全身性アミロイドーシスの被験者における 124I AT-01 の臓器レベル取り込みの再現性を評価する研究 (AT01-001)

包含基準:

1. -研究手順を理解し、付録1に記載されているように、インフォームドコンセントフォーム（ICF）およびこのプロトコルに記載されている要件と制限への準拠を含む、署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。
2. 18歳以上の男性または女性。

3. 出産の可能性のある女性の場合：治療期間中および 124I-AT-01 の最終投与後少なくとも 90 日間、禁欲を続けるか、失敗率が年間 1% 未満になる避妊法を使用することに同意する。

   1. 女性が初経後であり、閉経後の状態に達しておらず、不妊手術を受けていない場合、女性は出産の可能性があると見なされます。
   2. 失敗率が年間 1% 未満の避妊方法の例としては、両側卵管結紮、男性不妊手術、排卵を阻害するホルモン避妊薬の確立された適切な使用、ホルモン放出子宮内避妊器具、および銅子宮内避妊器具が挙げられます。
   3. 殺精子剤を含むキャップ、横隔膜、またはスポンジ、または殺精子剤を含むまたは含まない男性または女性のコンドームなど、失敗率が年間 1% 未満にならない避妊方法は受け入れられません。
   4. 性的禁欲の信頼性は、臨床試験の期間と被験者の好みの通常のライフスタイルに関連して評価する必要があります。

4. 男性の場合：以下に定義するように、禁欲を続けるか避妊手段を使用することに同意し、精子提供を控えることに同意します。

   a) 出産の可能性のある女性のパートナーと一緒にいる場合、男性は禁欲を続けるか、コンドームと追加の避妊法を使用する必要があります。これらを合わせて、治療期間中および少なくとも 120 日間 (精子形成周期) の間、失敗率は年 1% 未満になります。研究介入の最後の投与後。 男性は、この同じ期間、精子の提供を控えなければなりません。

5. -研究の一環として、最大1時間仰向けになる能力を含む、2回のPET / CTスキャンを受けることができます。

6. -ALまたはATTRの全身性アミロイドーシスの病歴があり、以下によって定義される臨床的に実証可能なアミロイドの関与を伴う少なくとも1つの臓器があります：

   1. AL 全身性アミロイドーシス: AL アミロイドの組織生検が陽性であり、最新の評価に基づいて血液学的に非常に良好な部分奏効または完全奏効を達成し、以下の少なくとも 1 つを達成した患者: 1) 臓器生検でアミロイド陽性、または 2) ナトリウム利尿ペプチド(NT-proBNP) >650 pg/mL、または 3) 心エコー図または心臓磁気共鳴 (CMR) による左心室中隔壁の厚さ > 12 mm、または 4) 24 時間尿タンパク > 500 mg、または 5) 尿アルブミン-対クレアチニン比 >300 mg/g
   2. ATTR (野生型または変異型) 全身性アミロイドーシス: ATTR アミロイドの心臓生検が陽性、または以下のうち少なくとも 2 つ: 1) ATTR アミロイドの心臓外組織生検が陽性、またはアミロイドに関連するトランスサイレチン遺伝子変異が陽性、または 2) 左心室中隔壁心エコー図またはCMRによる厚さ> 12 mm、または3）心筋取り込み≧グレード2のピロリン酸（PYP）シンチグラフィー。

除外基準

1. 妊娠中または授乳中です。
2. -精神的または法的に無能力である、研究時に重大な感情的な問題を抱えている、または精神病の病歴がある。
3. -過去6か月以内に受けた、または現在抗アミロイドモノクローナル抗体療法による治療を受けている、またはこの研究を完了する前に治療を開始する予定です。
4. -1日目から7日以内にヘパリンまたはヘパリン類似体を投与されました。
5. -重大な併存疾患がある（例：Easter Cooperative Oncology Group（ECOG）スコアが3以上）、ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIVの心不全、制御されていない感染症、またはその他の進行中の深刻な病気。
6. 活動性の甲状腺疾患があります。
7. ヨウ化カリウム治療に対して既知のアレルギーがあります。
8. 血液透析または腹膜透析を受けている。
9. -PET / CTイメージングプロトコルの完了を妨げる重度の閉所恐怖症があります。
10. -スクリーニング前のエージェントの5半減期または30日のいずれか長い方以内に治験薬を受け取りました。
11. -治験責任医師の意見では、研究の結果を混乱させるか、被験者に追加のリスクをもたらす可能性のある病気があります。