレナージ手順を必要とする腹水。 留置カテーテルを使用している患者は許可されます
• -研究開始前の5年以内の原発腫瘍タイプ以外の悪性腫瘍、ただし、転移または死亡のリスクが無視できるものを除く（例：予想される5年OS > 90％） 予想される治癒結果で治療された（以前の病歴完全に切除された場合の上皮内基底細胞または扁平上皮皮膚がん、サーベイランスによって管理されている限局性前立腺がん、治癒目的で外科的に治療された上皮内乳管がんが許可されます)
• -研究開始前の過去2年間に処方全身療法を必要とする臨床的に重要な自己免疫疾患の病歴;制御された甲状腺機能低下症の患者は、治験責任医師による評価後に考慮される場合があります。
• -研究開始時の活動性感染の存在または確認された活動性ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、またはC型肝炎ウイルス（HCV）
• -ニューヨーク心臓協会の心臓病（クラスII以上）、研究開始前の3か月以内の心筋梗塞、不安定な不整脈、または不安定な狭心症などの重大な心血管疾患。 -既知の冠動脈疾患、上記の基準を満たさないうっ血性心不全、または左室駆出率が50％未満の患者は、治療する医師の意見で最適化された安定した医療レジメンでなければなりません
• -難治性の吐き気と嘔吐、吸収不良、外部胆道シャント、または治験薬の適切な吸収を妨げる重大な腸切除
• -研究開始前の28日以内の主要な外科的処置または研究の過程での主要な外科的処置の必要性の予測
• -他の治験薬による治療、または治療目的の別の臨床研究への参加 研究開始前の28日以内
• -中程度またはより強力なCYP3A4阻害剤または誘導剤であることが知られている薬物の使用 研究開始前の12日以内
• -以前の治療に起因するCTCAE Grade 2以上の未解決の毒性（貧血、脱毛症、皮膚の色素沈着、プラチナ誘発性の神経毒性および内分泌疾患または安定した病気を除く）
• -性的に活発で、研究期間中および最終研究用量から30日間避妊を使用したくない生殖能力のある男性と女性
• 妊娠中または授乳中の女性
• -研究期間中および最終研究投与後30日間、血液または血液製剤の提供を控えたくない女性および男性
• -研究期間中および最終研究投与後30日間、精子提供を控えたくない男性
• -重度のアレルギー反応、アナフィラキシー反応、またはENV-101のいずれかの成分に対する既知の過敏症の病歴を持つ患者
• -研究調査サイトまたは研究スポンサーに直接関係する職員の近親者（配偶者、親、子供、または兄弟;生物学的または法的養子縁組）である患者