Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Uso de Tirosint®-SOL ou formulações em comprimidos de levotiroxina em pacientes pediátricos com hipotireoidismo congênito (HC)

1 de junho de 2026 atualizado por: IBSA Institut Biochimique SA

Um estudo comparativo randomizado entre formulações líquidas (Tirosint®-SOL) e comprimidos de levotiroxina em neonatos e lactentes com hipotireoidismo congênito

Este é um estudo clínico multicêntrico, prospectivo, de grupos paralelos, aberto e randomizado em cento e vinte e seis (126) neonatos e lactentes diagnosticados com HC.

Os indivíduos serão randomizados em uma proporção de 2:1 para Tratamento (Tirosint®-SOL) ou Controle (terapia convencional com comprimidos triturados de levotiroxina sódica).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os neonatos recém-diagnosticados serão designados aleatoriamente para iniciar a terapia com LT4 na dose inicial recomendada pelo Padrão de Cuidados (SOC). Bebês já em terapia com LT4 continuarão com a mesma dose diária dentro do grupo de tratamento designado aleatoriamente (ajustes de dose são permitidos, se necessário com base em parâmetros laboratoriais e resposta clínica). Uma vez inscritos, os indivíduos serão tratados e acompanhados por 12 meses (±1,5 meses), participando de 7-8 visitas de estudo, consistindo em 6-7 clínicas e 1-2 (ou mais se forem necessárias visitas de acompanhamento) telemedicina (TM ) visitas. O número total de visitas depende da idade de inclusão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

34

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Health Care Systems

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 9 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Paciente masculino e feminino de 0 a 9 meses

  • Diagnóstico primário de HC com TSH elevado e T4 baixo, requerendo tratamento com LT4, em qualquer uma das seguintes condições:

    • Neonatos recém-diagnosticados com HC primário e que precisam iniciar terapia com LT4, ou
    • Lactentes previamente diagnosticados com HC primário e que já estão em terapia com LT4 por pelo menos 4 semanas;
  • Forneça e cumpra o consentimento informado.

Critério de exclusão:

  • Recém-nascidos prematuros com idade gestacional < 37 semanas;
  • Recém-nascidos de baixo peso e de muito baixo peso (peso < 2,5 kg);
  • Recém-nascidos em unidades de terapia intensiva neonatal ou que necessitem de internação em UTIN ou neonatos/lactentes hospitalizados ou que necessitem de internação;
  • Diagnóstico de HC > 4 semanas após o parto (somente para neonatos recém-diagnosticados);

  • Diagnóstico de doença gastrointestinal primária:

    • Refluxo gastroesofágico que requer terapia médica (além do espessamento da fórmula ou posição);
    • Defeitos anatômicos (ex. atresia intestinal, má rotação, fístula traqueoesofágica, estenose pilórica, doença de Hirschsprung, gastrosquise);
    • Alergia alimentar (por ex. alergia à proteína do leite de vaca);
    • Má absorção relacionada à fibrose cística, doença celíaca e outras;
    • Enterocolite necrosante que requer ressecção cirúrgica;
  • Insuficiência adrenal conhecida ou suspeita (p. hiperplasia adrenal congênita, hipopituitarismo);
  • Diagnóstico de cardiopatia congênita, insuficiência cardíaca ou risco de insuficiência cardíaca;
  • Diagnóstico de cromossomopatia;
  • Diagnóstico de hipotireoidismo central;
  • Hipersensibilidade ao glicerol;
  • Medicamentos anticonvulsivantes concomitantes, liotironina, combinação de LT4 e liotironina, extratos de tireoide e/ou uso crônico ou prolongado de glicocorticóides sistêmicos
  • Histórico de não adesão à medicação ou agendamento de consultas médicas; ou
  • Qualquer condição para a qual a participação não seja do melhor interesse do paciente ou que possa limitar as avaliações especificadas no protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Ao controle
Comprimidos triturados de levotiroxina sódica
Medicamento: Levotiroxina sódica
Os comprimidos serão esmagados e dissolvidos em solução. A dosagem será de acordo com o USPI e Standard of Care.
Outros nomes:
  • comprimidos de levotiroxina sódica
Experimental: Tratamento
Solução oral de Tirosint®-SOL (levotiroxina sódica) (IBSA Pharma Inc.) nas seguintes dosagens: 13, 25, 37,5, 44, 50, 62,5, 75, 88, 100 mcg.
Medicamento: Tirosint®-SOL
A dosagem será de acordo com o USPI e Standard of Care.
Outros nomes:
  • solução oral de levotiroxina sódica (líquida)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
LT4 Dose Required to Maintain TSH in Target Range (Unit: mcg/kg/Day)
Prazo: 1 year of age
The LT4 dose is calculated based on the daily LT4 dose (mcg) used in the time period preceding the visit (or the average daily dose on a weekly basis if more than one strength is used over the course of the week) and the body weight (kg) measured during the visit
1 year of age

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hormonal Profile for TSH
Prazo: 1 year of age
TSH (unit mIU/L)
1 year of age
Hormonal Profile for FT4
Prazo: 1 year of age
FT4 (unit pmol/L)
1 year of age
Frequency of Dose Adjustments
Prazo: Up to 22 months based on age group
Percent number of subjects (%) who need a dose adjustment in the long-term follow up phase
Up to 22 months based on age group
Number of Events of TSH Values Above 4.5 mU/L
Prazo: Up to 22 months based on age group
TSH values above 4.5 mU/L
Up to 22 months based on age group
Number of Events of FT4 Values Below the Middle of the Laboratory Normal Range
Prazo: Up to 22 months based on age group
FT4 values below the middle of the laboratory normal range
Up to 22 months based on age group
Growth Pattern for Length of Body
Prazo: 1 year of age
Subject growth measurements in Length (cm) of body
1 year of age
Growth Pattern for Body Weight
Prazo: 1 year of age
Subject growth measurements in Body weight (kg)
1 year of age
Growth Pattern for Head Circumference
Prazo: 1 year of age
Subject growth measurements in Head circumference (cm)
1 year of age
Parent/Caregiver Reports of Satisfaction and Ease of Administration
Prazo: 3 weeks after treatment start

Parents Satisfaction Questionnaire is a study-specific tool measuring coping and mental well-being and satisfaction in 20 questions.

12 of these questions were scored from 1 to 5, with higher score meaning better outcome.

Subject scores were calculated for each subject by visit as mean of the LN(single question score) [min=0; max=1.61].
3 weeks after treatment start
Subject Acceptance of the Treatment (CareCAT)
Prazo: first treatment week
Caregiver Administered Children's Acceptance Tool (CareCAT) is a 5-point nominal scale used to assess the acceptance of oral medicines in infants and toddlers who are unable to verbally give their opinion about a medicine
first treatment week
Signs and Symptoms of Hypothyroidism
Prazo: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hypothyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group
Signs and Symptoms of Hyperthyroidism
Prazo: Up to 22 months based on age group
Total number of subjects experiencing hyperthyroidism's signs and symptoms
Up to 22 months based on age group

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Time to Normalize TSH in Neonates
Prazo: Up to 28 days
Time to normalize TSH into reference range (unit: days), computed as: (date of first TSH result into reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 28 days
Time to Normalize FT4 in Neonates
Prazo: Up to 6 months
Time to normalize FT4 into the upper half of the laboratory normal FT4 range (unit: days), computed as: (date of first FT4 result into the upper half of the laboratory reference ranges - date of first LT4 dose intake + 1)
Up to 6 months

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

IBSA Institut Biochimique SA

Colaboradores

Cromsource

Investigadores

  • Diretor de estudo: Giuseppe Mautone, IBSA Head of R&D Scientific Affairs

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Real)

27 de março de 2025

Conclusão do estudo (Real)

27 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

8 de fevereiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20US-T414

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever