MAPコホートCLNP023B12004MがC3糸球体症にイプタコパンへのアクセスを提供

包含基準:

この治療計画に含める資格のある患者は、そのカテゴリーの次の基準をすべて満たす必要があります。

A) ネイティブの腎臓を持つ患者:

1. -書面によるインフォームドコンセントを提供することができ、提供する意思のある成人男性および女性（18歳以上）。
2. C3 過去 5 年以内に腎生検で確認された糸球体症。
3. -推定GFR（CKD-EPI式を使用）または測定GFR≧30mL/分/1.73m2。
4. UPCR≧1.0g/g。
5. -少なくとも90日間の最大許容用量のACEiまたはARBを含む支持療法について。
6. 治療開始前に、髄膜炎菌および肺炎連鎖球菌に対するワクチン接種が必要です。 患者が以前にワクチン接種を受けていない場合、またはブースターが必要な場合は、イプタコパンの初回投与の少なくとも 2 週間前に地域の規制に従ってワクチンを接種する必要があります。 ワクチン接種後 2 週間以内にイプタコパンを開始する必要がある場合は、現地の標準治療に従って予防的抗生物質治療を開始する必要があります。
7. ヘモフィルス インフルエンザに対するワクチン接種 (または必要に応じてブースター) は、可能であれば、地域の規制に従って、最初の投与の少なくとも 2 週間前に行う必要があります。

B) 移植された腎臓を持つ患者:

1. -書面によるインフォームドコンセントを提供することができ、提供する意思のある成人男性および女性（18歳以上）。
2. 腎生検により確認された腎移植後のC3G再発。
3. 推定GFR（CKD-EPI式を使用）または測定GFR ≥30 mL/min/1.73m2
4. 治療開始前に、髄膜炎菌および肺炎連鎖球菌に対するワクチン接種が必要です。 患者が以前にワクチン接種を受けていない場合、またはブースターが必要な場合は、イプタコパンの初回投与の少なくとも 2 週間前に地域の規制に従ってワクチンを接種する必要があります。 イプタコパンをワクチン接種後 2 週間以内に開始する必要がある場合は、予防的抗生物質治療を開始する必要があります。
5. ヘモフィルス インフルエンザに対するワクチン接種 (または必要に応じてブースター) は、可能であれば、地域の規制に従って、最初の投与の少なくとも 2 週間前に行う必要があります。

除外基準:

この治療計画の対象となる患者は、次の基準のいずれも満たしてはなりません。

1. 製品と同様の化学クラスの薬物または代謝物に対する過敏症の病歴。
2. -間質性線維症/尿細管萎縮症（IF / TA）または50％を超える慢性同種移植腎症を示す腎生検。
3. -血清遊離軽鎖の測定または地域の標準的なケアによるその他の調査によって確認された、意義不明のモノクローナル免疫グロブリン血症（MGUS）。
4. -イプタコパン投与前の14日以内に活動性の全身性細菌、ウイルス、または真菌感染症を患っている患者。
5. 38°C (100.4°F) 以上の発熱の存在 イプタコパン投与前7日以内。
6. 髄膜炎菌や肺炎連鎖球菌などのカプセル化された生物によって引き起こされる侵襲性感染症の再発の病歴。
7. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症

8. -HBsAg陽性またはHCV RNA陽性として定義された活動性B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染などの肝疾患、または以下に定義される登録前の異常な肝機能検査によって示される肝障害：

   • アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）、またはアルカリホスファターゼのいずれの単一パラメーターも、正常値の上限（ULN）の 3 倍を超えてはなりません
   • 血清ビリルビンは、正常値の上限 (ULN) の 2 倍を超えてはなりません (ギルバート症候群の既知の確定診断を受けた患者を除く)。
9. -安全性の重大なリスクを示す心電図異常の履歴または現在の診断。たとえば、臨床的に重大な心不整脈など。
10. -局所再発または転移の証拠があるかどうかに関係なく、過去5年以内に治療または未治療の臓器系（皮膚の限局性基底細胞癌または子宮頸部癌を除く）の病歴。
11. -補体因子の阻害剤（例：因子B、因子D、C3阻害剤、抗C5抗体、C5a受容体拮抗薬）の使用 投薬開始前の6か月以内。
12. -イプタコパンの初回投与時、またはイプタコパンの初回投与前30日以内のいずれか長い方で、治験薬試験への参加または治験薬の使用;または現地の規制で必要な場合はそれ以上。
13. -妊娠中または授乳中の女性患者、または治療中に妊娠する予定の女性患者。

14. 治療期間中およびイプタコパンを中止してから 1 週間、効果的な避妊法を使用していない限り、生理的に妊娠できるすべての女性として定義される出産の可能性のある女性。 女性は、適切な臨床プロファイル（例えば、適切な年齢、血管運動症状の病歴）を伴う自然（自然発生的）無月経が 12 か月ある場合、閉経後であり、出産の可能性はないとみなされます。

    効果的な避妊法には次のようなものがあります。

    • 完全な禁酒（これが好ましい通常のライフスタイルに沿っている場合）。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません。
    • -イプタコパンを開始する少なくとも6週間前の女性の不妊手術（両側卵巣摘出術）、子宮全摘出術または卵管結紮。 卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベルの評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ。
    • 男性の不妊手術（登録の少なくとも6か月前）。 女性患者の場合、精管切除された男性パートナーが唯一のパートナーでなければなりません。
    • バリア避妊法: コンドームまたは閉塞キャップ (ダイアフラムまたは子宮頸/ボールト キャップ)。
    • 経口（エストロゲンおよびプロゲステロン）、注射または移植によるホルモン避妊法、または同等の有効性（失敗率）を持つ他の形態のホルモン避妊法
15. イプタコパンを代謝するシトクロム P450 酵素 (CYP2C8) を強力に阻害する薬剤 (クロピドグレルなど) の使用は禁止されています。
16. CYP2C8 酵素と OATP1B1 および OATP1B3 薬物輸送体の両方を阻害する薬物の使用は禁止されています (例: ゲムフィブロジル)。
17. -高度な心疾患（例：NYHAクラスIV）、重度の肺疾患（例：重度の肺高血圧症（WHOクラスIV））、または治療する医師の意見で患者のイプタコパンを受け取り、プログラムに参加してください。