Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af Tirosint®-SOL eller tabletformuleringer af levothyroxin hos pædiatriske patienter med medfødt hypothyroidisme (CH)

1. juni 2026 opdateret af: IBSA Institut Biochimique SA

En randomiseret sammenlignende undersøgelse mellem flydende (Tirosint®-SOL) og tabletformuleringer af levothyroxin hos nyfødte og spædbørn med medfødt hypothyroidisme

Dette er et multicenter, prospektivt, åbent, åbent, randomiseret klinisk studie med parallelgruppe i et hundrede og seksogtyve (126) nyfødte og spædbørn diagnosticeret med CH.

Forsøgspersoner vil blive randomiseret i forholdet 2:1 til behandling (Tirosint®-SOL) eller kontrol (konventionel behandling med knuste levothyroxin-natrium-tabletter).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Nydiagnosticerede nyfødte vil blive tilfældigt tildelt til at starte behandling med LT4 ved den initiale dosis anbefalet af Standard of Care (SOC). Spædbørn, der allerede er i LT4-behandling, vil fortsætte med den samme daglige dosis inden for den tilfældigt tildelte behandlingsgruppe (dosisjusteringer er tilladt, hvis det er nødvendigt baseret på laboratorieparametre og klinisk respons). Når forsøgspersonerne er tilmeldt, vil de blive behandlet og fulgt i 12 måneder (±1,5 måneder) og deltage i 7-8 studiebesøg, bestående af 6-7 klinikker og 1-2 (eller flere, hvis opfølgningsbesøg er påkrævet) telemedicin (TM) ) besøg. Det samlede antal besøg afhænger af alderen ved inklusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 9 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlig og kvindelig patient i alderen 0 til 9 måneder

  • Primær CH-diagnose med forhøjet TSH og lav T4, der kræver behandling med LT4, under en af ​​følgende tilstande:

    • Nyfødte nydiagnosticeret med primær CH og har behov for at påbegynde LT4-behandling, eller
    • Spædbørn tidligere diagnosticeret med primær CH, og som allerede er i LT4-behandling i mindst 4 uger;
  • Giv og overhold det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Premature nyfødte med en gestationsalder < 37 uger;
  • Lav fødselsvægt og meget lav fødselsvægt nyfødte (vægt < 2,5 kg);
  • Nyfødte på neonatale intensivafdelinger eller kræver indlæggelse på NICU eller nyfødte/spædbørn indlagt eller kræver indlæggelse;
  • CH-diagnose > 4 uger efter fødslen (kun for nydiagnosticerede nyfødte);

  • Diagnose af primær gastrointestinal sygdom:

    • Gastroøsofageal refluks, der kræver medicinsk behandling (ud over fortykkelse af formel eller stilling);
    • Anatomiske defekter (f.eks. intestinal atresi, malrotation, tracheoesophageal fistel, pylorusstenose, Hirschsprungs sygdom, gastroschisis);
    • Kostallergi (f. komælksproteinallergi);
    • Malabsorption relateret til cystisk fibrose, cøliaki og andre;
    • Nekrotiserende enterocolitis, der kræver kirurgisk resektion;
  • Kendt eller mistænkt binyrebarkinsufficiens (f. medfødt binyrehyperplasi, hypopituitarisme);
  • Diagnose af medfødt hjertesygdom, hjerteinsufficiens eller risiko for hjertesvigt;
  • Diagnose af kromosomopati;
  • Diagnose af central hypothyroidisme;
  • Overfølsomhed over for glycerol;
  • Samtidig antikonvulsiv medicin, liothyronin, kombination af LT4 og liothyronin, skjoldbruskkirtelekstrakter og/eller kronisk eller langvarig brug af systemiske glukokortikoider
  • Historie om manglende overholdelse af medicin eller lægebesøgsplan; eller
  • Enhver tilstand, hvor deltagelse ikke ville være i patientens bedste interesse, eller som kunne begrænse protokolspecifikke vurderinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Styring
Knust levothyroxin natrium tabletter
Medicin: Levothyroxin natrium
Tabletterne knuses og opløses i opløsning. Dosering vil være i overensstemmelse med USPI og Standard of Care.
Andre navne:
  • levothyroxin natrium tabletter
Eksperimentel: Behandling
Tirosint®-SOL (levothyroxinatrium) oral opløsning (IBSA Pharma Inc.) i følgende styrker: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Medicin: Tirosint®-SOL
Dosering vil være i overensstemmelse med USPI og Standard of Care.
Andre navne:
  • levothyroxin natrium oral opløsning (væske)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
LT4 Dose Required to Maintain TSH in Target Range (Unit: mcg/kg/Day)
Tidsramme: 1 year of age
The LT4 dose is calculated based on the daily LT4 dose (mcg) used in the time period preceding the visit (or the average daily dose on a weekly basis if more than one strength is used over the course of the week) and the body weight (kg) measured during the visit
1 year of age

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hormonal Profile for TSH
Tidsramme: 1 year of age
TSH (unit mIU/L)
1 year of age
Hormonal Profile for FT4
Tidsramme: 1 year of age
FT4 (unit pmol/L)
1 year of age
Frequency of Dose Adjustments
Tidsramme: Up to 22 months based on age group
Percent number of subjects (%) who need a dose adjustment in the long-term follow up phase
Up to 22 months based on age group
Number of Events of TSH Values Above 4.5 mU/L
Tidsramme: Up to 22 months based on age group
TSH values above 4.5 mU/L
Up to 22 months based on age group
Number of Events of FT4 Values Below the Middle of the Laboratory Normal Range
Tidsramme: Up to 22 months based on age group
FT4 values below the middle of the laboratory normal range
Up to 22 months based on age group
Growth Pattern for Length of Body
Tidsramme: 1 year of age
Subject growth measurements in Length (cm) of body
1 year of age
Growth Pattern for Body Weight
Tidsramme: 1 year of age
Subject growth measurements in Body weight (kg)
1 year of age
Growth Pattern for Head Circumference
Tidsramme: 1 year of age
Subject growth measurements in Head circumference (cm)
1 year of age
Parent/Caregiver Reports of Satisfaction and Ease of Administration
Tidsramme: 3 weeks after treatment start

Parents Satisfaction Questionnaire is a study-specific tool measuring coping and mental well-being and satisfaction in 20 questions.

12 of these questions were scored from 1 to 5, with higher score meaning better outcome.

Subject scores were calculated for each subject by visit as mean of the LN(single question score) [min=0; max=1.61].
3 weeks after treatment start
Subject Acceptance of the Treatment (CareCAT)
Tidsramme: first treatment week
Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) is a 5-point nominal scale used to assess the acceptance of oral medicines in infants and toddlers who are unable to verbally give their opinion about a medicine
first treatment week
Signs and Symptoms of Hypothyroidism
Tidsramme: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hypothyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group
Signs and Symptoms of Hyperthyroidism
Tidsramme: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hyperthyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Time to Normalize TSH in Neonates
Tidsramme: Up to 28 days
Time to normalize TSH into reference range (unit: days), computed as: (date of first TSH result into reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 28 days
Time to Normalize FT4 in Neonates
Tidsramme: Up to 6 months
Time to normalize FT4 into the upper half of the laboratory normal FT4 range (unit: days), computed as: (date of first FT4 result into the upper half of the laboratory reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 6 months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

IBSA Institut Biochimique SA

Samarbejdspartnere

Cromsource

Efterforskere

  • Studieleder: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

27. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

8. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20US-T414

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner