MAP 코호트 CLNP023B12004M, C3 사구체병증에 입타코판에 대한 접근 제공

포함 기준:

이 치료 계획에 포함될 자격이 있는 환자는 해당 범주에 대해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

A) 선천적 신장을 가진 환자:

1. 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의사가 있는 성인 남녀(18세 이상).
2. 지난 5년 이내에 신장 생검으로 확인된 C3 사구체병증.
3. 추정된 GFR(CKD-EPI 공식 사용) 또는 측정된 GFR ≥30mL/min/1.73m2.
4. UPCR ≥ 1.0g/g.
5. 최소 90일 동안 최대 내약 용량의 ACEi 또는 ARB를 포함한 지지 요법.
6. Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae에 대한 예방 접종은 치료 시작 전에 필요합니다. 환자가 이전에 예방 접종을 받지 않았거나 추가 접종이 필요한 경우에는 이 약을 처음 투여하기 최소 2주 전에 현지 규정에 따라 백신을 접종해야 합니다. 입타코판을 백신 접종 후 2주 이전에 시작해야 하는 경우 예방적 항생제 치료는 지역 표준 치료에 따라 시작해야 합니다.
7. 헤모필루스 인플루엔자에 대한 예방 접종(또는 필요한 경우 추가 접종)은 가능한 경우 현지 규정에 따라 첫 투여 최소 2주 전에 실시해야 합니다.

B) 이식된 신장을 가진 환자:

1. 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의사가 있는 성인 남녀(18세 이상).
2. 신장 생검으로 확인된 신장 이식 후 C3G 재발.
3. 추정된 GFR(CKD-EPI 공식 사용) 또는 측정된 GFR ≥30mL/min/1.73m2
4. Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae에 대한 예방 접종은 치료 시작 전에 필요합니다. 환자가 이전에 예방 접종을 받지 않았거나 추가 접종이 필요한 경우에는 이 약을 처음 투여하기 최소 2주 전에 현지 규정에 따라 백신을 접종해야 합니다. 접종 후 2주 이전에 입타코판을 시작해야 하는 경우 예방적 항생제 치료를 시작해야 합니다.
5. 헤모필루스 인플루엔자에 대한 예방 접종(또는 필요한 경우 추가 접종)은 가능한 경우 현지 규정에 따라 첫 투여 최소 2주 전에 실시해야 합니다.

제외 기준:

이 치료 계획에 적격인 환자는 다음 기준을 충족하지 않아야 합니다.

1. 제품과 유사한 화학 등급의 약물 또는 대사 산물에 대한 과민증의 병력.
2. 간질성 섬유증/세뇨관 위축(IF/TA) 또는 50% 이상의 만성 동종이식 신병증을 보이는 신장 생검.
3. 혈청 유리 경쇄의 측정 또는 현지 치료 표준에 따른 기타 조사에 의해 확인된 의미 미확인 단클론 감마글로불린병증(MGUS).
4. 입타코판 투여 전 14일 이내에 활성 전신 세균, 바이러스 또는 진균 감염이 있는 환자.
5. 발열 ≥ 38°C(100.4°F) 입타코판 투여 전 7일 이내.
6. N. meningitidis 및 S. pneumoniae와 같은 캡슐화된 유기체에 의해 유발된 재발성 침습성 감염의 병력.
7. 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염

8. HBsAg 양성 또는 HCV RNA 양성으로 정의되는 활동성 B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염과 같은 간 질환, 또는 등록 전 아래에 정의된 바와 같이 비정상적인 간 기능 검사로 나타난 간 손상:

   • ALT(alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase), GGT(gamma-glutamyl transferase) 또는 알칼리성 인산분해효소(alkaline phosphatase)의 단일 매개변수는 정상 상한치(ULN)의 3배를 초과하지 않아야 합니다.
   • 혈청 빌리루빈은 정상 상한치(ULN)의 2배를 초과하지 않아야 합니다(길버트 증후군 진단이 확인된 환자는 제외).
9. 임상적으로 유의한 심장 부정맥(예: 지속적인 심실 빈맥 및 임상적으로 유의한 2도 또는 3도 방실 차단(AV 차단))과 같이 안전의 중대한 위험을 나타내는 ECG 이상의 병력 또는 현재 진단.
10. 국소 재발 또는 전이의 증거가 있는지 여부에 관계없이 지난 5년 이내에 치료 또는 치료되지 않은 모든 장기 시스템의 악성 병력(피부의 국소 기저 세포 암종 또는 상피 자궁경부암 제외).
11. 투약 시작 전 6개월 이내에 보체 인자 억제제(예: 인자 B, 인자 D, C3 억제제, 항 C5 항체, C5a 수용체 길항제)의 사용.
12. 입타코판 첫 번째 투여 시점, 또는 5 제거 반감기 ​​이내 또는 입타코판 첫 번째 투여 전 30일 이내 중 더 긴 기간 동안 시험 약물 시험에 참여하거나 시험 약물 사용; 또는 현지 규정에서 요구하는 경우 더 오래 걸릴 수 있습니다.
13. 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 치료 과정 중에 임신할 의사가 있는 여성 환자.

14. 치료 기간 동안 및 입타코판 중단 후 1주일 동안 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성. 적절한 임상 프로필(예: 적절한 연령, 혈관 운동 증상의 병력)과 함께 자연적(자발적) 무월경이 12개월 동안 지속된 경우 여성은 폐경 후로 간주되며 가임 가능성이 없습니다.

    효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.

    • 완전한 금욕(이것이 선호되고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우). 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
    • 입타코판을 시작하기 최소 6주 전에 여성 불임술(양측 난소절제술), 전체 자궁절제술 또는 난관 결찰. 난소절제 단독의 경우, 여성의 가임 상태가 호르몬 수치 추적 평가를 통해 확인된 경우에 한함.
    • 남성 불임 수술(등록 최소 6개월 전). 여성 환자의 경우 정관 수술을 받은 남성 파트너가 유일한 파트너여야 합니다.
    • 배리어 피임 방법: 콘돔 또는 폐색 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡).
    • 경구(에스트로겐 및 프로게스테론), 주사 또는 이식 호르몬 피임 방법 또는 유사한 효능(실패율)을 갖는 다른 형태의 호르몬 피임법
15. 입타코판을 대사하는 시토크롬 P450 효소(CYP2C8)의 강력한 억제제인 ​​약물(예: 클로피도그렐)의 사용은 금지됩니다.
16. CYP2C8 효소와 OATP1B1 및 OATP1B3 약물 전달체를 모두 억제하는 약물의 사용은 금지됩니다(예: gemfibrozil).
17. 진행성 심장 질환(예: NYHA 등급 IV), 중증 폐 질환(예: 중증 폐고혈압(WHO 등급 IV)) 또는 치료 의사의 의견에 따라 환자가 치료를 받을 수 없다고 판단하는 기타 상태를 포함하되 이에 국한되지 않는 심각한 동반 질환 입타코판을 받고 프로그램에 참여하세요.