선천성 갑상선기능저하증(CH)이 있는 소아 환자에서 Tirosint®-SOL 또는 레보티록신 정제 제형의 사용
2024년 4월 12일 업데이트: IBSA Institut Biochimique SA
선천성 갑상샘기능저하증이 있는 신생아 및 영아를 대상으로 액상(Tirosint®-SOL)과 레보티록신 정제 간의 무작위 비교 연구
이것은 CH 진단을 받은 126명의 신생아 및 유아를 대상으로 한 다기관, 전향적, 병렬 그룹, 공개 라벨, 무작위 임상 연구입니다.
피험자는 치료(Tirosint®-SOL) 또는 대조군(레보티록신 나트륨 분쇄 정제를 사용한 기존 요법)에 2:1 비율로 무작위 배정됩니다.
연구 개요
상세 설명
새로 진단받은 신생아는 SOC(Standard of Care)에서 권장하는 초기 용량으로 LT4 치료를 시작하도록 무작위로 배정됩니다.
이미 LT4 요법을 받고 있는 영아는 무작위 배정된 치료군 내에서 동일한 일일 용량으로 계속됩니다(필요한 경우 실험실 매개변수 및 임상 반응에 따라 용량 조정이 허용됨).
일단 등록되면 피험자는 치료를 받고 12개월(±1.5개월) 동안 7-8회의 연구 방문에 참여하게 되며, 이는 6-7회의 경사 및 1-2회(또는 후속 방문이 필요한 경우 그 이상) 원격 의료(TM)로 구성됩니다. ) 방문.
총 방문 횟수는 포함된 연령에 따라 다릅니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
126
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Claudia Scarsi Perler
- 전화번호: +41583601635
- 이메일: claudia.scarsi@ibsa.ch
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Orange, California, 미국, 92868
- CHOC Children's Hospital
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06511
- Yale University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Children's Hospital of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Health Care Systems
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1일 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 0~9개월 남녀 환자
다음 조건 중 하나에서 LT4 치료가 필요한 상승된 TSH 및 낮은 T4를 동반한 일차 CH 진단:
- 1차 CH로 새로 진단되고 LT4 요법을 시작할 필요가 있는 신생아, 또는
- 이전에 원발성 CH 진단을 받았고 이미 최소 4주 동안 LT4 요법을 받고 있는 영아;
- 정보에 입각한 동의를 제공하고 준수합니다.
제외 기준:
- 재태 연령이 37주 미만인 미숙아;
- 저체중아 및 초저체중 신생아(체중 < 2.5 kg);
- 신생아 중환자실에 있거나 NICU에 입원해야 하는 신생아 또는 입원했거나 입원이 필요한 신생아/유아
- CH 진단 > 분만 후 4주(새로 진단된 신생아만 해당);
원발성 위장병의 진단:
- 의학적 치료가 필요한 위식도 역류
- 해부학적 결함(예: 장 폐쇄증, 회전이상, 기관식도 누공, 유문 협착증, 히르슈스프룽병, 위파열증);
- 식이 알레르기(예: 젖소 단백질 알레르기);
- 낭포성 섬유증, 체강 질병 등과 관련된 흡수 장애;
- 외과적 절제가 필요한 괴사성 소장결장염;
- 알려진 또는 의심되는 부신 기능 부전(예: 선천성 부신 증식증, 뇌하수체기능저하증);
- 선천성 심장질환, 심부전 또는 심부전 위험의 진단
- 염색체병의 진단;
- 중추갑상샘기능저하증의 진단;
- 글리세롤에 대한 과민증;
- 병용 항경련제, 리오티로닌, LT4와 리오티로닌의 조합, 갑상선 추출물 및/또는 전신성 글루코코르티코이드의 만성 또는 장기 사용
- 약물 또는 의료 방문 일정을 준수하지 않은 이력; 또는
- 참여가 환자에게 최선의 이익이 되지 않거나 프로토콜 지정 평가를 제한할 수 있는 모든 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 제어
분쇄된 레보티록신 나트륨 정제
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정제는 분쇄되어 용액에 용해됩니다.
복용량은 USPI 및 Standard of Care에 따릅니다.
다른 이름들:
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실험적: 치료
다음 강도의 Tirosint®-SOL(레보티록신 나트륨) 경구 용액(IBSA Pharma Inc.): 13, 25, 37.5, 44, 50, 62.5, 75, 88, 100mcg.
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복용량은 USPI 및 Standard of Care에 따릅니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TSH를 목표 범위로 유지하는 데 필요한 LT4 용량(단위: mcg/kg/일)
기간: 연령대에 따라 최대 22개월
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LT4 용량은 방문 전 기간에 사용된 일일 LT4 용량(mcg)(또는 한 주 동안 하나 이상의 강도를 사용하는 경우 매주 평균 일일 용량) 및 체중을 기준으로 계산됩니다. (kg) 방문 중 측정.
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연령대에 따라 최대 22개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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용량 조정 빈도
기간: 연령대에 따라 최대 22개월
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장기 추적 단계에서 용량 조절이 필요한 피험자 수(%)
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연령대에 따라 최대 22개월
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TSH에 대한 호르몬 프로필
기간: 연령별 최대 22개월
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TSH(단위 mU/L)
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연령별 최대 22개월
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FT4의 호르몬 프로필
기간: 연령별 최대 22개월
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FT4(단위 ng/dL)
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연령별 최대 22개월
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4.5mU/L를 초과하는 TSH 값의 이벤트 수
기간: 연령별 최대 22개월
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4.5mU/L 이상의 TSH 값
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연령별 최대 22개월
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실험실 정상 범위의 중간 미만인 FT4 값의 이벤트 수
기간: 연령별 최대 22개월
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실험실 정상 범위의 중간보다 낮은 FT4 값
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연령별 최대 22개월
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몸 길이에 따른 성장 패턴
기간: 연령별 최대 22개월
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신체 길이(cm)로 대상 성장 측정
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연령별 최대 22개월
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체중에 따른 성장 패턴
기간: 연령별 최대 22개월
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체중(kg)의 피험자 성장 측정
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연령별 최대 22개월
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머리 둘레의 성장 패턴
기간: 연령별 최대 22개월
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머리 둘레(cm)의 대상 성장 측정
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연령별 최대 22개월
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부모/보호자 만족도 및 관리 용이성에 대한 보고
기간: 연령별 최대 22개월
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부모 만족도 설문지는 대처 방법과 정신 건강 및 만족도를 측정하는 연구별 도구입니다. 점수: 1-전적으로 동의하지 않음, 2-동의하지 않음, 3-보통, 4-동의, 5-매우 동의함. |
연령별 최대 22개월
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치료에 대한 피험자 수용(CareCAT)
기간: 연령별 최대 22개월
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CareCAT(Caregiver Administered Children's Acceptance Tool)은 약에 대해 구두로 의견을 제시할 수 없는 영유아의 경구 의약품 수용 여부를 평가하는 데 사용되는 5점 명목 척도입니다.
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연령별 최대 22개월
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갑상선 기능 저하증의 징후 및 증상
기간: 연령별 최대 22개월
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갑상선 기능 저하증의 징후 및 증상을 경험한 총 대상자 수
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연령별 최대 22개월
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갑상선 기능 항진증의 징후 및 증상
기간: 연령별 최대 22개월
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갑상선 기능 항진증의 징후 및 증상을 경험한 총 대상자 수
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연령별 최대 22개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신생아의 TSH를 정상화하는 시간
기간: 최대 28일
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TSH를 기준 범위로 정규화하는 시간(단위: 일)
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최대 28일
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신생아의 FT4 정상화 시간
기간: 최대 28일
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FT4를 실험실 정상 FT4 범위의 상위 절반으로 정규화하는 시간(단위: 일)
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최대 28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 1월 21일
기본 완료 (추정된)
2025년 4월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 27일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 12일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Tirosint®-SOL에 대한 임상 시험
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Centers for Disease Control and PreventionUniversity of Miami; Nova Southeastern University; DePaul University완전한
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Lipum ABQPS Netherlands B.V.모병
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Lindenhofgruppe AG완전한
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Bukwang PharmaceuticalDyna Therapeutics완전한