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Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia di ENV-101 (Taladegib) in pazienti con tumori solidi avanzati che ospitano mutazioni con perdita di funzione PTCH1

3 marzo 2026 aggiornato da: Endeavor Biomedicines, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 2 che valuta la sicurezza e l'efficacia di ENV-101 (Taladegib) in pazienti con tumori solidi avanzati che ospitano mutazioni con perdita di funzione PTCH1

Questo studio impiega un disegno a 2 stadi che mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di ENV-101, un potente inibitore della via Hedgehog (Hh), in pazienti con tumori solidi avanzati refrattari caratterizzati da mutazioni con perdita di funzione (LOF) nel Patched- 1 (PTCH1) gene. La fase 1 di questo studio arruolerà circa 44 pazienti randomizzati tra due livelli di dose. Se del caso, la Fase 2 dello studio amplierà l'arruolamento sulla base dei risultati della Fase 1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Research Site
      • Santa Rosa, California, Stati Uniti, 95403
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
        • Research Site
    • Illinois
      • Zion, Illinois, Stati Uniti, 60099
        • Research Site
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Stati Uniti, 70433
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site
    • Virginia
      • Fredericksburg, Virginia, Stati Uniti, 22408
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Stati Uniti, 24501
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Femmine o maschi maggiori o uguali a 18 anni di età. Le femmine e i maschi di età compresa tra 12 e 17 anni (inclusi) possono essere arruolati se ritenuto opportuno dopo l'esame di una radiografia con lo sponsor per la valutazione dello sviluppo della cartilagine di crescita
  • Ha un tumore solido confermato istologicamente o citologicamente che ospita una mutazione con perdita di funzione PTCH1, identificata tramite sequenziamento genomico eseguito di routine presso un laboratorio certificato CLIA
  • In grado di assumere farmaci per via orale
  • I pazienti devono essere refrattari a tutte le terapie standard di cura, o la terapia standard o curativa non esiste, o il paziente ha documentato il rifiuto delle terapie standard di cura
  • Pazienti disposti a firmare e avere una piena comprensione del modulo di consenso informato
  • Aspettativa di vita ≥ 3 mesi

Criteri di esclusione:

  • Somministrazione concomitante di eventuali terapie antitumorali (ad es. chemioterapia, altra terapia mirata) diverse da quelle somministrate in questo studio
  • Versamento pleurico incontrollato, versamento pericardico o ascite che richiedono procedure di drenaggio ricorrenti. Sono ammessi pazienti con cateteri a permanenza
  • Tumori maligni diversi dal tipo di tumore primario entro 5 anni prima dell'inizio dello studio, ad eccezione di quelli con un rischio trascurabile di metastasi o morte (ad esempio, OS attesa a 5 anni > 90%) trattati con esito curativo atteso (anamnesi precedente di in sono consentiti carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose in situ se completamente asportato, carcinoma prostatico localizzato gestito da sorveglianza, carcinoma duttale in situ trattato chirurgicamente con intento curativo)
  • - Storia di malattia autoimmune clinicamente significativa che richieda una terapia sistemica di prescrizione negli ultimi due anni prima dell'inizio dello studio; i pazienti con ipotiroidismo controllato possono essere presi in considerazione dopo la valutazione da parte dello sperimentatore.
  • Presenza di infezione attiva all'inizio dello studio o virus attivo confermato dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
  • - Malattie cardiovascolari significative, come malattie cardiache della New York Heart Association (classe II o superiore), infarto del miocardio entro 3 mesi prima dell'inizio dello studio, aritmie instabili o angina instabile. I pazienti con malattia coronarica nota, insufficienza cardiaca congestizia che non soddisfano i criteri di cui sopra o frazione di eiezione ventricolare sinistra <50% devono seguire un regime medico stabile che sia ottimizzato secondo l'opinione del medico curante
  • Nausea e vomito refrattari, malassorbimento, shunt biliare esterno o significativa resezione intestinale che precluderebbe un adeguato assorbimento del prodotto sperimentale
  • Procedura chirurgica maggiore entro 28 giorni prima dell'inizio dello studio o previsione della necessità di una procedura chirurgica maggiore durante il corso dello studio
  • Trattamento con qualsiasi altro agente sperimentale o partecipazione a un altro studio clinico con intento terapeutico entro 28 giorni prima dell'inizio dello studio
  • Uso di farmaci che sono noti inibitori o induttori del CYP3A4 moderati o più forti entro 12 giorni prima dell'inizio dello studio
  • Tossicità irrisolta di grado ≥ CTCAE 2 attribuita a qualsiasi terapia precedente (escluse anemia, alopecia, pigmentazione cutanea, neurotossicità indotta dal platino e malattie o disturbi endocrini stabili)
  • Maschi e femmine con potenziale riproduttivo che sono sessualmente attivi e non disposti a utilizzare il controllo delle nascite per la durata dello studio e per 30 giorni dopo la dose finale dello studio
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Donne e uomini che non sono disposti ad astenersi dalla donazione di sangue o emoderivati ​​per la durata dello studio e per 30 giorni dopo la dose finale dello studio
  • Maschi che non sono disposti ad astenersi dalla donazione di sperma per la durata dello studio e per 30 giorni dopo la dose finale dello studio
  • Pazienti con una storia di grave reazione allergica, reazione anafilattica o nota ipersensibilità a qualsiasi componente di ENV-101
  • Pazienti che sono familiari stretti (coniuge, genitore, figlio o fratello; biologici o legalmente adottati) del personale direttamente affiliato con un centro di indagine dello studio o con lo Sponsor dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 200mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) compresse, 200 mg una volta al giorno in cicli di 28 giorni
Droga: ENV-101 (taladegib)
compresse somministrate una volta al giorno
Sperimentale: 300mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) compresse, 300 mg una volta al giorno in cicli di 28 giorni
Droga: ENV-101 (taladegib)
compresse somministrate una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
L'ORR comprende la risposta completa (CR) e la risposta parziale (PR), misurate dai criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi, versione 1.1 (RECIST 1.1), come determinato da una revisione indipendente (la CR o PR confermata sarà definita come valutazione ripetuta eseguita non meno di 28 giorni dopo che i criteri per la risposta sono stati soddisfatti per la prima volta).
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Frequenza di tossicità inaccettabili
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Tossicità inaccettabili = eventi avversi non ematologici >= Grado 3 di gravità, escluse alopecia e affaticamento.
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
ORR dall'investigatore
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Migliore risposta complessiva di CR o PR confermata determinata dallo sperimentatore curante utilizzando RECIST 1.1.
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Tasso di beneficio clinico (CBR)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
CBR = la proporzione di pazienti che hanno raggiunto CR, PR o malattia stabile come determinato dallo sperimentatore curante utilizzando RECIST 1.1.
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
OS = Numero di mesi dall'inizio del trattamento in studio alla data del decesso dovuto a qualsiasi causa o all'ultimo follow-up.
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
DOR = il numero di mesi dall'inizio della CR o della PR, qualunque sia la risposta registrata per prima e successivamente confermata, alla prima data in cui è documentata la recidiva o la progressione della malattia o il decesso.
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
PFS = numero di mesi dall'inizio del trattamento in studio al primo periodo di progressione della malattia o morte per qualsiasi causa o ultimo follow-up.
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Modifica dell'inibizione di Gli1
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio, una media di 6 mesi
Variazione percentuale nell'inibizione di Gli1, un marker per l'inibizione della via Hedgehog, nelle biopsie cutanee.
Dal basale fino al completamento dello studio, una media di 6 mesi
Variazione dell'esposizione allo stato stazionario al farmaco in studio
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio, una media di 6 mesi
Misurazione della concentrazione minima del farmaco in studio nel sangue al basale e alla fine di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni
Dal basale fino al completamento dello studio, una media di 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Endeavor Biomedicines, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Lisa Lancaster, M.D., Endeavor Biomedicines

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 maggio 2022

Completamento primario (Effettivo)

20 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

20 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ENV-ONC-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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