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Uso di Tirosint®-SOL o formulazioni in compresse di levotiroxina in pazienti pediatrici con ipotiroidismo congenito (CH)

1 giugno 2026 aggiornato da: IBSA Institut Biochimique SA

Uno studio comparativo randomizzato tra formulazioni liquide (Tirosint®-SOL) e compresse di levotiroxina in neonati e lattanti con ipotiroidismo congenito

Questo è uno studio clinico multicentrico, prospettico, a gruppi paralleli, in aperto, randomizzato su centoventisei (126) neonati e lattanti con diagnosi di CH.

I soggetti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 al trattamento (Tirosint®-SOL) o al controllo (terapia convenzionale con compresse frantumate di levotiroxina sodica).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I neonati di nuova diagnosi verranno assegnati in modo casuale a iniziare la terapia con LT4 alla dose iniziale raccomandata dallo Standard di cura (SOC). I neonati già in terapia con LT4 continueranno alla stessa dose giornaliera all'interno del gruppo di trattamento assegnato in modo casuale (sono consentiti aggiustamenti della dose, se necessario in base ai parametri di laboratorio e alla risposta clinica). Una volta arruolati, i soggetti saranno trattati e seguiti per 12 mesi (±1,5 mesi), partecipando a 7-8 visite di studio, di cui 6-7 in ambulatorio e 1-2 (o più se sono necessarie visite di follow-up) di telemedicina (TM ) visite. Il numero totale di visite dipende dall'età al momento dell'inclusione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

34

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 9 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente maschio e femmina di età compresa tra 0 e 9 mesi

  • Diagnosi primaria di CH con TSH elevato e T4 basso, che richiede trattamento con LT4, in una delle seguenti condizioni:

    • Neonati con nuova diagnosi di CH primaria e che necessitano di iniziare la terapia con LT4, o
    • Neonati precedentemente diagnosticati con CH primaria e che sono già in terapia con LT4 da almeno 4 settimane;
  • Fornire e rispettare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Neonati pretermine con età gestazionale < 37 settimane;
  • Neonati con basso peso alla nascita e molto basso alla nascita (peso < 2,5 kg);
  • Neonati in unità di terapia intensiva neonatale o che richiedono il ricovero in terapia intensiva neonatale o neonati/lattanti ricoverati in ospedale o che richiedono il ricovero in ospedale;
  • Diagnosi CH > 4 settimane dopo il parto (solo per neonati con nuova diagnosi);

  • Diagnosi di malattia gastrointestinale primaria:

    • Reflusso gastroesofageo che richiede terapia medica (oltre l'ispessimento della formula o della posizione);
    • Difetti anatomici (es. atresia intestinale, malrotazione, fistola tracheoesofagea, stenosi pilorica, morbo di Hirschsprung, gastroschisi);
    • Allergia alimentare (ad es. allergia alle proteine ​​del latte vaccino);
    • Malassorbimento correlato a fibrosi cistica, celiachia e altri;
    • Enterocolite necrotizzante che richiede resezione chirurgica;
  • Insufficienza surrenalica nota o sospetta (ad es. iperplasia surrenale congenita, ipopituitarismo);
  • Diagnosi di cardiopatie congenite, insufficienza cardiaca o rischio di insufficienza cardiaca;
  • Diagnosi di cromosomopatia;
  • Diagnosi di ipotiroidismo centrale;
  • Ipersensibilità al glicerolo;
  • Farmaci anticonvulsivanti concomitanti, liotironina, combinazione di LT4 e liotironina, estratti tiroidei e/o uso cronico o a lungo termine di glucocorticoidi sistemici
  • Storia di non aderenza ai farmaci o al programma delle visite mediche; o
  • Qualsiasi condizione per la quale la partecipazione non sarebbe nel migliore interesse del paziente o che potrebbe limitare le valutazioni specificate dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Controllo
Compresse di levotiroxina sodica frantumate
Droga: Levotiroxina sodica
Le targhe saranno frantumate e dissolte in soluzione. Il dosaggio sarà secondo l'USPI e lo standard di cura.
Altri nomi:
  • compresse di levotiroxina sodica
Sperimentale: Trattamento
Tirosint®-SOL (levotiroxina sodica) soluzione orale (IBSA Pharma Inc.) nei seguenti dosaggi: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Droga: Tirosint®-SOL
Il dosaggio sarà secondo l'USPI e lo standard di cura.
Altri nomi:
  • levotiroxina sodica soluzione orale (liquida)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
LT4 Dose Required to Maintain TSH in Target Range (Unit: mcg/kg/Day)
Lasso di tempo: 1 year of age
The LT4 dose is calculated based on the daily LT4 dose (mcg) used in the time period preceding the visit (or the average daily dose on a weekly basis if more than one strength is used over the course of the week) and the body weight (kg) measured during the visit
1 year of age

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Hormonal Profile for TSH
Lasso di tempo: 1 year of age
TSH (unit mIU/L)
1 year of age
Hormonal Profile for FT4
Lasso di tempo: 1 year of age
FT4 (unit pmol/L)
1 year of age
Frequency of Dose Adjustments
Lasso di tempo: Up to 22 months based on age group
Percent number of subjects (%) who need a dose adjustment in the long-term follow up phase
Up to 22 months based on age group
Number of Events of TSH Values Above 4.5 mU/L
Lasso di tempo: Up to 22 months based on age group
TSH values above 4.5 mU/L
Up to 22 months based on age group
Number of Events of FT4 Values Below the Middle of the Laboratory Normal Range
Lasso di tempo: Up to 22 months based on age group
FT4 values below the middle of the laboratory normal range
Up to 22 months based on age group
Growth Pattern for Length of Body
Lasso di tempo: 1 year of age
Subject growth measurements in Length (cm) of body
1 year of age
Growth Pattern for Body Weight
Lasso di tempo: 1 year of age
Subject growth measurements in Body weight (kg)
1 year of age
Growth Pattern for Head Circumference
Lasso di tempo: 1 year of age
Subject growth measurements in Head circumference (cm)
1 year of age
Parent/Caregiver Reports of Satisfaction and Ease of Administration
Lasso di tempo: 3 weeks after treatment start

Parents Satisfaction Questionnaire is a study-specific tool measuring coping and mental well-being and satisfaction in 20 questions.

12 of these questions were scored from 1 to 5, with higher score meaning better outcome.

Subject scores were calculated for each subject by visit as mean of the LN(single question score) [min=0; max=1.61].
3 weeks after treatment start
Subject Acceptance of the Treatment (CareCAT)
Lasso di tempo: first treatment week
Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) is a 5-point nominal scale used to assess the acceptance of oral medicines in infants and toddlers who are unable to verbally give their opinion about a medicine
first treatment week
Signs and Symptoms of Hypothyroidism
Lasso di tempo: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hypothyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group
Signs and Symptoms of Hyperthyroidism
Lasso di tempo: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hyperthyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Time to Normalize TSH in Neonates
Lasso di tempo: Up to 28 days
Time to normalize TSH into reference range (unit: days), computed as: (date of first TSH result into reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 28 days
Time to Normalize FT4 in Neonates
Lasso di tempo: Up to 6 months
Time to normalize FT4 into the upper half of the laboratory normal FT4 range (unit: days), computed as: (date of first FT4 result into the upper half of the laboratory reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 6 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IBSA Institut Biochimique SA

Collaboratori

Cromsource

Investigatori

  • Direttore dello studio: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 gennaio 2022

Completamento primario (Effettivo)

27 marzo 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

27 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

8 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20US-T414

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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