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Anwendung von Tirosint®-SOL oder Tablettenformulierungen von Levothyroxin bei pädiatrischen Patienten mit kongenitaler Hypothyreose (CH)

1. Juni 2026 aktualisiert von: IBSA Institut Biochimique SA

Eine randomisierte Vergleichsstudie zwischen flüssigen (Tirosint®-SOL) und Tablettenformulierungen von Levothyroxin bei Neugeborenen und Säuglingen mit angeborener Hypothyreose

Dies ist eine multizentrische, prospektive, offene, randomisierte klinische Parallelgruppenstudie mit einhundertsechsundzwanzig (126) Neugeborenen und Säuglingen, bei denen CH diagnostiziert wurde.

Die Probanden werden in einem Verhältnis von 2:1 zu einer Behandlung (Tirosint®-SOL) oder einer Kontrolle (konventionelle Therapie mit zerkleinerten Levothyroxin-Natrium-Tabletten) randomisiert.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Neu diagnostizierte Neugeborene werden nach dem Zufallsprinzip zugewiesen, um die Therapie mit LT4 in der vom Standard of Care (SOC) empfohlenen Anfangsdosis zu beginnen. Säuglinge, die bereits eine LT4-Therapie erhalten, werden innerhalb der zufällig zugewiesenen Behandlungsgruppe mit derselben Tagesdosis fortgesetzt (Dosisanpassungen sind zulässig, falls erforderlich, basierend auf Laborparametern und klinischem Ansprechen). Nach der Registrierung werden die Probanden 12 Monate lang (± 1,5 Monate) behandelt und beobachtet, wobei sie an 7-8 Studienbesuchen teilnehmen, bestehend aus 6-7 Klinikbesuchen und 1-2 (oder mehr, falls Folgebesuche erforderlich sind) Telemedizin (TM ) Besuche. Die Gesamtzahl der Besuche hängt vom Aufnahmealter ab.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 9 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten im Alter von 0 bis 9 Monaten

  • Primäre CH-Diagnose mit erhöhtem TSH und niedrigem T4, die eine Behandlung mit LT4 erfordert, unter einer der folgenden Bedingungen:

    • Neugeborene, die neu mit primärem CH diagnostiziert wurden und eine LT4-Therapie beginnen müssen, oder
    • Säuglinge, bei denen zuvor eine primäre CH diagnostiziert wurde und die bereits mindestens 4 Wochen lang eine LT4-Therapie erhalten;
  • Erteilen und befolgen Sie die informierte Einwilligung.

Ausschlusskriterien:

  • Frühgeborene mit einem Gestationsalter < 37 Wochen;
  • Neugeborene mit niedrigem und sehr niedrigem Geburtsgewicht (Gewicht < 2,5 kg);
  • Neugeborene auf Neugeborenen-Intensivstationen oder Patienten, die auf der Neugeborenen-Intensivstation aufgenommen werden müssen, oder Neugeborene/Kleinkinder, die ins Krankenhaus eingeliefert wurden oder einen Krankenhausaufenthalt benötigen;
  • CH-Diagnose > 4 Wochen nach der Entbindung (nur für neu diagnostizierte Neugeborene);

  • Diagnose der primären Magen-Darm-Erkrankung:

    • Gastroösophagealer Reflux, der eine medizinische Therapie erfordert (über eine Verdickung der Formel oder Position hinaus);
    • Anatomische Defekte (z. Darmatresie, Malrotation, tracheoösophageale Fistel, Pylorusstenose, Morbus Hirschsprung, Gastroschisis);
    • Nahrungsmittelallergie (z. Kuhmilcheiweißallergie);
    • Malabsorption im Zusammenhang mit Mukoviszidose, Zöliakie und anderen;
    • Nekrotisierende Enterokolitis, die eine chirurgische Resektion erfordert;
  • Bekannte oder vermutete Nebenniereninsuffizienz (z. angeborene Nebennierenhyperplasie, Hypopituitarismus);
  • Diagnose angeborener Herzfehler, Herzinsuffizienz oder Risiko für Herzinsuffizienz;
  • Diagnose der Chromosomopathie;
  • Diagnose einer zentralen Hypothyreose;
  • Überempfindlichkeit gegen Glycerin;
  • Begleitende Antikonvulsiva, Liothyronin, Kombination von LT4 und Liothyronin, Schilddrüsenextrakte und/oder chronische oder langfristige Anwendung von systemischen Glukokortikoiden
  • Geschichte der Nichteinhaltung von Medikamenten oder Arztbesuchen; oder
  • Jede Erkrankung, bei der die Teilnahme nicht im besten Interesse des Patienten wäre oder die protokollspezifische Bewertungen einschränken könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Kontrolle
Zerkleinerte Levothyroxin-Natrium-Tabletten
Arzneimittel: Levothyroxin-Natrium
Die Tabletten werden zerkleinert und in Lösung aufgelöst. Die Dosierung erfolgt gemäß USPI und Standard of Care.
Andere Namen:
  • Levothyroxin-Natrium-Tabletten
Experimental: Behandlung
Tirosint®-SOL (Levothyroxin-Natrium) Lösung zum Einnehmen (IBSA Pharma Inc.) in den folgenden Stärken: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 µg.
Arzneimittel: Tirosint®-SOL
Die Dosierung erfolgt gemäß USPI und Standard of Care.
Andere Namen:
  • Levothyroxin-Natrium Lösung zum Einnehmen (flüssig)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
LT4 Dose Required to Maintain TSH in Target Range (Unit: mcg/kg/Day)
Zeitfenster: 1 year of age
The LT4 dose is calculated based on the daily LT4 dose (mcg) used in the time period preceding the visit (or the average daily dose on a weekly basis if more than one strength is used over the course of the week) and the body weight (kg) measured during the visit
1 year of age

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hormonal Profile for TSH
Zeitfenster: 1 year of age
TSH (unit mIU/L)
1 year of age
Hormonal Profile for FT4
Zeitfenster: 1 year of age
FT4 (unit pmol/L)
1 year of age
Frequency of Dose Adjustments
Zeitfenster: Up to 22 months based on age group
Percent number of subjects (%) who need a dose adjustment in the long-term follow up phase
Up to 22 months based on age group
Number of Events of TSH Values Above 4.5 mU/L
Zeitfenster: Up to 22 months based on age group
TSH values above 4.5 mU/L
Up to 22 months based on age group
Number of Events of FT4 Values Below the Middle of the Laboratory Normal Range
Zeitfenster: Up to 22 months based on age group
FT4 values below the middle of the laboratory normal range
Up to 22 months based on age group
Growth Pattern for Length of Body
Zeitfenster: 1 year of age
Subject growth measurements in Length (cm) of body
1 year of age
Growth Pattern for Body Weight
Zeitfenster: 1 year of age
Subject growth measurements in Body weight (kg)
1 year of age
Growth Pattern for Head Circumference
Zeitfenster: 1 year of age
Subject growth measurements in Head circumference (cm)
1 year of age
Parent/Caregiver Reports of Satisfaction and Ease of Administration
Zeitfenster: 3 weeks after treatment start

Parents Satisfaction Questionnaire is a study-specific tool measuring coping and mental well-being and satisfaction in 20 questions.

12 of these questions were scored from 1 to 5, with higher score meaning better outcome.

Subject scores were calculated for each subject by visit as mean of the LN(single question score) [min=0; max=1.61].
3 weeks after treatment start
Subject Acceptance of the Treatment (CareCAT)
Zeitfenster: first treatment week
Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) is a 5-point nominal scale used to assess the acceptance of oral medicines in infants and toddlers who are unable to verbally give their opinion about a medicine
first treatment week
Signs and Symptoms of Hypothyroidism
Zeitfenster: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hypothyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group
Signs and Symptoms of Hyperthyroidism
Zeitfenster: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hyperthyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Time to Normalize TSH in Neonates
Zeitfenster: Up to 28 days
Time to normalize TSH into reference range (unit: days), computed as: (date of first TSH result into reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 28 days
Time to Normalize FT4 in Neonates
Zeitfenster: Up to 6 months
Time to normalize FT4 into the upper half of the laboratory normal FT4 range (unit: days), computed as: (date of first FT4 result into the upper half of the laboratory reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 6 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

IBSA Institut Biochimique SA

Mitarbeiter

Cromsource

Ermittler

  • Studienleiter: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Januar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20US-T414

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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