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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ENV-101 (Taladegib) bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren, die PTCH1-Funktionsverlust-Mutationen beherbergen

3. März 2026 aktualisiert von: Endeavor Biomedicines, Inc.

Eine multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ENV-101 (Taladegib) bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren, die PTCH1-Funktionsverlust-Mutationen beherbergen

Diese Studie verwendet ein zweistufiges Design, das darauf abzielt, die Wirksamkeit und Sicherheit von ENV-101, einem potenten Inhibitor des Hedgehog (Hh)-Signalwegs, bei Patienten mit refraktären fortgeschrittenen soliden Tumoren zu bewerten, die durch Loss-of-Function (LOF)-Mutationen im Patched- 1 (PTCH1)-Gen. Phase 1 dieser Studie wird etwa 44 Patienten aufnehmen, die randomisiert zwischen zwei Dosierungsstufen ausgewählt wurden. Gegebenenfalls wird Phase 2 der Studie die Rekrutierung basierend auf den Ergebnissen von Phase 1 erweitern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Research Site
      • Santa Rosa, California, Vereinigte Staaten, 95403
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33609
        • Research Site
    • Illinois
      • Zion, Illinois, Vereinigte Staaten, 60099
        • Research Site
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70433
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89102
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site
    • Virginia
      • Fredericksburg, Virginia, Vereinigte Staaten, 22408
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Vereinigte Staaten, 24501
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Frauen oder Männer ab 18 Jahren. Frauen und Männer im Alter zwischen 12 und 17 Jahren (einschließlich) können aufgenommen werden, wenn dies nach Überprüfung einer Röntgenaufnahme mit dem Sponsor zur Bewertung der Entwicklung der Wachstumsfuge als angemessen erachtet wird
  • Hat einen histologisch oder zytologisch bestätigten soliden Tumor, der eine PTCH1-Funktionsverlustmutation enthält, identifiziert durch Genomsequenzierung, die routinemäßig in einem CLIA-zertifizierten Labor durchgeführt wird
  • Kann Medikamente oral einnehmen
  • Die Patienten müssen gegenüber allen Standardtherapien refraktär sein, oder es gibt keine Standard- oder Heiltherapie, oder der Patient hat seine Ablehnung von Standardtherapien dokumentiert
  • Patienten, die bereit sind, die Einverständniserklärung zu unterschreiben und sie vollständig verstanden haben
  • Lebenserwartung ≥ 3 Monate

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Verabreichung anderer Krebstherapien (z. B. Chemotherapie, andere zielgerichtete Therapie) als die in dieser Studie verabreichten
  • Unkontrollierter Pleuraerguss, Perikarderguss oder Aszites, der wiederholte Drainageverfahren erfordert. Patienten mit Verweilkathetern sind erlaubt
  • Andere Malignome als der primäre Tumortyp innerhalb von 5 Jahren vor Studienbeginn, mit Ausnahme von solchen mit einem vernachlässigbaren Metastasierungs- oder Todesrisiko (z situ Basal- oder Plattenepithelkarzinom, wenn vollständig entfernt, lokalisierter Prostatakrebs, der durch Überwachung behandelt wird, duktales Karzinom in situ, chirurgisch mit kurativer Absicht behandelt, sind erlaubt)
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Autoimmunerkrankung, die in den letzten zwei Jahren vor Studienbeginn eine verschreibungspflichtige systemische Therapie erforderte; Patienten mit kontrollierter Hypothyreose können nach Beurteilung durch den Prüfarzt in Betracht gezogen werden.
  • Vorhandensein einer aktiven Infektion zu Studienbeginn oder bestätigtes aktives Humanes Immundefizienz-Virus (HIV), Hepatitis-B-Virus (HBV) oder Hepatitis-C-Virus (HCV)
  • Signifikante kardiovaskuläre Erkrankung, wie z. B. Herzerkrankung der New York Heart Association (Klasse II oder höher), Myokardinfarkt innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn, instabile Arrhythmien oder instabile Angina pectoris. Patienten mit bekannter koronarer Herzkrankheit, dekompensierter Herzinsuffizienz, die die oben genannten Kriterien nicht erfüllen, oder einer linksventrikulären Ejektionsfraktion < 50 % müssen ein stabiles medizinisches Regime erhalten, das nach Ansicht des behandelnden Arztes optimiert ist
  • Refraktäre Übelkeit und Erbrechen, Malabsorption, externer biliärer Shunt oder signifikante Darmresektion, die eine angemessene Resorption des Prüfpräparats ausschließen würden
  • Größerer chirurgischer Eingriff innerhalb von 28 Tagen vor Studienbeginn oder voraussichtliche Notwendigkeit eines größeren chirurgischen Eingriffs im Verlauf der Studie
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat oder Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit therapeutischer Absicht innerhalb von 28 Tagen vor Studienbeginn
  • Verwendung von Arzneimitteln, die bekanntermaßen moderate oder stärkere CYP3A4-Hemmer oder -Induktoren innerhalb von 12 Tagen vor Studienbeginn sind
  • Ungelöste Toxizität von ≥ CTCAE-Grad 2, die einer früheren Therapie zugeschrieben wird (ausgenommen Anämie, Alopezie, Hautpigmentierung, platininduzierte Neurotoxizität und endokrine Erkrankungen oder Beschwerden, die stabil sind)
  • Männer und Frauen im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv und nicht bereit sind, für die Dauer der Studie und für 30 Tage nach ihrer letzten Studiendosis eine Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Frauen und Männer, die nicht bereit sind, für die Dauer der Studie und für 30 Tage nach ihrer letzten Studiendosis auf Blut- oder Blutproduktspenden zu verzichten
  • Männer, die nicht bereit sind, für die Dauer der Studie und für 30 Tage nach ihrer letzten Studiendosis auf eine Samenspende zu verzichten
  • Patienten mit einer Vorgeschichte schwerer allergischer Reaktionen, anaphylaktischer Reaktionen oder bekannter Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil von ENV-101
  • Patienten, die unmittelbare Familienmitglieder (Ehepartner, Elternteil, Kind oder Geschwister; leiblich oder legal adoptiert) von Personal sind, das direkt mit einem Prüfzentrum der Studie oder dem Studiensponsor verbunden ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 200 mg ENV-101
ENV-101 (Taladegib) Tabletten, 200 mg einmal täglich in 28-tägigen Zyklen
Arzneimittel: ENV-101 (Taladegib)
einmal täglich eingenommene Tabletten
Experimental: 300 mg ENV-101
ENV-101 (Taladegib) Tabletten, 300 mg einmal täglich in 28-tägigen Zyklen
Arzneimittel: ENV-101 (Taladegib)
einmal täglich eingenommene Tabletten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Objektive Ansprechrate (ORR)
Zeitfenster: bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
ORR setzt sich zusammen aus Complete Response (CR) und Partial Response (PR), gemessen anhand der Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, Version 1.1 (RECIST 1.1), wie durch eine unabhängige Überprüfung bestimmt (bestätigtes CR oder PR wird als Wiederholungsbewertung definiert). nicht weniger als 28 Tage nach erstmaligem Erfüllen der Ansprechkriterien durchgeführt).
bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Häufigkeit nicht akzeptabler Toxizitäten
Zeitfenster: bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Inakzeptable Toxizitäten = nicht-hämatologische UEs >= Schweregrad 3, ohne Alopezie und Müdigkeit.
bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
ORR durch Ermittler
Zeitfenster: bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Bestes Gesamtansprechen bestätigter CR oder PR, wie vom behandelnden Prüfarzt anhand von RECIST 1.1 bestimmt.
bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Klinische Nutzenrate (CBR)
Zeitfenster: bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
CBR = Anteil der Patienten, die CR, PR oder stabilen Krankheitsverlauf erreichten, wie vom behandelnden Prüfarzt anhand von RECIST 1.1 bestimmt.
bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
OS = Anzahl der Monate vom Beginn der Studienmedikation bis zum Todesdatum aus beliebigen Gründen oder der letzten Nachsorge.
bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Dauer des Ansprechens (DOR)
Zeitfenster: bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
DOR = die Anzahl der Monate vom Beginn der CR oder PR, je nachdem, welches Ansprechen zuerst aufgezeichnet und anschließend bestätigt wird, bis zum ersten Datum, an dem eine wiederkehrende oder fortschreitende Erkrankung oder der Tod dokumentiert wird.
bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
PFS = Anzahl der Monate vom Beginn der Studienmedikation bis zum Krankheitsverlauf oder Tod aus jedweder Ursache oder letztem Follow-up, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher eintritt.
bis Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Änderung der Gli1-Hemmung
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Prozentuale Veränderung der Hemmung von Gli1, einem Marker für die Hemmung des Hedgehog-Signalwegs, in Hautbiopsien.
Von der Baseline bis zum Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Änderung der Steady-State-Exposition gegenüber der Studienmedikation
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate
Messung der Talkonzentration der Studienmedikation im Blut zu Studienbeginn und am Ende jedes 28-tägigen Behandlungszyklus
Von der Baseline bis zum Studienabschluss durchschnittlich 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Endeavor Biomedicines, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Lisa Lancaster, M.D., Endeavor Biomedicines

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Februar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ENV-ONC-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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