- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05249361
Korelace mezi funkční kapacitou a funkční schopností u Duchenneovy svalové dystrofie
Korelace mezi funkční kapacitou a funkční schopností u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií – longitudinální studie
Přehled studie
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Yumi Choe
- Telefonní číslo: 82-010-3173-2671
- E-mail: yumi.choe@sbri.co.kr
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 06351
- Nábor
- Samsung Medical Center
-
Kontakt:
- JEONG-YI KWON, MD, PHD
- Telefonní číslo: +8210-4591-1039
- E-mail: jeongyi.kwon@samsung.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- JEONG-YI KWON, MD
-
Seoul, Korejská republika, 06135
- Nábor
- Samsung Medical Center
-
Kontakt:
- Yumi Choe
- Telefonní číslo: +8231732671
- E-mail: yumi.choe@sbri.co.kr
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti ve věku 5 až 18 let s diagnózou Duchennova svalová dystrofie prostřednictvím genetického testování
- Děti, které rozumí obsahu tohoto výzkumu a dokážou výzkum správně provést
Kritéria vyloučení:
- Vyžadování pomoci denního ventilátoru nebo použití invazivní mechanické ventilace prostřednictvím tracheostomie (neinvazivní mechanická ventilace, jako je přetlaková ventilace v noci, je povolena)
- Poškození periferních nervů v anamnéze
- Anamnéza velkého chirurgického zákroku do 12 týdnů nebo pokud se během testovacího období očekává velký chirurgický zákrok
- Anamnéza poruch centrálního nervového systému (např. mozkový infarkt, poranění míchy)
- Potíže s prováděním této studie kvůli kognitivnímu poklesu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
---|---|
Duchennova svalová dystrofie
Děti ve věku 5 až 18 let s Duchennovou svalovou dystrofií
|
žádný zásah
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Korelace mezi fyzickou aktivitou (VM) a svalovým kvantitativním indexem
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou počtu aktivit od výchozí hodnoty do 48. týdne a změnou kvantitativních měření svalů horních a dolních končetin od výchozí hodnoty do 48. týdne. Počty aktivity budou měřeny pomocí ActiGraph wgt3x-bt na pacientově dominantním kotníku a zápěstí. Akcelerometry zaznamenávaly zrychlení ve třech ortogonálních osách (x, y, z) při 30 Hz. Záznamy akcelerometru byly nahrány do softwaru ActiLife, integrovány do 15sekundových epoch a převedeny na všesměrový odhad zrychlení neboli vektorovou velikost (VM), vypočítanou jako druhá odmocnina součtu tříosých signálů na druhou. Svalová kvantita bude měřena pomocí Microfet2. Svalový kvantitativní údaj horní končetiny je součtem flexe a extenze obou loktů a dolní končetiny je součtem flexe a extenze kolene a bilaterální dorzální flexe kotníku. |
Výchozí stav do 48. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a Vignosovou stupnicí
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou počtu aktivit od výchozího stavu do 48. týdne a změnou skóre stupnice Vignos od výchozího stavu do 48. týdne.
Na stupnici Vignos se stupeň pohybuje od 1 do 10; 1 znamená, že pacient je schopen chodit a vylézt po schodech bez pomoci, zatímco 10 znamená, že pacient je upoután na lůžko
|
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a Brookeovou stupnicí
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou počtu aktivit od výchozího stavu do 48. týdne a změnou skóre Brookeovy škály od výchozího stavu do 48. týdne.
Stupně na stupnici Brooke se pohybují od 1 do 6; 1 znamená, že pacient je schopen začít s pažemi po stranách a může abdukovat paže v celém kruhu, dokud se nedotknou nad hlavou, zatímco 6 znamená, že není schopen zvednout ruce k ústům a nemá žádnou užitečnou funkci ruce.
|
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a 6MWT (6minutový test chůze)
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou počtu aktivit od výchozí hodnoty do 48. týdne a změnou ve výsledcích 6MWT od výchozí hodnoty do 48. týdne.
6MWT hodnotí vzdálenost ušlou za 6 minut.
|
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a NSAA (The North Star Ambulatory Assessment)
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou počtu aktivit od výchozí hodnoty do 48. týdne a změnou skóre NSAA od výchozí hodnoty do 48. týdne. NSAA je 17bodová hodnotící stupnice, která se používá k měření funkčních motorických schopností u ambulantních dětí s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Zahrnuje několik položek hodnotících schopnosti, které jsou nezbytné pro udržení funkčně ambulantního stavu, položky hodnotící schopnosti, jako je zvedání hlavy a stání na patách, které mohou být částečně přítomny v raných fázích onemocnění, a řadu činností, jako je poskakování. Každá položka může být hodnocena na 3 bodové stupnici pomocí jednoduchých kritérií: 2 -Normální dosáhne cíle bez jakékoli pomoci; 1 -Upravená metoda, ale dosažení cíle nezávisle na fyzické pomoci jiné osoby; 0 -Nelze dosáhnout samostatně. Celkové skóre lze dosáhnout sečtením skóre za všechny jednotlivé položky. Skóre se může pohybovat od 0, pokud jsou všechny aktivity neúspěšné, do 34, pokud jsou všechny aktivity splněny. |
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a PUL (modul výkonu horní končetiny pro DMD)
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou počtu aktivit od výchozí hodnoty do 48. týdne a změnou skóre PUL od výchozí hodnoty do 48. týdne. PUL obsahuje 22 položek se vstupní položkou pro definování počáteční funkční úrovně (která odpovídá Brookeově stupnici) a 21 položek rozdělených na úroveň ramen (4 položky), úroveň loktů (9 položek) a distální (tj. zápěstí a prsty ) úroveň (8 položek). U slabších pacientů znamená nízké skóre u vstupní položky (tj. méně než 4 body položky A), že položky na úrovni ramen není nutné provádět. Každý rozměr může být hodnocen samostatně s maximálním skóre 16 pro úroveň ramen, 34 pro úroveň loktů a 24 pro distální úroveň. Celkové skóre lze dosáhnout sečtením tříúrovňových skóre s maximálním celkovým skóre 74 bodů. |
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a PEDI-CAT (Pediatric Evaluation of Disability Inventory-Computer Adaptive Test)
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou počtu aktivit od výchozího stavu do 48. týdne a změnou skóre v oblasti mobility a sebepéče u PEDI-CAT od výchozího stavu do 48. týdne. Te PEDI-CAT zahrnuje počítačově adaptivní platformu s 276 položkami na základě hlášení rodičů nebo pečovatelů a má čtyři domény, které pokrývají každodenní aktivity, mobilitu, sociální/kognitivní funkce a odpovědnost. PEDI-CAT poskytuje jediné skóre škálované od 0 do 100 pro mobilitu i sebepéči, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší funkci. |
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a EQ-5D (EuroQol-5D)
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou počtu aktivit od výchozí hodnoty do 48. týdne a změnou EQ-5D od výchozí hodnoty do 48. týdne. EuroQol EQ-5D je nástroj pro měření HRQOL založený na preferencích pro pět dimenzí „cvičební schopnosti“, „sebeřízení“, „denní aktivita“, „bolest/nepohodlí“ a „úzkost/deprese“ ve smyslu „ne“. problém“, „poněkud hodnoceno na třech úrovních „mít problém“ a „mít vážný problém“ a celková úroveň byla hodnocena na 20 cm vertikální vizuální analogové stupnici ve tvaru teploměru s 0 body za nejnižší zdraví a 100 body pro nejvyšší zdravotní stav. |
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a CHQ-PF50 (Dotazník o zdraví dítěte – formulář pro rodiče 50)
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou počtu aktivit od výchozí hodnoty do 48. týdne a změnou EQ-5D od výchozí hodnoty do 48. týdne. Dotazník o zdraví dítěte – rodičovský formulář 50 (CHQ-PF50) se skládá z 50 otázek a 12 škál (Fyzické funkce, Role/sociální omezení – fyzické, Role/sociální omezení – emocionální/ behaviorální, Duševní zdraví, Sebeúcta, Chování, Tělesné bolest/nepohodlí, celkové vnímání zdraví, rodinné aktivity, vliv rodičů na čas, emocionální dopad rodičů) a 2 globální položky (globální chování a celkové celkové zdraví), 2 souhrnná skóre (fyzické a psychosociální souhrnné skóre) je nástroj pro hodnocení kvalitu života dětí. Nezpracované skóre se převede na převedené skóre mezi 0–100 a čím vyšší skóre, tím lepší kvalita života. |
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a kvantitativní svalovou ultrasonografií
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou aktivity od výchozí hodnoty do 48. týdne a změnou v kvantitativní svalové ultrasonografii od výchozí hodnoty do 48. týdne.
Budeme měřit echogenitu svalů na 12 místech včetně deltového svalu, bicepsu brachii, flexorů zápěstí/prstů, rectus femoris, tibialis anterior, mediálního gastrocnemia, žvýkacího svalu, sternocleidomastoideus, geniohyoidu a bránice.
Průměrná šedá stupnice výše uvedených svalů bude analyzována pomocí softwaru ImageJ (https://imagej.nih.gov).
|
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a DMD horní končetina PROM
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou aktivity od výchozí hodnoty do 48. týdne a změnou PROM DMD horní končetiny od výchozí hodnoty do 48. týdne.
DMD horní končetina PROM je pacientem hlášená výsledná míra určená k hodnocení výkonnosti horních končetin v každodenním životě.
Zahrnuje 32 položek a každá položka bude hodnocena na 3 bodové stupnici: 2 – zvládnou úkol snadno; 1-může dělat chuť s obtížemi; 0-bez pomoci nelze.
Celkové skóre je součtem skóre všech jednotlivých položek.
Skóre se může pohybovat od 0 do 64.
|
Výchozí stav do 48. týdne
|
Korelace mezi fyzickou aktivitou a testem funkce plic
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Analyzujeme korelaci mezi změnou aktivity od výchozí hodnoty do 48. týdne a změnou testu funkce plic od výchozí hodnoty do 48. týdne.
Maximální inspirační tlak a maximální exspirační tlak budou měřeny spirometrií (Spirovis, Cosmed Srl, Řím, Itálie).
|
Výchozí stav do 48. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jeong-yi Kwon, MD,Ph.D, Samsung Medical Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2022-05-136
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na žádný zásah
-
CSA Medical, Inc.UkončenoBarrettův jícen | Dysplazie nízkého stupně | Dysplazie vysokého stupněSpojené státy
-
University of PittsburghNational Institute of Mental Health (NIMH)NáborSebevražda | ÚmrtíSpojené státy
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionDokončeno
-
Oregon Research InstituteDokončenoZneužívání návykových látekSpojené státy
-
Sarah BlaylockVA Office of Research and DevelopmentDokončenoPodzim | Nízké viděníSpojené státy
-
VA Office of Research and DevelopmentDokončenoRakovina tlustého střevaSpojené státy
-
Catharina Ziekenhuis EindhovenDokončeno
-
University of Illinois at Urbana-ChampaignDokončenoStárnutí | Mírná kognitivní porucha | Dobře stárnoutSpojené státy
-
Brigham and Women's HospitalNational Institute on Aging (NIA)DokončenoRevmatická onemocnění | Lupus erythematodes, systémový | Adherence, léky | DnaSpojené státy