在患有先天性甲状腺功能减退症 (CH) 的儿科患者中使用 Tirosint®-SOL 或左甲状腺素片剂制剂
2024年4月12日 更新者：IBSA Institut Biochimique SA
先天性甲状腺功能减退症新生儿和婴儿左旋甲状腺素液体制剂 (Tirosint®-SOL) 和片剂的随机比较研究
这是一项多中心、前瞻性、平行组、开放标签、随机临床研究，研究对象为一百二十六 (126) 名诊断为 CH 的新生儿和婴儿。
受试者将以 2:1 的比例随机分配至治疗组 (Tirosint®-SOL) 或对照组（使用左旋甲状腺素钠压片的常规疗法）。
研究概览
详细说明
新诊断的新生儿将被随机分配，以护理标准 (SOC) 推荐的初始剂量开始 LT4 治疗。
已经接受 LT4 治疗的婴儿将在随机分配的治疗组内继续以相同的每日剂量服用（如果需要，可以根据实验室参数和临床反应进行剂量调整）。
一旦入组，受试者将接受治疗并随访 12 个月（±1.5 个月），参加 7-8 次研究访问，包括 6-7 次临床和 1-2 次（如果需要随访，则更多）远程医疗（TM ) 访问。
总访问次数取决于纳入时的年龄。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
126
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Claudia Scarsi Perler
- 电话号码：+41583601635
- 邮箱：claudia.scarsi@ibsa.ch
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Orange、California、美国、92868
- CHOC Children's Hospital
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06511
- Yale University
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Children's Hospital of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64111
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Health Care Systems
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 9个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 0至9个月的男性和女性患者
在以下任一情况下，初步 CH 诊断为 TSH 升高和 T4 降低，需要使用 LT4 治疗：
- 新诊断为原发性 CH 并需要开始 LT4 治疗的新生儿，或
- 先前被诊断患有原发性 CH 并且已经接受 LT4 治疗至少 4 周的婴儿；
- 提供并遵守知情同意书。
排除标准：
- 胎龄<37周的早产新生儿；
- 低出生体重和极低出生体重新生儿（体重<2.5公斤）；
- 新生儿重症监护病房或需要入住 NICU 的新生儿或住院或需要住院的新生儿/婴儿；
- 产后 CH 诊断 > 4 周（仅适用于新诊断的新生儿）；
原发性消化道疾病的诊断：
- 需要药物治疗的胃食管反流（超出配方或位置增厚）；
- 解剖缺陷（例如 肠闭锁、旋转不良、气管食管瘘、幽门狭窄、先天性巨结肠、腹裂）；
- 饮食过敏（例如 牛奶蛋白过敏）；
- 与囊性纤维化、乳糜泻等相关的吸收不良；
- 需要手术切除的坏死性小肠结肠炎；
- 已知或疑似肾上腺功能不全（例如 先天性肾上腺增生、垂体功能减退症）；
- 先天性心脏病、心功能不全或心力衰竭风险的诊断；
- 染色体病的诊断；
- 中枢性甲状腺功能减退症的诊断；
- 对甘油过敏;
- 伴随抗惊厥药物、碘塞罗宁、LT4 和碘塞罗宁的组合、甲状腺提取物和/或长期或长期使用全身性糖皮质激素
- 不遵守药物治疗或医疗访问计划的历史；或者
- 参与不符合患者最大利益或可能限制协议指定评估的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：控制
左旋甲状腺素钠碎片
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片剂将被压碎并溶解在溶液中。
剂量将根据 USPI 和护理标准。
其他名称：
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实验性的：治疗
Tirosint®-SOL（左旋甲状腺素钠）口服溶液（IBSA Pharma Inc.），规格如下：13、25、37.5、44、50、62.5、75、88、100 mcg。
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剂量将根据 USPI 和护理标准。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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将 TSH 维持在目标范围内所需的 LT4 剂量（单位：mcg/kg/天）
大体时间：最多 22 个月，基于年龄组
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LT4 剂量是根据就诊前一段时间内使用的每日 LT4 剂量 (mcg)（如果在一周内使用超过一种强度，则为每周平均每日剂量）和体重计算得出（公斤）在访问期间测量。
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最多 22 个月，基于年龄组
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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剂量调整频率
大体时间：最多 22 个月，基于年龄组
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在长期随访阶段需要调整剂量的受试者百分比 (%)
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最多 22 个月，基于年龄组
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TSH 荷尔蒙概况
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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TSH（单位mU/L）
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根据年龄组最长可达 22 个月
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FT4 的荷尔蒙概况
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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FT4（单位 ng/dL）
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根据年龄组最长可达 22 个月
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TSH 值高于 4.5 mU/L 的事件数
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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TSH 值高于 4.5 mU/L
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根据年龄组最长可达 22 个月
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FT4 值低于实验室正常范围中间值的事件数
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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FT4 值低于实验室正常范围的中间值
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根据年龄组最长可达 22 个月
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体长的生长规律
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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受试者身体长度（厘米）的生长测量
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根据年龄组最长可达 22 个月
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体重增长模式
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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受试者生长测量体重（公斤）
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根据年龄组最长可达 22 个月
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头围生长规律
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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受试者生长测量头围（厘米）
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根据年龄组最长可达 22 个月
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家长/看护者对管理满意度和易用性的报告
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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家长满意度调查问卷是一种专门针对研究的工具，用于衡量应对方式和心理健康以及满意度 评分：1-非常不同意，2-不同意，3-中立，4-同意，5-强烈同意。 |
根据年龄组最长可达 22 个月
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受试者接受治疗 (CareCAT)
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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看护者管理的儿童接受工具 (CareCAT) 是一个 5 分标称量表，用于评估无法口头表达对药物的意见的婴儿和幼儿对口服药物的接受程度
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根据年龄组最长可达 22 个月
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甲状腺功能减退症的体征和症状
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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出现甲状腺功能减退症体征和症状的受试者总数
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根据年龄组最长可达 22 个月
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甲状腺功能亢进症的体征和症状
大体时间：根据年龄组最长可达 22 个月
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出现甲状腺功能亢进症状和体征的受试者总数
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根据年龄组最长可达 22 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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新生儿 TSH 正常化的时间
大体时间：最多 28 天
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TSH正常化到参考范围的时间（单位：天）
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最多 28 天
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新生儿 FT4 正常化的时间
大体时间：最多 28 天
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将 FT4 标准化到实验室正常 FT4 范围上半部分的时间（单位：天）
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最多 28 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Giuseppe Mautone、IBSA Head of R&D Scientific Affairs
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年1月21日
初级完成 (估计的)
2025年4月30日
研究完成 (估计的)
2025年4月30日
研究注册日期
首次提交
2021年12月21日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月27日
首次发布 (实际的)
2022年2月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年4月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月12日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Tirosint®-SOL的临床试验
-
University of Texas Southwestern Medical CenterAkrimax Pharmaceuticals终止
-
Centers for Disease Control and PreventionUniversity of Miami; Nova Southeastern University; DePaul University完全的
-
Johns Hopkins UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)完全的