Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tirosint®-SOL:n tai levotyroksiinin tablettiformulaatioiden käyttö lapsipotilailla, joilla on synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta (CH)

perjantai 12. huhtikuuta 2024 päivittänyt: IBSA Institut Biochimique SA

Satunnaistettu vertaileva tutkimus nestemäisten (Tirosint®-SOL) ja levotyroksiinin tablettien välillä vastasyntyneillä ja imeväisillä, joilla on synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta

Tämä on monikeskus, prospektiivinen, rinnakkaisten ryhmien, avoin, satunnaistettu kliininen tutkimus sadallakaksikymmentäkuusi (126) vastasyntyneellä ja vauvalla, joilla on diagnosoitu CH.

Koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 2:1 hoitoon (Tirosint®-SOL) tai kontrolliin (perinteinen hoito levotyroksiininatriummurskatuilla tableteilla).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Äskettäin diagnosoidut vastasyntyneet määrätään satunnaisesti aloittamaan LT4-hoito Standard of Care:n (SOC) suosittelemalla aloitusannoksella. Vauvat, jotka jo saavat LT4-hoitoa, jatkavat samalla vuorokausiannoksella satunnaisesti määrätyssä hoitoryhmässä (annoksen muuttaminen sallitaan tarvittaessa laboratorioparametrien ja kliinisen vasteen perusteella). Rekisteröitymisen jälkeen koehenkilöitä hoidetaan ja seurataan 12 kuukauden ajan (±1,5 kuukautta) osallistumalla 7–8 opintokäyntiin, jotka koostuvat 6–7 klinikasta ja 1–2 (tai useammasta, jos seurantakäyntejä tarvitaan) telelääketieteen (TM) ) vierailuja. Käyntien kokonaismäärä riippuu mukaanlukien iästä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

126

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 9 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat iältään 0–9 kuukautta

  • Primaarinen CH-diagnoosi kohonneella TSH:lla ja matalalla T4:llä, joka vaatii LT4-hoitoa, jommassakummassa seuraavista ehdoista:

    • Vastasyntyneet, joilla on äskettäin diagnosoitu primaarinen CH ja jotka tarvitsevat LT4-hoitoa, tai
    • Lapset, joilla on aiemmin diagnosoitu primaarinen CH ja jotka ovat jo LT4-hoidossa vähintään 4 viikkoa;
  • Anna tietoinen suostumus ja noudata sitä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Keskoset, joiden raskausikä on alle 37 viikkoa;
  • Alhainen syntymäpaino ja erittäin pieni syntymäpainoinen vastasyntyneet (paino < 2,5 kg);
  • Vastasyntyneet, jotka ovat vastasyntyneiden tehohoitoyksiköissä tai jotka on otettava NICU:hun tai vastasyntyneet/vauvat sairaalassa tai jotka tarvitsevat sairaalahoitoa;
  • CH-diagnoosi > 4 viikkoa synnytyksen jälkeen (vain äskettäin diagnosoiduille vastasyntyneille);

  • Primaarisen maha-suolikanavan sairauden diagnoosi:

    • Gastroesofageaalinen refluksi, joka vaatii lääkehoitoa (kaavan tai asennon paksuuntumisen lisäksi);
    • Anatomiset viat (esim. suoliston atresia, kiertohäiriö, henkitorven fistula, pylorinen ahtauma, Hirschsprungin tauti, gastroskiisi);
    • Ruokavalioallergiat (esim. lehmänmaidon proteiiniallergia);
    • Imeytymishäiriö, joka liittyy kystiseen fibroosiin, keliakiaan ja muihin;
    • Nekrotisoiva enterokoliitti, joka vaatii kirurgista resektiota;
  • Tunnettu tai epäilty lisämunuaisen vajaatoiminta (esim. synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu, hypopituitarismi);
  • Synnynnäisen sydänsairauden, sydämen vajaatoiminnan tai sydämen vajaatoiminnan riskin diagnoosi;
  • kromosomopatian diagnoosi;
  • Keskuskilpirauhasen vajaatoiminnan diagnoosi;
  • Yliherkkyys glyserolille;
  • Samanaikaiset kouristuslääkkeet, liotyroniini, LT4:n ja liotyroniinin yhdistelmä, kilpirauhasuutteet ja/tai systeemisten glukokortikoidien krooninen tai pitkäaikainen käyttö
  • Lääkityksen tai lääkärikäynnin aikataulun noudattamatta jättäminen; tai
  • Mikä tahansa sairaus, johon osallistuminen ei olisi potilaan edun mukaista tai joka voisi rajoittaa protokollakohtaisia ​​arviointeja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Ohjaus
Murskatut levotyroksiininatriumtabletit
Lääke: Levotyroksiininatrium
Tabletit murskataan ja liuotetaan liuokseen. Annostus on USPI:n ja hoitostandardin mukainen.
Muut nimet:
  • levotyroksiininatriumtabletit
Kokeellinen: Hoito
Tirosint®-SOL (levotyroksiininatrium) oraaliliuos (IBSA Pharma Inc.) seuraavina vahvuuksina: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Lääke: Tirosint®-SOL
Annostus on USPI:n ja hoitostandardin mukainen.
Muut nimet:
  • levotyroksiininatrium oraaliliuos (neste)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LT4-annos, joka tarvitaan pitämään TSH tavoitealueella (yksikkö: mcg/kg/vrk)
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
LT4-annos lasketaan käyntiä edeltävänä ajanjaksona käytetyn päivittäisen LT4-annoksen (mcg) perusteella (tai keskimääräisen vuorokausiannoksen viikoittain, jos viikon aikana käytetään useampaa kuin yhtä vahvuutta) ja kehon painon perusteella. (kg) käynnin aikana mitattuna.
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annoksen muutosten tiheys
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Niiden potilaiden prosenttiosuus (%), jotka tarvitsevat annoksen säätöä pitkän aikavälin seurantavaiheessa
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
TSH:n hormonaalinen profiili
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
TSH (yksikkö mU/L)
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Hormonaalinen profiili FT4:lle
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
FT4 (yksikkö ng/dl)
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Tapahtumien määrä, joissa TSH-arvot ovat yli 4,5 mU/L
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
TSH-arvo yli 4,5 mU/L
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Tapahtumien määrä, joissa FT4-arvot ovat laboratorionormaalin keskikohdan alapuolella
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
FT4-arvo laboratorionormaalin keskikohdan alapuolella
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Kasvukuvio vartalon pituuden mukaan
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Kohteen kasvumitat kehon pituudella (cm).
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Kehon painon kasvukuvio
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Kohteen kasvumittaukset kehon painona (kg)
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Pään ympärysmitan kasvukuvio
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Kohteen kasvumittaukset pään ympärysmitta (cm)
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Vanhemmat/hoitajat kertovat tyytyväisyydestä ja hallinnon helppoudesta
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan

Parents Satisfaction Questionnaire on tutkimuskohtainen työkalu, joka mittaa selviytymistä ja henkistä hyvinvointia ja tyytyväisyyttä

Pisteet: 1 - Täysin eri mieltä, 2 - eri mieltä, 3 - neutraali, 4 - samaa mieltä, 5 - täysin samaa mieltä.
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Tutkittavan hoidon hyväksyminen (CareCAT)
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
CareCAT (Caregiver Administered Children's Acceptance Tool) on 5-pisteinen nimellinen asteikko, jota käytetään arvioimaan suun kautta otettavien lääkkeiden hyväksyntää imeväisille ja taaperoille, jotka eivät pysty ilmaisemaan mielipidettään lääkkeestä suullisesti.
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Kilpirauhasen vajaatoiminnan merkit ja oireet
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Kilpirauhasen vajaatoiminnan merkkejä ja oireita kokeneiden henkilöiden kokonaismäärä
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Kilpirauhasen liikatoiminnan merkit ja oireet
Aikaikkuna: Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan
Kilpirauhasen liikatoiminnan merkkejä ja oireita kokeneiden henkilöiden kokonaismäärä
Enintään 22 kuukautta ikäryhmän mukaan

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika normalisoida TSH vastasyntyneillä
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
Aika normalisoida TSH viitealueelle (yksikkö: päivää)
Jopa 28 päivää
Aika normalisoida FT4 vastasyntyneillä
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
Aika normalisoida FT4 laboratorionormaalin FT4-alueen yläpuolelle (yksikkö: päivää)
Jopa 28 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

IBSA Institut Biochimique SA

Yhteistyökumppanit

Cromsource

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20US-T414

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta

Kliiniset tutkimukset Tirosint®-SOL

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa