Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo avaliando a segurança e a eficácia do ENV-101 (Taladegib) em pacientes com tumores sólidos avançados que abrigam mutações de perda de função do PTCH1

3 de março de 2026 atualizado por: Endeavor Biomedicines, Inc.

Um estudo multicêntrico de fase 2 avaliando a segurança e a eficácia do ENV-101 (Taladegib) em pacientes com tumores sólidos avançados que abrigam mutações de perda de função do PTCH1

Este estudo emprega um projeto de 2 estágios que visa avaliar a eficácia e segurança do ENV-101, um potente inibidor da via Hedgehog (Hh), em pacientes com tumores sólidos avançados refratários caracterizados por mutações de perda de função (LOF) no Patched- 1 (PTCH1). O estágio 1 deste estudo incluirá aproximadamente 44 pacientes randomizados entre dois níveis de dosagem. Conforme apropriado, a Fase 2 do estudo expandirá a inscrição com base nos resultados da Fase 1.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Research Site
      • Santa Rosa, California, Estados Unidos, 95403
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
        • Research Site
    • Illinois
      • Zion, Illinois, Estados Unidos, 60099
        • Research Site
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Estados Unidos, 70433
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site
    • Virginia
      • Fredericksburg, Virginia, Estados Unidos, 22408
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Estados Unidos, 24501
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Mulheres ou homens maiores ou iguais a 18 anos de idade. Mulheres e homens entre 12 e 17 anos de idade (inclusive) podem ser inscritos se considerados apropriados após revisão de um raio-X com o patrocinador para avaliação do desenvolvimento da placa de crescimento
  • Tem tumor sólido confirmado histologicamente ou citologicamente que abriga uma mutação de perda de função PTCH1, identificada por meio de sequenciamento genômico realizado rotineiramente em um laboratório certificado pela CLIA
  • Capaz de tomar medicamentos por via oral
  • Os pacientes devem ser refratários a todas as terapias padrão de tratamento, ou terapia padrão ou curativa não existe, ou o paciente documentou sua recusa de terapias padrão de tratamento
  • Pacientes dispostos a assinar e compreender plenamente o termo de consentimento informado
  • Expectativa de vida de ≥ 3 meses

Critério de exclusão:

  • Administração concomitante de quaisquer terapias anticancerígenas (por exemplo, quimioterapia, outra terapia direcionada) além daquelas administradas neste estudo
  • Derrame pleural descontrolado, derrame pericárdico ou ascite que requerem procedimentos de drenagem recorrentes. Pacientes com cateteres de demora são permitidos
  • Malignidades diferentes do tipo de tumor primário dentro de 5 anos antes do início do estudo, com exceção daqueles com risco insignificante de metástase ou morte (por exemplo, OS esperado de 5 anos > 90%) tratados com resultado curativo esperado (histórico anterior de em câncer de pele basocelular ou escamoso situ se completamente excisado, câncer de próstata localizado controlado por vigilância, carcinoma ductal in situ tratado cirurgicamente com intenção curativa são permitidos)
  • Histórico de doença autoimune clinicamente significativa que requer terapia sistêmica prescrita nos últimos dois anos antes do início do estudo; pacientes com hipotireoidismo controlado podem ser considerados após avaliação pelo investigador.
  • Presença de infecção ativa no início do estudo ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) ativo confirmado, vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV)
  • Doença cardiovascular significativa, como doença cardíaca da New York Heart Association (Classe II ou superior), infarto do miocárdio dentro de 3 meses antes do início do estudo, arritmias instáveis ​​ou angina instável. Pacientes com doença arterial coronariana conhecida, insuficiência cardíaca congestiva que não atende aos critérios acima ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 50% devem estar em um regime médico estável que seja otimizado na opinião do médico assistente
  • Náuseas e vômitos refratários, má absorção, derivação biliar externa ou ressecção intestinal significativa que impediria a absorção adequada do produto experimental
  • Procedimento cirúrgico importante dentro de 28 dias antes do início do estudo ou antecipação da necessidade de um procedimento cirúrgico importante durante o curso do estudo
  • Tratamento com qualquer outro agente experimental ou participação em outro estudo clínico com intenção terapêutica dentro de 28 dias antes do início do estudo
  • Uso de medicamentos conhecidos como inibidores ou indutores moderados ou fortes do CYP3A4 12 dias antes do início do estudo
  • Toxicidade não resolvida de ≥ CTCAE Grau 2 atribuída a quaisquer terapias anteriores (excluindo anemia, alopecia, pigmentação da pele, neurotoxicidade induzida por platina e doença endócrina ou doenças estáveis)
  • Homens e mulheres com potencial reprodutivo que são sexualmente ativos e não desejam usar controle de natalidade durante o estudo e por 30 dias após a dose final do estudo
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Mulheres e homens que não desejam se abster de doar sangue ou produtos sanguíneos durante o estudo e por 30 dias após a dose final do estudo
  • Homens que não desejam se abster de doar esperma durante o estudo e por 30 dias após a dose final do estudo
  • Pacientes com histórico de reação alérgica grave, reação anafilática ou hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do ENV-101
  • Pacientes que são membros imediatos da família (cônjuge, pais, filhos ou irmãos; biológicos ou legalmente adotados) de funcionários diretamente afiliados a um centro de investigação do estudo ou ao patrocinador do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 200 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) comprimidos, 200 mg uma vez ao dia em ciclos de 28 dias
Medicamento: ENV-101 (taladegib)
comprimidos administrados uma vez ao dia
Experimental: 300 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) comprimidos, 300 mg uma vez ao dia em ciclos de 28 dias
Medicamento: ENV-101 (taladegib)
comprimidos administrados uma vez ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Resposta Objetiva (ORR)
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
A ORR é composta por Resposta Completa (CR) e Resposta Parcial (PR), medida pelos Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos, Versão 1.1 (RECIST 1.1), conforme determinado por uma revisão independente (CR ou PR confirmados serão definidos como uma avaliação repetida realizada não menos que 28 dias após o primeiro atendimento dos critérios para resposta).
até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Frequência de toxicidades inaceitáveis
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Toxicidades inaceitáveis ​​= EAs não hematológicos >= Grau 3 em gravidade, não incluindo alopecia e fadiga.
até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
ORR por Investigador
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Melhor resposta geral de CR ou PR confirmado conforme determinado pelo investigador do tratamento usando RECIST 1.1.
até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Taxa de Benefícios Clínicos (CBR)
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
CBR = a proporção de pacientes que atingiram CR, PR ou doença estável, conforme determinado pelo investigador responsável pelo tratamento usando RECIST 1.1.
até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Sobrevivência geral (OS)
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
OS = Número de meses desde o início da medicação do estudo até a data da morte devido a qualquer causa ou último acompanhamento.
até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Duração da resposta (DOR)
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
DOR = o número de meses desde o início de CR ou PR, qualquer que seja a resposta registrada primeiro e posteriormente confirmada, até a primeira data em que a doença recorrente ou progressiva é documentada ou morte.
até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
PFS = número de meses desde o início da medicação do estudo até o primeiro da progressão da doença ou morte devido a qualquer causa ou último acompanhamento.
até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Mudança na inibição de Gli1
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Alteração percentual na inibição de Gli1, um marcador de inibição da via Hedgehog, em biópsias de pele.
Da linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Alteração na exposição em estado estacionário à medicação do estudo
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses
Medição da concentração mínima da medicação do estudo no sangue na linha de base e no final de cada ciclo de tratamento de 28 dias
Da linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Endeavor Biomedicines, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Lisa Lancaster, M.D., Endeavor Biomedicines

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de maio de 2022

Conclusão Primária (Real)

20 de fevereiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

20 de fevereiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

20 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ENV-ONC-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever