先天性甲状腺機能低下症 (CH) の小児患者における Tirosint®-SOL またはレボチロキシンの錠剤製剤の使用
2026年6月1日 更新者：IBSA Institut Biochimique SA
先天性甲状腺機能低下症の新生児および乳児におけるレボチロキシンの液体（Tirosint®-SOL）製剤と錠剤製剤との間の無作為化比較研究
これは、CH と診断された 126 人の新生児および乳児を対象とした、多施設、前向き、並行群、非盲検、無作為臨床試験です。
被験者は、治療（Tirosint®-SOL）または対照（レボチロキシンナトリウム粉砕錠による従来の治療）に対して2：1の比率で無作為化されます。
調査の概要
詳細な説明
新たに診断された新生児は、標準治療（SOC）によって推奨される初期用量でLT4による治療を開始するように無作為に割り当てられます。
すでに LT4 療法を受けている乳児は、無作為に割り当てられた治療グループ内で同じ 1 日量を継続します (必要に応じて、検査パラメータと臨床反応に基づいて用量調整が許可されます)。
登録されると、被験者は治療を受け、12か月（±1.5か月）追跡され、6〜7回のインクラインおよび1〜2回（またはフォローアップ訪問が必要な場合はそれ以上）の遠隔医療（TM ）訪問。
訪問の総数は、包含時の年齢によって異なります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Orange、California、アメリカ、92868
- CHOC Children's Hospital
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
- Yale University
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Children's Hospital of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Health Care Systems
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1日～9ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 0～9ヶ月の男女の患者様
以下のいずれかの条件下で、TSH上昇および低T4を伴う一次CH診断で、LT4による治療が必要：
- 新たに原発性 CH と診断され、LT4 療法を開始する必要がある新生児、または
- 以前に原発性 CH と診断され、少なくとも 4 週間は LT4 療法を受けている乳児。
- インフォームドコンセントを提供し、遵守します。
除外基準:
- 在胎週数が 37 週未満の早産児。
- 低出生体重児および極低出生体重児 (体重 < 2.5 kg);
- 新生児集中治療室の新生児、またはNICUへの入院が必要な新生児、または入院中または入院が必要な新生児/乳児;
- CH 診断 > 分娩後 4 週間 (新たに診断された新生児のみ);
原発性胃腸疾患の診断:
- 内科的治療を必要とする胃食道逆流（処方または体位の肥厚を超えて）;
- 解剖学的欠陥（例： 腸閉鎖症、回旋異常、気管食道瘻、幽門狭窄、ヒルシュスプルング病、胃分離症);
- 食物アレルギー（例： 牛乳タンパク質アレルギー）;
- 嚢胞性線維症、セリアック病などに関連する吸収不良;
- 外科的切除を必要とする壊死性腸炎;
- -既知または疑われる副腎不全（例： 先天性副腎過形成、下垂体機能低下症）;
- 先天性心疾患、心不全または心不全のリスクの診断;
- 染色体異常の診断;
- 中枢性甲状腺機能低下症の診断;
- グリセロールに対する過敏症;
- 併用抗けいれん薬、リオチロニン、LT4 とリオチロニンの組み合わせ、甲状腺抽出物、および/または全身性グルココルチコイドの慢性的または長期的な使用
- -投薬または医療訪問スケジュールを順守していない履歴;また
- -参加が患者の最善の利益にならない、またはプロトコルで指定された評価を制限する可能性のある状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：コントロール
砕いたレボチロキシンナトリウム錠
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錠剤は粉砕され、溶液に溶解されます。
投与量は、USPI および標準治療に従います。
他の名前：
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実験的：処理
以下の濃度の Tirosint®-SOL (レボチロキシン ナトリウム) 経口溶液 (IBSA Pharma Inc.): 13、25、37.5、44、50、62.5、75、88、100 mcg。
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投与量は、USPI および標準治療に従います。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LT4 Dose Required to Maintain TSH in Target Range (Unit: mcg/kg/Day)
時間枠：1 year of age
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The LT4 dose is calculated based on the daily LT4 dose (mcg) used in the time period preceding the visit (or the average daily dose on a weekly basis if more than one strength is used over the course of the week) and the body weight (kg) measured during the visit
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1 year of age
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Hormonal Profile for TSH
時間枠：1 year of age
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TSH (unit mIU/L)
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1 year of age
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Hormonal Profile for FT4
時間枠：1 year of age
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FT4 (unit pmol/L)
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1 year of age
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Frequency of Dose Adjustments
時間枠：Up to 22 months based on age group
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Percent number of subjects (%) who need a dose adjustment in the long-term follow up phase
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Up to 22 months based on age group
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Number of Events of TSH Values Above 4.5 mU/L
時間枠：Up to 22 months based on age group
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TSH values above 4.5 mU/L
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Up to 22 months based on age group
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Number of Events of FT4 Values Below the Middle of the Laboratory Normal Range
時間枠：Up to 22 months based on age group
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FT4 values below the middle of the laboratory normal range
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Up to 22 months based on age group
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Growth Pattern for Length of Body
時間枠：1 year of age
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Subject growth measurements in Length (cm) of body
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1 year of age
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Growth Pattern for Body Weight
時間枠：1 year of age
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Subject growth measurements in Body weight (kg)
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1 year of age
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Growth Pattern for Head Circumference
時間枠：1 year of age
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Subject growth measurements in Head circumference (cm)
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1 year of age
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Parent/Caregiver Reports of Satisfaction and Ease of Administration
時間枠：3 weeks after treatment start
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Parents Satisfaction Questionnaire is a study-specific tool measuring coping and mental well-being and satisfaction in 20 questions. 12 of these questions were scored from 1 to 5, with higher score meaning better outcome. Subject scores were calculated for each subject by visit as mean of the LN(single question score) [min=0; max=1.61]. |
3 weeks after treatment start
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Subject Acceptance of the Treatment (CareCAT)
時間枠：first treatment week
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Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) is a 5-point nominal scale used to assess the acceptance of oral medicines in infants and toddlers who are unable to verbally give their opinion about a medicine
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first treatment week
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Signs and Symptoms of Hypothyroidism
時間枠：Up to 22 months based on age group
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Total number of subjects experiencing hypothyroidism's signs and symptoms
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Up to 22 months based on age group
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Signs and Symptoms of Hyperthyroidism
時間枠：Up to 22 months based on age group
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Total number of subjects experiencing hyperthyroidism's signs and symptoms
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Up to 22 months based on age group
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Time to Normalize TSH in Neonates
時間枠：Up to 28 days
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Time to normalize TSH into reference range (unit: days), computed as: (date of first TSH result into reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
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Up to 28 days
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Time to Normalize FT4 in Neonates
時間枠：Up to 6 months
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Time to normalize FT4 into the upper half of the laboratory normal FT4 range (unit: days), computed as: (date of first FT4 result into the upper half of the laboratory reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
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Up to 6 months
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Giuseppe Mautone、IBSA Head of R&D Scientific Affairs
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月21日
一次修了 (実際)
2025年3月27日
研究の完了 (実際)
2025年3月27日
試験登録日
最初に提出
2021年12月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月27日
最初の投稿 (実際)
2022年2月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月1日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20US-T414
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。