Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stosowanie preparatu Tirosint®-SOL lub tabletek lewotyroksyny u dzieci i młodzieży z wrodzoną niedoczynnością tarczycy (CH)

12 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: IBSA Institut Biochimique SA

Randomizowane badanie porównawcze lewotyroksyny w płynie (Tirosint®-SOL) i tabletkach u noworodków i niemowląt z wrodzoną niedoczynnością tarczycy

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne, otwarte, randomizowane badanie kliniczne prowadzone w równoległych grupach u stu dwudziestu sześciu (126) noworodków i niemowląt, u których zdiagnozowano CH.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do leczenia (Tirosint®-SOL) lub grupy kontrolnej (konwencjonalna terapia rozkruszonymi tabletkami lewotyroksyny sodowej).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nowo zdiagnozowane noworodki będą losowo przydzielane do rozpoczęcia terapii LT4 w dawce początkowej zalecanej przez Standard of Care (SOC). Niemowlęta, które już otrzymywały terapię LT4, będą kontynuować tę samą dawkę dobową w losowo przydzielonej grupie terapeutycznej (w razie potrzeby dopuszcza się modyfikację dawki na podstawie parametrów laboratoryjnych i odpowiedzi klinicznej). Po włączeniu osoby będą leczone i obserwowane przez 12 miesięcy (±1,5 miesiąca), uczestnicząc w 7-8 wizytach studyjnych, składających się z 6-7 wizyt w klinice i 1-2 (lub więcej, jeśli wymagane są wizyty kontrolne) telemedycyny (TM ) Odwiedziny. Całkowita liczba wizyt zależy od wieku włączenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

126

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 9 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent płci męskiej i żeńskiej w wieku od 0 do 9 miesięcy

  • Pierwotne rozpoznanie CH z podwyższonym TSH i niskim T4, wymagające leczenia LT4, w jednym z następujących warunków:

    • Noworodki z nowo zdiagnozowaną pierwotną CHW i wymagające rozpoczęcia terapii LT4 lub
    • Niemowlęta, u których wcześniej zdiagnozowano pierwotną CHW i które są już leczone LT4 przez co najmniej 4 tygodnie;
  • Wyraź świadomą zgodę i zastosuj się do niej.

Kryteria wyłączenia:

  • wcześniaki z wiekiem ciążowym < 37 tygodni;
  • Noworodki z małą i bardzo małą masą urodzeniową (waga < 2,5 kg);
  • Noworodki przebywające na oddziałach intensywnej terapii noworodków lub wymagające przyjęcia na OIOM lub noworodki/niemowlęta hospitalizowane lub wymagające hospitalizacji;
  • Rozpoznanie PW > 4 tygodnie po porodzie (tylko dla noworodków z nowo zdiagnozowanym);

  • Rozpoznanie pierwotnej choroby przewodu pokarmowego:

    • Refluks żołądkowo-przełykowy wymagający leczenia farmakologicznego (poza zgrubieniem formuły lub pozycji);
    • Wady anatomiczne (np. atrezja jelit, malrotacja, przetoka tchawiczo-przełykowa, zwężenie odźwiernika, choroba Hirschsprunga, wytrzewienie);
    • Alergia pokarmowa (np. alergia na białko mleka krowiego);
    • Zaburzenia wchłaniania związane z mukowiscydozą, celiakią i innymi;
    • Martwicze zapalenie jelit wymagające resekcji chirurgicznej;
  • Rozpoznana lub podejrzewana niewydolność kory nadnerczy (np. wrodzony przerost nadnerczy, niedoczynność przysadki);
  • Diagnostyka wrodzonych wad serca, niewydolności serca lub ryzyka wystąpienia niewydolności serca;
  • Rozpoznanie chromosomopatii;
  • Rozpoznanie centralnej niedoczynności tarczycy;
  • Nadwrażliwość na glicerol;
  • Jednoczesne przyjmowanie leków przeciwdrgawkowych, liotyroniny, połączenia LT4 i liotyroniny, wyciągi z tarczycy i/lub przewlekłe lub długotrwałe stosowanie ogólnoustrojowych glikokortykosteroidów
  • Historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich lub harmonogramu wizyt lekarskich; lub
  • Każdy stan, w przypadku którego udział nie leżałby w najlepszym interesie pacjenta lub który mógłby ograniczyć ocenę określoną w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Kontrola
Tabletki rozkruszonej lewotyroksyny sodowej
Lek: Sól sodowa lewotyroksyny
Tabletki zostaną zmiażdżone i rozpuszczone w roztworze. Dawkowanie będzie zgodne z USPI i standardem opieki.
Inne nazwy:
  • tabletki z lewotyroksyną sodową
Eksperymentalny: Leczenie
Tirosint®-SOL (sól sodowa lewotyroksyny) roztwór doustny (IBSA Pharma Inc.) o następujących mocach: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Lek: Tirosint®-SOL
Dawkowanie będzie zgodne z USPI i standardem opieki.
Inne nazwy:
  • sól sodowa lewotyroksyny roztwór doustny (płyn)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dawka LT4 wymagana do utrzymania TSH w docelowym zakresie (jednostka: mcg/kg/dzień)
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Dawka LT4 jest obliczana na podstawie dziennej dawki LT4 (mcg) zastosowanej w okresie poprzedzającym wizytę (lub średniej dziennej dawki tygodniowej, jeśli w ciągu tygodnia stosuje się więcej niż jedną moc) oraz masy ciała (kg) zmierzone podczas wizyty.
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość dostosowania dawki
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Procent liczby pacjentów (%), którzy wymagają dostosowania dawki w długoterminowej fazie obserwacji
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Profil hormonalny dla TSH
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
TSH (jednostka mU/l)
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Profil hormonalny dla FT4
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
FT4 (jednostka ng/dL)
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Liczba zdarzeń, w których TSH wynosiło powyżej 4,5 mU/L
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Wartość TSH powyżej 4,5 mU/L
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Liczba zdarzeń, w których wartości FT4 były poniżej środka zakresu normy laboratoryjnej
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Wartość FT4 poniżej środka zakresu normy laboratoryjnej
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Wzór wzrostu dla długości ciała
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Pomiary wzrostu podmiotu w długości (cm) ciała
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Schemat wzrostu masy ciała
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Pomiary wzrostu pacjenta w masie ciała (kg)
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Wzór wzrostu dla obwodu głowy
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Pomiary wzrostu pacjenta w obwodzie głowy (cm)
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Rodzice/opiekunowie donoszą o zadowoleniu i łatwości administrowania
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej

Kwestionariusz Satysfakcji Rodziców to specjalne narzędzie służące do pomiaru radzenia sobie oraz dobrostanu i satysfakcji psychicznej

Wynik: 1 – zdecydowanie się nie zgadzam, 2 – nie zgadzam się, 3 – neutralnie, 4 – zgadzam się, 5 – zdecydowanie się zgadzam.
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Akceptacja pacjenta na leczenie (CareCAT)
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Narzędzie akceptacji leków przez opiekunów (CareCAT) to 5-punktowa skala nominalna stosowana do oceny akceptacji leków doustnych u niemowląt i małych dzieci, które nie są w stanie ustnie wyrazić swojej opinii na temat leku
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Oznaki i objawy niedoczynności tarczycy
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Całkowita liczba pacjentów, u których wystąpiły objawy przedmiotowe i podmiotowe niedoczynności tarczycy
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Oznaki i objawy nadczynności tarczycy
Ramy czasowe: Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej
Całkowita liczba pacjentów, u których wystąpiły objawy przedmiotowe i podmiotowe nadczynności tarczycy
Do 22 miesięcy w zależności od grupy wiekowej

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na normalizację TSH u noworodków
Ramy czasowe: Do 28 dni
Czas do normalizacji TSH do zakresu referencyjnego (jednostka: dni)
Do 28 dni
Czas na normalizację FT4 u noworodków
Ramy czasowe: Do 28 dni
Czas do normalizacji FT4 do górnej połowy zakresu normy laboratoryjnej FT4 (jednostka: dni)
Do 28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IBSA Institut Biochimique SA

Współpracownicy

Cromsource

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20US-T414

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tirosint®-SOL

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj