Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost ENV-101 (Taladegib) u pacientů s pokročilými solidními nádory s PTCH1 ztrátou funkčních mutací

3. března 2026 aktualizováno: Endeavor Biomedicines, Inc.

Multicentrická studie fáze 2 hodnotící bezpečnost a účinnost ENV-101 (Taladegib) u pacientů s pokročilými solidními nádory s PTCH1 ztrátou funkčních mutací

Tato studie využívá dvoustupňový design, jehož cílem je vyhodnotit účinnost a bezpečnost ENV-101, silného inhibitoru Hedgehog (Hh) dráhy, u pacientů s refrakterními pokročilými solidními nádory charakterizovanými mutacemi se ztrátou funkce (LOF) v Patched- 1 (PTCH1) gen. Fáze 1 této studie bude zahrnovat přibližně 44 pacientů randomizovaných mezi dvě úrovně dávek. Podle potřeby rozšíří 2. fáze studie počet zápisů na základě výsledků 1. fáze.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Research Site
      • Santa Rosa, California, Spojené státy, 95403
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33609
        • Research Site
    • Illinois
      • Zion, Illinois, Spojené státy, 60099
        • Research Site
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Spojené státy, 70433
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
    • Virginia
      • Fredericksburg, Virginia, Spojené státy, 22408
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Spojené státy, 24501
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ženy nebo muži starší nebo rovnající se 18 letům. Ženy a muži ve věku od 12 do 17 let (včetně) mohou být zapsáni, pokud je to považováno za vhodné po kontrole rentgenového snímku se sponzorem pro hodnocení vývoje růstové ploténky
  • Má histologicky nebo cytologicky potvrzený solidní nádor, který nese ztrátu funkční mutace PTCH1, identifikovanou genomickým sekvenováním běžně prováděným v laboratoři s certifikací CLIA
  • Schopnost užívat léky perorálně
  • Pacienti musí být odolní vůči všem standardním léčebným terapiím, nebo standardní či léčebná terapie neexistuje nebo pacient zdokumentoval, že odmítl standardní léčebné terapie.
  • Pacienti, kteří jsou ochotni podepsat formulář informovaného souhlasu a plně mu rozumí
  • Předpokládaná délka života ≥ 3 měsíce

Kritéria vyloučení:

  • Současné podávání jakýchkoliv protirakovinných terapií (např. chemoterapie, jiné cílené terapie) jiných než těch, které jsou podávány v této studii
  • Nekontrolovaný pleurální výpotek, perikardiální výpotek nebo ascites vyžadující opakované drenážní postupy. Pacienti se zavedenými katetry jsou povoleni
  • Malignity jiného než primárního typu nádoru během 5 let před zahájením studie, s výjimkou těch se zanedbatelným rizikem metastáz nebo úmrtí (např. očekávaný 5letý OS > 90 %) léčených s očekávaným léčebným výsledkem (předchozí anamnéza v situ bazální nebo spinocelulární karcinom kůže, pokud je zcela vyříznut, lokalizovaný karcinom prostaty, který je řízen dohledem, duktální karcinom in situ léčený chirurgicky s léčebným záměrem jsou povoleny)
  • Anamnéza klinicky významného autoimunitního onemocnění vyžadujícího systémovou léčbu na předpis v posledních dvou letech před zahájením studie; pacienti s kontrolovanou hypotyreózou mohou být zváženi po vyhodnocení zkoušejícím.
  • Přítomnost aktivní infekce na začátku studie nebo potvrzený aktivní virus lidské imunodeficience (HIV), virus hepatitidy B (HBV) nebo virus hepatitidy C (HCV)
  • Významné kardiovaskulární onemocnění, jako je srdeční choroba New York Heart Association (třída II nebo vyšší), infarkt myokardu během 3 měsíců před zahájením studie, nestabilní arytmie nebo nestabilní angina pectoris. Pacienti se známým onemocněním koronárních tepen, městnavým srdečním selháním nesplňujícím výše uvedená kritéria nebo ejekční frakcí levé komory < 50 % musí být na stabilním léčebném režimu, který je podle názoru ošetřujícího lékaře optimalizován.
  • Refrakterní nauzea a zvracení, malabsorpce, externí biliární zkrat nebo významná resekce střeva, která by zabránila adekvátní absorpci hodnoceného přípravku
  • Velký chirurgický zákrok během 28 dnů před zahájením studie nebo očekávání potřeby velkého chirurgického zákroku v průběhu studie
  • Léčba jakýmkoli jiným zkoumaným činidlem nebo účast v jiné klinické studii s terapeutickým záměrem během 28 dnů před zahájením studie
  • Užívání léků, o kterých je známo, že jsou středně silné nebo silnější inhibitory nebo induktory CYP3A4 během 12 dnů před zahájením studie
  • Nevyřešená toxicita ≥ CTCAE stupně 2 přisuzovaná jakékoli předchozí terapii (s výjimkou anémie, alopecie, pigmentace kůže, neurotoxicity vyvolané platinou a endokrinních onemocnění nebo onemocnění, které jsou stabilní)
  • Muži a ženy s reprodukčním potenciálem, kteří jsou sexuálně aktivní a nejsou ochotni používat antikoncepci po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po poslední studijní dávce
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Ženy a muži, kteří nejsou ochotni zdržet se darování krve nebo krevních produktů po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po jejich poslední studijní dávce
  • Muži, kteří nejsou ochotni zdržet se dárcovství spermií po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po jejich poslední studijní dávce
  • Pacienti s anamnézou těžké alergické reakce, anafylaktické reakce nebo známé přecitlivělosti na kteroukoli složku ENV-101
  • Pacienti, kteří jsou nejbližší rodinní příslušníci (manžel/manželka, rodič, dítě nebo sourozenec; biologický nebo legálně adoptovaný) personálu přímo spojeného s výzkumným místem studie nebo sponzorem studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 200 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) tablety, 200 mg jednou denně ve 28denních cyklech
Lék: ENV-101 (taladegib)
tablety podávané jednou denně
Experimentální: 300 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) tablety, 300 mg jednou denně ve 28denních cyklech
Lék: ENV-101 (taladegib)
tablety podávané jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra objektivní odezvy (ORR)
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
ORR se skládá z kompletní odezvy (CR) a částečné odezvy (PR), měřených kritérii hodnocení odpovědi u solidních nádorů, verze 1.1 (RECIST 1.1), jak bylo stanoveno nezávislým hodnocením (potvrzená CR nebo PR bude definována jako opakované hodnocení provedené nejméně 28 dní po prvním splnění kritérií pro odpověď).
dokončením studia v průměru 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
dokončením studia v průměru 6 měsíců
Četnost nepřijatelné toxicity
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
Nepřijatelné toxicity = nehematologické AE >= 3. stupeň závažnosti, nezahrnuje alopecii a únavu.
dokončením studia v průměru 6 měsíců
ORR od vyšetřovatele
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
Nejlepší celková odpověď potvrzené CR nebo PR, jak určil ošetřující zkoušející pomocí RECIST 1.1.
dokončením studia v průměru 6 měsíců
Míra klinického přínosu (CBR)
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
CBR = podíl pacientů, kteří dosáhli CR, PR nebo stabilního onemocnění, jak určil ošetřující zkoušející pomocí RECIST 1.1.
dokončením studia v průměru 6 měsíců
Celkové přežití (OS)
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
OS = Počet měsíců od zahájení studijní medikace do data úmrtí z jakékoli příčiny nebo posledního sledování.
dokončením studia v průměru 6 měsíců
Doba odezvy (DOR)
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
DOR = počet měsíců od začátku CR nebo PR, podle toho, která odpověď je zaznamenána jako první a následně potvrzena, do prvního data, kdy je dokumentováno recidivující nebo progresivní onemocnění nebo úmrtí.
dokončením studia v průměru 6 měsíců
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
PFS = počet měsíců od zahájení studijní medikace do progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny nebo do posledního sledování, podle toho, co dříve.
dokončením studia v průměru 6 měsíců
Změna inhibice Gli1
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie, v průměru 6 měsíců
Procentuální změna v inhibici Gli1, markeru pro inhibici Hedgehog dráhy, v kožních biopsiích.
Od základního stavu po dokončení studie, v průměru 6 měsíců
Změna expozice studované medikace v ustáleném stavu
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie, v průměru 6 měsíců
Měření minimální koncentrace studovaného léku v krvi na začátku a na konci každého 28denního léčebného cyklu
Od základního stavu po dokončení studie, v průměru 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Endeavor Biomedicines, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Lisa Lancaster, M.D., Endeavor Biomedicines

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

20. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

20. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ENV-ONC-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit