Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití přípravku Tirosint®-SOL nebo tabletových přípravků levothyroxinu u dětských pacientů s vrozenou hypotyreózou (CH)

12. dubna 2024 aktualizováno: IBSA Institut Biochimique SA

Randomizovaná srovnávací studie mezi kapalnými (Tirosint®-SOL) a tabletovými formulacemi levothyroxinu u novorozenců a kojenců s vrozenou hypotyreózou

Jedná se o multicentrickou, prospektivní, otevřenou, randomizovanou klinickou studii s paralelními skupinami na sto dvaceti šesti (126) novorozencích a kojencích s diagnózou CH.

Subjekty budou randomizovány v poměru 2:1 k léčbě (Tirosint®-SOL) nebo ke kontrole (konvenční terapie drcenými tabletami levothyroxinu sodného).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nově diagnostikovaní novorozenci budou náhodně přiřazeni k zahájení léčby LT4 v počáteční dávce doporučené standardem Standard of Care (SOC). Kojenci, kteří jsou již léčeni LT4, budou pokračovat ve stejné denní dávce v rámci náhodně přidělené léčebné skupiny (úpravy dávky jsou povoleny, pokud je to nutné na základě laboratorních parametrů a klinické odpovědi). Po zařazení budou subjekty léčeny a sledovány po dobu 12 měsíců (±1,5 měsíce), přičemž se zúčastní 7-8 studijních návštěv, skládajících se ze 6-7 inklinačních a 1-2 (nebo více, pokud jsou nutné následné návštěvy) telemedicíny (TM ) návštěvy. Celkový počet návštěv závisí na věku při zařazení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

126

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 9 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž a žena ve věku 0 až 9 měsíců

  • Primární diagnóza CH se zvýšeným TSH a nízkým T4, vyžadující léčbu LT4, za některé z následujících podmínek:

    • Novorozenci nově diagnostikovaní s primární CH a potřebující zahájit terapii LT4, popř
    • Kojenci s dříve diagnostikovanou primární CH a kteří jsou již na terapii LT4 po dobu alespoň 4 týdnů;
  • Poskytněte a dodržujte informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Předčasně narození novorozenci s gestačním věkem < 37 týdnů;
  • Nízká porodní hmotnost a velmi nízká porodní hmotnost novorozenců (váha < 2,5 kg);
  • Novorozenci na jednotkách intenzivní péče pro novorozence nebo vyžadující přijetí na JIP nebo novorozenci/kojenci hospitalizovaní nebo vyžadující hospitalizaci;
  • Diagnóza CH > 4 týdny po porodu (pouze u nově diagnostikovaných novorozenců);

  • Diagnóza primárního onemocnění trávicího traktu:

    • Gastroezofageální reflux vyžadující lékařskou terapii (mimo zesílení vzorce nebo polohy);
    • Anatomické vady (např. střevní atrézie, malrotace, tracheoezofageální píštěl, pylorická stenóza, Hirschsprungova choroba, gastroschíza);
    • Dietní alergie (např. alergie na bílkovinu kravského mléka);
    • Malabsorpce související s cystickou fibrózou, celiakií a dalšími;
    • Nekrotizující enterokolitida vyžadující chirurgickou resekci;
  • Známá nebo suspektní adrenální insuficience (např. vrozená adrenální hyperplazie, hypopituitarismus);
  • Diagnóza vrozené srdeční choroby, srdeční nedostatečnosti nebo rizika srdečního selhání;
  • Diagnóza chromozomopatie;
  • Diagnóza centrální hypotyreózy;
  • Přecitlivělost na glycerol;
  • Souběžná antikonvulziva, liothyronin, kombinace LT4 a liothyroninu, extrakty štítné žlázy a/nebo chronické nebo dlouhodobé užívání systémových glukokortikoidů
  • Anamnéza nedodržování léků nebo plánu návštěv lékaře; nebo
  • Jakákoli podmínka, pro kterou by účast nebyla v nejlepším zájmu pacienta nebo která by mohla omezit protokolem specifikovaná hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Řízení
Rozdrcené tablety sodné soli levothyroxinu
Lék: Levothyroxin sodný
Tablety budou rozdrceny a rozpuštěny v roztoku. Dávkování bude v souladu s USPI a Standard of Care.
Ostatní jména:
  • tablety levothyroxinu sodného
Experimentální: Léčba
Tirosint®-SOL (levothyroxin sodný) perorální roztok (IBSA Pharma Inc.) v následujících koncentracích: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Lék: Tirosint®-SOL
Dávkování bude v souladu s USPI a Standard of Care.
Ostatní jména:
  • levothyroxin sodný perorální roztok (tekutý)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dávka LT4 potřebná k udržení TSH v cílovém rozmezí (jednotka: mcg/kg/den)
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Dávka LT4 se vypočítá na základě denní dávky LT4 (mcg) použité v časovém období před návštěvou (nebo průměrné denní dávky na týdenní bázi, pokud je v průběhu týdne použita více než jedna síla) a tělesné hmotnosti (kg) měřeno během návštěvy.
Až 22 měsíců podle věkové skupiny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence úprav dávky
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Procento počtu subjektů (%), kteří potřebují úpravu dávky ve fázi dlouhodobého sledování
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Hormonální profil pro TSH
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
TSH (jednotka mU/L)
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Hormonální profil pro FT4
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
FT4 (jednotka ng/dl)
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Počet příhod hodnot TSH nad 4,5 mU/l
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Hodnota TSH nad 4,5 mU/L
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Počet událostí hodnot FT4 pod středem laboratorního normálního rozmezí
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Hodnota FT4 pod středem laboratorního normálního rozmezí
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Vzorec růstu pro délku těla
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Měření růstu subjektu v délce (cm) těla
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Vzorec růstu pro tělesnou hmotnost
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Měření růstu subjektu v tělesné hmotnosti (kg)
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Vzorek růstu pro obvod hlavy
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Měření růstu subjektu v obvodu hlavy (cm)
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Rodiče/pečovatelé hlásí spokojenost a snadnou administrativu
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny

Dotazník spokojenosti rodičů je studijní nástroj, který měří zvládání a duševní pohodu a spokojenost

Hodnocení: 1-Rozhodně nesouhlasím, 2-Nesouhlasím, 3-Neutrální, 4-Souhlasím, 5-Rozhodně souhlasím.
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Akceptace léčby subjektem (CareCAT)
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) je 5bodová nominální škála používaná k posouzení přijímání perorálních léků u kojenců a batolat, kteří nejsou schopni slovně vyjádřit svůj názor na lék.
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Známky a příznaky hypotyreózy
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Celkový počet subjektů s příznaky a symptomy hypotyreózy
Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Známky a příznaky hypertyreózy
Časové okno: Až 22 měsíců podle věkové skupiny
Celkový počet subjektů trpících příznaky a symptomy hypertyreózy
Až 22 měsíců podle věkové skupiny

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas k normalizaci TSH u novorozenců
Časové okno: Až 28 dní
Čas k normalizaci TSH do referenčního rozsahu (jednotka: dny)
Až 28 dní
Čas k normalizaci FT4 u novorozenců
Časové okno: Až 28 dní
Čas k normalizaci FT4 do horní poloviny normálního laboratorního rozsahu FT4 (jednotka: dny)
Až 28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

IBSA Institut Biochimique SA

Spolupracovníci

Cromsource

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. ledna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

8. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20US-T414

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hypotyreóza

Klinické studie na Tirosint®-SOL

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit