Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​ENV-101 (Taladegib) hos patienter med avancerede solide tumorer med PTCH1 tab af funktionsmutationer

3. marts 2026 opdateret af: Endeavor Biomedicines, Inc.

Et fase 2, multicenter-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​ENV-101 (Taladegib) hos patienter med avancerede solide tumorer, der rummer PTCH1-tab af funktionsmutationer

Denne undersøgelse anvender et 2-trins design, der har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ENV-101, en potent Hedgehog (Hh) pathway inhibitor, hos patienter med refraktære fremskredne solide tumorer karakteriseret ved tab af funktion (LOF) mutationer i Patched- 1 (PTCH1) gen. Fase 1 af denne undersøgelse vil inkludere ca. 44 patienter randomiseret mellem to dosisniveauer. Om nødvendigt vil fase 2 af undersøgelsen udvide tilmeldingen baseret på resultaterne af fase 1.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Research Site
      • Santa Rosa, California, Forenede Stater, 95403
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609
        • Research Site
    • Illinois
      • Zion, Illinois, Forenede Stater, 60099
        • Research Site
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Forenede Stater, 70433
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site
    • Virginia
      • Fredericksburg, Virginia, Forenede Stater, 22408
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24501
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hunner eller mænd over eller lig med 18 år. Kvinder og mænd mellem 12 og 17 år (inklusive) kan tilmeldes, hvis det anses for passende efter gennemgang af en røntgenundersøgelse med sponsoren for evaluering af vækstpladeudvikling
  • Har histologisk eller cytologisk bekræftet solid tumor, der rummer en PTCH1 tab af funktionsmutation, identificeret via genomisk sekventering rutinemæssigt udført på et CLIA certificeret laboratorium
  • Kan tage medicin oralt
  • Patienter skal være modstandsdygtige over for al standardbehandlingsterapi, eller der findes ikke standardbehandling eller helbredende terapi, eller patienten har dokumenteret deres afvisning af standardbehandlingsterapier
  • Patienter, der er villige til at underskrive og har fuld forståelse for formularen til informeret samtykke
  • Forventet levetid på ≥ 3 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig administration af enhver anti-cancer-terapi (f.eks. kemoterapi, anden målrettet terapi) end dem, der administreres i denne undersøgelse
  • Ukontrolleret pleural effusion, perikardiel effusion eller ascites, der kræver tilbagevendende dræningsprocedurer. Patienter med indlagt katetre er tilladt
  • Andre maligniteter end den primære tumortype inden for 5 år før studiestart, med undtagelse af dem med en ubetydelig risiko for metastaser eller død (f.eks. forventet 5-års OS > 90%) behandlet med forventet helbredende resultat (tidligere anamnese med i situ basal eller planocellulær hudkræft, hvis fuldstændig udskåret, lokaliseret prostatacancer, der håndteres ved overvågning, duktalt karcinom in situ behandlet kirurgisk med helbredende hensigt er tilladt)
  • Anamnese med klinisk signifikant autoimmun sygdom, der kræver receptpligtig systemisk terapi i de sidste to år før studiestart; patienter med kontrolleret hypothyroidisme kan overvejes efter vurdering af investigator.
  • Tilstedeværelse af aktiv infektion ved studiestart eller bekræftet aktiv human immundefektvirus (HIV), Hepatitis B-virus (HBV) eller Hepatitis C-virus (HCV)
  • Betydelig kardiovaskulær sygdom, såsom New York Heart Association hjertesygdom (klasse II eller større), myokardieinfarkt inden for 3 måneder før studiestart, ustabile arytmier eller ustabil angina. Patienter med kendt koronararteriesygdom, kongestiv hjerteinsufficiens, der ikke opfylder ovenstående kriterier, eller venstre ventrikel ejektionsfraktion < 50 % skal have et stabilt medicinsk regime, der er optimeret efter den behandlende læges mening
  • Refraktær kvalme og opkastning, malabsorption, ekstern galdeshunt eller betydelig tarmresektion, der ville forhindre tilstrækkelig absorption af forsøgsproduktet
  • Større kirurgisk indgreb inden for 28 dage før studiestart eller forventning om behov for et større kirurgisk indgreb i løbet af undersøgelsen
  • Behandling med ethvert andet forsøgsmiddel eller deltagelse i et andet klinisk studie med terapeutisk hensigt inden for 28 dage før studiestart
  • Brug af lægemidler, der er kendte moderate eller stærkere CYP3A4-hæmmere eller inducere inden for 12 dage før studiestart
  • Uafklaret toksicitet af ≥ CTCAE Grad 2 tilskrevet enhver tidligere behandling (undtagen anæmi, alopeci, hudpigmentering, platin-induceret neurotoksicitet og endokrin sygdom eller lidelser, der er stabile)
  • Mænd og kvinder med reproduktionspotentiale, som er seksuelt aktive og uvillige til at bruge prævention under undersøgelsens varighed og i 30 dage efter deres sidste undersøgelsesdosis
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Kvinder og mænd, der ikke er villige til at afstå fra donation af blod eller blodprodukter i hele undersøgelsens varighed og i 30 dage efter deres sidste undersøgelsesdosis
  • Mænd, der ikke er villige til at afstå fra sæddonation i hele undersøgelsens varighed og i 30 dage efter deres sidste undersøgelsesdosis
  • Patienter med en historie med en alvorlig allergisk reaktion, anafylaktisk reaktion eller kendt overfølsomhed over for en komponent i ENV-101
  • Patienter, der er nærmeste familiemedlemmer (ægtefælle, forælder, barn eller søskende; biologisk eller lovligt adopteret) af personale, der er direkte tilknyttet et undersøgelseswebsted eller undersøgelsessponsoren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 200 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) tabletter, 200 mg én gang dagligt i 28-dages cyklusser
Medicin: ENV-101 (taladegib)
tabletter doseret én gang dagligt
Eksperimentel: 300 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) tabletter, 300 mg én gang dagligt i 28-dages cyklusser
Medicin: ENV-101 (taladegib)
tabletter doseret én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
ORR består af komplet respons (CR) og delvis respons (PR), målt ved responsevalueringskriterier i solide tumorer, version 1.1 (RECIST 1.1), som bestemt af en uafhængig gennemgang (bekræftet CR eller PR vil blive defineret som en gentagen vurdering udføres ikke mindre end 28 dage efter, at kriterierne for svar første gang er opfyldt).
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Hyppighed af uacceptable toksiciteter
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Uacceptable toksiciteter = ikke-hæmatologiske bivirkninger >= Grad 3 i sværhedsgrad, ikke inklusive alopeci og træthed.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
ORR af efterforsker
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Bedste overordnede respons af bekræftet CR eller PR som bestemt af den behandlende investigator ved hjælp af RECIST 1.1.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Clinical Benefit Rate (CBR)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
CBR = andelen af ​​patienter, der opnåede CR, PR eller stabil sygdom som bestemt af den behandlende investigator ved hjælp af RECIST 1.1.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
OS = Antal måneder fra påbegyndelse af undersøgelsesmedicinering til datoen for dødsfald på grund af enhver årsag eller sidste opfølgning.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
DOR = antallet af måneder fra starten af ​​CR eller PR, alt efter hvilken respons der registreres først og efterfølgende bekræftet, til den første dato, hvor tilbagevendende eller progressiv sygdom er dokumenteret eller død.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
PFS = antal måneder fra påbegyndelse af undersøgelsesmedicin til det tidligere af sygdomsprogression eller død på grund af enhver årsag eller sidste opfølgning.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Ændring i Gli1-hæmning
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Procentvis ændring i hæmning af Gli1, en markør for hæmning af Hedgehog-vejen, i hudbiopsier.
Fra baseline til studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Ændring i steady-state eksponering for undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
Måling af bundkoncentration af undersøgelsesmedicin i blod ved baseline og slutningen af ​​hver 28-dages behandlingscyklus
Fra baseline til studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Endeavor Biomedicines, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Lisa Lancaster, M.D., Endeavor Biomedicines

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

20. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

20. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ENV-ONC-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner