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Uso de Tirosint®-SOL o formulaciones de tabletas de levotiroxina en pacientes pediátricos con hipotiroidismo congénito (CH)

1 de junio de 2026 actualizado por: IBSA Institut Biochimique SA

Un estudio comparativo aleatorizado entre formulaciones líquidas (Tirosint®-SOL) y en comprimidos de levotiroxina en recién nacidos y lactantes con hipotiroidismo congénito

Este es un estudio clínico multicéntrico, prospectivo, de grupos paralelos, abierto y aleatorizado en ciento veintiséis (126) recién nacidos y lactantes diagnosticados con CH.

Los sujetos serán aleatorizados en una proporción de 2:1 a Tratamiento (Tirosint®-SOL) o Control (terapia convencional con comprimidos triturados de levotiroxina sódica).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los recién nacidos recién diagnosticados serán asignados al azar para comenzar la terapia con LT4 a la dosis inicial recomendada por el Estándar de atención (SOC). Los bebés que ya reciben terapia con LT4 continuarán con la misma dosis diaria dentro del grupo de tratamiento asignado al azar (se permiten ajustes de dosis, si es necesario, según los parámetros de laboratorio y la respuesta clínica). Una vez inscritos, los sujetos serán tratados y seguidos durante 12 meses (±1,5 meses), participando en 7-8 visitas de estudio, que constan de 6-7 visitas clínicas y 1-2 (o más si se requieren visitas de seguimiento) de telemedicina (TM ) visitas. El número total de visitas depende de la edad de inclusión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

34

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 9 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente masculino y femenino de 0 a 9 meses

  • Diagnóstico de CH primaria con TSH elevada y T4 baja, que requiere tratamiento con LT4, en cualquiera de las siguientes condiciones:

    • Recién nacidos recién diagnosticados con CH primaria y que necesitan iniciar la terapia LT4, o
    • Lactantes previamente diagnosticados con CH primaria y que ya están en terapia con LT4 durante al menos 4 semanas;
  • Proporcionar y cumplir con el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  • Recién nacidos prematuros con una edad gestacional < 37 semanas;
  • Recién nacidos de bajo peso al nacer y muy bajo peso al nacer (peso < 2,5 kg);
  • Recién nacidos en unidades de cuidados intensivos neonatales o que requieren ingreso en la UCIN o recién nacidos/lactantes hospitalizados o que requieren hospitalización;
  • Diagnóstico de HC > 4 semanas después del parto (solo para recién nacidos recién diagnosticados);

  • Diagnóstico de enfermedad gastrointestinal primaria:

    • Reflujo gastroesofágico que requiere tratamiento médico (más allá del espesamiento de la fórmula o posición);
    • Defectos anatómicos (ej. atresia intestinal, malrotación, fístula traqueoesofágica, estenosis pilórica, enfermedad de Hirschsprung, gastrosquisis);
    • Alergia dietética (p. alergia a la proteína de la leche de vaca);
    • Malabsorción relacionada con fibrosis quística, enfermedad celíaca y otras;
    • enterocolitis necrosante que requiere resección quirúrgica;
  • Insuficiencia suprarrenal conocida o sospechada (p. hiperplasia suprarrenal congénita, hipopituitarismo);
  • Diagnóstico de cardiopatía congénita, insuficiencia cardíaca o riesgo de insuficiencia cardíaca;
  • Diagnóstico de cromosomopatía;
  • Diagnóstico de hipotiroidismo central;
  • Hipersensibilidad al glicerol;
  • Medicamentos anticonvulsivos concomitantes, liotironina, combinación de LT4 y liotironina, extractos de tiroides y/o uso crónico o a largo plazo de glucocorticoides sistémicos
  • Antecedentes de incumplimiento de la medicación o del programa de visitas médicas; o
  • Cualquier condición para la cual la participación no sea en el mejor interés del paciente o que pueda limitar las evaluaciones especificadas en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Control
Tabletas trituradas de levotiroxina sódica
Droga: Levotiroxina Sódica
Las tabletas se triturarán y se disolverán en la solución. La dosificación estará de acuerdo con el USPI y el Estándar de Atención.
Otros nombres:
  • tabletas de levotiroxina sódica
Experimental: Tratamiento
Solución oral de Tirosint®-SOL (levotiroxina sódica) (IBSA Pharma Inc.) en las siguientes concentraciones: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Droga: Tirosint®-SOL
La dosificación estará de acuerdo con el USPI y el Estándar de Atención.
Otros nombres:
  • solución oral de levotiroxina sódica (líquido)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
LT4 Dose Required to Maintain TSH in Target Range (Unit: mcg/kg/Day)
Periodo de tiempo: 1 year of age
The LT4 dose is calculated based on the daily LT4 dose (mcg) used in the time period preceding the visit (or the average daily dose on a weekly basis if more than one strength is used over the course of the week) and the body weight (kg) measured during the visit
1 year of age

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hormonal Profile for TSH
Periodo de tiempo: 1 year of age
TSH (unit mIU/L)
1 year of age
Hormonal Profile for FT4
Periodo de tiempo: 1 year of age
FT4 (unit pmol/L)
1 year of age
Frequency of Dose Adjustments
Periodo de tiempo: Up to 22 months based on age group
Percent number of subjects (%) who need a dose adjustment in the long-term follow up phase
Up to 22 months based on age group
Number of Events of TSH Values Above 4.5 mU/L
Periodo de tiempo: Up to 22 months based on age group
TSH values above 4.5 mU/L
Up to 22 months based on age group
Number of Events of FT4 Values Below the Middle of the Laboratory Normal Range
Periodo de tiempo: Up to 22 months based on age group
FT4 values below the middle of the laboratory normal range
Up to 22 months based on age group
Growth Pattern for Length of Body
Periodo de tiempo: 1 year of age
Subject growth measurements in Length (cm) of body
1 year of age
Growth Pattern for Body Weight
Periodo de tiempo: 1 year of age
Subject growth measurements in Body weight (kg)
1 year of age
Growth Pattern for Head Circumference
Periodo de tiempo: 1 year of age
Subject growth measurements in Head circumference (cm)
1 year of age
Parent/Caregiver Reports of Satisfaction and Ease of Administration
Periodo de tiempo: 3 weeks after treatment start

Parents Satisfaction Questionnaire is a study-specific tool measuring coping and mental well-being and satisfaction in 20 questions.

12 of these questions were scored from 1 to 5, with higher score meaning better outcome.

Subject scores were calculated for each subject by visit as mean of the LN(single question score) [min=0; max=1.61].
3 weeks after treatment start
Subject Acceptance of the Treatment (CareCAT)
Periodo de tiempo: first treatment week
Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) is a 5-point nominal scale used to assess the acceptance of oral medicines in infants and toddlers who are unable to verbally give their opinion about a medicine
first treatment week
Signs and Symptoms of Hypothyroidism
Periodo de tiempo: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hypothyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group
Signs and Symptoms of Hyperthyroidism
Periodo de tiempo: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hyperthyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Time to Normalize TSH in Neonates
Periodo de tiempo: Up to 28 days
Time to normalize TSH into reference range (unit: days), computed as: (date of first TSH result into reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 28 days
Time to Normalize FT4 in Neonates
Periodo de tiempo: Up to 6 months
Time to normalize FT4 into the upper half of the laboratory normal FT4 range (unit: days), computed as: (date of first FT4 result into the upper half of the laboratory reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 6 months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

IBSA Institut Biochimique SA

Colaboradores

Cromsource

Investigadores

  • Director de estudio: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de enero de 2022

Finalización primaria (Actual)

27 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Actual)

27 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de diciembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

8 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20US-T414

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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