Badanie oceniające powtarzalność wychwytu 124I AT-01 na poziomie narządów u pacjentów z amyloidozą układową (AT01-001)

Kryteria przyjęcia:

1. Rozumie procedury badania i jest w stanie wyrazić świadomą zgodę podpisaną w sposób opisany w Załączniku 1, który obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.
2. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat.

3. Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji lub stosowanie metod antykoncepcji powodujących niepowodzenie <1% rocznie w okresie leczenia i przez co najmniej 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki 124I-AT-01.

   1. Kobieta jest uważana za zdolną do zajścia w ciążę, jeśli jest po menarchii, nie osiągnęła stanu postmenopauzalnego i nie została poddana chirurgicznej sterylizacji.
   2. Przykłady metod antykoncepcyjnych, których odsetek niepowodzeń wynosi <1% rocznie, obejmują obustronne podwiązanie jajowodów, sterylizację męską, ustalone, właściwe stosowanie hormonalnych środków antykoncepcyjnych, które hamują owulację, wkładki wewnątrzmaciczne uwalniające hormony i miedziane wkładki wewnątrzmaciczne.
   3. Niedopuszczalne są metody antykoncepcji, które nie powodują niepowodzeń na poziomie <1% rocznie, takie jak kapturek, diafragma lub gąbka ze środkiem plemnikobójczym lub prezerwatywa dla mężczyzn lub kobiet ze środkiem plemnikobójczym lub bez niego.
   4. Wiarygodność abstynencji seksualnej należy oceniać w odniesieniu do czasu trwania badania klinicznego oraz preferowanego i zwyczajowego stylu życia osoby badanej.

4. Dla mężczyzn: zgoda na zachowanie abstynencji lub stosowanie środków antykoncepcyjnych oraz zgoda na powstrzymanie się od oddawania nasienia, zgodnie z poniższymi definicjami:

   a) W przypadku partnerek w wieku rozrodczym mężczyźni muszą zachować abstynencję lub stosować prezerwatywę oraz dodatkową metodę antykoncepcji, co łącznie skutkuje niepowodzeniem <1% rocznie w okresie leczenia i przez co najmniej 120 dni (cykl spermatogenezy) po ostatniej dawce badanej interwencji. Mężczyźni muszą powstrzymać się od oddawania nasienia w tym samym okresie.

5. Możliwość poddania się dwóm skanom PET/CT w ramach badania, w tym możliwość leżenia na plecach do 1 godziny.

6. Ma w wywiadzie amyloidozę układową AL lub ATTR z co najmniej jednym narządem z klinicznie widocznym zajęciem amyloidu, określoną przez:

   1. Amyloidoza układowa AL: Dodatnia biopsja tkanki na obecność amyloidu AL i uzyskano bardzo dobrą odpowiedź hematologiczną częściową lub całkowitą odpowiedź na podstawie ich ostatniej oceny oraz co najmniej jedno z poniższych: 1) Biopsja narządu dodatnia na obecność amyloidu lub 2) Peptyd natriuretyczny (NT-proBNP) >650 pg/ml lub 3) grubość ściany przegrody lewej komory >12 mm w badaniu echokardiograficznym lub rezonansie magnetycznym serca (CMR) lub 4) białko w moczu dobowym >500 mg lub 5) albumina w moczu stosunek do kreatyniny >300 mg/g
   2. Amyloidoza układowa ATTR (typu dzikiego lub wariantu): Dodatnia biopsja serca na obecność amyloidu ATTR lub co najmniej dwa z poniższych: 1) Dodatnia biopsja tkanki pozasercowej na obecność amyloidu ATTR lub dodatnia mutacja genu transtyretyny związana z amyloidem lub 2) Ściana przegrody lewej komory grubość >12 mm w badaniu echokardiograficznym lub CMR lub 3) scyntygrafia pirofosforanowa (PYP) z wychwytem mięśnia sercowego ≥ stopnia 2.

Kryteria wyłączenia

1. Jest w ciąży lub karmi piersią.
2. Jest ubezwłasnowolniony umysłowo lub prawnie, ma poważne problemy emocjonalne w czasie badania lub ma historię psychozy.
3. Otrzymał w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub jest obecnie leczony przeciwciałem monoklonalnym przeciw amyloidowi lub oczekuje się, że rozpocznie leczenie przed ukończeniem tego badania.
4. Otrzymał heparynę lub analogi heparyny w ciągu 7 dni od dnia 1.
5. Ma istotne współistniejące choroby (np. wynik 3 lub wyższy w skali Easter Cooperative Oncology Group (ECOG)), niewydolność serca klasy IV wg NYHA, niekontrolowane zakażenie lub inną trwającą poważną chorobę.
6. Ma czynną chorobę tarczycy.
7. Ma znaną alergię na leczenie jodem potasu.
8. Jest poddawany hemodializie lub dializie otrzewnowej.
9. Ma ciężką klaustrofobię, która uniemożliwiłaby ukończenie protokołu obrazowania PET/CT.
10. Otrzymał badany środek w ciągu pięciu okresów półtrwania środka lub 30 dni, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym.
11. Ma jakąkolwiek chorobę, która w opinii Badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe zagrożenie dla badanego.