Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tirosint®-SOL:n tai levotyroksiinin tablettiformulaatioiden käyttö lapsipotilailla, joilla on synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta (CH)

maanantai 1. kesäkuuta 2026 päivittänyt: IBSA Institut Biochimique SA

Satunnaistettu vertaileva tutkimus nestemäisten (Tirosint®-SOL) ja levotyroksiinin tablettien välillä vastasyntyneillä ja imeväisillä, joilla on synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta

Tämä on monikeskus, prospektiivinen, rinnakkaisten ryhmien, avoin, satunnaistettu kliininen tutkimus sadallakaksikymmentäkuusi (126) vastasyntyneellä ja vauvalla, joilla on diagnosoitu CH.

Koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 2:1 hoitoon (Tirosint®-SOL) tai kontrolliin (perinteinen hoito levotyroksiininatriummurskatuilla tableteilla).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Äskettäin diagnosoidut vastasyntyneet määrätään satunnaisesti aloittamaan LT4-hoito Standard of Care:n (SOC) suosittelemalla aloitusannoksella. Vauvat, jotka jo saavat LT4-hoitoa, jatkavat samalla vuorokausiannoksella satunnaisesti määrätyssä hoitoryhmässä (annoksen muuttaminen sallitaan tarvittaessa laboratorioparametrien ja kliinisen vasteen perusteella). Rekisteröitymisen jälkeen koehenkilöitä hoidetaan ja seurataan 12 kuukauden ajan (±1,5 kuukautta) osallistumalla 7–8 opintokäyntiin, jotka koostuvat 6–7 klinikasta ja 1–2 (tai useammasta, jos seurantakäyntejä tarvitaan) telelääketieteen (TM) ) vierailuja. Käyntien kokonaismäärä riippuu mukaanlukien iästä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 9 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat iältään 0–9 kuukautta

  • Primaarinen CH-diagnoosi kohonneella TSH:lla ja matalalla T4:llä, joka vaatii LT4-hoitoa, jommassakummassa seuraavista ehdoista:

    • Vastasyntyneet, joilla on äskettäin diagnosoitu primaarinen CH ja jotka tarvitsevat LT4-hoitoa, tai
    • Lapset, joilla on aiemmin diagnosoitu primaarinen CH ja jotka ovat jo LT4-hoidossa vähintään 4 viikkoa;
  • Anna tietoinen suostumus ja noudata sitä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Keskoset, joiden raskausikä on alle 37 viikkoa;
  • Alhainen syntymäpaino ja erittäin pieni syntymäpainoinen vastasyntyneet (paino < 2,5 kg);
  • Vastasyntyneet, jotka ovat vastasyntyneiden tehohoitoyksiköissä tai jotka on otettava NICU:hun tai vastasyntyneet/vauvat sairaalassa tai jotka tarvitsevat sairaalahoitoa;
  • CH-diagnoosi > 4 viikkoa synnytyksen jälkeen (vain äskettäin diagnosoiduille vastasyntyneille);

  • Primaarisen maha-suolikanavan sairauden diagnoosi:

    • Gastroesofageaalinen refluksi, joka vaatii lääkehoitoa (kaavan tai asennon paksuuntumisen lisäksi);
    • Anatomiset viat (esim. suoliston atresia, kiertohäiriö, henkitorven fistula, pylorinen ahtauma, Hirschsprungin tauti, gastroskiisi);
    • Ruokavalioallergiat (esim. lehmänmaidon proteiiniallergia);
    • Imeytymishäiriö, joka liittyy kystiseen fibroosiin, keliakiaan ja muihin;
    • Nekrotisoiva enterokoliitti, joka vaatii kirurgista resektiota;
  • Tunnettu tai epäilty lisämunuaisen vajaatoiminta (esim. synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu, hypopituitarismi);
  • Synnynnäisen sydänsairauden, sydämen vajaatoiminnan tai sydämen vajaatoiminnan riskin diagnoosi;
  • kromosomopatian diagnoosi;
  • Keskuskilpirauhasen vajaatoiminnan diagnoosi;
  • Yliherkkyys glyserolille;
  • Samanaikaiset kouristuslääkkeet, liotyroniini, LT4:n ja liotyroniinin yhdistelmä, kilpirauhasuutteet ja/tai systeemisten glukokortikoidien krooninen tai pitkäaikainen käyttö
  • Lääkityksen tai lääkärikäynnin aikataulun noudattamatta jättäminen; tai
  • Mikä tahansa sairaus, johon osallistuminen ei olisi potilaan edun mukaista tai joka voisi rajoittaa protokollakohtaisia ​​arviointeja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Ohjaus
Murskatut levotyroksiininatriumtabletit
Lääke: Levotyroksiininatrium
Tabletit murskataan ja liuotetaan liuokseen. Annostus on USPI:n ja hoitostandardin mukainen.
Muut nimet:
  • levotyroksiininatriumtabletit
Kokeellinen: Hoito
Tirosint®-SOL (levotyroksiininatrium) oraaliliuos (IBSA Pharma Inc.) seuraavina vahvuuksina: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Lääke: Tirosint®-SOL
Annostus on USPI:n ja hoitostandardin mukainen.
Muut nimet:
  • levotyroksiininatrium oraaliliuos (neste)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LT4 Dose Required to Maintain TSH in Target Range (Unit: mcg/kg/Day)
Aikaikkuna: 1 year of age
The LT4 dose is calculated based on the daily LT4 dose (mcg) used in the time period preceding the visit (or the average daily dose on a weekly basis if more than one strength is used over the course of the week) and the body weight (kg) measured during the visit
1 year of age

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hormonal Profile for TSH
Aikaikkuna: 1 year of age
TSH (unit mIU/L)
1 year of age
Hormonal Profile for FT4
Aikaikkuna: 1 year of age
FT4 (unit pmol/L)
1 year of age
Frequency of Dose Adjustments
Aikaikkuna: Up to 22 months based on age group
Percent number of subjects (%) who need a dose adjustment in the long-term follow up phase
Up to 22 months based on age group
Number of Events of TSH Values Above 4.5 mU/L
Aikaikkuna: Up to 22 months based on age group
TSH values above 4.5 mU/L
Up to 22 months based on age group
Number of Events of FT4 Values Below the Middle of the Laboratory Normal Range
Aikaikkuna: Up to 22 months based on age group
FT4 values below the middle of the laboratory normal range
Up to 22 months based on age group
Growth Pattern for Length of Body
Aikaikkuna: 1 year of age
Subject growth measurements in Length (cm) of body
1 year of age
Growth Pattern for Body Weight
Aikaikkuna: 1 year of age
Subject growth measurements in Body weight (kg)
1 year of age
Growth Pattern for Head Circumference
Aikaikkuna: 1 year of age
Subject growth measurements in Head circumference (cm)
1 year of age
Parent/Caregiver Reports of Satisfaction and Ease of Administration
Aikaikkuna: 3 weeks after treatment start

Parents Satisfaction Questionnaire is a study-specific tool measuring coping and mental well-being and satisfaction in 20 questions.

12 of these questions were scored from 1 to 5, with higher score meaning better outcome.

Subject scores were calculated for each subject by visit as mean of the LN(single question score) [min=0; max=1.61].
3 weeks after treatment start
Subject Acceptance of the Treatment (CareCAT)
Aikaikkuna: first treatment week
Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) is a 5-point nominal scale used to assess the acceptance of oral medicines in infants and toddlers who are unable to verbally give their opinion about a medicine
first treatment week
Signs and Symptoms of Hypothyroidism
Aikaikkuna: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hypothyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group
Signs and Symptoms of Hyperthyroidism
Aikaikkuna: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hyperthyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Time to Normalize TSH in Neonates
Aikaikkuna: Up to 28 days
Time to normalize TSH into reference range (unit: days), computed as: (date of first TSH result into reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 28 days
Time to Normalize FT4 in Neonates
Aikaikkuna: Up to 6 months
Time to normalize FT4 into the upper half of the laboratory normal FT4 range (unit: days), computed as: (date of first FT4 result into the upper half of the laboratory reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 6 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

IBSA Institut Biochimique SA

Yhteistyökumppanit

Cromsource

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20US-T414

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa