En studie for å evaluere repeterbarheten av opptak på organnivå av 124I AT-01 hos personer med systemisk amyloidose (AT01-001)

Inklusjonskriterier:

1. Forstår studieprosedyrene og er i stand til å gi signert informert samtykke, som beskrevet i vedlegg 1, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen.
2. Mann eller kvinne ≥18 år.

3. For kvinner i fertil alder: avtale om å forbli avholdende eller bruke prevensjonsmetoder som resulterer i en feilrate på <1 % per år i løpet av behandlingsperioden og i minst 90 dager etter siste dose av 124I-AT-01.

   1. En kvinne anses som fertil hvis hun er postmenarkal, ikke har nådd en postmenopausal tilstand og ikke har gjennomgått kirurgisk sterilisering.
   2. Eksempler på prevensjonsmetoder med en feilrate på <1 % per år inkluderer bilateral tubal ligering, mannlig sterilisering, etablert, riktig bruk av hormonelle prevensjonsmidler som hemmer eggløsning, hormonfrigjørende intrauterine enheter og kobber intrauterine enheter.
   3. Prevensjonsmetoder som ikke resulterer i en sviktprosent på <1 % per år, som caps, diafragma eller svamp med spermicid, eller mannlig eller kvinnelig kondom med eller uten spermicid, er ikke akseptable.
   4. Påliteligheten av seksuell avholdenhet bør vurderes i forhold til varigheten av den kliniske studien og den foretrukne og vanlige livsstilen til forsøkspersonen.

4. For menn: avtale om å forbli avholdende eller bruke prevensjonstiltak og avtale om å avstå fra å donere sæd, som definert nedenfor:

   a) Med kvinnelige partnere i fertil alder, må menn forbli avholdende eller bruke kondom pluss en ekstra prevensjonsmetode som til sammen resulterer i en feilrate på <1 % per år i løpet av behandlingsperioden og i minst 120 dager (en spermatogenesesyklus) etter siste dose studieintervensjon. Menn må avstå fra å donere sæd i samme tidsperiode.

5. Kunne gjennomgå to PET/CT-skanninger som en del av studien, inkludert evne til å ligge på rygg i opptil 1 time.

6. Har en historie med AL eller ATTR systemisk amyloidose med minst ett organ med klinisk påviselig amyloid involvering definert av:

   1. AL systemisk amyloidose: Positiv vevsbiopsi for AL-amyloid, og oppnådde en hematologisk meget god delvis respons eller fullstendig respons basert på deres siste vurdering, og minst ett av følgende: 1) Organbiopsi positiv for amyloid, eller 2) Natriuretisk peptid (NT-proBNP) >650 pg/mL, eller 3) venstre ventrikkels septalveggtykkelse >12 mm ved ekkokardiogram eller hjertemagnetisk resonans (CMR), eller 4) 24-timers urinprotein >500 mg, eller 5) Urinalbumin- til-kreatinin-forhold >300 mg/g
   2. ATTR (vill type eller variant) systemisk amyloidose: Positiv hjertebiopsi for ATTR-amyloid, eller minst to av følgende: 1) Positiv ekstrakardial vevsbiopsi for ATTR-amyloid eller positiv transtyretingenmutasjon assosiert med amyloid, eller 2) venstre ventrikkels septalvegg tykkelse >12 mm ved ekkokardiogram eller CMR, eller 3) pyrofosfat (PYP) scintigrafi med myokardopptak ≥grad 2.

Eksklusjonskriterier

1. Er gravid eller ammer.
2. Er psykisk eller juridisk ufør, har betydelige følelsesmessige problemer på studietidspunktet, eller har en historie med psykose.
3. Har mottatt de siste 6 månedene eller mottar for tiden behandling med anti-amyloid monoklonalt antistoffbehandling eller forventes å starte behandling før denne studien fullføres.
4. Har mottatt heparin eller heparinanaloger innen 7 dager etter dag 1.
5. Har en betydelig komorbiditet (f.eks. Easter Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 3 eller høyere), New York Heart Association (NYHA) klasse IV hjertesvikt, ukontrollert infeksjon eller annen pågående alvorlig sykdom.
6. Har aktiv skjoldbrusk sykdom.
7. Har en kjent allergi mot kaliumjodbehandling.
8. Får hemodialyse eller peritonealdialyse.
9. Har alvorlig klaustrofobi som ville forhindre fullføring av PET/CT-bildeprotokollen.
10. Har mottatt et undersøkelsesmiddel innen fem halveringstider etter midlet eller 30 dager, avhengig av hva som er lengst, før screening.
11. Har en sykdom som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre ytterligere risiko for forsøkspersonen.