Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ENV-101 (Taladegib) u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi z mutacjami powodującymi utratę funkcji PTCH1

3 marca 2026 zaktualizowane przez: Endeavor Biomedicines, Inc.

Wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ENV-101 (taladegib) u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi z mutacjami powodującymi utratę funkcji PTCH1

To badanie wykorzystuje dwuetapowy projekt, którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa ENV-101, silnego inhibitora szlaku Hedgehog (Hh), u pacjentów z opornymi na leczenie zaawansowanymi guzami litymi, charakteryzującymi się mutacjami utraty funkcji (LOF) w Patched- 1 (PTCH1). Etap 1 tego badania obejmie około 44 pacjentów przydzielonych losowo między dwoma poziomami dawek. W stosownych przypadkach etap 2 badania rozszerzy rekrutację na podstawie wyników etapu 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Research Site
      • Santa Rosa, California, Stany Zjednoczone, 95403
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609
        • Research Site
    • Illinois
      • Zion, Illinois, Stany Zjednoczone, 60099
        • Research Site
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70433
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site
    • Virginia
      • Fredericksburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 22408
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 24501
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kobiety lub mężczyźni w wieku co najmniej 18 lat. Kobiety i mężczyźni w wieku od 12 do 17 lat (włącznie) mogą zostać zapisani, jeśli uzna to za stosowne, po zapoznaniu się ze zdjęciem rentgenowskim ze sponsorem w celu oceny rozwoju płytki wzrostowej
  • Ma potwierdzony histologicznie lub cytologicznie guz lity, który zawiera mutację powodującą utratę funkcji PTCH1, zidentyfikowaną za pomocą sekwencjonowania genomowego rutynowo przeprowadzanego w laboratorium certyfikowanym przez CLIA
  • Możliwość przyjmowania leków doustnie
  • Pacjenci muszą być oporni na wszystkie standardowe metody leczenia lub standardowa lub lecznicza terapia nie istnieje lub pacjent udokumentował swoją odmowę standardowej terapii
  • Pacjenci chętni do podpisania i pełnego zrozumienia formularza świadomej zgody
  • Oczekiwana długość życia ≥ 3 miesiące

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesne podawanie jakichkolwiek terapii przeciwnowotworowych (np. chemioterapii, innych terapii celowanych) innych niż stosowane w tym badaniu
  • Niekontrolowany wysięk opłucnowy, wysięk osierdziowy lub wodobrzusze wymagające powtarzających się procedur drenażu. Dopuszcza się pacjentów z założonym na stałe cewnikiem
  • Nowotwory inne niż typ guza pierwotnego w ciągu 5 lat przed rozpoczęciem badania, z wyjątkiem tych o znikomym ryzyku przerzutów lub zgonu (np. oczekiwany 5-letni OS > 90%) leczonych z oczekiwanym wynikiem wyleczenia (wcześniejszy wywiad w rak podstawnokomórkowy skóry lub rak płaskonabłonkowy skóry w przypadku całkowitego wycięcia, rak zlokalizowany pod kontrolą nadzoru, rak przewodowy in situ leczony chirurgicznie z zamiarem wyleczenia jest dozwolony)
  • Historia klinicznie istotnej choroby autoimmunologicznej wymagającej leczenia ogólnoustrojowego na receptę w ciągu ostatnich dwóch lat przed rozpoczęciem badania; pacjentów z kontrolowaną niedoczynnością tarczycy można rozważyć po ocenie przez badacza.
  • Obecność aktywnego zakażenia na początku badania lub potwierdzonego aktywnego ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV)
  • Poważna choroba sercowo-naczyniowa, taka jak choroba serca według New York Heart Association (klasa II lub wyższa), zawał mięśnia sercowego w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania, niestabilne zaburzenia rytmu serca lub niestabilna dławica piersiowa. Pacjenci z rozpoznaną chorobą niedokrwienną serca, zastoinową niewydolnością serca niespełniającą powyższych kryteriów lub frakcją wyrzutową lewej komory < 50% muszą być na stabilnym schemacie leczenia, zoptymalizowanym w opinii lekarza prowadzącego
  • Nudności i wymioty oporne na leczenie, zespół złego wchłaniania, zewnętrzne przecieki żółciowe lub znaczna resekcja jelita, które uniemożliwiają odpowiednie wchłanianie badanego produktu
  • Poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badania lub przewidywanie konieczności przeprowadzenia poważnego zabiegu chirurgicznego w trakcie badania
  • Leczenie jakimkolwiek innym badanym środkiem lub udział w innym badaniu klinicznym o charakterze terapeutycznym w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badania
  • Stosowanie leków, które są znanymi umiarkowanymi lub silniejszymi inhibitorami lub induktorami CYP3A4 w ciągu 12 dni przed rozpoczęciem badania
  • Nierozwiązana toksyczność stopnia ≥ CTCAE 2 przypisana jakiemukolwiek wcześniejszemu leczeniu (z wyłączeniem niedokrwistości, łysienia, pigmentacji skóry, neurotoksyczności wywołanej platyną i chorób lub dolegliwości endokrynologicznych, które są stabilne)
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, którzy są aktywni seksualnie i nie chcą stosować antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanej
  • Kobiety w ciąży lub karmiące
  • Kobiety i mężczyźni, którzy nie chcą powstrzymać się od oddawania krwi lub produktów krwiopochodnych w czasie trwania badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanej
  • Mężczyźni, którzy nie chcą powstrzymać się od dawstwa nasienia w czasie trwania badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanej
  • Pacjenci z historią ciężkiej reakcji alergicznej, reakcji anafilaktycznej lub znanej nadwrażliwości na którykolwiek składnik ENV-101
  • Pacjenci będący członkami najbliższej rodziny (małżonek, rodzic, dziecko lub rodzeństwo; biologiczne lub prawnie adoptowane) personelu bezpośrednio powiązanego z ośrodkiem badawczym lub sponsorem badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 200 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) tabletki, 200 mg raz dziennie w cyklach 28-dniowych
Lek: ENV-101 (taladegib)
tabletki dawkowane raz dziennie
Eksperymentalny: 300 mg ENV-101
ENV-101 (taladegib) tabletki, 300 mg raz dziennie w cyklach 28-dniowych
Lek: ENV-101 (taladegib)
tabletki dawkowane raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
ORR składa się z całkowitej odpowiedzi (CR) i częściowej odpowiedzi (PR), mierzonych za pomocą kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych, wersja 1.1 (RECIST 1.1), jak określono w niezależnym przeglądzie (potwierdzony CR lub PR zostanie zdefiniowany jako powtórna ocena wykonane nie później niż 28 dni po pierwszym spełnieniu kryteriów odpowiedzi).
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
Częstotliwość niedopuszczalnych toksyczności
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
Nieakceptowalne toksyczności = niehematologiczne zdarzenia niepożądane >= stopnia ciężkości 3., z wyłączeniem łysienia i zmęczenia.
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
ORR przez badacza
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
Najlepsza ogólna odpowiedź potwierdzonej CR lub PR określona przez prowadzącego badanie przy użyciu RECIST 1.1.
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
Wskaźnik korzyści klinicznych (CBR)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
CBR = odsetek pacjentów, którzy osiągnęli CR, PR lub stabilizację choroby, zgodnie z ustaleniami prowadzącego badanie przy użyciu RECIST 1.1.
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
OS = liczba miesięcy od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem do daty śmierci z dowolnej przyczyny lub ostatniej wizyty kontrolnej.
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
DOR = liczba miesięcy od początku CR lub PR, w zależności od tego, która odpowiedź została zarejestrowana jako pierwsza, a następnie potwierdzona, do pierwszej daty udokumentowania nawracającej lub postępującej choroby lub zgonu.
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
PFS = liczba miesięcy od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem do wcześniejszej progresji choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny lub ostatniej wizyty kontrolnej.
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
Zmiana hamowania Gli1
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do ukończenia badania, średnio 6 miesięcy
Procentowa zmiana hamowania Gli1, markera hamowania szlaku Hedgehog, w biopsjach skóry.
Od linii podstawowej do ukończenia badania, średnio 6 miesięcy
Zmiana ekspozycji w stanie stacjonarnym na badany lek
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do ukończenia badania, średnio 6 miesięcy
Pomiar minimalnego stężenia badanego leku we krwi w punkcie wyjściowym i na koniec każdego 28-dniowego cyklu leczenia
Od linii podstawowej do ukończenia badania, średnio 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Endeavor Biomedicines, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Lisa Lancaster, M.D., Endeavor Biomedicines

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ENV-ONC-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj