デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける機能的能力と機能的能力の相関
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における機能的能力と機能的能力の相関 - 縦断的研究
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Yumi Choe
- 電話番号：82-010-3173-2671
- メール：yumi.choe@sbri.co.kr
研究場所
-
-
-
Seoul、大韓民国、06351
- 募集
- Samsung Medical Center
-
コンタクト：
- JEONG-YI KWON, MD, PHD
- 電話番号：+8210-4591-1039
- メール：jeongyi.kwon@samsung.com
-
主任研究者：
- JEONG-YI KWON, MD
-
Seoul、大韓民国、06135
- 募集
- Samsung Medical Center
-
コンタクト：
- Yumi Choe
- 電話番号：+8231732671
- メール：yumi.choe@sbri.co.kr
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 遺伝子検査によりデュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された5歳から18歳の子供
- 本研究の内容を理解し、研究を適切に実施できる児童
除外基準:
- 日中の人工呼吸器の補助が必要、または気管切開による侵襲的人工呼吸器の使用 (夜間の陽圧換気などの非侵襲的人工呼吸器は許可されています)
- 末梢神経損傷の病歴
- -12週間以内の大手術の履歴、またはテスト期間中に大手術が予想される場合
- 中枢神経系障害の病歴（例、脳梗塞、脊髄損傷）
- -認知機能低下のため、この研究の実施が困難である。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの5歳から18歳の子供
|
介入なし
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
身体活動量（VM）と筋肉量的指標の相関
時間枠：48週までのベースライン
|
ベースラインから 48 週までの活動数の変化と、ベースラインから 48 週までの上肢および下肢の筋肉の量的測定値の変化との相関関係を分析します。 活動カウントは、患者の支配的な足首と手首に装着された ActiGraph wgt3x-bt で測定されます。 加速度計は、30 Hz で 3 つの直交軸 (x、y、z) で加速度を記録しました。加速度計の記録は ActiLife ソフトウェアにアップロードされ、15 秒のエポックに統合され、三軸信号の二乗和の平方根として計算された全方向加速度推定値、またはベクトル マグニチュード (VM) に変換されました。 Microfet2 で筋肉量を測定します。 上肢の筋肉量は両肘の屈曲と伸展の合計であり、下肢は膝の屈曲と伸展および両側足首の背屈の合計です。 |
48週までのベースライン
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
身体活動とヴィニョススケールの相関
時間枠：48週までのベースライン
|
ベースラインから 48 週までの活動数の変化と、ベースラインから 48 週までの Vignos スケール スコアの変化との相関関係を分析します。
Vignos スケールでは、グレードは 1 から 10 までの範囲です。 1 は患者が介助なしで歩いたり階段を上ったりできることを意味し、10 は患者が寝たきりであることを意味します。
|
48週までのベースライン
|
|
身体活動とブルックスケールの相関
時間枠：48週までのベースライン
|
ベースラインから 48 週までの活動数の変化と、ベースラインから 48 週までのブルック スケール スコアの変化との相関関係を分析します。
ブルック スケールの等級は 1 から 6 までの範囲です。 1 は、患者が腕を両側から動かし始め、頭の上に触れるまで完全に円を描くように腕を外転させることができることを意味します。6 は、手を口に上げることができず、腕の有用な機能がないことを意味します。手。
|
48週までのベースライン
|
|
身体活動と6MWT（6分間歩行テスト）の相関
時間枠：48週までのベースライン
|
ベースラインから 48 週までの活動数の変化と、ベースラインから 48 週までの 6MWT 結果の変化との相関関係を分析します。
6MWT は、6 分間で歩いた距離を評価します。
|
48週までのベースライン
|
|
身体活動と NSAA (The North Star Ambulatory Assessment) の相関関係
時間枠：48週までのベースライン
|
ベースラインから 48 週までの活動数の変化と、ベースラインから 48 週までの NSAA スコアの変化との相関関係を分析します。 NSAA は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の歩行可能な子供の機能的運動能力を測定するために使用される 17 項目の評価尺度です。 これには、機能的に歩行を維持するために必要な能力を評価するいくつかの項目、病気の初期段階で部分的に存在する頭を上げる、かかとで立つなどの能力を評価する項目、およびホッピングなどの多くの活動が含まれます。 各項目は、簡単な基準を使用して 3 点スケールで採点できます。 1 - 方法は変更されているが、他の人からの身体的支援とは無関係に目標を達成する。 0 - 単独では達成できない。 合計スコアは、すべての個々の項目のスコアを合計することによって達成できます。 スコアの範囲は、すべての活動が失敗した場合の 0 から、すべての活動が達成された場合の 34 までです。 |
48週までのベースライン
|
|
身体活動とPUL（DMDに対する上肢モジュールの性能）の相関
時間枠：48週までのベースライン
|
ベースラインから 48 週までの活動数の変化と、ベースラインから 48 週までの PUL スコアの変化との相関関係を分析します。 PUL には、開始機能レベル (ブルック スケールに対応する) を定義するエントリ項目を含む 22 項目と、肩レベル (4 項目)、肘レベル (9 項目)、遠位 (つまり、手首と指) に細分される 21 項目が含まれます。 ）レベル（8項目）。 より弱い患者の場合、エントリ項目のスコアが低い (つまり、項目 A の 4 点未満) 場合は、肩レベルの項目を実行する必要がないことを意味します。 各寸法は、肩のレベルで 16、肘のレベルで 34、遠位のレベルで 24 の最大スコアで個別に採点できます。 合計スコアは 3 レベルのスコアを加算することで得られ、最大グローバル スコアは 74 ポイントです。 |
48週までのベースライン
|
|
身体活動と PEDI-CAT (the Pediatric Evaluation of Disability Inventory-Computer Adaptive Test) との相関
時間枠：48週までのベースライン
|
ベースラインから 48 週までの活動数の変化と、ベースラインから 48 週までの PEDI-CAT の可動性およびセルフケア ドメイン スコアの変化との相関関係を分析します。 Te PEDI-CAT は、保護者または介護者のレポートに基づく 276 項目のコンピュータ対応プラットフォームを組み込んでおり、日常活動、可動性、社会的/認知機能、および責任をカバーする 4 つのドメインがあります。 PEDI-CAT は、可動性とセルフケアの両方について 0 から 100 までの単一のスコアを生成し、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。 |
48週までのベースライン
|
|
身体活動とEQ-5D(EuroQol-5D)の相関
時間枠：48週までのベースライン
|
ベースラインから 48 週までの活動数の変化と、ベースラインから 48 週までの EQ-5D の変化との相関関係を分析します。 EuroQol EQ-5Dは、「運動能力」「自己管理力」「日常活動力」「痛み・不快感」「不安・抑うつ感」の5つの側面を「無意識」で測定する嗜好ベースのHRQOL測定ツールです。問題」、「やや問題がある」、「深刻な問題がある」の 3 段階で評価し、全体的なレベルは体温計型の 20 cm 縦型視覚的アナログ尺度で評価し、健康度が最も低いものを 0 点、100 点で評価しました。最高の健康状態のために。 |
48週までのベースライン
|
|
身体活動とCHQ-PF50（子供の健康アンケート - 親フォーム50）との相関
時間枠：48週までのベースライン
|
ベースラインから 48 週までの活動数の変化と、ベースラインから 48 週までの EQ-5D の変化との相関関係を分析します。 児童健康アンケート - 親フォーム 50 (CHQ-PF50) は、50 の質問と 12 の尺度 (身体機能、役割/社会的制限 - 身体的、役割/社会的制限 - 感情的/行動的、精神的健康、自尊心、行動、身体的) で構成されています。痛み/不快感、一般的な健康の認識、家族の活動、親の時間への影響、親の感情的な影響) および 2 つのグローバル項目 (グローバルな行動とグローバルな一般的な健康)、2 つの要約スコア (身体的および心理社会的要約スコア) は、子どもたちの生活の質。 生スコアは 0 ～ 100 の換算スコアに変換され、スコアが高いほど生活の質が高くなります。 |
48週までのベースライン
|
|
身体活動と定量的筋肉超音波検査との相関関係
時間枠：48週目までのベースライン
|
ベースラインから 48 週間までの活動量の変化と、ベースラインから 48 週間までの定量的筋肉超音波検査の変化との相関を分析します。
三角筋、上腕二頭筋、手首・指屈筋、大腿直筋、前脛骨筋、腓腹筋内側、咬筋、胸鎖乳突筋、オトガイ舌骨筋、横隔膜を含む12部位の筋肉のエコー源性を測定します。
上記の筋肉の平均グレースケールは、ImageJ ソフトウェア (https://imagej.nih.gov) で分析されます。
|
48週目までのベースライン
|
|
身体活動とDMD上肢PROMとの相関関係
時間枠：48週目までのベースライン
|
ベースラインから 48 週間までの活動量の変化と、ベースラインから 48 週間までの DMD 上肢 PROM の変化との相関を分析します。
DMD 上肢 PROM は、日常生活における上肢のパフォーマンスを評価するために設計された、患者が報告するアウトカム指標です。
これには 32 の項目が含まれており、各項目は 3 ポイントのスケールで採点されます。2- タスクを簡単に実行できる。 1-テイスティングは困難ですができます。 0-助けがなければ不可能です。
合計スコアは、すべての個別項目のスコアの合計です。
スコアの範囲は 0 ～ 64 です。
|
48週目までのベースライン
|
|
身体活動と肺機能検査の相関関係
時間枠：48週目までのベースライン
|
ベースラインから 48 週間までの活動量の変化と、ベースラインから 48 週間までの肺機能検査の変化との相関関係を分析します。
最大吸気圧および最大呼気圧は、スパイロメトリー（Spirovis、Cosmed Srl、イタリア、ローマ）で測定されます。
|
48週目までのベースライン
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Jeong-yi Kwon, MD,Ph.D、Samsung Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2022-05-136
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。