Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stosowanie preparatu Tirosint®-SOL lub tabletek lewotyroksyny u dzieci i młodzieży z wrodzoną niedoczynnością tarczycy (CH)

1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: IBSA Institut Biochimique SA

Randomizowane badanie porównawcze lewotyroksyny w płynie (Tirosint®-SOL) i tabletkach u noworodków i niemowląt z wrodzoną niedoczynnością tarczycy

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne, otwarte, randomizowane badanie kliniczne prowadzone w równoległych grupach u stu dwudziestu sześciu (126) noworodków i niemowląt, u których zdiagnozowano CH.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do leczenia (Tirosint®-SOL) lub grupy kontrolnej (konwencjonalna terapia rozkruszonymi tabletkami lewotyroksyny sodowej).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nowo zdiagnozowane noworodki będą losowo przydzielane do rozpoczęcia terapii LT4 w dawce początkowej zalecanej przez Standard of Care (SOC). Niemowlęta, które już otrzymywały terapię LT4, będą kontynuować tę samą dawkę dobową w losowo przydzielonej grupie terapeutycznej (w razie potrzeby dopuszcza się modyfikację dawki na podstawie parametrów laboratoryjnych i odpowiedzi klinicznej). Po włączeniu osoby będą leczone i obserwowane przez 12 miesięcy (±1,5 miesiąca), uczestnicząc w 7-8 wizytach studyjnych, składających się z 6-7 wizyt w klinice i 1-2 (lub więcej, jeśli wymagane są wizyty kontrolne) telemedycyny (TM ) Odwiedziny. Całkowita liczba wizyt zależy od wieku włączenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 9 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent płci męskiej i żeńskiej w wieku od 0 do 9 miesięcy

  • Pierwotne rozpoznanie CH z podwyższonym TSH i niskim T4, wymagające leczenia LT4, w jednym z następujących warunków:

    • Noworodki z nowo zdiagnozowaną pierwotną CHW i wymagające rozpoczęcia terapii LT4 lub
    • Niemowlęta, u których wcześniej zdiagnozowano pierwotną CHW i które są już leczone LT4 przez co najmniej 4 tygodnie;
  • Wyraź świadomą zgodę i zastosuj się do niej.

Kryteria wyłączenia:

  • wcześniaki z wiekiem ciążowym < 37 tygodni;
  • Noworodki z małą i bardzo małą masą urodzeniową (waga < 2,5 kg);
  • Noworodki przebywające na oddziałach intensywnej terapii noworodków lub wymagające przyjęcia na OIOM lub noworodki/niemowlęta hospitalizowane lub wymagające hospitalizacji;
  • Rozpoznanie PW > 4 tygodnie po porodzie (tylko dla noworodków z nowo zdiagnozowanym);

  • Rozpoznanie pierwotnej choroby przewodu pokarmowego:

    • Refluks żołądkowo-przełykowy wymagający leczenia farmakologicznego (poza zgrubieniem formuły lub pozycji);
    • Wady anatomiczne (np. atrezja jelit, malrotacja, przetoka tchawiczo-przełykowa, zwężenie odźwiernika, choroba Hirschsprunga, wytrzewienie);
    • Alergia pokarmowa (np. alergia na białko mleka krowiego);
    • Zaburzenia wchłaniania związane z mukowiscydozą, celiakią i innymi;
    • Martwicze zapalenie jelit wymagające resekcji chirurgicznej;
  • Rozpoznana lub podejrzewana niewydolność kory nadnerczy (np. wrodzony przerost nadnerczy, niedoczynność przysadki);
  • Diagnostyka wrodzonych wad serca, niewydolności serca lub ryzyka wystąpienia niewydolności serca;
  • Rozpoznanie chromosomopatii;
  • Rozpoznanie centralnej niedoczynności tarczycy;
  • Nadwrażliwość na glicerol;
  • Jednoczesne przyjmowanie leków przeciwdrgawkowych, liotyroniny, połączenia LT4 i liotyroniny, wyciągi z tarczycy i/lub przewlekłe lub długotrwałe stosowanie ogólnoustrojowych glikokortykosteroidów
  • Historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich lub harmonogramu wizyt lekarskich; lub
  • Każdy stan, w przypadku którego udział nie leżałby w najlepszym interesie pacjenta lub który mógłby ograniczyć ocenę określoną w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Kontrola
Tabletki rozkruszonej lewotyroksyny sodowej
Lek: Sól sodowa lewotyroksyny
Tabletki zostaną zmiażdżone i rozpuszczone w roztworze. Dawkowanie będzie zgodne z USPI i standardem opieki.
Inne nazwy:
  • tabletki z lewotyroksyną sodową
Eksperymentalny: Leczenie
Tirosint®-SOL (sól sodowa lewotyroksyny) roztwór doustny (IBSA Pharma Inc.) o następujących mocach: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Lek: Tirosint®-SOL
Dawkowanie będzie zgodne z USPI i standardem opieki.
Inne nazwy:
  • sól sodowa lewotyroksyny roztwór doustny (płyn)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
LT4 Dose Required to Maintain TSH in Target Range (Unit: mcg/kg/Day)
Ramy czasowe: 1 year of age
The LT4 dose is calculated based on the daily LT4 dose (mcg) used in the time period preceding the visit (or the average daily dose on a weekly basis if more than one strength is used over the course of the week) and the body weight (kg) measured during the visit
1 year of age

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hormonal Profile for TSH
Ramy czasowe: 1 year of age
TSH (unit mIU/L)
1 year of age
Hormonal Profile for FT4
Ramy czasowe: 1 year of age
FT4 (unit pmol/L)
1 year of age
Frequency of Dose Adjustments
Ramy czasowe: Up to 22 months based on age group
Percent number of subjects (%) who need a dose adjustment in the long-term follow up phase
Up to 22 months based on age group
Number of Events of TSH Values Above 4.5 mU/L
Ramy czasowe: Up to 22 months based on age group
TSH values above 4.5 mU/L
Up to 22 months based on age group
Number of Events of FT4 Values Below the Middle of the Laboratory Normal Range
Ramy czasowe: Up to 22 months based on age group
FT4 values below the middle of the laboratory normal range
Up to 22 months based on age group
Growth Pattern for Length of Body
Ramy czasowe: 1 year of age
Subject growth measurements in Length (cm) of body
1 year of age
Growth Pattern for Body Weight
Ramy czasowe: 1 year of age
Subject growth measurements in Body weight (kg)
1 year of age
Growth Pattern for Head Circumference
Ramy czasowe: 1 year of age
Subject growth measurements in Head circumference (cm)
1 year of age
Parent/Caregiver Reports of Satisfaction and Ease of Administration
Ramy czasowe: 3 weeks after treatment start

Parents Satisfaction Questionnaire is a study-specific tool measuring coping and mental well-being and satisfaction in 20 questions.

12 of these questions were scored from 1 to 5, with higher score meaning better outcome.

Subject scores were calculated for each subject by visit as mean of the LN(single question score) [min=0; max=1.61].
3 weeks after treatment start
Subject Acceptance of the Treatment (CareCAT)
Ramy czasowe: first treatment week
Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) is a 5-point nominal scale used to assess the acceptance of oral medicines in infants and toddlers who are unable to verbally give their opinion about a medicine
first treatment week
Signs and Symptoms of Hypothyroidism
Ramy czasowe: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hypothyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group
Signs and Symptoms of Hyperthyroidism
Ramy czasowe: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hyperthyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Time to Normalize TSH in Neonates
Ramy czasowe: Up to 28 days
Time to normalize TSH into reference range (unit: days), computed as: (date of first TSH result into reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 28 days
Time to Normalize FT4 in Neonates
Ramy czasowe: Up to 6 months
Time to normalize FT4 into the upper half of the laboratory normal FT4 range (unit: days), computed as: (date of first FT4 result into the upper half of the laboratory reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 6 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IBSA Institut Biochimique SA

Współpracownicy

Cromsource

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20US-T414

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj