Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioitiin ENV-101:n (Taladegib) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on pitkälle edennyt kiinteitä kasvaimia, joissa on PTCH1-funktion mutaatioita

tiistai 3. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Endeavor Biomedicines, Inc.

Vaihe 2, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ENV-101:n (Taladegib) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on pitkälle edennyt kiinteitä kasvaimia, joissa on PTCH1-funktion menetysmutaatioita

Tässä tutkimuksessa käytetään 2-vaiheista suunnittelua, jonka tavoitteena on arvioida ENV-101:n, tehokkaan Hedgehog (Hh) -reitin estäjän, tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on refraktaariset edenneet kiinteät kasvaimet, joille on tunnusomaista toiminnan menetys (LOF) mutaatiot Patched- 1 (PTCH1) -geeni. Tämän tutkimuksen vaiheeseen 1 otetaan mukaan noin 44 potilasta, jotka satunnaistetaan kahden annostason välillä. Tarvittaessa tutkimuksen vaihe 2 laajentaa ilmoittautumista vaiheen 1 tulosten perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Research Site
      • Santa Rosa, California, Yhdysvallat, 95403
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
        • Research Site
    • Illinois
      • Zion, Illinois, Yhdysvallat, 60099
        • Research Site
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Yhdysvallat, 70433
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Research Site
    • Virginia
      • Fredericksburg, Virginia, Yhdysvallat, 22408
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Yhdysvallat, 24501
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Naiset tai miehet, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita. 12–17-vuotiaat naiset ja miehet (mukaan lukien) voidaan ottaa mukaan, jos se katsotaan aiheelliseksi sen jälkeen, kun sponsorin kanssa on käyty läpi röntgenkuvaus kasvulevyn kehityksen arvioimiseksi.
  • hänellä on histologisesti tai sytologisesti vahvistettu kiinteä kasvain, jossa on PTCH1-funktion menetysmutaatio, joka on tunnistettu rutiininomaisesti CLIA-sertifioidussa laboratoriossa tehdyllä genomisella sekvensoinnilla
  • Pystyy ottamaan lääkkeitä suun kautta
  • Potilaiden on kestettävä kaikkia tavallisia hoitohoitoja, tai tavanomaista tai parantavaa hoitoa ei ole olemassa tai potilas on dokumentoinut kieltäytymisensä tavallisista hoitohoidoista
  • Potilaat, jotka ovat valmiita allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen ja ymmärtämään sen täysin
  • Odotettavissa oleva elinikä ≥ 3 kuukautta

Poissulkemiskriteerit:

  • Muiden kuin tässä tutkimuksessa annettujen syövän vastaisten hoitojen (esim. kemoterapia, muu kohdennettu hoito) samanaikainen antaminen
  • Hallitsematon keuhkopussin effuusio, perikardiaalinen effuusio tai askites, jotka vaativat toistuvia tyhjennystoimenpiteitä. Potilaat, joilla on kestokatetri, ovat sallittuja
  • Muut pahanlaatuiset kasvaimet kuin primaarinen kasvaintyyppi 5 vuoden sisällä ennen tutkimuksen aloittamista, lukuun ottamatta niitä, joilla on merkityksetön metastaasin tai kuoleman riski (esim. odotettu 5 vuoden elinikä > 90 %), joita on hoidettu odotetulla parantavalla tuloksella (aiemmin Situ tyvi- tai levyepiteelisyöpä, jos se on leikattu kokonaan pois, paikallinen eturauhassyöpä, jota hoidetaan seurannalla, in situ kirurgisesti hoidettu ductal carsinooma parantavassa tarkoituksessa sallitaan)
  • Kliinisesti merkittävä autoimmuunisairaus, joka vaatii systeemistä reseptihoitoa viimeisen kahden vuoden aikana ennen tutkimuksen aloittamista; potilaita, joilla on hallinnassa kilpirauhasen vajaatoiminta, voidaan harkita tutkijan arvioinnin jälkeen.
  • Aktiivinen infektio tutkimuksen alussa tai vahvistettu aktiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B -virus (HBV) tai hepatiitti C -virus (HCV)
  • Merkittävä sydän- ja verisuonisairaus, kuten New York Heart Associationin sydänsairaus (luokka II tai suurempi), sydäninfarkti 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen aloittamista, epästabiilit rytmihäiriöt tai epästabiili angina. Potilaiden, joilla on tunnettu sepelvaltimotauti, kongestiivista sydämen vajaatoimintaa, joka ei täytä yllä olevia kriteerejä, tai vasemman kammion ejektiofraktio < 50 %, on oltava vakaalla lääkehoidolla, joka on hoitavan lääkärin mielestä optimoitu
  • Tulenkestävä pahoinvointi ja oksentelu, imeytymishäiriö, ulkoinen sapen shuntti tai merkittävä suolen resektio, joka estäisi tutkimustuotteen riittävän imeytymisen
  • Suuri kirurginen toimenpide 28 päivän sisällä ennen tutkimuksen alkua tai suuren kirurgisen toimenpiteen tarve tutkimuksen aikana
  • Hoito millä tahansa muulla tutkimusaineella tai osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen terapeuttisessa tarkoituksessa 28 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
  • Sellaisten lääkkeiden käyttö, joiden tiedetään olevan kohtalaisia ​​tai vahvempia CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia 12 päivän kuluessa ennen tutkimuksen aloittamista
  • Aiempien hoitojen aiheuttama ≥ CTCAE 2. asteen ratkaisematon toksisuus (lukuun ottamatta anemiaa, hiustenlähtöä, ihon pigmentaatiota, platinan aiheuttamaa neurotoksisuutta ja hormonaalista sairautta tai vakavia vaivoja)
  • Lisääntymiskykyiset urokset ja naaraat, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia eivätkä halua käyttää ehkäisyä tutkimuksen ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimusannoksen jälkeen
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Naiset ja miehet, jotka eivät ole halukkaita pidättäytymään veren tai verituotteiden luovuttamisesta tutkimuksen ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimusannoksen jälkeen
  • Miehet, jotka eivät ole halukkaita pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tutkimuksen ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimusannoksen jälkeen
  • Potilaat, joilla on aiemmin ollut vaikea allerginen reaktio, anafylaktinen reaktio tai tunnettu yliherkkyys jollekin ENV-101:n aineosalle
  • Potilaat, jotka ovat tutkimuksen tutkimuspaikkaan tai tutkimuksen sponsoriin suoraan sidoksissa olevan henkilöstön perheenjäseniä (puoliso, vanhempi, lapsi tai sisarus; biologinen tai laillisesti adoptoitu).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 200 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) tabletit, 200 mg kerran vuorokaudessa 28 päivän sykleissä
Lääke: ENV-101 (taladegib)
tabletit kerran vuorokaudessa
Kokeellinen: 300 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) tabletit, 300 mg kerran vuorokaudessa 28 päivän sykleissä
Lääke: ENV-101 (taladegib)
tabletit kerran vuorokaudessa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
ORR koostuu täydellisestä vasteesta (CR) ja osittaisesta vasteesta (PR), mitattuna vasteen arviointikriteereillä kiinteissä kasvaimissa, versio 1.1 (RECIST 1.1), riippumattoman arvioinnin perusteella (vahvistettu CR tai PR määritellään toistuvaksi arvioinniksi). suoritettu vähintään 28 päivää sen jälkeen, kun vastauskriteerit on ensin täytetty).
opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
Ei-hyväksyttävien toksisuuksien esiintymistiheys
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
Ei-hyväksyttävät toksisuudet = ei-hematologiset haittavaikutukset > = vakavuusaste 3, ei sisällä hiustenlähtöä ja väsymystä.
opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
ORR, tutkija
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
Vahvistetun CR:n tai PR:n paras kokonaisvaste, jonka hoitava tutkija on määrittänyt käyttämällä RECIST-menetelmää 1.1.
opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
Kliininen hyötysuhde (CBR)
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
CBR = potilaiden osuus, jotka saavuttivat CR:n, PR:n tai stabiilin sairauden, jonka hoitava tutkija on määrittänyt käyttämällä RECIST 1.1:tä.
opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
OS = Kuukausien määrä tutkimuslääkityksen aloittamisesta mistä tahansa syystä tai viimeisestä seurannasta johtuvaan kuolemaan.
opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
DOR = kuukausien lukumäärä CR:n tai PR:n alusta, sen mukaan, kumpi vaste kirjataan ensin ja vahvistetaan myöhemmin, ensimmäiseen päivämäärään, jolloin uusiutuva tai etenevä sairaus dokumentoidaan tai kuolema.
opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
PFS = kuukausien määrä tutkimuslääkityksen aloittamisesta taudin etenemisen tai mistä tahansa syystä tai viimeisestä seurannasta johtuvan kuoleman aikaisempaan ajankohtaan.
opintojen päätyttyä keskimäärin 6 kuukautta
Muutos Gli1-estossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 6 kuukautta
Prosenttimuutos Gli1:n, Hedgehog-reitin eston merkkiaineen, inhibitiossa ihobiopsioissa.
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 6 kuukautta
Muutos vakaan tilan altistuksessa tutkimuslääkkeelle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 6 kuukautta
Tutkimuslääkityksen alimman pitoisuuden mittaus veressä lähtötilanteessa ja kunkin 28 päivän hoitosyklin lopussa
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Endeavor Biomedicines, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Lisa Lancaster, M.D., Endeavor Biomedicines

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 20. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ENV-ONC-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa