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PTCH1 기능상실 돌연변이를 보유한 진행성 고형암 환자에서 ENV-101(Taladegib)의 안전성 및 유효성을 평가하는 연구

2026년 3월 3일 업데이트: Endeavor Biomedicines, Inc.

PTCH1 기능 상실 돌연변이가 있는 진행성 고형 종양 환자에서 ENV-101(Taladegib)의 안전성과 효능을 평가하는 2상 다기관 연구

이 연구는 2단계 디자인을 사용하여 Patched-Lorta에서 기능 상실(LOF) 돌연변이를 특징으로 하는 불응성 진행성 고형 종양 환자에서 강력한 Hedgehog(Hh) 경로 억제제인 ​​ENV-101의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다. 1(PTCH1) 유전자. 이 연구의 1단계는 약 44명의 환자를 두 용량 수준 사이에서 무작위로 등록합니다. 해당하는 경우 연구의 2단계에서는 1단계의 결과에 따라 등록을 확대합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Research Site
      • Santa Rosa, California, 미국, 95403
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33609
        • Research Site
    • Illinois
      • Zion, Illinois, 미국, 60099
        • Research Site
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, 미국, 70433
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89102
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Research Site
    • Virginia
      • Fredericksburg, Virginia, 미국, 22408
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, 미국, 24501
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세 이상의 여성 또는 남성. 12세에서 17세(포함) 사이의 여성 및 남성은 성장판 발달 평가를 위해 스폰서와 함께 X-레이를 검토한 후 적절하다고 판단되는 경우 등록할 수 있습니다.
  • CLIA 인증 실험실에서 일상적으로 수행되는 게놈 시퀀싱을 통해 확인된 PTCH1 기능 상실 돌연변이가 있는 조직학적 또는 세포학적으로 확인된 고형 종양이 있습니다.
  • 구두로 약을 복용할 수 있음
  • 환자는 모든 표준 치료 요법에 불응성이거나, 표준 또는 치료 요법이 존재하지 않거나, 환자가 표준 치료 요법을 거부했음을 문서화해야 합니다.
  • 사전 동의서에 서명하고 완전히 이해한 환자
  • 기대 수명 ≥ 3개월

제외 기준:

  • 본 연구에서 투여된 것 이외의 항암 요법(예: 화학 요법, 기타 표적 요법)의 동시 투여
  • 조절되지 않는 흉막삼출액, 심낭삼출액 또는 반복적인 배액 절차가 필요한 복수. 유치 카테터가 있는 환자는 허용됩니다.
  • 연구 시작 전 5년 이내의 원발성 종양 유형 이외의 악성 종양, 단, 전이 또는 사망 위험이 무시할 수 있는 수준(예: 예상 5년 OS > 90%)을 제외하고 치료 결과가 예상되는 치료 결과(1년 이전 병력) 완전히 절제된 경우 상피 기저 또는 편평 세포 피부암, 감시에 의해 관리되는 국소 전립선 암, 완치 목적으로 외과적으로 치료되는 관 암종은 허용됨)
  • 연구 시작 전 지난 2년 동안 처방전 전신 요법을 필요로 하는 임상적으로 유의한 자가면역 질환의 병력; 통제된 갑상선기능저하증 환자는 조사관의 평가 후에 고려될 수 있습니다.
  • 연구 시작 시 활성 감염의 존재 또는 확인된 활성 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)
  • New York Heart Association 심장 질환(Class II 이상), 연구 시작 전 3개월 이내의 심근 경색증, 불안정 부정맥 또는 불안정 협심증과 같은 중대한 심혈관 질환. 알려진 관상동맥 질환, 위의 기준을 충족하지 않는 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률이 50% 미만인 환자는 치료 의사의 의견에 따라 최적화된 안정적인 의료 요법을 받아야 합니다.
  • 불응성 메스꺼움 및 구토, 흡수 장애, 외부 담즙 션트 또는 연구 제품의 적절한 흡수를 방해하는 상당한 장 절제술
  • 연구 시작 전 28일 이내의 대수술 또는 연구 과정 동안 대수술이 필요할 것으로 예상되는 경우
  • 연구 시작 전 28일 이내에 치료 의도가 있는 다른 임상 연구에 참여하거나 다른 연구 물질을 사용한 치료
  • 연구 시작 전 12일 이내에 중등도 이상의 CYP3A4 억제제 또는 유도제로 알려진 약물 사용
  • 이전 요법에 기인한 ≥ CTCAE 2등급의 미해결 독성(빈혈, 탈모증, 피부 색소 침착, 백금 유도 신경 독성 및 내분비 질환 또는 안정적인 질병 제외)
  • 성적으로 왕성하고 연구 기간 동안 및 최종 연구 용량 후 30일 동안 피임을 사용하지 않으려는 가임 남성 및 여성
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 연구 기간 동안 및 최종 연구 투여 후 30일 동안 혈액 또는 혈액 제품 기증을 자제할 의사가 없는 여성 및 남성
  • 연구 기간 동안 및 최종 연구 투여 후 30일 동안 정자 기증을 자제할 의사가 없는 남성
  • 심각한 알레르기 반응, 아나필락시스 반응 또는 ENV-101의 구성 요소에 대해 알려진 과민 반응의 병력이 있는 환자
  • 연구 조사 기관 또는 연구 스폰서와 직접적으로 관련된 직원의 직계 가족(배우자, 부모, 자녀 또는 형제자매, 친자식 또는 법적 입양)인 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ENV-101 200mg
ENV-101(taladegib) 정제, 28일 주기로 1일 1회 200mg
의약품: ENV-101(탈라데깁)
하루에 한 번 복용하는 정제
실험적: ENV-101 300mg
ENV-101(taladegib) 정제, 28일 주기로 1일 1회 300mg
의약품: ENV-101(탈라데깁)
하루에 한 번 복용하는 정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
객관적 반응률(ORR)
기간: 학습 완료까지, 평균 6개월
ORR은 독립적인 검토에 의해 결정된 고형 종양의 반응 평가 기준 버전 1.1(RECIST 1.1)에 의해 측정된 완전 반응(CR) 및 부분 반응(PR)으로 구성됩니다(확인된 CR 또는 PR은 반복 평가로 정의됨). 반응 기준이 처음 충족된 후 28일 이상 수행).
학습 완료까지, 평균 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 빈도(AE)
기간: 학습 완료까지, 평균 6개월
학습 완료까지, 평균 6개월
허용되지 않는 독성의 빈도
기간: 학습 완료까지, 평균 6개월
허용할 수 없는 독성 = 비혈액학적 AE >= 중증도에서 등급 3, 탈모 및 피로를 포함하지 않음.
학습 완료까지, 평균 6개월
조사자에 의한 ORR
기간: 학습 완료까지, 평균 6개월
RECIST 1.1을 사용하여 치료 조사자에 의해 결정된 확인된 CR 또는 PR의 최상의 전체 반응.
학습 완료까지, 평균 6개월
임상 혜택률(CBR)
기간: 학습 완료까지, 평균 6개월
CBR = RECIST 1.1을 사용하여 치료 조사자가 결정한 CR, PR 또는 안정 질병을 달성한 환자의 비율.
학습 완료까지, 평균 6개월
전체 생존(OS)
기간: 학습 완료까지, 평균 6개월
OS = 연구 약물의 시작부터 모든 원인으로 인한 사망 날짜 또는 마지막 후속 조치까지의 개월 수.
학습 완료까지, 평균 6개월
응답 기간(DOR)
기간: 학습 완료까지, 평균 6개월
DOR = 반응이 먼저 기록되고 이후에 확인되는 CR 또는 PR 시작부터 재발성 또는 진행성 질병이 문서화되거나 사망한 첫 날짜까지의 개월 수.
학습 완료까지, 평균 6개월
무진행생존기간(PFS)
기간: 학습 완료까지, 평균 6개월
PFS = 연구 약물의 시작부터 임의의 원인 또는 마지막 후속 조치로 인한 질병 진행 또는 사망 중 더 이른 시점까지의 개월 수.
학습 완료까지, 평균 6개월
Gli1 억제의 변화
기간: 기준선에서 연구 완료까지, 평균 6개월
피부 생검에서 Hedgehog 경로 억제 마커인 Gli1 억제의 백분율 변화.
기준선에서 연구 완료까지, 평균 6개월
연구 약물에 대한 정상 상태 노출의 변화
기간: 기준선에서 연구 완료까지, 평균 6개월
기준선 및 각 28일 치료 주기 종료 시 혈중 연구 약물의 최저 농도 측정
기준선에서 연구 완료까지, 평균 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Endeavor Biomedicines, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Lisa Lancaster, M.D., Endeavor Biomedicines

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 5월 24일

기본 완료 (실제)

2024년 2월 20일

연구 완료 (실제)

2024년 2월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 12월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 1월 5일

처음 게시됨 (실제)

2022년 1월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ENV-ONC-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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