Tutkimus 124I AT-01:n toistettavuuden arvioimiseksi elintasolla potilailla, joilla on systeeminen amyloidoosi (AT01-001)
Monikeskus, avoin, yksihaarainen, 2. vaiheen tutkimus 124I AT-01:n turvallisuuden ja elimeenoton kvantitatiivisuuden toistettavuuden arvioimiseksi käyttämällä positroniemissiotomografiaa/röntgentietokonetomografiaa (PET/CT) potilailla, joilla on systeeminen amyloidoosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Berkeley, California, Yhdysvallat, 94705
- PET/CT Imaging of Berkeley
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
- Northern California PET Imaging Center
-
San Jose, California, Yhdysvallat, 95128
- PET/CT Imaging of San Jose
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ymmärtää tutkimusmenettelyt ja pystyy antamaan liitteen 1 mukaisen allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä protokollassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
- Mies tai nainen ≥18 vuotta.
Hedelmällisessä iässä olevat naiset: suostukaa pysymään raittiudessa tai käyttämään ehkäisymenetelmiä, joiden epäonnistumisaste on < 1 % vuodessa hoitojakson aikana ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen 124I-AT-01-annoksen jälkeen.
- Naisen katsotaan olevan hedelmällisessä iässä, jos hän on postmenarkaalinen, ei ole saavuttanut postmenopausaalista tilaa eikä hänelle ole tehty kirurgista sterilointia.
- Esimerkkejä ehkäisymenetelmistä, joiden epäonnistumisprosentti on alle 1 % vuodessa, ovat molemminpuolinen munanjohtimien sidonta, miesten sterilointi, vakiintunut, ovulaatiota estävien hormonaalisten ehkäisyvälineiden asianmukainen käyttö, hormoneja vapauttavat kohdunsisäiset laitteet ja kupariset kohdunsisäiset laitteet.
- Ehkäisymenetelmät, jotka eivät aiheuta epäonnistumisastetta alle 1 % vuodessa, kuten korkki, kalvo tai sieni spermisidillä tai miehen tai naisen kondomi spermisidillä tai ilman, eivät ole hyväksyttäviä.
- Seksuaalisen raittiuden luotettavuus tulee arvioida suhteessa kliinisen tutkimuksen kestoon ja tutkittavan ensisijaiseen ja tavanomaiseen elämäntapaan.
Miehet: suostumus pysymään pidättyväisenä tai käyttämään ehkäisymenetelmiä ja suostumaan olemaan luovuttamasta siittiöitä, kuten alla on määritelty:
a) Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten kumppanien on pysyttävä raittiudessa tai käytettävä kondomia sekä lisäehkäisymenetelmää, jotka yhdessä johtavat alle 1 %:n epäonnistumiseen vuodessa hoitojakson aikana ja vähintään 120 päivän ajan (spermatogeneesisykli). tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen. Miesten on pidättäydyttävä luovuttamasta siittiöitä tänä aikana.
- Pystyy suorittamaan kaksi PET/CT-skannausta osana tutkimusta, mukaan lukien kyky makaa selällään jopa 1 tunnin ajan.
Hänellä on ollut systeeminen AL- tai ATTR-amyloidoosi, jossa on vähintään yksi elin, johon liittyy kliinisesti osoitettavaa amyloidin vaikutusta, jonka määrittelevät:
- AL:n systeeminen amyloidoosi: positiivinen kudosbiopsia AL-amyloidille ja hematologisesti erittäin hyvä osittainen vaste tai täydellinen vaste viimeisimmän arvion perusteella ja vähintään yksi seuraavista: 1) elinbiopsia positiivinen amyloidille tai 2) natriureettinen peptidi (NT-proBNP) >650 pg/ml tai 3) vasemman kammion väliseinän seinämän paksuus >12 mm kaikukuvauksessa tai sydämen magneettiresonanssissa (CMR), tai 4) 24 tunnin virtsan proteiini > 500 mg tai 5) virtsan albumiini- suhde kreatiniiniin >300 mg/g
- ATTR (villityyppi tai variantti) systeeminen amyloidoosi: Positiivinen sydämen biopsia ATTR-amyloidille tai vähintään kahdelle seuraavista: 1) Positiivinen ekstrakardiaalinen kudosbiopsia ATTR-amyloidille tai positiivinen transtyretiinigeenimutaatio, joka liittyy amyloidiin, tai 2) vasemman kammion väliseinän seinämä paksuus > 12 mm kaikukuvauksella tai CMR:llä tai 3) pyrofosfaatti (PYP) skintigrafia, jossa sydänlihaksen otto on ≥ astetta 2.
Poissulkemiskriteerit
- On raskaana tai imettää.
- Hän on henkisesti tai laillisesti työkyvytön, hänellä on merkittäviä emotionaalisia ongelmia tutkimuksen aikana tai hänellä on ollut psykoosi.
- On saanut viimeisten 6 kuukauden aikana tai saa parhaillaan anti-amyloidista monoklonaalista vasta-ainehoitoa tai hänen odotetaan aloittavan hoidon ennen tämän tutkimuksen päättymistä.
- On saanut hepariinia tai hepariinianalogeja 7 päivän sisällä päivästä 1.
- Hänellä on merkittävä samanaikainen sairaus (esim. Easter Cooperative Oncology Group (ECOG) -pistemäärä 3 tai suurempi), New York Heart Associationin (NYHA) luokan IV sydämen vajaatoiminta, hallitsematon infektio tai muu meneillään oleva vakava sairaus.
- Hänellä on aktiivinen kilpirauhassairaus.
- Hänellä on tunnettu allergia kaliumjodihoidolle.
- Saa hemodialyysi- tai peritoneaalidialyysihoitoa.
- Hänellä on vakava klaustrofobia, joka estäisi PET/CT-kuvausprotokollan suorittamisen.
- Hän on saanut tutkittavan aineen viiden puoliintumisajan kuluessa tai 30 päivän kuluessa ennen seulontaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Onko hänellä jokin sairaus, joka voi tutkijan mielestä sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskiä tutkittavalle.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Yksi käsivarsi
124i-AT-01
|
Kaikki osallistujat saivat 1 MCI 124i-AT-01 päivänä 1 ja viikolla 6 IV-infuusion kautta 2-5 minuutin ajan tai hidas IV-bolus 1 ml/5 sekunnissa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Radioaktiivisuuden kvantifiointiin (SUVMAX) liittyvän radiotaktiivisuuden kvantifiointiin (suvmax) liittyvän osallistujien sisäinen variaatiokerroin [WCV]
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 6
|
Radioracerin imeytymisen elimispesifisen (sydämen, munuaisten, maksan, pernan) kvantitatiivisen (SUVMAX) toistettavuuden välillä 124-AT-01: n jälkeen AL- tai ATT-systeemisen amyloidoosin PET/CT-kuvantamisen jälkeen. WCV siihen liittyvään 95%: n RC: hen antaa ohjeita elimispesifisen radiotracerin imeytymisen kvantifioiden kvantifioinnin muutoksesta, jonka on havaittu olevan vakuuttunut siitä, että todellinen ottomuutos on tapahtunut. WCV: n pienemmät arvot edustavat parempaa sopimusta. WCV: n ja niihin liittyvien RC: ien laskenta kaksipuolisen 95%: n CI: n lisäksi kuvataan SAP: ssä. Ainoastaan osallistujien/elimien kuvat, joilla oli positiivinen otto. Vierailujen välinen RCS laskettiin käyttämällä lukijalle 1 lukematta keskiarvoa 1 päivässä 1 ja saman lukijan kahden lukeman keskiarvon loki viikolla 6. 95%: n RC: t laskettiin log-transformoiduista tiedoista ja eksponentoitiin prosentuaalisten rajojen määrittämiseksi. |
Päivä 1 ja viikko 6
|
|
Radioaktiivisuuden kvantifiointiin (suvpeak) liittyvän radiotasoon liittyvän radiotason imeytymisen kvantifiointiin (suvpeak) liittyvä variaatiokerroin [WCV]
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 6
|
Radioracer-imeytymisen elimispesifisen (sydämen, munuaisen, maksan, pernan) kvantifioinnin (Sydän, munuaisten, maksan, pernan) toistettavuuden välillä 124-AT-01: n PET/CT-kuvantamisen jälkeen AL- tai ATT-systeemisen amyloidoosin osallistujilla. WCV siihen liittyvään 95%: n RC: hen antaa ohjeita elimispesifisen radiotracerin imeytymisen kvantifioiden kvantifioinnin muutoksesta, jonka on havaittu olevan vakuuttunut siitä, että todellinen ottomuutos on tapahtunut. WCV: n ja niihin liittyvien RC: ien laskenta kaksipuolisen 95%: n CI: n lisäksi kuvataan SAP: ssä. Ainoastaan osallistujien/elimien kuvat, joilla oli positiivinen otto. Vierailujen välinen RCS laskettiin käyttämällä lukijalle 1 lukematta keskiarvoa 1 päivässä 1 ja saman lukijan kahden lukeman keskiarvon loki viikolla 6. 95%: n RC: t laskettiin log-transformoiduista tiedoista ja eksponentoitiin prosentuaalisten rajojen määrittämiseksi. |
Päivä 1 ja viikko 6
|
|
Luokansisäinen korrelaatiokerroin (ICC), joka liittyy radioaktiivisuuden kvantifiointiin (SUVMAX), joka liittyy organisaation radiotason imeytymiseen
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 6
|
Radioracerin imeytymisen elinspesifisen (sydämen, munuaisen, maksan, pernan) kvantifioinnin (SUVMAX) toistettavuus 124I-AT-01: n PET/CT-kuvantamisen jälkeen AL- tai ATT-systeemisen amyloidoosin osallistujilla arvioitiin. ICC arvioi 3 lukijan tekemien mittausten johdonmukaisuuden tai toistettavuuden, jotka mittaavat samoja osallistujikuvia. Lukijan tulokset ovat lukijan 2 lukeman keskiarvo tietylle vierailulle. ICC: n laskemiseen käytettiin kaksisuuntaista sekoitettua efektimallia, jolla oli absoluuttinen sopimustyyppi yhdelle arvioijalle/mittaukselle. ICC-kerroin on klusterin välisen varianssin suhde kokonaisvarianssiin (merkitty R: ksi R-muodossa). Fisherin Z-transformaatiota käytettiin 95%: n luottamusvälin laskemiseen. Kaksipuolinen 95-prosenttinen CI lasketaan SAP: n tarjoaman kaavojen perusteella. |
Päivä 1 ja viikko 6
|
|
Luokansisäinen korrelaatiokerroin (ICC), joka liittyy radioaktiivisuuden kvantifiointiin (suvpeak), joka liittyy organ-tason radiotason imeytymiseen
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 6
|
Arviointirädöksen imeytymisen elimispesifisen (sydämen, munuaisen, maksan, pernan) kvantifioinnin (suvpeak) toistettavuus 124-AT-01: n PET/CT-kuvantamisen jälkeen AL- tai ATT-systeemisen amyloidoosin osallistujilla arvioitiin. ICC arvioi 3 lukijan tekemien mittausten johdonmukaisuuden tai toistettavuuden, jotka mittaavat samoja osallistujikuvia. Lukijan tulokset ovat lukijan 2 lukeman keskiarvo tietylle vierailulle. ICC: n laskemiseen käytettiin kaksisuuntaista sekoitettua efektimallia, jolla oli absoluuttinen sopimustyyppi yhdelle arvioijalle/mittaukselle. ICC-kerroin on klusterin välisen varianssin suhde kokonaisvarianssiin (merkitty R: ksi R-muodossa). Fisherin Z-transformaatiota käytettiin 95%: n luottamusvälin laskemiseen. Kaksipuolinen 95-prosenttinen CI lasketaan SAP: n tarjoaman kaavojen perusteella. |
Päivä 1 ja viikko 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on vähintään yksi hoito-haittavaikutus (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 14 viikkoa)
|
Teaes määritettiin tapahtumiksi, jotka on vasta ilmoitettu tai ilmoitettiin pahenevan vakavuudessa hoidon alkamisen jälkeen.
Hoidon alkamisen jälkeen tapahtuneiden haittatapahtumien (AES) tapahtui hoidon alkamispäivänä ajanjaksolla, joka oli yhtä suuri kuin hoidon alkamisaika tai sen jälkeen tai jolla puuttui AE -aloituspäivä, luokiteltiin hoidon syntymiseksi.
|
Päivä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 14 viikkoa)
|
|
Kliiniset laboratorion arvot - kemia (Mmol/L)
Aikaikkuna: Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
Muutokset lähtötasosta kemian kliinisten laboratorioiden arvoissa MMOL/L -yksiköillä
|
Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
|
Kliiniset laboratorion arvot - kemia (UMOL/L)
Aikaikkuna: Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
Muutokset lähtötasosta kemian kliinisten laboratorioiden arvoissa UMOL/L -yksiköillä
|
Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
|
Kliiniset laboratorion arvot - kemia (g/l)
Aikaikkuna: Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
Muutokset lähtötasosta kemian kliinisten laboratorioiden arvoissa G/L: n yksiköillä
|
Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
|
Kliiniset laboratorion arvot - kemia (IU/L)
Aikaikkuna: Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
Muutokset lähtötasosta kemian kliinisten laboratorioiden arvoissa IU/L: n yksiköillä
|
Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
|
Kliiniset laboratorioarvot - hematologia (% valkosoluista [WBC] laskenta)
Aikaikkuna: Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
Muutokset hematologian kliinisten laboratorioarvojen lähtötasosta yksiköiden kanssa WBC: n määrästä
|
Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
|
Kliiniset laboratorioarvot - hematologia (10^9 solua/L)
Aikaikkuna: Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
Muutokset hematologian kliinisten laboratorioarvojen lähtötasosta yksiköillä 10^9 solua/l
|
Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
|
Kliiniset laboratorioarvot - hematologia (10^12 solua/L)
Aikaikkuna: Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
Muutokset lähtötasosta hematologian kliinisten laboratorioiden arvoissa yksiköillä 10^12 solua/l
|
Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
|
Kliiniset laboratorion arvot - hematologia (g/l)
Aikaikkuna: Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
Muutos lähtötasosta hematologian kliinisten laboratorioiden arvoissa G/L -yksiköillä
|
Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
|
Kliiniset laboratorion arvot - hematologia (% kokonaisverenlaskennasta)
Aikaikkuna: Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
Muutokset hematologian kliinisten laboratorioarvojen lähtötasosta yksiköiden kanssa, joiden verisolujen kokonaismäärä on kokonais
|
Viikolla 6 ja turvallisuuden seuranta 1 (24–48 tuntia viikosta 6)
|
|
Vaihda lähtötilanteesta elintärkeissä merkkeissä - verenpaine (MMHG)
Aikaikkuna: Päivä 1 hallinnan jälkeinen ja viikko 6 edeltävä ansiosta ja hallinnan jälkeinen
|
Muutokset verenpainemittauksissa MMHG: n yksiköillä
|
Päivä 1 hallinnan jälkeinen ja viikko 6 edeltävä ansiosta ja hallinnan jälkeinen
|
|
Vaihda lähtötilanteesta elintärkeissä merkkeissä - syke (rytmit/min)
Aikaikkuna: Päivä 1 hallinnan jälkeinen ja viikko 6 edeltävä ansiosta ja hallinnan jälkeinen
|
Muutokset sykkeen mittausten lähtötasosta lyöntiyksiköillä/min
|
Päivä 1 hallinnan jälkeinen ja viikko 6 edeltävä ansiosta ja hallinnan jälkeinen
|
|
Muutos lähtötasosta huumeiden vastaisissa vasta-aineissa (ADA)
Aikaikkuna: Annoksen jälkeinen viikolla 6 tai turvallisuuden seuranta 2 (28 päivää viikolla 6)
|
Muutokset lähtötasosta ADA: ssa
|
Annoksen jälkeinen viikolla 6 tai turvallisuuden seuranta 2 (28 päivää viikolla 6)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Gregory M. Bell, MD, Attralus, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AT01--001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .