Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití přípravku Tirosint®-SOL nebo tabletových přípravků levothyroxinu u dětských pacientů s vrozenou hypotyreózou (CH)

1. června 2026 aktualizováno: IBSA Institut Biochimique SA

Randomizovaná srovnávací studie mezi kapalnými (Tirosint®-SOL) a tabletovými formulacemi levothyroxinu u novorozenců a kojenců s vrozenou hypotyreózou

Jedná se o multicentrickou, prospektivní, otevřenou, randomizovanou klinickou studii s paralelními skupinami na sto dvaceti šesti (126) novorozencích a kojencích s diagnózou CH.

Subjekty budou randomizovány v poměru 2:1 k léčbě (Tirosint®-SOL) nebo ke kontrole (konvenční terapie drcenými tabletami levothyroxinu sodného).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nově diagnostikovaní novorozenci budou náhodně přiřazeni k zahájení léčby LT4 v počáteční dávce doporučené standardem Standard of Care (SOC). Kojenci, kteří jsou již léčeni LT4, budou pokračovat ve stejné denní dávce v rámci náhodně přidělené léčebné skupiny (úpravy dávky jsou povoleny, pokud je to nutné na základě laboratorních parametrů a klinické odpovědi). Po zařazení budou subjekty léčeny a sledovány po dobu 12 měsíců (±1,5 měsíce), přičemž se zúčastní 7-8 studijních návštěv, skládajících se ze 6-7 inklinačních a 1-2 (nebo více, pokud jsou nutné následné návštěvy) telemedicíny (TM ) návštěvy. Celkový počet návštěv závisí na věku při zařazení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 9 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž a žena ve věku 0 až 9 měsíců

  • Primární diagnóza CH se zvýšeným TSH a nízkým T4, vyžadující léčbu LT4, za některé z následujících podmínek:

    • Novorozenci nově diagnostikovaní s primární CH a potřebující zahájit terapii LT4, popř
    • Kojenci s dříve diagnostikovanou primární CH a kteří jsou již na terapii LT4 po dobu alespoň 4 týdnů;
  • Poskytněte a dodržujte informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Předčasně narození novorozenci s gestačním věkem < 37 týdnů;
  • Nízká porodní hmotnost a velmi nízká porodní hmotnost novorozenců (váha < 2,5 kg);
  • Novorozenci na jednotkách intenzivní péče pro novorozence nebo vyžadující přijetí na JIP nebo novorozenci/kojenci hospitalizovaní nebo vyžadující hospitalizaci;
  • Diagnóza CH > 4 týdny po porodu (pouze u nově diagnostikovaných novorozenců);

  • Diagnóza primárního onemocnění trávicího traktu:

    • Gastroezofageální reflux vyžadující lékařskou terapii (mimo zesílení vzorce nebo polohy);
    • Anatomické vady (např. střevní atrézie, malrotace, tracheoezofageální píštěl, pylorická stenóza, Hirschsprungova choroba, gastroschíza);
    • Dietní alergie (např. alergie na bílkovinu kravského mléka);
    • Malabsorpce související s cystickou fibrózou, celiakií a dalšími;
    • Nekrotizující enterokolitida vyžadující chirurgickou resekci;
  • Známá nebo suspektní adrenální insuficience (např. vrozená adrenální hyperplazie, hypopituitarismus);
  • Diagnóza vrozené srdeční choroby, srdeční nedostatečnosti nebo rizika srdečního selhání;
  • Diagnóza chromozomopatie;
  • Diagnóza centrální hypotyreózy;
  • Přecitlivělost na glycerol;
  • Souběžná antikonvulziva, liothyronin, kombinace LT4 a liothyroninu, extrakty štítné žlázy a/nebo chronické nebo dlouhodobé užívání systémových glukokortikoidů
  • Anamnéza nedodržování léků nebo plánu návštěv lékaře; nebo
  • Jakákoli podmínka, pro kterou by účast nebyla v nejlepším zájmu pacienta nebo která by mohla omezit protokolem specifikovaná hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Řízení
Rozdrcené tablety sodné soli levothyroxinu
Lék: Levothyroxin sodný
Tablety budou rozdrceny a rozpuštěny v roztoku. Dávkování bude v souladu s USPI a Standard of Care.
Ostatní jména:
  • tablety levothyroxinu sodného
Experimentální: Léčba
Tirosint®-SOL (levothyroxin sodný) perorální roztok (IBSA Pharma Inc.) v následujících koncentracích: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Lék: Tirosint®-SOL
Dávkování bude v souladu s USPI a Standard of Care.
Ostatní jména:
  • levothyroxin sodný perorální roztok (tekutý)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
LT4 Dose Required to Maintain TSH in Target Range (Unit: mcg/kg/Day)
Časové okno: 1 year of age
The LT4 dose is calculated based on the daily LT4 dose (mcg) used in the time period preceding the visit (or the average daily dose on a weekly basis if more than one strength is used over the course of the week) and the body weight (kg) measured during the visit
1 year of age

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hormonal Profile for TSH
Časové okno: 1 year of age
TSH (unit mIU/L)
1 year of age
Hormonal Profile for FT4
Časové okno: 1 year of age
FT4 (unit pmol/L)
1 year of age
Frequency of Dose Adjustments
Časové okno: Up to 22 months based on age group
Percent number of subjects (%) who need a dose adjustment in the long-term follow up phase
Up to 22 months based on age group
Number of Events of TSH Values Above 4.5 mU/L
Časové okno: Up to 22 months based on age group
TSH values above 4.5 mU/L
Up to 22 months based on age group
Number of Events of FT4 Values Below the Middle of the Laboratory Normal Range
Časové okno: Up to 22 months based on age group
FT4 values below the middle of the laboratory normal range
Up to 22 months based on age group
Growth Pattern for Length of Body
Časové okno: 1 year of age
Subject growth measurements in Length (cm) of body
1 year of age
Growth Pattern for Body Weight
Časové okno: 1 year of age
Subject growth measurements in Body weight (kg)
1 year of age
Growth Pattern for Head Circumference
Časové okno: 1 year of age
Subject growth measurements in Head circumference (cm)
1 year of age
Parent/Caregiver Reports of Satisfaction and Ease of Administration
Časové okno: 3 weeks after treatment start

Parents Satisfaction Questionnaire is a study-specific tool measuring coping and mental well-being and satisfaction in 20 questions.

12 of these questions were scored from 1 to 5, with higher score meaning better outcome.

Subject scores were calculated for each subject by visit as mean of the LN(single question score) [min=0; max=1.61].
3 weeks after treatment start
Subject Acceptance of the Treatment (CareCAT)
Časové okno: first treatment week
Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) is a 5-point nominal scale used to assess the acceptance of oral medicines in infants and toddlers who are unable to verbally give their opinion about a medicine
first treatment week
Signs and Symptoms of Hypothyroidism
Časové okno: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hypothyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group
Signs and Symptoms of Hyperthyroidism
Časové okno: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hyperthyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Time to Normalize TSH in Neonates
Časové okno: Up to 28 days
Time to normalize TSH into reference range (unit: days), computed as: (date of first TSH result into reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 28 days
Time to Normalize FT4 in Neonates
Časové okno: Up to 6 months
Time to normalize FT4 into the upper half of the laboratory normal FT4 range (unit: days), computed as: (date of first FT4 result into the upper half of the laboratory reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 6 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

IBSA Institut Biochimique SA

Spolupracovníci

Cromsource

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. ledna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

27. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

27. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

8. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20US-T414

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit