Användning av Tirosint®-SOL eller tablettformuleringar av levotyroxin hos pediatriska patienter med medfödd hypotyreos (CH)

Inklusionskriterier:

• Manlig och kvinnlig patient i åldern 0 till 9 månader

• Primär CH-diagnos med förhöjt TSH och lågt T4, som kräver behandling med LT4, under något av följande tillstånd:

  • Nyfödda som nyligen diagnostiserats med primär CH och som behöver påbörja LT4-behandling, eller
  • Spädbarn som tidigare diagnostiserats med primär CH och som redan är på LT4-behandling i minst 4 veckor;
• Ge och följ det informerade samtycket.

Exklusions kriterier:

• Prematura nyfödda med en graviditetsålder < 37 veckor;
• Låg födelsevikt och mycket låg födelsevikt nyfödda (vikt < 2,5 kg);
• Nyfödda på neonatala intensivvårdsavdelningar eller som kräver inläggning på NICU eller nyfödda/spädbarn inlagda på sjukhus eller som kräver sjukhusvård;
• CH-diagnos > 4 veckor efter förlossningen (endast för nydiagnostiserade nyfödda);

• Diagnos av primär gastrointestinal sjukdom:

  • Gastroesofageal reflux som kräver medicinsk terapi (utöver förtjockning av formel eller position);
  • Anatomiska defekter (t.ex. intestinal atresi, malrotation, trakeoesofageal fistel, pylorusstenos, Hirschsprungs sjukdom, gastroschisis);
  • Kostallergi (t.ex. komjölksproteinallergi);
  • Malabsorption relaterad till cystisk fibros, celiaki och andra;
  • Nekrotiserande enterokolit som kräver kirurgisk resektion;
• Känd eller misstänkt binjurebarksvikt (t.ex. medfödd binjurehyperplasi, hypopituitarism);
• Diagnos av medfödd hjärtsjukdom, hjärtinsufficiens eller risk för hjärtsvikt;
• Diagnos av kromosomopati;
• Diagnos av central hypotyreos;
• Överkänslighet mot glycerol;
• Samtidiga antikonvulsiva läkemedel, liotyronin, kombination av LT4 och liotyronin, sköldkörtelextrakt och/eller kronisk eller långvarig användning av systemiska glukokortikoider
• Historik av bristande efterlevnad av medicinering eller medicinskt besöksschema; eller
• Varje tillstånd för vilket deltagande inte skulle vara i patientens bästa intresse eller som skulle kunna begränsa protokollspecifika bedömningar.